Fase I klinisk studie av haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon kombinert med hypoksisk 3D-dyrkede mesenkymale stamceller fra navlestreng for behandling av alvorlig aplastisk anemi
22. juni 2026 oppdatert av: Jian Bo, Chinese PLA General Hospital
Effekt og sikkerhet av sekvensiell infusjon av hypoksiske 3D-dyrkede navlestrengmesenkymale stamceller i haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon for alvorlig aplastisk anemi: Et multikenter, randomisert, fase 1-studie
Effekt og sikkerhet ved sekvensiell infusjon av hypoksisk 3D-dyrkede navlestrengsmesenkymale stamceller ved haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon for alvorlig aplastisk anemi: Et multikenter, randomisert, fase 1-forsøk
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
De innskrevne pasientene med en HLA-haploidentisk slektning for HSCT fikk kondisjoneringsregimet med fludarabin (Flu) + syklofosfamid (Cy) + antitymocytglobulin (ATG).
For pasientene med akutt SAA (SAA-I) ble intravenøs administrering av 30 mg/(m² dag) Flu og 500-800 mg/(m² dag) Cy utført fra dag -5 til -2, og 5 μg/(kg dag) ATG ble gitt fra dag -4 til -1.
For pasientene med kronisk SAA (SAA-II) ble samme behandling med ATG og Cy brukt som ovenfor, med tillegg av 0,6 mg/(kg 6 t) busulfan (BU) fra dag -8 til -5 før transplantasjon.
Donorutvalg og mobilisering og innsamling av hematopoietiske stamceller ble utført basert på konsensus fra The Chinese Society of Hematology angående indikasjoner, kondisjoneringsregimer og donorutvalg for allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon.
På dag 0 ble HSCer infundert intravenøst.
Begge gruppene mottok 5 × 10⁵/kg UC-MSCer 4 timer før HSC-infusjon.
Kontrollgruppen ble transfundert med konvensjonelle 2D-dyrkede UC-MSCer, mens eksperimentgruppen mottok 3D-hypoksiforbehandlede UC-MSCer.
Standard GVHD-profilakse besto av mycofenolatmofetil, syklosporin A og metotreksat (MTX).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
40
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100853
- 28 Fuxing Road, Beijing, China.
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriteriene var (1) alder 6 til 60 år; (2) diagnose av SAA eller svært SAA i henhold til International Aplastic Anemia Study Group[21]; (3) uten alvorlige lungesykdommer, hjertesykdommer, leversykdommer eller nyresykdommer eller aktiv infeksjon; og (4) tilstrekkelig ytelsesstatus (Eastern Cooperative Oncology Group score 0-2).
Fanconis anemi ble ekskludert etter evaluering av diepoksybutan-stimulerte kromosombrudd i perifert blod (PB).
Pasienter med medfødt aplastisk anemi som dyskeratose eller Diamond-Blackfan-anemi ble også ekskludert.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 3D hypoksi-forbehandlet UC-MSC-gruppe
|
5 × 10⁵/kg 3D hypoxia-prekondisjonerte UC-MSCer 4 timer før HSC-infusjon
|
|
Aktiv komparator: 2D UC-MSC-gruppe
|
5 × 10⁵/kg 2D UC-MSCer 4 timer før HSC-infusjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Bivirkninger
Tidsramme: Forekomsten og alvorlighetsgraden av bivirkninger (AEs) innen de første 150 dagene etter haplo-HSCT
|
Forekomsten og alvorlighetsgraden av bivirkninger (AEs) innen de første 150 dagene etter haplo-HSCT
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighet av tilbakefall
Tidsramme: OPP til 2 år etter HSCT
|
OPP til 2 år etter HSCT
|
|
|
Implantasjonen
Tidsramme: Inntil 4 uker etter HSCT
|
Implantasjonshastigheten og implantasjonstiden.
|
Inntil 4 uker etter HSCT
|
|
akutt GVHD
Tidsramme: 100 dager etter HSCT
|
100 dager etter HSCT
|
|
|
kronisk GVHD
Tidsramme: 1 år etter HSCT
|
1 år etter HSCT
|
|
|
Overlevelse
Tidsramme: 1 år etter HSCT
|
1 år etter HSCT
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. august 2022
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2026
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. desember 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. desember 2025
Først lagt ut (Faktiske)
23. desember 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- S2021-384-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Behandlingseffekt
IPD-delingstidsramme
2025/10/1-2027/1/1
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .