Étude Clinique de Phase I sur la Transplantation de Cellules Souches Hématopoïétiques Haploïdes Combinée à des Cellules Souches Mésenchymateuses de Cordon Ombilical Cultivées en 3D Hypoxique pour le Traitement de l'Anémie Aplasique Sévère
22 juin 2026 mis à jour par: Jian Bo, Chinese PLA General Hospital
Efficacité et sécurité de l'infusion séquentielle de cellules souches mésenchymateuses de cordon ombilical cultivées en 3D en hypoxie dans la transplantation de cellules souches hématopoïétiques haplo-identiques pour l'anémie aplasique sévère : essai multicentrique, randomisé, de phase 1
Efficacité et sécurité de la perfusion séquentielle de cellules souches mésenchymateuses de cordon ombilical cultivées en 3D en hypoxie dans la transplantation de cellules souches hématopoïétiques haplo-identique pour l'anémie aplasique sévère : un essai multicentrique, randomisé, de phase 1
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les patients inclus avec un parent HLA-haploidentique pour une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) ont reçu le régime de conditionnement fludarabine (Flu) + cyclophosphamide (Cy) + globuline antithymocyte (ATG).
Pour les patients atteints d’aplasie médullaire sévère aiguë (SAA-I), l'administration intraveineuse de 30 mg/(m² jour) de Flu et de 500-800 mg/(m² jour) de Cy a été réalisée des jours -5 à -2, et 5 µg/(kg jour) d'ATG a été administrée des jours -4 à -1.
Pour les patients atteints d’aplasie médullaire sévère chronique (SAA-II), le même traitement par ATG et Cy a été appliqué comme ci-dessus avec l'ajout de 0,6 mg/(kg 6 h) de busulfan (BU) des jours -8 à -5 avant la transplantation.
La sélection du donneur ainsi que la mobilisation et la collecte des cellules souches hématopoïétiques ont été réalisées selon le consensus de la Société chinoise d'hématologie concernant les indications, les régimes de conditionnement et la sélection des donneurs pour la transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques.
Au jour 0, les cellules souches hématopoïétiques ont été perfusées par voie intraveineuse.
Les deux groupes ont reçu 5 × 10⁵/kg de cellules souches mésenchymateuses du cordon ombilical (UC-MSCs) 4 heures avant la perfusion de cellules souches hématopoïétiques.
Le groupe témoin a reçu une transfusion de UC-MSCs cultivées en 2D conventionnelles, tandis que le groupe expérimental a reçu des UC-MSCs préconditionnées en hypoxie 3D.
La prophylaxie standard de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) comprenait du mycophénolate mofétil, de la cyclosporine A et du méthotrexate (MTX).
Pour les patients atteints d’aplasie médullaire sévère aiguë (SAA-I), l'administration intraveineuse de 30 mg/(m² jour) de Flu et de 500-800 mg/(m² jour) de Cy a été réalisée des jours -5 à -2, et 5 µg/(kg jour) d'ATG a été administrée des jours -4 à -1.
Pour les patients atteints d’aplasie médullaire sévère chronique (SAA-II), le même traitement par ATG et Cy a été appliqué comme ci-dessus avec l'ajout de 0,6 mg/(kg 6 h) de busulfan (BU) des jours -8 à -5 avant la transplantation.
La sélection du donneur ainsi que la mobilisation et la collecte des cellules souches hématopoïétiques ont été réalisées selon le consensus de la Société chinoise d'hématologie concernant les indications, les régimes de conditionnement et la sélection des donneurs pour la transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques.
Au jour 0, les cellules souches hématopoïétiques ont été perfusées par voie intraveineuse.
Les deux groupes ont reçu 5 × 10⁵/kg de cellules souches mésenchymateuses du cordon ombilical (UC-MSCs) 4 heures avant la perfusion de cellules souches hématopoïétiques.
Le groupe témoin a reçu une transfusion de UC-MSCs cultivées en 2D conventionnelles, tandis que le groupe expérimental a reçu des UC-MSCs préconditionnées en hypoxie 3D.
La prophylaxie standard de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) comprenait du mycophénolate mofétil, de la cyclosporine A et du méthotrexate (MTX).
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
40
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Beijing, Chine, 100853
- 28 Fuxing Road, Beijing, China.
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-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Les critères d'inclusion étaient (1) âge de 6 à 60 ans ; (2) diagnostic de SAA ou de SAA très sévère selon le Groupe d'étude international sur l'anémie aplasique[21] ; (3) sans aucune maladie pulmonaire, cardiaque, hépatique ou rénale sévère ni aucune infection active ; et (4) un état général adéquat (score du Groupe coopératif d'oncologie de l'Est 0-2).
L'anémie de Fanconi a été exclue après évaluation des cassures chromosomiques du sang périphérique (PB) stimulées par le diépoxybutane.
Les patients atteints d'anémie aplasique congénitale comme la dyskératose ou l'anémie de Diamond-Blackfan ont également été exclus.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe de CM-UCP conditionnées en hypoxie 3D
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5 × 10⁵/kg d'UC-MSCs préconditionnées en 3D en hypoxie 4 h avant la perfusion de CSH
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Comparateur actif: Groupe UC-MSC 2D
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5 × 10⁵/kg de 2D UC-MSCs 4 h avant l'infusion de CSH
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Événements indésirables
Délai: L'incidence et la sévérité des événements indésirables (EI) dans les 150 premiers jours après une haplo-HSCT
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L'incidence et la sévérité des événements indésirables (EI) dans les 150 premiers jours après une haplo-HSCT
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de rechute
Délai: JUSQU'À 2 ans après HSCT
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JUSQU'À 2 ans après HSCT
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L'implantation
Délai: Jusqu'à 4 semaines après HSCT
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Le taux d'implantation et le temps d'implantation.
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Jusqu'à 4 semaines après HSCT
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GVHD aiguë
Délai: 100 jours après la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)
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100 jours après la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)
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GVH chronique
Délai: 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)
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1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)
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Surivial
Délai: 1 an après une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)
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1 an après une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 août 2022
Achèvement primaire (Estimé)
31 décembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 décembre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 décembre 2025
Première publication (Réel)
23 décembre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
23 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- S2021-384-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Effet du traitement
Délai de partage IPD
2025/10/1-2027/1/1
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .