Fase I klinisk undersøgelse af haploid hæmatopoietisk stamcelletransplantation kombineret med hypoxiske 3D-dyrkede navlestrengs mesenkymale stamceller til behandling af svær aplastisk anæmi
10. februar 2026 opdateret af: Jian Bo, Chinese PLA General Hospital
Effektivitet og sikkerhed ved sekventiel infusion af hypoksiske 3D-dyrkede navlestrengs mesenkymale stamceller i haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation for svær aplastisk anæmi: Et multicentrisk, randomiseret, fase 1-forsøg
Effekt og sikkerhed af sekventiel infusion af hypoksiske 3D-dyrkede navlestrengs mesenkymale stamceller i haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation til svær aplastisk anæmi: Et multicenter, randomiseret, fase 1-forsøg
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
De indskrevne patienter med en HLA-haploidentisk slægtning til HSCT modtog konditioneringsregimet med fludarabin (Flu) + cyclophosphamid (Cy) + antitymocytglobulin (ATG).
For patienterne med akut SAA (SAA-I) blev intravenøs administration af 30 mg/(m² dag) Flu og 500-800 mg/(m² dag) Cy udført fra dag -5 til -2, og 5 μg/(kg dag) ATG blev administreret fra dag -4 til -1.
For patienterne med kronisk SAA (SAA-II) blev den samme behandling med ATG og Cy anvendt som ovenfor med tilføjelsen af 0,6 mg/(kg 6 h) busulfan (BU) fra dag -8 til -5 før transplantationen.
Donorvalg samt mobilisering og indsamling af hematopoietiske stamceller blev udført baseret på konsensus fra The Chinese Society of Hematology vedrørende indikationer, konditioneringsregimer og donorvalg for allogen hematopoietisk stamcelletransplantation.
På dag 0 blev HSC'er infunderet intravenøst.
Begge grupper modtog 5 × 10⁵/kg UC-MSC'er 4 timer før HSC-infusion.
Kontrolgruppen blev transfunderet med konventionelle 2D-dyrkede UC-MSC'er, hvorimod forsøgsgruppen modtog 3D-hypoksi-forbehandlede UC-MSC'er.
Standard GVHD-prophylakse bestod af mycophenolat mofetil, cyclosporin A og methotrexat (MTX).
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
40
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100853
- 28 Fuxing Road, Beijing, China.
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterierne var (1) alder 6 til 60 år; (2) diagnose af SAA eller meget SAA ifølge International Aplastic Anemia Study Group[21]; (3) uden nogen alvorlige lunge-, hjerte-, lever- eller nyresygdomme eller nogen aktiv infektion; og (4) tilstrækkelig funktionsevne (Eastern Cooperative Oncology Group score 0-2).
Fanconi-anæmi blev udelukket efter evaluering af diepoxybutan-stimulerede perifere blod (PB) kromosombrydninger.
Patienter med medfødt aplastisk anæmi som dyskeratose eller Diamond-Blackfan-anæmi blev også udelukket.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: 3D hypoksi-forbehandlet UC-MSC-gruppe
|
5 × 10⁵/kg 3D hypoksi-prækonditioneret UC-MSC'er 4 timer før HSC-infusion
|
|
Aktiv komparator: 2D UC-MSC gruppe
|
5 × 10⁵/kg 2D UC-MSC'er 4 timer før HSC-infusion
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Bivirkninger
Tidsramme: Forekomsten og sværhedsgraden af bivirkninger (AEs) inden for de første 150 dage efter haplo-HSCT
|
Forekomsten og sværhedsgraden af bivirkninger (AEs) inden for de første 150 dage efter haplo-HSCT
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppigheder af tilbagefald
Tidsramme: OP til 2 år efter HSCT
|
OP til 2 år efter HSCT
|
|
|
Implantationen
Tidsramme: Op til 4 uger efter HSCT
|
Implantationshastigheden og implantationstiden.
|
Op til 4 uger efter HSCT
|
|
akut GVHD
Tidsramme: 100 dage efter HSCT
|
100 dage efter HSCT
|
|
|
kronisk GVHD
Tidsramme: 1 år efter HSCT
|
1 år efter HSCT
|
|
|
Overlevelse
Tidsramme: 1 år efter HSCT
|
1 år efter HSCT
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. august 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. december 2026
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. december 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. december 2025
Først opslået (Faktiske)
23. december 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. februar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. februar 2026
Sidst verificeret
1. december 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- S2021-384-01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Behandlingseffekt
IPD-delingstidsramme
2025/10/1-2027/1/1
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Alvorlig aplastisk anæmi
-
Connecticut Children's Medical CenterChildren's Hospital of Philadelphia; National Heart, Lung, and Blood Institute... og andre samarbejdspartnereIkke rekrutterer endnuSeglcellesygdom | Seglcellesygdom (SCD) | Seglcelleanæmi hos børn | Seglcelle | Sickle Cell Anemia (HBSS)Forenede Stater
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiGreater Cincinnati FoundationRekrutteringSickle Cell Anemia (HBSS) | Sickle-ß0-thalassemia (HBSβ0)Forenede Stater
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiRekrutteringTvilling til tvilling transfusionssyndrom | Twin Anemia-Polycythemia-sekvensForenede Stater