Fase I klinische studie van haploïde hematopoëtische stamceltransplantatie gecombineerd met hypoxische 3D-gekweekte mesenchymale stamcellen uit navelstreng voor de behandeling van ernstige aplastische anemie
22 juni 2026 bijgewerkt door: Jian Bo, Chinese PLA General Hospital
Werkzaamheid en veiligheid van sequentiële infusie van hypoxisch 3D-gekweekte navelstreng mesenchymale stamcellen bij haploidentieke hematopoëtische stamceltransplantatie voor ernstige aplastische anemie: een multicenter, gerandomiseerde, fase 1-studie
Effectiviteit en veiligheid van sequentiële infusie van hypoxisch 3D-gekweekte navelstreng-mesenchymale stamcellen bij haploïdente hematopoëtische stamceltransplantatie voor ernstige aplastische anemie: een multicenter, gerandomiseerde, fase 1-studie
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De ingeschreven patiënten met een HLA-haploïdentieke verwant voor HSCT ontvingen het conditioneringregime met fludarabine (Flu) + cyclofosfamide (Cy) + antithymocytenglobuline (ATG).
Voor de patiënten met acute SAA (SAA-I) werd intraveneuze toediening van 30 mg/(m² dag) Flu en 500-800 mg/(m² dag) Cy uitgevoerd van dag -5 tot -2, en 5 µg/(kg dag) ATG werd toegediend van dag -4 tot -1.
Voor de patiënten met chronische SAA (SAA-II) werd dezelfde behandeling met ATG en Cy toegepast als hierboven, met de toevoeging van 0,6 mg/(kg 6 uur) busulfan (BU) van dag -8 tot -5 vóór transplantatie.
Donorselectie en mobilisatie en verzameling van hematopoëtische stamcellen werden uitgevoerd op basis van de consensus van de Chinese Vereniging voor Hematologie met betrekking tot indicaties, conditioneringregimes en donorselectie voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie.
Op dag 0 werden HSC's intraveneus geïnfundeerd.
Beide groepen ontvingen 5 × 10⁵/kg UC-MSC's 4 uur vóór HSC-infusie.
De controlegroep kreeg conventionele 2D-gekweekte UC-MSC's getransfundeerd, terwijl de experimentele groep 3D-hypoxie-gepreconditioneerde UC-MSC's ontving.
Standaard GVHD-profylaxe bestond uit mycofenolaat mofetil, ciclosporine A en methotrexaat (MTX).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
40
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Beijing, China, 100853
- 28 Fuxing Road, Beijing, China.
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
De inclusiecriteria waren (1) leeftijd 6 tot 60 jaar; (2) diagnose van SAA of zeer ernstige SAA volgens de International Aplastic Anemia Study Group[21]; (3) zonder ernstige long-, hart-, lever- of nierziekten of actieve infecties; en (4) voldoende prestatiestatus (Eastern Cooperative Oncology Group score 0-2).
Fanconi-anemie werd uitgesloten na evaluatie van diepoxybutaan-gestimuleerde perifere bloed (PB) chromosoombreuken.
Patiënten met congenitale aplastische anemie zoals dyskeratose of Diamond-Blackfan anemie werden eveneens uitgesloten.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: 3D hypoxie-gepreconditioneerde UC-MSC-groep
|
5 × 10⁵/kg 3D-hypoxie-gepreconditioneerde UC-MSC's 4 uur voor HSC-infusie
|
|
Actieve vergelijker: 2D UC-MSC-groep
|
5 × 10⁵/kg 2D UC-MSC's 4 uur voor HSC-infusie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Bijwerkingen
Tijdsspanne: De incidentie en ernst van bijwerkingen (AEs) binnen de eerste 150 dagen na haplo-HSCT
|
De incidentie en ernst van bijwerkingen (AEs) binnen de eerste 150 dagen na haplo-HSCT
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Terugvalpercentages
Tijdsspanne: Tot 2 jaar na HSCT
|
Tot 2 jaar na HSCT
|
|
|
De implantatie
Tijdsspanne: Tot 4 weken na HSCT
|
De implantatiesnelheid en implantatietijd.
|
Tot 4 weken na HSCT
|
|
acute GVHD
Tijdsspanne: 100 dagen na HSCT
|
100 dagen na HSCT
|
|
|
chronische GVHD
Tijdsspanne: 1 jaar na HSCT
|
1 jaar na HSCT
|
|
|
Overleving
Tijdsspanne: 1 jaar na HSCT
|
1 jaar na HSCT
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 augustus 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
31 december 2026
Studie voltooiing (Geschat)
31 december 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 december 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 december 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 december 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
22 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- S2021-384-01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Behandelingseffect
IPD-tijdsbestek voor delen
2025/10/1-2027/1/1
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .