Fáze I klinické studie transplantace haploidních hematopoietických kmenových buněk v kombinaci s hypoxicky 3D-kultivovanými mezenchymálními kmenovými buňkami z pupečníkové šňůry pro léčbu těžké aplastické anémie
10. února 2026 aktualizováno: Jian Bo, Chinese PLA General Hospital
Účinnost a bezpečnost sekvenční infuze hypoxicky 3D kultivovaných mezenchymálních kmenových buněk z pupečníkové šňůry při haploidenické transplantaci hematopoetických kmenových buněk pro těžkou aplastickou anémii: Multicentrická, randomizovaná, fáze 1 klinické studie
Účinnost a bezpečnost sekvenční infuze hypoxicky 3D-kultivovaných mezenchymálních kmenových buněk z pupečníkové šňůry při haploidenické transplantaci hematopoetických kmenových buněk u těžké aplastické anémie: multicentrická, randomizovaná, fáze 1 klinická studie
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Intervence / Léčba
Detailní popis
U pacientů zařazených do studie s HLA-haploidentickým příbuzným pro HSCT byl podáván kondicionační režim fludarabin (Flu) + cyklofosfamid (Cy) + antithymocytární globulin (ATG).
U pacientů s akutní SAA (SAA-I) bylo intravenózně podáváno 30 mg/(m² den) Flu a 500–800 mg/(m² den) Cy od dne –5 do –2 a 5 µg/(kg den) ATG od dne –4 do –1.
U pacientů s chronickou SAA (SAA-II) byl použit stejný režim ATG a Cy jako výše s doplněním 0,6 mg/(kg 6 h) busulfanu (BU) od dne –8 do –5 před transplantací.
Výběr dárce a mobilizace a odběr hematopoetických kmenových buněk byly provedeny na základě konsenzu Čínské hematologické společnosti týkající se indikací, kondicionačních režimů a výběru dárce pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.
V den 0 byly HSC intravenózně infundovány.
Obě skupiny obdržely 5 × 10⁵/kg UC-MSC 4 hodiny před infuzí HSC.
Kontrolní skupina byla transfundována konvenčními 2D kultivovanými UC-MSC, zatímco experimentální skupina obdržela 3D hypoxií preconditionované UC-MSC.
Standardní profylaxe GVHD sestávala z mykofenolát mofetilu, cyklosporinu A a metotrexátu (MTX).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
40
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Beijing, Čína, 100853
- 28 Fuxing Road, Beijing, China.
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení byly (1) věk 6 až 60 let; (2) diagnóza SAA nebo velmi SAA podle Mezinárodní studijní skupiny pro aplastickou anémii[21]; (3) bez závažných plicních, srdečních, jaterních nebo ledvinových onemocnění nebo jakékoli aktivní infekce; a (4) adekvátní výkonnostní stav (skóre Východní kooperativní onkologické skupiny 0-2).
Fanconiho anémie byla vyloučena po vyhodnocení diepoxybutanem stimulovaných chromozomálních zlomů periferní krve (PB).
Pacienti s vrozenou aplastickou anémií, jako je dyskeratóza nebo Diamondova-Blackfanova anémie, byli také vyloučeni.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina s 3D hypoxií prekondicionovanými UC-MSC
|
5 × 10⁵/kg 3D hypoxií předkondicionovaných UC-MSC 4 hodiny před infuzí HSC
|
|
Aktivní komparátor: 2D UC-MSC skupina
|
5 × 10⁵/kg 2D UC-MSC 4 hodiny před infuzí HSC
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Nežádoucí příhody
Časové okno: Výskyt a závažnost nežádoucích účinků (AE) během prvních 150 dnů po haplo-HSCT
|
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků (AE) během prvních 150 dnů po haplo-HSCT
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra recidivy
Časové okno: Až 2 roky po HSCT
|
Až 2 roky po HSCT
|
|
|
Implantace
Časové okno: Až 4 týdny po HSCT
|
Rychlost implantace a doba implantace.
|
Až 4 týdny po HSCT
|
|
akutní GVHD
Časové okno: 100 dní po HSCT
|
100 dní po HSCT
|
|
|
chronická reakce štěpu proti hostiteli (GVHD)
Časové okno: 1 rok po HSCT
|
1 rok po HSCT
|
|
|
Přežití
Časové okno: 1 rok po HSCT
|
1 rok po HSCT
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. srpna 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. prosince 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. prosince 2025
První zveřejněno (Aktuální)
23. prosince 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. února 2026
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- S2021-384-01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Léčebný účinek
Časový rámec sdílení IPD
2025/10/1-2027/1/1
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .