Fas I klinisk studie av haploid hematopoietisk stamcellstransplantation kombinerad med hypoxiska 3D-odlade navelsträngsmesenkymala stamceller för behandling av svår aplastisk anemi
22 juni 2026 uppdaterad av: Jian Bo, Chinese PLA General Hospital
Effekt och säkerhet av sekventiell infusion av hypoxiska 3D-odlade navelsträngsmesenkymala stamceller vid haploididentisk hematopoetisk stamcellstransplantation för svår aplastisk anemi: En multicenter, randomiserad, fas 1-studie
Effekt och säkerhet av sekventiell infusion av hypoxiska 3D-odlade mesenkymala stamceller från navelsträngen vid haploidentisk hematopoietisk stamcellstransplantation för svår aplastisk anemi: En multicentrisk, randomiserad, fas 1-studie
Studieöversikt
Status
Anmälan via inbjudan
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
De registrerade patienterna med en HLA-haploidentisk släkting för HSCT fick konditioneringsregimen med fludarabin (Flu) + cyklofosfamid (Cy) + antitymocytglobulin (ATG). För patienterna med akut SAA (SAA-I) genomfördes intravenös administrering av 30 mg/(m² dag) Flu och 500-800 mg/(m² dag) Cy från dag -5 till -2, och 5 μg/(kg dag) ATG administrerades från dag -4 till -1. För patienterna med kronisk SAA (SAA-II) tillämpades samma behandling med ATG och Cy som ovan med tillägg av 0,6 mg/(kg 6 h) busulfan (BU) från dag -8 till -5 före transplantationen. Donorurval och mobilisering och insamling av hematopoetiska stamceller genomfördes baserat på konsensus från The Chinese Society of Hematology angående indikationer, konditioneringsregimer och donorurval för allogen hematopoetisk stamcellstransplantation. På dag 0 infunderades HSC intravenöst. Båda grupperna fick 5 × 10⁵/kg UC-MSC 4 timmar före HSC-infusion. Kontrollgruppen transfunderades med konventionella 2D-odlade UC-MSC, medan försöksgruppen fick 3D-hypoxiförbehandlade UC-MSC. Standard-GVHD-profilax bestod av mykofenolat mofetil, cyklosporin A och metotrexat (MTX).
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
40
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Beijing, Kina, 100853
- 28 Fuxing Road, Beijing, China.
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterierna var (1) ålder 6 till 60 år; (2) diagnos av SAA eller mycket SAA enligt International Aplastic Anemia Study Group[21]; (3) utan några allvarliga lungsjukdomar, hjärtsjukdomar, leversjukdomar eller njursjukdomar eller någon aktiv infektion; och (4) adekvat prestationsstatus (Eastern Cooperative Oncology Group poäng 0-2).
Fanconis anemi uteslöts efter utvärdering av diepoxibutan-stimulerade perifera blodkroppars (PB) kromosombrott.
Patienter med medfödd aplastisk anemi som dyskeratos eller Diamond-Blackfan-anemi uteslöts också.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 3D-hypoxiförbehandlad UC-MSC-grupp
|
5 × 10⁵/kg 3D-hypoxiförbehandlade UC-MSC:er 4 timmar före HSC-infusion
|
|
Aktiv komparator: 2D UC-MSC-grupp
|
5 × 10⁵/kg 2D UC-MSC 4 timmar före HSC-infusion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Biverkningar
Tidsram: Förekomsten och allvarlighetsgraden av biverkningar (AEs) inom de första 150 dagarna efter haplo-HSCT
|
Förekomsten och allvarlighetsgraden av biverkningar (AEs) inom de första 150 dagarna efter haplo-HSCT
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal återfall
Tidsram: UPP till 2 år efter HSCT
|
UPP till 2 år efter HSCT
|
|
|
Implantationen
Tidsram: Upp till 4 veckor efter HSCT
|
Implantationshastigheten och implantationstiden.
|
Upp till 4 veckor efter HSCT
|
|
akut GVHD
Tidsram: 100 dagar efter HSCT
|
100 dagar efter HSCT
|
|
|
kronisk GVHD
Tidsram: 1 år efter HSCT
|
1 år efter HSCT
|
|
|
Överlevnad
Tidsram: 1 år efter HSCT
|
1 år efter HSCT
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 augusti 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
31 december 2026
Avslutad studie (Beräknad)
31 december 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 december 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 december 2025
Första postat (Faktisk)
23 december 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
23 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- S2021-384-01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Behandlingseffekt
Tidsram för IPD-delning
2025/10/1-2027/1/1
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .