Phase-I-Studie zur Behandlung von schwerer aplastischer Anämie durch haploide hämatopoetische Stammzelltransplantation in Kombination mit hypoxisch 3D-kultivierten Nabelschnur-Mesenchymstammzellen
10. Februar 2026 aktualisiert von: Jian Bo, Chinese PLA General Hospital
Wirksamkeit und Sicherheit der sequentiellen Infusion von hypoxisch 3D-kultivierten Nabelschnur-Mesenchym-Stammzellen bei haploidenter hämatopoetischer Stammzelltransplantation für schwere aplastische Anämie: Eine multizentrische, randomisierte, Phase-1-Studie
Wirksamkeit und Sicherheit der sequentiellen Infusion von hypoxisch 3D-kultivierten Nabelschnur-Mesenchymalen Stammzellen bei der haploididentischen hämatopoetischen Stammzelltransplantation für schwere aplastische Anämie: Eine multizentrische, randomisierte, Phase-1-Studie
Studienübersicht
Status
Anmeldung auf Einladung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die eingeschriebenen Patienten mit einem HLA-haploidentischen Verwandten für die HSCT erhielten das Konditionierungsregime mit Fludarabin (Flu) + Cyclophosphamid (Cy) + Antithymozyten-Globulin (ATG).
Für die Patienten mit akuter SAA (SAA-I) erfolgte die intravenöse Verabreichung von 30 mg/(m² Tag) Flu und 500-800 mg/(m² Tag) Cy von Tag -5 bis -2, und 5 µg/(kg Tag) ATG wurde von Tag -4 bis -1 verabreicht.
Für die Patienten mit chronischer SAA (SAA-II) wurde die gleiche Behandlung mit ATG und Cy wie oben angewendet, ergänzt durch 0,6 mg/(kg 6 h) Busulfan (BU) von Tag -8 bis -5 vor der Transplantation.
Die Spenderauswahl sowie die Mobilisierung und Sammlung hämatopoetischer Stammzellen erfolgten auf der Grundlage des Konsenses der Chinesischen Gesellschaft für Hämatologie hinsichtlich Indikationen, Konditionierungsregime und Spenderauswahl für die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation.
Am Tag 0 wurden die HSCs intravenös infundiert.
Beide Gruppen erhielten 5 × 10⁵/kg UC-MSCs 4 Stunden vor der HSC-Infusion.
Die Kontrollgruppe wurde mit konventionellen 2D-kultivierten UC-MSCs transfundiert, während die Versuchsgruppe 3D-hypoxie-vorkonditionierte UC-MSCs erhielt.
Die Standard-GVHD-Prophylaxe bestand aus Mycophenolat-Mofetil, Cyclosporin A und Methotrexat (MTX).
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
40
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Beijing, China, 100853
- 28 Fuxing Road, Beijing, China.
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Die Einschlusskriterien waren (1) Alter 6 bis 60 Jahre; (2) Diagnose von SAA oder sehr schwerer SAA gemäß der International Aplastic Anemia Study Group[21]; (3) ohne schwere pulmonale, kardiale, hepatische oder renale Erkrankungen oder aktive Infektionen; und (4) ausreichender Allgemeinzustand (Eastern Cooperative Oncology Group Score 0-2).
Die Fanconi-Anämie wurde nach Auswertung der Diepoxybutan-stimulierten Chromosomenbrüche im peripheren Blut (PB) ausgeschlossen.
Patienten mit kongenitaler aplastischer Anämie wie Dyskeratose oder Diamond-Blackfan-Anämie wurden ebenfalls ausgeschlossen.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: 3D-hypoxie-konditionierte UC-MSC-Gruppe
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5 × 10⁵/kg 3D-hypoxie-vorkonditionierte UC-MSCs 4 Stunden vor HSC-Infusion
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Aktiver Komparator: 2D UC-MSC-Gruppe
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5 × 10⁵/kg 2D UC-MSCs 4 h vor der HSC-Infusion
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Nebenwirkungen
Zeitfenster: Die Inzidenz und Schwere unerwünschter Ereignisse (UE) innerhalb der ersten 150 Tage nach haplo-HSCT
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Die Inzidenz und Schwere unerwünschter Ereignisse (UE) innerhalb der ersten 150 Tage nach haplo-HSCT
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Rückfallquoten
Zeitfenster: BIS zu 2 Jahre nach HSCT
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BIS zu 2 Jahre nach HSCT
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Die Implantation
Zeitfenster: Bis zu 4 Wochen nach HSCT
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Die Implantationsrate und Implantationszeit.
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Bis zu 4 Wochen nach HSCT
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akute GVHD
Zeitfenster: 100 Tage nach HSCT
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100 Tage nach HSCT
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chronische GVHD
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT
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1 Jahr nach HSCT
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Überleben
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT
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1 Jahr nach HSCT
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. August 2023
Primärer Abschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
10. Dezember 2025
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
10. Dezember 2025
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
23. Dezember 2025
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
12. Februar 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
10. Februar 2026
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- S2021-384-01
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Behandlungseffekt
IPD-Sharing-Zeitrahmen
2025/10/1-2027/1/1
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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