UM171の改良用量を検証し、臍帯血移植の効果と安全性を高めることを目指す研究。 (ECT-001-CB-013)

選択基準：

1. 被験者は18歳以上67歳以下であること。
2. 以下のいずれかに該当する患者：i. 従来の同種造血幹細胞移植後の2年全生存率（OS）または無増悪生存率（PFS）が40%未満と予想される高リスク急性白血病または骨髄異形成症候群、または ii. 同種造血幹細胞移植を必要とする血液悪性腫瘍であり、適切なHLA完全一致、半合致、または7/8 HLA一致ドナーが存在しないこと。

3. 拡張に適した臍帯血（CB）の入手可能性：

   i. A、B、C、DRB1をアリルレベルで検査した場合、HLAが5/8以上一致すること。

   ii. 最小細胞量：総核細胞数（TNC）≧1.5×10⁷/kg、かつCD34陽性細胞数≧0.5×10⁵/kg。
   iii. 凍結保存前にバンクによる赤血球除去が必要であること。
   iv. 現地施設の規制に準拠し、かつFACT、AABB認定、FDA承認、またはNMDP IND適格の臍帯血バンクから供給されること（治験責任医師が別のバンクを承認した場合を除く）。

   v. 適格基準を満たすため、臍帯血選択時の患者体重を使用する。ただし、入院時の体重が5%以上増加し、新体重では細胞量の適格基準を満たさない場合、選択した臍帯血を使用するには治験責任医師の承認が必要となる。臍帯血選択時には常に最新の体重を使用するよう最大限努力する。

4. 以下の測定により適切な身体機能を有する患者：

   i. カルノフスキースコア≧70%。
   ii. 造血幹細胞移植併存疾患指数（HCT-CI）：2回目移植で60-65歳の場合は0-3、60歳未満の場合は0-5、66-67歳の場合は0-2。

   iii. 適切な心機能：左心室駆出率≧40%（前処置レジメン開始60日前以内）。
   iv. 適切な肺機能：努力肺活量（FVC）、1秒量（FEV1）、ヘモグロビン補正拡散能（DLCOc）が予測値の50%以上（前処置レジメン開始60日前以内）。

   v. 適切な肝機能：ビリルビン＜2×ULN（ギルバート病または溶血に関連すると判断される場合を除く）；ASTおよびALT≦2.5×ULN（治験責任医師は最大3×ULNまで承認可能）；アルカリホスファターゼ≦5×ULN。

   vi. 適切な腎機能：推算または測定クレアチニンクリアランス≧60ml/min/1.73m²。

5. 前処置レジメン開始前にバックアップグラフトが特定されていること。
6. 書面によるインフォームドコンセントが取得されていること。
7. 妊娠可能な女性患者は、登録30日前以内および前処置レジメン開始30日前以内に陰性の血清妊娠検査を実施すること。患者は研究参加中に効果的な避妊法を使用する意思があること。

除外基準：

1. 過去6か月以内の同種または自家骨髄破壊的移植。

2. 以下の測定により不適切な身体機能を有する患者：

   i. 活動性で制御不能な細菌、ウイルス、または真菌感染症（臨床症状または画像所見の進行、あるいは治療反応の欠如を示す薬剤投与中）。

   ii. 造血幹細胞移植を実施している疾患以外の悪性腫瘍が存在し、5年生存率が75%未満と推定される場合。

   iii. HIV血清陽性。
   iv. 測定可能なウイルス量を有するB型またはC型肝炎感染。ウイルス量に関わらずB型またはC型肝炎感染患者は、フィブロスキャンまたは生検により肝硬変の非存在が明確に文書化されている必要がある。

   v. 肝硬変。

3. 選択した臍帯血に対する抗ドナーHLA抗体陽性でMFIが1500以上（治験責任医師は最大5000まで承認可能；2500以上の場合は脱感作が強く推奨される）。
4. 化学療法開始30日前以内（適応症に関わらずHealth CanadaまたはFDA未承認の薬剤と定義）の試験薬使用（治験依頼者からの文書による承認取得がある場合を除く）。
5. 骨髄中に≧30%の芽球、または末梢血中に≧0.5×10⁹/Lの芽球が存在すること。
6. 活動性の中枢神経系浸潤、または2cmを超えるクロローマ。