单倍体造血干细胞移植联合缺氧3D培养脐带间充质干细胞治疗重型再生障碍性贫血的I期临床研究
2026年6月22日 更新者：Jian Bo、Chinese PLA General Hospital
低氧三维培养脐带间充质干细胞序贯输注在单倍体相合造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血中的疗效与安全性：一项多中心、随机、1期临床试验
缺氧三维培养脐带间充质干细胞序贯输注在单倍体相合造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血中的疗效与安全性：一项多中心、随机、Ⅰ期临床试验
研究概览
详细说明
入组的具有HLA单倍体相合亲属用于HSCT的患者接受了氟达拉滨（Flu）+环磷酰胺（Cy）+抗胸腺细胞球蛋白（ATG）的预处理方案。
对于急性SAA患者（SAA-I），从-5天到-2天静脉给予30 mg/(m²·天)的Flu和500-800 mg/(m²·天)的Cy，并从-4天到-1天给予5μg/(kg·天)的ATG。
对于慢性SAA患者（SAA-II），ATG和Cy的治疗方案同上，并在移植前-8天到-5天补充0.6 mg/(kg·6小时)的白消安（BU）。
供体选择以及造血干细胞动员和采集均依据中华医学会血液学分会在异基因造血干细胞移植的适应症、预处理方案和供体选择方面的共识进行。
在第0天，静脉输注HSCs。
两组均在HSC输注前4小时接受5×10⁵/kg的UC-MSCs。
对照组输注常规2D培养的UC-MSCs，而实验组接受3D低氧预处理的UC-MSCs。
标准的GVHD预防方案包括霉酚酸酯、环孢素A和甲氨蝶呤（MTX）。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
40
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing、中国、100853
- 28 Fuxing Road, Beijing, China.
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准为：(1) 年龄6至60岁；(2) 根据国际再生障碍性贫血研究组[21]诊断为SAA或极重度SAA；(3) 无任何严重的肺部、心脏、肝脏或肾脏疾病或任何活动性感染；以及(4) 体能状态良好（东部肿瘤协作组评分0-2分）。
在评估双环氧丁烷刺激的外周血染色体断裂后，排除了范可尼贫血。
还排除了先天性再生障碍性贫血患者，如先天性角化不良或戴-布贫血。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：3D低氧预处理脐带间充质干细胞组
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5 × 10⁵/kg 3D 缺氧预处理脐带间充质干细胞，在造血干细胞输注前4小时
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有源比较器：2D UC-MSC组
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在HSC输注前4小时给予5×10⁵/kg 2D UC-MSCs
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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不良事件
大体时间：单倍体造血干细胞移植后150天内不良事件（AEs）的发生率和严重程度
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单倍体造血干细胞移植后150天内不良事件（AEs）的发生率和严重程度
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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复发率
大体时间：HSCT 后长达 2 年
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HSCT 后长达 2 年
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植入
大体时间：HSCT 后最多 4 周
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着床率和着床时间。
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HSCT 后最多 4 周
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急性GVHD
大体时间：造血干细胞移植后100天
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造血干细胞移植后100天
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慢性移植物抗宿主病
大体时间：造血干细胞移植后1年
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造血干细胞移植后1年
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生存率
大体时间：造血干细胞移植后1年
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造血干细胞移植后1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年8月1日
初级完成 (估计的)
2026年12月31日
研究完成 (估计的)
2026年12月31日
研究注册日期
首次提交
2025年12月10日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月10日
首次发布 (实际的)
2025年12月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月22日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
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