威尔逊病停药后尿铜排泄量，试点研究

纳入标准：

• 根据莱比锡评分≥4定义的威尔逊病患者。
• 提供签署并注明日期的知情同意书。
• 声明愿意遵守所有研究程序（连续24小时尿液收集以及收集NCC、肝功能和估算肾小球滤过率样本）并在研究期间保持可用。
• 在研究入组前接受威尔逊病治疗至少12个月。
• 转氨酶值（ASAT和ALAT）< 正常上限（ULN）的2倍。
• 国际标准化比值（INR）< 1.5，或对于研究入组前至少六个月初始INR升高且未接受抗凝治疗的患者，INR保持稳定。
• 肾功能定义为估算肾小球滤过率（eGFR）> 30毫升/分钟。
• 在研究入组前6个月内未改变威尔逊病治疗方案。

排除标准：

• 当前接受威尔逊病的双重/混合治疗（即同时使用锌和d-青霉胺或曲恩汀）。
• 当前怀孕或哺乳。
• 近期接受基于雌激素的治疗（过去一个月内）。
• 近期（过去6个月内）出现肝硬化和肝功能失代偿——新发腹水、自发性细菌性腹膜炎、食管静脉曲张出血或肝性脑病。
• 研究者认为患者无法按要求完成24小时尿液研究并参与预期的随访访问。

• 既往对治疗和/或低铜饮食不依从，可能影响既往尿铜排泄评估和/或停药期结果。

  • 在注册表外招募的有生育能力的患者将接受审查，并要求在建议的血液检测前（约干预前60至90天）进行初次尿妊娠试验。如果结果为阴性，则允许继续筛查过程。要求在研究干预（停药）前尽可能接近的时间进行第二次尿妊娠试验。如果第二次妊娠试验结果为阴性，则允许继续执行方案；如果结果为阳性，则当时将被排除进一步参与。

从注册表招募的符合纳入标准并可能直接进入研究干预的有生育能力的患者，需要在研究方案启动（停药）前尽可能接近的时间进行尿妊娠试验。