Estudo Clínico de Fase I de Transplante de Células Estaminais Hematopoiéticas Haploides Combinado com Células Estaminais Mesenquimais do Cordão Umbilical Cultivadas em 3D Hipóxicas para o Tratamento de Anemia Aplástica Grave
22 de junho de 2026 atualizado por: Jian Bo, Chinese PLA General Hospital
Eficácia e Segurança da Infusão Sequencial de Células Estaminais Mesenquimatosas do Cordão Umbilical Cultivadas em 3D Hipóxicas no Transplante de Células Estaminais Hematopoiéticas Haploidenticas para Anemia Aplástica Grave: Um Ensaio Multicêntrico, Randomizado, de Fase 1
Eficácia e Segurança da Infusão Sequencial de Células Estaminais Mesenquimatosas do Cordão Umbilical Cultivadas em 3D Hipóxicas no Transplante de Células Estaminais Hematopoiéticas Haploidentes para Anemia Aplástica Grave: Um Ensaio Multicêntrico, Randomizado, de Fase 1
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os doentes inscritos com um familiar HLA-haploidentico para HSCT receberam o regime de condicionamento de fludarabina (Flu) + ciclofosfamida (Cy) + globulina antitimocítica (ATG).
Para os doentes com SAA aguda (SAA-I), foi realizada a administração intravenosa de 30 mg/(m2 dia) de Flu e 500-800 mg/(m2 dia) de Cy dos dias -5 a -2, e 5μg/(kg dia) de ATG foi administrada dos dias -4 a -1.
Para os doentes com SAA crónica (SAA-II), foi aplicado o mesmo tratamento de ATG e Cy como acima com o suplemento de 0,6 mg/(kg 6 h) de busulfano (BU) dos dias -8 a -5 antes do transplante.
A seleção do dador e a mobilização e recolha de células estaminais hematopoiéticas foram realizadas com base no consenso da Sociedade Chinesa de Hematologia sobre indicações, regimes de condicionamento e seleção de dadores para transplante alogénico de células estaminais hematopoiéticas.
No dia 0, as HSCs foram infundidas por via intravenosa.
Ambos os grupos receberam 5 × 10⁵/kg de UC-MSCs 4 h antes da infusão de HSCs.
O grupo de controlo foi transfundido com UC-MSCs cultivadas em 2D convencionais, enquanto o grupo experimental recebeu UC-MSCs pré-condicionadas em hipoxia 3D.
A profilaxia padrão de GVHD consistiu em micofenolato mofetil, ciclosporina A e metotrexato (MTX).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
40
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Beijing, China, 100853
- 28 Fuxing Road, Beijing, China.
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Os critérios de inclusão foram (1) idade entre 6 e 60 anos; (2) diagnóstico de anemia aplástica grave (SAA) ou muito grave (very SAA) de acordo com o International Aplastic Anemia Study Group[21]; (3) sem quaisquer doenças pulmonares, cardíacas, hepáticas ou renais graves ou qualquer infeção ativa; e (4) estado de performance adequado (pontuação Eastern Cooperative Oncology Group 0-2).
A anemia de Fanconi foi excluída após avaliação das quebras cromossómicas no sangue periférico (PB) estimuladas por diepoxibutano.
Pacientes com anemia aplástica congénita, como disceratose ou anemia de Diamond-Blackfan, também foram excluídos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Grupo de UC-MSC pré-condicionadas em hipóxia 3D
|
5 × 10⁵/kg de UC-MSCs pré-condicionadas em hipóxia 3D, 4 h antes da infusão de HSC
|
|
Comparador Ativo: Grupo 2D UC-MSC
|
5 × 10⁵/kg de 2D UC-MSCs 4 h antes da infusão de HSC
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Eventos adversos
Prazo: A incidência e gravidade dos eventos adversos (EA) nos primeiros 150 dias após haplo-HSCT
|
A incidência e gravidade dos eventos adversos (EA) nos primeiros 150 dias após haplo-HSCT
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Taxas de recaída
Prazo: ATÉ 2 ANOS APÓS TCTH
|
ATÉ 2 ANOS APÓS TCTH
|
|
|
A implantação
Prazo: Até 4 semanas após o TCTH
|
A taxa de implantação e o tempo de implantação.
|
Até 4 semanas após o TCTH
|
|
GVHD aguda
Prazo: 100 dias após HSCT
|
100 dias após HSCT
|
|
|
GVHD crónica
Prazo: 1 ano após HSCT
|
1 ano após HSCT
|
|
|
Sobrevivência
Prazo: 1 ano após HSCT
|
1 ano após HSCT
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de agosto de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de dezembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de dezembro de 2025
Primeira postagem (Real)
23 de dezembro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- S2021-384-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Efeito do tratamento
Prazo de Compartilhamento de IPD
2025/10/1-2027/1/1
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .