ウィルソン病における治療中止後の尿中銅排泄、パイロット研究

包含基準：

• ライプツィヒスコア≥4と定義されるウィルソン病患者。
• 署名および日付入りのインフォームド・コンセント書の提供。
• すべての研究手順（連続24時間蓄尿、NCC、肝機能、推定GFR用のサンプル現地採取）に従う意思の表明、および研究期間中の参加可能性。
• 研究開始前少なくとも12ヶ月間、WD治療を受けていること。
• アミノトランスフェラーゼ値（ASATおよびALAT）が正常上限（ULN）の2倍未満。
• INR＜1.5、または抗凝固療法なしで研究開始前少なくとも6ヶ月間安定したINR（初期INR高値の場合）。
• 推定GFR＞30 cc/分と定義される腎機能。
• 研究登録前6ヶ月間、WD治療の変更がないこと。

除外基準：

• 現在のWDに対する二重/混合療法（例：亜鉛とd-ペニシラミンまたはトリエンチンの同時使用）。
• 現在の妊娠または授乳中。*
• 最近のエストロゲン系治療（過去1ヶ月以内）。
• 最近の肝代償不全（過去6ヶ月以内）を伴う肝硬変 - 新規発症の腹水、自然細菌性腹膜炎、食道静脈瘤出血、または肝性脳症。
• 研究者が、患者が要求される24時間蓄尿検査および予定のフォローアップ訪問に参加できないと判断する場合。

• 以前の治療および/または低銅食への不遵守が、以前のUCE評価および/または治療中止期間の結果を損なう可能性がある場合。

  • レジストリ外で募集された出産可能年齢の患者は審査され、推奨血液検査（介入前約60〜90日）前に初期尿中妊娠検査の実施を求められます。結果が陰性の場合、スクリーニングプロセスを継続することが許可されます。研究介入（治療中止）の可能な限り近い時期に、2回目の尿中妊娠検査の実施を求められます。2回目の妊娠検査結果が陰性の場合、プロトコルを継続することが許可されますが、陽性の場合、その時点でそれ以上の参加から除外されます。

包含基準を満たし、直接研究介入に進む可能性のあるレジストリから募集された出産可能年齢の患者は、研究プロトコル開始（治療中止）前の可能な限り近い時期に尿中妊娠検査を実施する必要があります。