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Ausscheidung von Kupfer im Urin unter Therapieabbruch bei Morbus Wilson, Pilotstudie

4. März 2026 aktualisiert von: Yale University

Überwachung der Therapie bei Morbus Wilson durch kupferausscheidung im Urin nach Therapiepause (OT-UCE): Vergleich mit Serum-Nicht-Ceruloplasmin-Kupfer (NCC)-Assays

Dies ist eine prospektive Studie, die den optimalen Zeitpunkt für die Messung der 24-Stunden-Kupferausscheidung im Urin (UCE) nach vorübergehender Unterbrechung der Standardtherapien bei Patienten mit Morbus Wilson (WD) bestimmen wird. Das primäre Ziel ist zu bewerten, ob die UCE nach Therapieunterbrechung (OT-UCE) mit den Werten des nicht an Ceruloplasmin gebundenen Kupfers (NCC) korreliert, um OT-UCE als Surrogatmarker für die systemische Kupfer-Bioverfügbarkeit und Krankheitsstabilität zu validieren. Stabile WD-Patienten werden eingeschlossen, vorübergehend unter enger Überwachung von der Behandlung genommen und UCE- und NCC-Tests unterzogen. Wenn OT-UCE validiert wird, könnte es als praktischer Biomarker zur Überwachung der WD-Behandlung und -Stabilität in der klinischen Praxis und in zukünftigen Studien dienen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Studienverfahren umfassen das Bereitstellen mehrerer Urinproben über einen Zeitraum von 24 Stunden, das Aufbewahren der Urinproben und deren Rückgabe während Ihres Studienabschlusstermins, das Bereitstellen von Blutproben zur Messung von Kupferwerten und Leberfunktion sowie die Teilnahme an einem persönlichen Studienabschlusstermin. Die Teilnahme an dieser Studie wird eine kurze Unterbrechung Ihrer aktuellen Wilson-Krankheit-Behandlung beinhalten. Sie werden 24-Stunden-Urinsammlungen durchführen und während der kurzen Zeit, in der Sie Ihre Medikamente nicht einnehmen, täglich mit dem Studienpersonal kommunizieren. Am Studienabschlusstermin werden wir Ihre Urinproben sammeln, Blutproben entnehmen, eine körperliche Untersuchung durchführen und die während der Studie durchgeführten Sicherheitsbewertungen (Kommunikation mit dem Studienpersonal) überprüfen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

30

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Rekrutierung
        • Yale School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit bestätigter Wilson-Krankheit (Leipzig-Score ≥4) und stabiler Erkrankung werden für diese Pilotstudie gescreent und rekrutiert. Dies schließt Patienten ab 18 Jahren ein, da die Intervention für diese Studie eine vorübergehende Unterbrechung der Therapie ist und diese Patientengruppe diese Intervention mit minimalem Risiko tolerieren wird.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit Morbus Wilson, definiert durch einen Leipzig-Score von ≥4.
  • Vorlage einer unterzeichneten und datierten Einwilligungserklärung.
  • Bereitschaftserklärung zur Einhaltung aller Studienverfahren (serielle 24-Stunden-Urinsammlungen und lokale Probenentnahme für NCC, Leberfunktion und geschätzte GFR) und Verfügbarkeit für die Studiendauer.
  • Behandlung von Morbus Wilson für mindestens 12 Monate vor Studieneinschluss.
  • Aminotransferase-Werte (ASAT und ALAT) < 2-fach des oberen Normwerts (ULN).
  • INR < 1,5 oder stabiler INR für Patienten mit initial erhöhtem INR für mindestens sechs Monate vor Studieneinschluss ohne Antikoagulationstherapie.
  • Nierenfunktion definiert als eGFR > 30 ml/min.
  • Keine Änderung der Morbus-Wilson-Therapie während der letzten 6 Monate vor Studieneinschluss.

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle duale/gemischt Therapie für Morbus Wilson (z.B. Zink und D-Penicillamin oder Trientin gleichzeitig).
  • Aktuelle Schwangerschaft oder Stillzeit.
  • Kürzliche östrogenbasierte Behandlung (im letzten Monat).
  • Leberzirrhose mit kürzlicher hepatischer Dekompensation (innerhalb der letzten 6 Monate) – neu aufgetretene Aszites, spontane bakterielle Peritonitis, Ösophagusvarizenblutung oder hepatische Enzephalopathie.
  • Der Prüfarzt geht davon aus, dass der Patient die erforderlichen 24-Stunden-Urinuntersuchungen und Nachsorgetermine nicht wie erwartet durchführen kann.
  • Frühere Nichteinhaltung der Therapie und/oder der kupferarmen Diät, die die Auswertung früherer UCE und/oder Ergebnisse der behandlungsfreien Periode beeinträchtigen würde.
    • Gebärfähige Patienten, die außerhalb des Registers rekrutiert wurden, werden überprüft und gebeten, vor der empfohlenen Blutuntersuchung (etwa 60 bis 90 Tage vor der Intervention) einen ersten Urinschwangerschaftstest durchzuführen. Sie dürfen mit dem Screening fortfahren, wenn das Ergebnis negativ ist. Sie werden gebeten, einen zweiten Urinschwangerschaftstest möglichst kurz vor der Studienintervention (Behandlungsabbruch) durchzuführen. Bei negativem Ergebnis des zweiten Schwangerschaftstests dürfen sie mit dem Protokoll fortfahren; bei positivem Ergebnis werden sie zu diesem Zeitpunkt von weiterer Teilnahme ausgeschlossen.

Gebärfähige Patienten, die aus dem Register rekrutiert werden, die die Einschlusskriterien erfüllen und direkt zur Studienintervention übergehen können, müssen einen Urinschwangerschaftstest möglichst kurz vor Beginn des Studienprotokolls (Behandlungsabbruch) durchführen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
OT-UCE und NCC für Zink-behandelte WD-Patienten
OT-UCE und NCC werden bei WD-Patienten unter Zinktherapie gemessen
OT-UCE und NCC für mit Trientin behandelte WD-Patienten
OT-UCE und NCC werden bei WD-Patienten unter Trientin-Therapie gemessen
OT-UCE und NCC für Penicillamin-behandelte WD-Patienten
OT-UCE und NCC werden bei WD-Patienten unter Penicillamin-Therapie gemessen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Konzentration von OT-UCE für jede Standardbehandlung der WD-Therapie
Zeitfenster: Tag 1, 2, 3 und 4 nach Absetzen der WD-Medikamente
Urinproben werden täglich über 4 Tage nach dem Absetzen der WD-Medikamente gesammelt. Die sequenzielle Auswertung von OT-UCE über maximal 4 Tage nach dem Therapieabbruch ermöglicht es den Forschern, die optimalen Bereiche für UCE zu definieren und den besten Zeitpunkt für OT-UCE-Auswertungen für WD-Patienten unter den 3 verschiedenen Therapien auszuwählen.
Tag 1, 2, 3 und 4 nach Absetzen der WD-Medikamente
Mittlere NCC-Konzentration für jede WD-Behandlung
Zeitfenster: Tag 1, 2, 3 und 4 nach Absetzen der WD-Medikamente
Messung von NCC und Bewertung der Korrelation zwischen NCC und OT-UCE. Urinproben werden täglich über 4 Tage nach Absetzen der WD-Medikamente gesammelt. Die sequenzielle Auswertung von NCC über maximal 4 Tage nach Behandlungsabbruch ermöglicht es den Forschern, die Korrelation zwischen NCC und OT-UCE zu bewerten.
Tag 1, 2, 3 und 4 nach Absetzen der WD-Medikamente

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere OT-UCE-Bereiche für jedes WD-Medikament
Zeitfenster: Tag 1, 2, 3 und 4 nach Absetzen der WD-Medikamente
Urinproben werden täglich für 4 Tage nach dem Absetzen der Entzugsmedikamente gesammelt. Die sequentielle Auswertung von OT-UCE über maximal 4 Tage nach dem Behandlungsabbruch ermöglicht es den Forschern, die optimalen Bereiche für UCE bei Entzugspatienten unter den 3 verschiedenen Therapien zu definieren.
Tag 1, 2, 3 und 4 nach Absetzen der WD-Medikamente
Bewerten Sie die besten Zeitpunkte für die Durchführung von OT-UCE für jedes Medikament
Zeitfenster: Tag 1, 2, 3 und 4 nach Absetzen der WD-Medikamente
Der Tag (oder die minimale Anzahl aufeinanderfolgender Tage) nach der Behandlungsunterbrechung, an dem das 24-Stunden-OT-UCE für jedes Medikament (Zink, Penicillamin, Trientin) stabilisiert ist (definiert als ein Plateau mit weniger als 10 % Variabilität zwischen zwei aufeinanderfolgenden Messungen). Dies definiert den optimalen Zeitpunkt für das OT-UCE-Monitoring für jede Behandlung.
Tag 1, 2, 3 und 4 nach Absetzen der WD-Medikamente

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Yale University

Mitarbeiter

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Ermittler

  • Hauptermittler: Michael L Schilsky, MD FAASLD, Yale University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

30. September 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Dezember 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2000040776
  • 1R01DK137861-01A1 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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