Een onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van KITE-363 bij terugkerende/refractaire auto-immuun neurologische aandoeningen

Belangrijke inclusiecriteria:

• Voortplantingsstatusgerelateerde geschiktheid en anticonceptievereisten:

  • Deelnemers moeten akkoord gaan met het gebruik van protocol-gespecificeerde anticonceptiemethode(n) waar van toepassing

Inclusiecriteria voor multiple sclerose (MS):

MS (recidiverende en progressieve vormen):

• Diagnose van MS volgens de 2017-revisie van de McDonald-diagnostische criteria

Recidiverende vormen van MS (recidiverend-remitterende multiple sclerose (RRMS), actieve secundair-progressieve multiple sclerose (aSPMS)):

• Onvoldoende respons op eerdere therapieën wordt gedefinieerd als bewijs van doorbraakziekteactiviteit binnen 12 maanden voorafgaand aan screening tijdens behandeling met hoogwaardige ziekte-modificerende therapie (DMT) OF Onvoldoende respons op eerdere therapieën gedefinieerd als intolerantie voor ≥ 2 DMT's vanwege bijwerkingen die chronisch gebruik van de DMT verhinderen.
• Expanded Disability Status Scale (EDSS) 0 tot 5,5

Progressieve vormen van MS (primair-progressieve multiple sclerose (PPMS) en niet-actieve secundair-progressieve multiple sclerose (naSPMS)):

• Onvoldoende respons op eerdere therapieën wordt gedefinieerd als bewijs van ziekteprogressie binnen 12 maanden voorafgaand aan screening ondanks standaardzorgtherapie voor naSPMS of ondanks ocrelizumab, waar beschikbaar, voor PPMS
• Afwezigheid van klinische recidieven gedurende ten minste 24 maanden
• Geen bewijs van Gadoliniumversterking (GadE+) op magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van de hersenen bij screening of baseline
• EDSS van 3 tot 6,5 bij ambulante patiënten

Inclusiecriteria voor myasthenia gravis (MG):

• Documentatie van autoantilichamen tegen acetylcholine receptor (AChR), spier-specifieke kinase (MuSK), of low-density lipoprotein receptor-related protein 4 (LRP4)
• Diagnose van MG met gegeneraliseerde zwakte die voldoet aan criteria zoals gedefinieerd door de Myasthenia Gravis Foundation of American (MGFA) classificatie II-IV bij screening
• Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score ≥ 6 (> 50% van de totale score door niet-oculaire symptomen)
• Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score ≥ 10
• Onvoldoende respons op eerdere therapieën tijdens gebruik van ten minste 2 klassen immunosuppressiva (d.w.z. steroïden, azathioprine (AZA), mycophenolaat mofetil (MMF), intraveneuze immunoglobulinen (IVIg), biologische middelen (bijv. rituximab, anti-neonatale fragment crystallizable (Fc) receptor (FcRN) klasse, en anti-complement klasse))
• Thymectomie toegestaan indien voltooid ≥ 12 maanden voorafgaand aan screening

Inclusiecriteria voor chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP):

• Waarschijnlijke of definitieve CIDP zoals gedefinieerd door de 2010 European Federation of Neurological Societies/Peripheral Nerve Society (EFNS/PNS) criteria, recidiverende of progressieve vormen
• CIDP Disease Activity Status (CDAS) score ≥ 3 bij screening
• Inflammatory neuropathy cause and treatment (INCAT) score ≥ 3
• Onvoldoende respons op eerdere therapieën ondanks standaardzorgtherapie (d.w.z. steroïden, IVIg, subcutane immunoglobulinen (SCIg), plasmaferese-uitwisseling (PLEX), rituximab, of anti-FcRN) OF Niet in staat om standaardzorg te verdragen vanwege bijwerkingen met voortdurende ziekteactiviteit
• Behalve voor nodale/paranodale CIDP, historische documentatie van objectieve verbetering in de afgelopen 24 maanden tijdens behandeling met IVIg, SCIg, PLEX, of anti-FcRN OF Historische documentatie van objectieve ziekteverslechtering in de afgelopen 24 maanden wanneer IVIg, SCIg, PLEX, of anti-FcRN verminderd of onderbroken werd

Belangrijke exclusiecriteria:

• Voorgeschiedenis of aanwezigheid van centrale zenuwstelsel (CZS) of perifere zenuwstelselaandoeningen voor insluiting die cognitie, kracht kunnen beïnvloeden, of zwakte kunnen veroorzaken
• Voorgeschiedenis van autologe of allogene stamceltransplantatie en/of orgaantransplantatie

Exclusiecriteria voor MS:

• Cohort 1 of 2; onvermogen om 9-hole Peg Test (9-HPT) in < 240 seconden en Timed 25 foot Walk (T25FW) < 150 seconden te voltooien
• Voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor parenterale toediening van gadolinium-gebaseerde contrastmiddelen
• Elke nieraandoening die toediening van gadolinium verhindert (voor de recidiverende vormen van MS en progressieve vormen van MS)
• Elke contra-indicatie voor lumbaalpunctie (LP) (voor de recidiverende vormen van MS en progressieve vormen van MS)

Exclusiecriteria voor MG:

• Huidige myasthene crisis die niet effectief gecontroleerd is binnen 2 weken voorafgaand aan insluiting
• Thymectomie uitgevoerd binnen 12 maanden voorafgaand aan baseline

Exclusiecriteria voor CIDP:

• Pure sensorische CIDP en focale CIDP
• Polyneuropathie door andere oorzaken

Opmerking: Andere protocol-gedefinieerde inclusie/exclusiecriteria kunnen van toepassing zijn.