Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza I Badania Klinicznego Przeszczepienia Haploidalnych Hematopoetycznych Komórek Macierzystych w Kombinacji z Niedotlenionymi 3D-Hodowanymi Mezenchymalnymi Komórkami Macierzystymi z Pępowiny w Leczeniu Ciężkiej Niedokrwistości Aplastycznej

10 lutego 2026 zaktualizowane przez: Jian Bo, Chinese PLA General Hospital

Skuteczność i bezpieczeństwo sekwencyjnej infuzji niedotlenionych, trójwymiarowo hodowanych mezenchymalnych komórek macierzystych z pępowiny w haploidentycznym przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych w ciężkiej niedokrwistości aplastycznej: wieloośrodkowe, randomizowane badanie kliniczne fazy 1

Skuteczność i bezpieczeństwo sekwencyjnej infuzji niedotlenionych mezenchymalnych komórek macierzystych pępowiny hodowanych 3D w haploidentycznym przeszczepie krwiotwórczych komórek macierzystych w ciężkiej niedokrwistości aplastycznej: wieloośrodkowe, randomizowane, badanie fazy 1

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci z zarejestrowanym krewnym HLA-haploidentycznym do przeszczepienia HSCT otrzymali schemat kondycjonowania fludarabiną (Flu) + cyklofosfamidem (Cy) + globuliną antytymocytarną (ATG). U pacjentów z ostrą SAA (SAA-I) dożylnie podawano 30 mg/(m² dzień) Flu i 500-800 mg/(m² dzień) Cy od dnia -5 do -2, a 5 μg/(kg dzień) ATG podawano od dnia -4 do -1. U pacjentów z przewlekłą SAA (SAA-II) zastosowano takie samo leczenie ATG i Cy jak powyżej, z dodatkiem 0,6 mg/(kg 6 h) busulfanu (BU) od dnia -8 do -5 przed przeszczepieniem. Wybór dawcy oraz mobilizację i pobranie komórek macierzystych hematopoezy przeprowadzono zgodnie z konsensusem Chińskiego Towarzystwa Hematologicznego dotyczącym wskazań, schematów kondycjonowania i wyboru dawcy do allogenicznego przeszczepienia komórek macierzystych hematopoezy. W dniu 0 HSC podano dożylnie. Obie grupy otrzymały 5 × 10⁵/kg UC-MSC na 4 godziny przed podaniem HSC. Grupa kontrolna otrzymała konwencjonalne UC-MSC hodowane w 2D, natomiast grupa eksperymentalna otrzymała UC-MSC poddane kondycjonowaniu hipoksją 3D. Standardowa profilaktyka GVHD obejmowała mykofenolan mofetylu, cyklosporynę A i metotreksat (MTX).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100853
        • 28 Fuxing Road, Beijing, China.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia obejmowały: (1) wiek od 6 do 60 lat; (2) rozpoznanie ciężkiej niedokrwistości aplastycznej (SAA) lub bardzo ciężkiej niedokrwistości aplastycznej (very SAA) według International Aplastic Anemia Study Group[21]; (3) brak ciężkich chorób płuc, serca, wątroby lub nerek oraz brak aktywnej infekcji; oraz (4) odpowiedni stan sprawności (wynik Eastern Cooperative Oncology Group 0-2). Niedokrwistość Fanconiego została wykluczona po ocenie diepoksybutanem stymulowanych pęknięć chromosomów we krwi obwodowej (PB). Pacjenci z wrodzoną niedokrwistością aplastyczną, taką jak dyskeratoza lub niedokrwistość Diamond-Blackfan, również zostali wykluczeni.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa UC-MSC wstępnie przygotowanej w warunkach hipoksji 3D
Lek: Grupa 3D UC-MSC z wstępnym niedotlenieniem
5 × 10⁵/kg 3D hipoksja-kondycjonowanych UC-MSCs na 4 h przed infuzją HSC
Aktywny komparator: Grupa 2D UC-MSC
Lek: Grupa 2D UC-MSC
5 × 10⁵/kg 2D UC-MSCs 4 godziny przed infuzją HSC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) w ciągu pierwszych 150 dni po haplo-HSCT
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) w ciągu pierwszych 150 dni po haplo-HSCT

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźniki nawrotów
Ramy czasowe: DO 2 lat po HSCT
DO 2 lat po HSCT
Implantacja
Ramy czasowe: Do 4 tygodni po HSCT
Szybkość implantacji i czas implantacji.
Do 4 tygodni po HSCT
ostra GVHD
Ramy czasowe: 100 dni po HSCT
100 dni po HSCT
przewlekła GVHD
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
1 rok po HSCT
Przeżycie
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
1 rok po HSCT

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chinese PLA General Hospital

Współpracownicy

Beijing Friendship Hospital
Beijing 302 Hospital
The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
Shenzhen University General Hospital
Yan'an University Affiliated Hospital
The First Medical Center of Chinese PLA General Hospital
The Fourth Medical Center of Chinese PLA General Hospital
Pollon Life Co., Ltd.
Beijing GeniusCure Biotechnology Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • S2021-384-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Efekt leczenia

Ramy czasowe udostępniania IPD

2025/10/1-2027/1/1

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ciężka niedokrwistość aplastyczna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj