Фаза I клинического исследования трансплантации гаплоидных гемопоэтических стволовых клеток в сочетании с гипоксически 3D-культивированными мезенхимальными стволовыми клетками пуповины для лечения тяжелой апластической анемии
22 июня 2026 г. обновлено: Jian Bo, Chinese PLA General Hospital
Эффективность и безопасность последовательной инфузии гипоксических 3D-культивированных мезенхимальных стволовых клеток пуповины при гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток при тяжелой апластической анемии: мультицентровое, рандомизированное, клиническое исследование фазы 1
Эффективность и безопасность последовательной инфузии гипоксических 3D-культивируемых мезенхимальных стволовых клеток пуповины при гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток при тяжелой апластической анемии: многоцентровое рандомизированное исследование I фазы
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Пациенты, включенные в исследование с HLA-гаплоидентичным родственником для ТГСК, получали кондиционирующий режим флударабин (Flu) + циклофосфамид (Cy) + антитимоцитарный глобулин (ATG).
Для пациентов с острой АА (SAA-I) внутривенное введение 30 мг/(м² день) Flu и 500-800 мг/(м² день) Cy проводилось с -5 по -2 день, а 5 мкг/(кг день) ATG вводили с -4 по -1 день.
Для пациентов с хронической АА (SAA-II) применялось такое же лечение ATG и Cy, как указано выше, с добавлением 0,6 мг/(кг 6 ч) бусульфана (BU) с -8 по -5 день до трансплантации.
Выбор донора, мобилизация и сбор гемопоэтических стволовых клеток проводились на основе консенсуса Китайского общества гематологов относительно показаний, кондиционирующих режимов и выбора донора для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
На 0 день ГСК вводили внутривенно.
Обе группы получали 5 × 10⁵/кг МСК ПК за 4 ч до введения ГСК.
Контрольная группа получала традиционные 2D-культивированные МСК ПК, тогда как экспериментальная группа получала 3D-гипоксически предкондиционированные МСК ПК.
Стандартная профилактика РТПХ состояла из микофенолата мофетила, циклоспорина А и метотрексата (MTX).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
40
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Beijing, Китай, 100853
- 28 Fuxing Road, Beijing, China.
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения были следующими: (1) возраст от 6 до 60 лет; (2) диагноз ТАА или очень ТАА согласно Международной исследовательской группе по апластической анемии[21]; (3) отсутствие каких-либо тяжелых заболеваний легких, сердца, печени или почек или активных инфекций; и (4) удовлетворительный общий статус (оценка по шкале Восточной кооперативной онкологической группы 0-2).
Анемия Фанкони была исключена после оценки диэпоксибутан-стимулированных хромосомных разрывов в периферической крови (ПК).
Пациенты с врожденной апластической анемией, такой как дискератоз или анемия Даймонда-Блэкфана, также были исключены.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа 3D гипоксией-предкондиционированных UC-MSC
|
5 × 10⁵/кг 3D гипоксически-прекондиционированных UC-MSC за 4 ч до инфузии HSC
|
|
Активный компаратор: Группа 2D UC-MSC
|
5 × 10⁵/кг 2D UC-MSCs за 4 ч до инфузии ГСК
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Неблагоприятные явления
Временное ограничение: Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ) в течение первых 150 дней после гаплоидентичной ТГСК
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ) в течение первых 150 дней после гаплоидентичной ТГСК
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота рецидивов
Временное ограничение: До 2 лет после ТГСК
|
До 2 лет после ТГСК
|
|
|
Имплантация
Временное ограничение: До 4 недель после ТГСК
|
Скорость имплантации и время имплантации.
|
До 4 недель после ТГСК
|
|
острый РТПХ
Временное ограничение: 100 дней после ТГСК
|
100 дней после ТГСК
|
|
|
хроническая РТПХ
Временное ограничение: 1 год после ТГСК
|
1 год после ТГСК
|
|
|
Выживание
Временное ограничение: через 1 год после ТГСК
|
через 1 год после ТГСК
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 августа 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 декабря 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 декабря 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 декабря 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- S2021-384-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Лечебный эффект
Сроки обмена IPD
2025/10/1-2027/1/1
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .