제대혈 이식을 더 효과적이고 안전하게 만드는 데 도움을 주기 위한 UM171 개선된 용량을 테스트하는 연구. (ECT-001-CB-013)

포함 기준:

1. 대상자는 ≥18세 및 ≤67세입니다.
2. 다음 중 하나에 해당하는 환자: i. 고위험 급성 백혈병 또는 골수형성이상증으로, 기존 동종 조혈모세포 이식 후 2년 전체 생존율(OS) 또는 무진행 생존율(PFS)이 <40%로 예상되는 경우, 또는 ii. 동종 조혈모세포 이식이 필요한 혈액암으로, 적합한 HLA 일치, 반일치 또는 7/8 HLA 일치 공여자가 없는 경우.

3. 확장을 위한 적절한 제대혈(CB)의 가용성:

   i. A, B, C 및 DRB1을 대립유전자 수준에서 검사 시 ≥5/8 HLA 일치.

   ii. 최소 세포 용량: 총핵세포(TNC) ≥1.5×10⁷/kg, CD34 ≥0.5×10⁵/kg. iii. 냉동보존 전 은행에서 적혈구 제거가 필요함. iv. 현지 현장 규정을 준수해야 하며, FACT 또는 AABB 인증, FDA 승인 또는 NMDP IND 자격을 갖춘 제대혈 은행에서 공급되어야 함(연구책임자가 다른 은행을 승인하지 않는 한).

   v. 자격 기준 충족을 위해 제대혈 선택 시점의 환자 체중이 사용되나, 입원 시 체중이 5% 이상 증가하여 새로운 체중 기준으로 세포 용량 자격 기준을 충족하지 못할 경우, 선택된 제대혈 사용을 진행하려면 LI 승인이 필요함. 제대혈 선택 시 가능한 한 최근 체중을 사용하려고 노력할 것임.

4. 다음으로 측정한 적절한 신체 기능을 가진 환자:

   i. 카르노프스키 점수 ≥70%. ii. 조혈모세포 이식 동반질환 지수(HCT-CI): 2차 이식 및 60-65세의 경우 0-3, <60세의 경우 0-5, 66-67세의 경우 0-2.

   iii. 적절한 심장 기능: 조건요법 시작 60일 이내 좌심실 박출률 ≥40%. iv. 적절한 폐 기능: 조건요법 시작 60일 이내 예측치의 50% 이상인 강제폐활량(FVC), 1초간 노력성 호기량(FEV1) 및 헤모글로빈 보정 확산능(DLCOc).

   v. 적절한 간 기능: 총 빌리루빈 <2×정상 상한(ULN)(길버트병 또는 용혈 관련으로 판단되지 않는 한); AST 및 ALT ≤2.5×ULN(연구책임자는 최대 3×ULN까지 승인 가능); 알칼리성 인산분해효소 ≤5×ULN.

   vi. 적절한 신장 기능: 추정 또는 측정 크레아티닌 청소율 ≥60 ml/min/1.73m².

5. 조건요법 시작 전 백업 이식편이 확인되어야 함.
6. 서명된 서면 동의서.
7. 가임기 여성 환자는 등록 30일 이내 및 조건요법 시작 30일 이내 음성 혈청 임신 검사를 받아야 하며, 연구 참여 중 효과적인 피임법 사용에 동의해야 함.

제외 기준:

1. 지난 6개월 이내 동종 또는 자가 골수억제 이식.

2. 다음으로 측정한 불충분한 신체 기능을 가진 환자:

   i. 활동성, 조절되지 않는 세균, 바이러스 또는 진균 감염(현재 약물 복용 중이며 임상 증상 또는 영상 소견의 진행 또는 치료 반응 부재 증거 있음).

   ii. 조혈모세포 이식을 시행하는 질환 외 다른 악성종양이 존재하며, 5년 생존율이 75% 미만으로 예상되는 경우.

   iii. HIV 혈청양성. iv. 측정 가능한 바이러스 부하를 동반한 B형 또는 C형 간염 감염. 바이러스 부하와 무관하게 B형 또는 C형 간염 감염 환자는 섬유화검사 또는 생검으로 간경변 부재가 명확히 문서화되어야 함.

   v. 간경변.

3. 선택된 제대혈에 대해 MFI 1500 이상의 양성 항공여자 HLA 항체(연구책임자는 MFI 최대 5000까지 승인 가능; 2500 이상인 경우 탈감작 강력 권장).
4. 화학요법 시작 30일 이내(헬스캐나다 또는 FDA 승인되지 않은 약물, 적응증 무관) 연구용 약제 사용(스폰서로부터 문서화된 승인을 받은 경우 제외).
5. 골수 내 ≥30% 모세포 또는 순환 혈액 내 ≥0.5×10⁹/L 모세포 존재.
6. 활동성 중추신경계 침범 또는 2cm 초과 클로로마.