Estudio Clínico de Fase I de Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas Haploides Combinado con Células Madre Mesenquimales de Cordón Umbilical Cultivadas en 3D en Hipoxia para el Tratamiento de la Anemia Aplásica Grave

Los pacientes inscritos con un familiar HLA-haploidentico para HSCT recibieron el régimen de acondicionamiento con fludarabina (Flu) + ciclofosfamida (Cy) + globulina antitimocítica (ATG). Para los pacientes con anemia aplásica severa aguda (SAA-I), se realizó la administración intravenosa de 30 mg/(m² día) de Flu y 500-800 mg/(m² día) de Cy desde los días -5 a -2, y se administró 5 μg/(kg día) de ATG desde los días -4 a -1. Para los pacientes con anemia aplásica severa crónica (SAA-II), se aplicó el mismo tratamiento de ATG y Cy como se describió anteriormente, con el suplemento de 0,6 mg/(kg 6 h) de busulfán (BU) desde los días -8 a -5 antes del trasplante. La selección del donante y la movilización y recolección de células madre hematopoyéticas se realizaron según el consenso de la Sociedad China de Hematología sobre las indicaciones, los regímenes de acondicionamiento y la selección de donantes para el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas. En el día 0, las HSC se infundieron por vía intravenosa. Ambos grupos recibieron 5 × 10⁵/kg de UC-MSC 4 h antes de la infusión de HSC. El grupo de control fue transfundido con UC-MSC cultivadas convencionalmente en 2D, mientras que el grupo experimental recibió UC-MSC preacondicionadas en hipoxia en 3D. La profilaxis estándar para la EICH consistió en micofenolato mofetilo, ciclosporina A y metotrexato (MTX).