一项测试改进剂量UM171以帮助提高脐带血移植有效性和安全性的研究。 (ECT-001-CB-013)

纳入标准：

1. 受试者年龄≥18岁且≤67岁。
2. 患者符合以下任一条件：i. 高风险急性白血病或骨髓增生异常综合征，定义为常规异基因造血干细胞移植后预期2年总生存期或无进展生存期＜40%；或 ii. 需要异基因造血干细胞移植的血液系统恶性肿瘤，且缺乏合适的HLA全相合、单倍体相合或7/8 HLA匹配的供者。

3. 具备可用于扩增的合格脐带血：

   i. HLA匹配度≥5/8（当A、B、C和DRB1位点在等位基因水平进行检测时）。

   ii. 最低细胞剂量：总核细胞数≥1.5×10⁷/kg，且CD34⁺细胞≥0.5×10⁵/kg。

   iii. 需在冷冻保存前由血库进行红细胞去除处理。

   iv. 必须符合当地机构规定，且来源于获得FACT、AABB认证、FDA批准或符合NMDP IND资质的脐带血库（除非主要研究者批准使用其他血库）。

   v. 患者体重以脐带血选择时的体重为准；若入院时体重增加超过5%且按新体重计算不符合细胞剂量标准，则需获得机构审查委员会批准方可使用已选脐带血。将尽可能采用最新体重进行脐带血选择。

4. 患者身体功能状态符合以下要求：

   i. 卡氏评分≥70%。

   ii. 造血干细胞移植合并症指数：二次移植且年龄60-65岁者为0-3分，＜60岁者为0-5分，66-67岁者为0-2分。

   iii. 心脏功能良好：左心室射血分数≥40%（预处理方案开始前60天内检测）。

   iv. 肺功能良好：用力肺活量、第1秒用力呼气容积及血红蛋白校正的弥散能力≥预测值的50%（预处理方案开始前60天内检测）。

   v. 肝功能良好：胆红素＜2倍正常值上限（吉尔伯特病或溶血所致除外）；AST和ALT≤2.5倍正常值上限（主要研究者可批准至3倍）；碱性磷酸酶≤5倍正常值上限。

   vi. 肾功能良好：估算或实测肌酐清除率≥60 ml/min/1.73m²。

5. 必须在预处理方案开始前确定备用移植物。
6. 签署书面知情同意书。
7. 有生育潜力的女性患者需在入组前30天及预处理方案开始前30天内血清妊娠试验呈阴性；患者须同意在研究期间采取有效避孕措施。

排除标准：

1. 过去6个月内接受过异基因或自体清髓性移植。

2. 患者身体功能状态存在以下问题：

   i. 活动性、未控制的细菌、病毒或真菌感染（正在用药治疗但出现临床症状进展、影像学进展或治疗无响应证据）。

   ii. 除本次造血干细胞移植针对的恶性肿瘤外，存在其他预期5年生存率＜75%的恶性肿瘤。

   iii. HIV血清学阳性。

   iv. 乙型或丙型肝炎病毒感染且可检测到病毒载量。无论病毒载量如何，所有肝炎病毒感染患者均需通过肝纤维化扫描或活检明确排除肝硬化。

   v. 肝硬化。

3. 针对所选脐带血的抗供者HLA抗体阳性且平均荧光强度＞1500（主要研究者可批准至5000；若＞2500则强烈建议进行脱敏处理）。
4. 化疗开始前30天内使用过试验性药物（指未经加拿大卫生部或FDA批准的药物，无论适应症如何），除非获得申办方书面批准。
5. 骨髓中原始细胞比例≥30%或外周血原始细胞计数≥0.5×10⁹/L。
6. 活动性中枢神经系统受累或绿色瘤直径＞2 cm。