再発性／難治性自己免疫性神経疾患におけるKITE-363の安全性と有効性を評価する研究
2026年6月5日 更新者：Kite, A Gilead Company
再発/難治性自己免疫性神経疾患患者を対象とした、自家製抗CD19/CD20 CAR T細胞療法KITE-363の安全性と有効性を評価する第1相オープンラベル、多地域、多施設共同、バスケット研究
この研究は第1a相と第1b相の2つのフェーズで構成されます。 この臨床研究の目的は、再発・難治性の自己免疫性神経疾患を有する参加者において、研究薬KITE-363の安全性、忍容性、有効性を評価することにより、KITE-363についてより多くの知見を得ることです。
本研究の主な目的は以下の通りです：
- 自己免疫性神経疾患を有する参加者におけるKITE-363の安全性と忍容性を評価すること
- 第1b相の推奨投与量を決定すること
- 自己免疫性神経疾患を有する参加者におけるKITE-363の予備的な有効性を評価すること
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
52
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Medical Information
- 電話番号：844-454-5483(1-844-454-KITE)
- メール：medinfo@kitepharma.com
研究場所
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- 募集
- Stanford Neuroscience Health Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84143
- 募集
- LDS Hospital - Intermountain Health
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98109
- 募集
- Fred Hutchinson Cancer Center
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2139
- 募集
- Concord Repatriation General Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な参加基準:
生殖状態に関連する適格性および避妊要件:
- 該当する場合、参加者はプロトコルで指定された避妊方法を遵守することに同意しなければならない
多発性硬化症（MS）の参加基準:
MS（再発型および進行型）:
- 2017年改訂マクドナルド診断基準に基づきMSと診断されていること
再発型MS（再発寛解型多発性硬化症（RRMS）、活動性二次進行型多発性硬化症（aSPMS））:
- 過去の治療に対する不十分な反応は、高効力疾患修飾療法（DMT）投与中にスクリーニング前12ヶ月以内に疾患活動性の突破が認められた場合、または副作用によりDMTの継続使用が不可能なため、≥2種類のDMTに不耐性がある場合と定義される
- 拡大障害ステータススケール（EDSS）0～5.5
進行型MS（原発性進行型多発性硬化症（PPMS）および非活動性二次進行型多発性硬化症（naSPMS））:
- 過去の治療に対する不十分な反応は、naSPMSでは標準治療にもかかわらず、PPMSではオクレリズマブ（利用可能な場合）にもかかわらず、スクリーニング前12ヶ月以内に疾患進行が認められた場合と定義される
- 少なくとも24ヶ月間、臨床的な再発がないこと
- スクリーニング時またはベースライン時の脳磁気共鳴画像（MRI）でガドリニウム増強（GadE+）所見がないこと
- 歩行可能なEDSS 3～6.5
重症筋無力症（MG）の参加基準:
- アセチルコリン受容体（AChR）、筋特異的キナーゼ（MuSK）、または低密度リポ蛋白受容体関連蛋白4（LRP4）に対する自己抗体の文書化
- スクリーニング時に米国重症筋無力症財団（MGFA）分類II-IVの基準を満たす全身性筋力低下を伴うMGの診断
- 重症筋無力症日常生活活動（MG-ADL）スコア≥6（総スコアの>50%が非眼症状によるもの）
- 定量的重症筋無力症（QMG）スコア≥10
- 少なくとも2種類の免疫抑制剤（例：ステロイド、アザチオプリン（AZA）、ミコフェノール酸モフェチル（MMF）、静注免疫グロブリン（IVIg）、生物学的製剤（例：リツキシマブ、抗新生児Fc受容体（FcRN）クラス、抗補体クラス））投与中に過去の治療に対する不十分な反応
- 胸腺摘出術は、スクリーニング前≥12ヶ月に完了している場合に許可される
慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）の参加基準:
- 2010年欧州神経学会連合/末梢神経学会（EFNS/PNS）基準で定義される、再発型または進行型のprobableまたはdefinite CIDP
- スクリーニング時のCIDP疾患活動性ステータス（CDAS）スコア≥3
- 炎症性神経障害原因および治療（INCAT）スコア≥3
- 標準治療（例：ステロイド、IVIg、皮下投与免疫グロブリン（SCIg）、血漿交換（PLEX）、リツキシマブ、または抗FcRN）にもかかわらず過去の治療に対する不十分な反応、または副作用により標準治療が耐容不能で疾患活動性が持続している場合
- 結節性/傍結節性CIDPを除き、過去24ヶ月以内にIVIg、SCIg、PLEX、または抗FcRN投与中に客観的改善の履歴があること、または過去24ヶ月以内にIVIg、SCIg、PLEX、または抗FcRNが減量または中断された際に客観的疾患悪化の履歴があること
主な除外基準:
- 登録前の認知機能、筋力、または筋力低下に影響を与える可能性のある中枢神経系（CNS）または末梢神経系疾患の既往または存在
- 自家または同種幹細胞移植および/または臓器移植の既往
MSの除外基準:
- コホート1または2；9穴ペグテスト（9-HPT）を<240秒で、25フィート歩行時間（T25FW）を<150秒で完了できないこと
- ガドリニウム造影剤の非経口投与に対する過敏症の既往
- ガドリニウム投与を妨げる腎疾患（再発型MSおよび進行型MSの場合）
- 腰椎穿刺（LP）の禁忌（再発型MSおよび進行型MSの場合）
MGの除外基準:
- 登録前2週間以内に効果的に制御されていない現在の筋無力性クリーゼ
- ベースラインから12ヶ月以内に行われた胸腺摘出術
CIDPの除外基準:
- 純粋感覚性CIDPおよび限局性CIDP
- 他の原因による多発神経炎
注：その他のプロトコルで定義された参加/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：第1a相：KITE-363（用量漸増）
再発型多発性硬化症（RMS）、進行型多発性硬化症（PMS）、重症筋無力症（MG）、および／または慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）を有する参加者は、シクロホスファミドおよびフルダラビンによるリンパ球除去化学療法を受けた後、単一用量レベルでKITE-363キメラ抗原受容体（CAR）トランスデュースト自己T細胞の注入を受けます。異なる参加者は、第1b相推奨用量を見つけるために、連続的な用量増加レベルを受けます。
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静脈内投与
静脈内投与
CARトランスデュースされた自己T細胞の単回静脈内投与。
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実験的：Phase 1b: KITE-363（用量拡張）
RMS、PMS、MG、および/またはCIDPの参加者は、シクロホスファミドおよびフルダラビンによるリンパ球除去化学療法を受けた後、KITE-363 CAR T細胞の第1a相推奨用量を受け取ります。
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静脈内投与
静脈内投与
CARトランスデュースされた自己T細胞の単回静脈内投与。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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第1a相：治療関連有害事象（TEAEs）を経験した参加者の割合
時間枠：最大2年間
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最大2年間
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第1a相：KITE-363の投与後に用量制限毒性（DLT）を経験した参加者の割合
時間枠：最大28日間
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最大28日間
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第1b相：（全コホート）TEAEを経験した参加者の割合
時間枠：最大2年間
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最大2年間
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第1b相：再発型多発性硬化症（RRMS）および（aSPMS）：第12週における磁気共鳴画像法（MRI）上の新規T1ガドリニウム増強（GadE+）病変数
時間枠：12週目
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これは、再発型多発性硬化症（RRMS）および（aSPMS）の参加者において報告されます。
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12週目
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Phase 1b：再発型MS（RRMSおよびaSPMS）：12週目におけるMRI上の新規および／または増大したT2病変の数
時間枠：週 12
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週 12
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フェーズ1b：進行型多発性硬化症（PPMS）および（naSPMS）：12週間にわたる確認済み障害進行の発現までの時間（CDP-12）
時間枠：最大2年間
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最大2年間
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第1b相：重症筋無力症（MG）：MG日常生活活動（MG-ADL）レスポンダーの参加者割合
時間枠：最大24週間まで
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MG-ADLは、MGが日常生活活動に与える機能的影響を測定する尺度です。
総合スコアは0から24の範囲で、スコアが高いほど障害と疾患負担が大きいことを示します。
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最大24週間まで
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第1b相：慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）：第24週時点で臨床改善の確認証拠を有する参加者の割合
時間枠：週24
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臨床改善は、炎症性ニューロパチー原因および治療（INCAT）スケールを使用して分析されます。
INCATスコアは、CIDP患者の機能的障害を評価するために臨床医が使用するツールです。 総合スコアは0から10の範囲で、スコアが高いほど障害が大きく、スコアが低いほど臨床改善を示します。 |
週24
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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再発型MS（RRMSおよびaSPMS）：年間再発率
時間枠：最大2年間
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年間再発率を有する参加者の割合。
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最大2年間
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再発型MS（RRMSおよびaSPMS）：CDP-12を呈した参加者の割合
時間枠：最長2年間
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最長2年間
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再発型MS（RRMSおよびaSPMS）：CDP-24を呈した参加者の割合
時間枠：最大2年間
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最大2年間
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再発型MS（RRMSおよびaSPMS）：CDP-12発症までの時間
時間枠：最大2年間
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最大2年間
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再発型MS（RRMSおよびaSPMS）：CDP-24発症までの時間
時間枠：最大2年間
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最大2年間
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進行型MS（PPMSおよびnaSPMS）：疾患活動性の証拠がない（NEDA）参加者の割合
時間枠：最長2年間
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最長2年間
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再発型多発性硬化症（RRMSおよびaSPMS）：拡張障害ステータススケール（EDSS）スコアのベースラインからの経時変化
時間枠：最大2年間
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EDSSは、MS患者の障害と疾患の進行を測定するために使用される尺度です。
0（神経学的検査が正常）から10（MSによる死亡）まで、0.5ポイント刻みで評価されます。
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最大2年間
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再発型MS（RRMSおよびaSPMS）：基準値からの25フィート歩行時間（T25FW）スコアの経時変化
時間枠：最大2年間
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T25FWは、多発性硬化症（MS）患者の歩行速度と移動能力を評価するために使用されるパフォーマンスベースの測定法です。
短い時間はより良い歩行能力を示し、長い時間はより大きな障害を反映します。
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最大2年間
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再発型多発性硬化症（RRMSおよびaSPMS）：ベースラインからの9穴ペグテスト（利き手/非利き手）（9-HPT D/ND）スコアの経時的変化
時間枠：最大2年間
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9-HPTは、参加者がボードから9本のペグを置いたり取り外したりするのにかかる時間を計測することで、手の器用さと微細運動機能を評価します。
速い時間はより良い機能を示し、遅い時間はより大きな障害を反映します。
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最大2年間
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再発型多発性硬化症（RRMSおよびaSPMS）：ベースラインからの記号数字様式検査（SDMT）スコアの経時変化
時間枠：最大2年間
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SDMTは、情報処理速度を測定するパフォーマンスベースの認知評価です。
スコアは制限時間内に完了した正解数であり、スコアが高いほど認知処理速度が優れていることを示します。
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最大2年間
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MSの進行型（PPMSおよびnaSPMS）：CDP-12を有する参加者の割合
時間枠：最大2年間
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最大2年間
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進行型MS（PPMSおよびnaSPMS）：CDP-24を有する参加者の割合
時間枠：最大2年間
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最大2年間
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進行性多発性硬化症（PPMSおよびnaSPMS）：CDP-24発症までの時間
時間枠：最大2年間
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最大2年間
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進行型MS（PPMSおよびnaSPMS）：MRIにおける新規および増大T2病変の数
時間枠：最大2年間
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最大2年間
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再発型MS（RRMSおよびaSPMS）：NEDAを達成した参加者の割合
時間枠：最大2年間
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最大2年間
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進行性の多発性硬化症（PPMSおよびnaSPMS）：ベースラインからのEDSSの経時変化
時間枠：最大2年間
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EDSSは、MS患者の障害と疾患の進行を測定するために使用される尺度です。
0（正常な神経学的検査）から10（MSによる死亡）まで、0.5ポイント刻みで評価されます。
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最大2年間
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進行型MS（PPMSおよびnaSPMS）：ベースラインからのT25FWの経時変化
時間枠：最長2年間
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T25FWは、多発性硬化症（MS）患者の歩行速度と移動能力を評価するために使用されるパフォーマンスベースの測定法です。
時間が短いほど歩行能力が優れており、時間が長いほど障害が大きいことを示します。
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最長2年間
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進行性MS（PPMSおよびnaSPMS）：ベースラインからの9-HPT D/NDの経時変化
時間枠：最大2年間
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9-HPTは、被験者がボードに9本のペグを置いたり取り外したりするのにかかる時間を計測することで、手の器用さと微細運動機能を評価します。
短い時間はより良い機能を示し、長い時間はより重度の障害を反映します。
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最大2年間
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進行性MS（PPMSおよびnaSPMS）：SDMTのベースラインからの経時変化
時間枠：最大2年間
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SDMTは情報処理速度を測定するパフォーマンスベースの認知評価です。
スコアは制限時間内に完了した正解の数であり、スコアが高いほど認知処理速度が優れていることを示します。
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最大2年間
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MG: MG-ADLスコアが2ポイント以上または5ポイント以上改善した参加者の割合（24週まで）
時間枠：最大24週間
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MG-ADLは、MGの日常活動への機能的影響を測定するスケールです。
合計スコアは0から24の範囲で、スコアが高いほど障害と疾患負担が大きいことを示します。 |
最大24週間
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MG: ベースラインからのMG-ADLスコアの変化（24週時点）
時間枠：ベースライン、24週
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MG-ADLは、MGの日常生活活動への機能的影響を測定するスケールです。
総合スコアは0から24の範囲で、スコアが高いほど障害度と疾患負担が大きいことを示します。
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ベースライン、24週
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MG: 最小症状発現を有する参加者の割合（MG-ADLスコア0または1ポイント）
時間枠：最大2年間
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MG-ADLは、MGが日常生活活動に与える機能的影響を測定するための尺度です。
総スコアは0から24の範囲で、スコアが高いほど障害と疾患負担が大きいことを示します。
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最大2年間
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MG: 医学研究評議会（QMG）スコアが少なくとも3ポイントまたは5ポイント改善した参加者の割合（24週まで）
時間枠：ベースライン、24週
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QMGテストは、MGのために特別に開発された標準化された定量的筋力スコアリングシステムです。
合計QMGスコアは13項目のスコアの合計であり、最大スコアは39点です。
スコアが高いほど疾患の関与がより深刻であることを示し、スコアが低いほど機能障害が少ないことを示唆します。
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ベースライン、24週
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MG：ベースラインから第24週までのQMGスコアの変化
時間枠：ベースライン、24週目
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QMGテストは、MGのために特別に開発された標準化された定量的筋力スコアリングシステムです。
合計QMGスコアは13項目のスコアの合計であり、最大スコアは39です。
スコアが高いほど疾患の関与がより重度であることを示し、スコアが低いほど機能障害が少ないことを示唆します。
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ベースライン、24週目
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MG: MG-Cスコアが少なくとも3ポイント改善した参加者の割合（24週まで）
時間枠：ベースライン、最大24週間
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MG-Cスケールは、MGにおける疾患の重症度を測定するツールです。
総合スコアは0から50の範囲で、スコアが高いほど障害の程度が大きいことを示します。
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ベースライン、最大24週間
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第24週におけるMG-C尺度スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、第24週
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MG-Cスケールは、MGにおける疾患重症度を測定するツールです。
総合スコアは0から50の範囲で、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
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ベースライン、第24週
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MG：アメリカ重症筋無力症財団治療後状態（MGFA-PIS）の変化を認めた参加者数、最小症状、完全安定寛解、薬理学的寛解を含む
時間枠：最長2年間
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MGFA-PISは、完全安定寛解（CSR）、薬理学的寛解（PR）、最小症状（MM）、改善、不変、悪化、および増悪などの明確な状態に結果を分類する標準化された分類システムです。
CSRは、少なくとも1年間治療なしで症状や徴候がないことを示し、一方MMは機能的制限のない最小限の筋力低下を反映しています。
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最長2年間
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CIDP: 初回調整済みINCAT悪化までの時間
時間枠：最大2年間
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INCATは、CIDP患者の機能的障害を評価するために医療従事者が使用するツールです。
総合スコアは0から10の範囲で、スコアが高いほど障害が大きく、スコアが低いほど臨床的な改善を示します。
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最大2年間
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CIDP：臨床的改善の確認されたエビデンスを有する参加者の割合
時間枠：48週目
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臨床的改善はINCATスケールを用いて分析されます。
INCATスコアは、CIDP患者の機能的障害を評価するために臨床医が使用するツールです。
総合スコアは0から10の範囲で、スコアが高いほど障害が大きく、スコアが低いほど改善を示します。
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48週目
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CIDP：臨床的改善の証拠を示した参加者の割合
時間枠：最大48週間
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臨床的改善は、炎症性ラッシュ構築全体的障害尺度（I-RODS）スケールを用いて分析されます。
I-RODSは、CIDP患者の活動および参加制限を評価するスケールです。
スコアは0から48の範囲で、スコアが高いほど機能的能力が優れていることを示します。
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最大48週間
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CIDP：I-RODSによる疾患進行までの時間
時間枠：ベースライン、最大48週間
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I-RODSは、CIDP患者の活動および参加制限を評価するスケールです。
スコアは0から48の範囲であり、スコアが高いほど機能的能力が優れていることを示します。
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ベースライン、最大48週間
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CIDP：24項目I-RODSスコアのベースラインからの経時変化
時間枠：最大2年間
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I-RODSは、CIDP患者の活動および参加制限を評価する尺度です。
スコアは0から48の範囲で、スコアが高いほど機能的能力が優れていることを示します。 |
最大2年間
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CIDP: ベースラインからの経時変化（医学研究評議会（MRC）合計スコア）
時間枠：最大2年間
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MRC Sum Scoreは、CIDP患者の筋力を評価するための尺度です。
スコアは0から60の範囲です。スコアが高いほど筋力が良好であり、スコアが低いほど筋力低下が大きいことを示します。
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最大2年間
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CIDP: ベースラインからの経時的な調整済みINCATスコアの変化
時間枠：最大2年間
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INCATは、CIDP患者の機能的障害を評価するために使用されるツールです。
総合スコアは0から10の範囲で、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
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最大2年間
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CIDP：Timed Up and Go（TUG）スコアのベースラインからの経時的変化
時間枠：最大2年間
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TUGテストは、移動能力、バランス、転倒リスクを測定する方法です。
スコアは秒単位で記録され、時間が短いほど移動能力が優れていることを示し、時間が長い場合はバランスや歩行が損なわれている可能性を示唆します。
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最大2年間
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CIDP：Martin Vigorimeterによる平均握力のベースラインからの経時変化
時間枠：最大2年間
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平均グリップ強度は、手および前腕筋力の定量的な測定値です。
値が高いほど筋力が優れていることを示し、値が低い場合は筋力の低下または機能障害を反映しています。
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最大2年間
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血液中のT細胞レベル
時間枠：最大2年間
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最大2年間
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薬物動態：血液中のキメラ抗原受容体（CAR）T細胞のレベル
時間枠：最大2年間
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最大2年間
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薬力学パラメーター: 血液中のB細胞レベル
時間枠：最大2年間
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最大2年間
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薬力学パラメータ：血液中の疾患特異的バイオマーカーおよび自己抗体のレベル
時間枠：最大2年間
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最大2年間
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血液中のKITE-363 CAR T細胞に対する抗体を有する参加者の割合
時間枠：最大2年間
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最大2年間
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薬力学パラメーター：血液中のサイトカインおよびケモカインレベル
時間枠：最大2年間
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炎症性、免疫調節性、およびエフェクター分子のパネル（サイトカインやケモカインを含む）は、MSD、Ella、O-linkなどのリガンドベースの免疫アッセイを用いて、血清中の濃度単位（例：pg/ml）で測定されます。
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最大2年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Kite Study Director、Kite, A Gilead Company
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年4月10日
一次修了 (推定)
2029年6月1日
研究の完了 (推定)
2029年6月1日
試験登録日
最初に提出
2025年12月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年12月12日
最初の投稿 (実際)
2025年12月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月5日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- KT-US-728-0204
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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