Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, joka arvioi KITE-363:n turvallisuutta ja tehokkuutta uusiutuneissa/refraktaarisissa autoimmuunisairauksissa

perjantai 5. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Kite, A Gilead Company

Vaiheen 1 avoimen seurannan, monialueinen, monikeskuksinen koriutkimus, jossa arvioidaan KITE-363:n, autologisen anti-CD19/CD20 CAR T-soluterapian, turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on uusiutuneet tai lääkehoidolle vastustuskykyiset autoimmuunisairaudet

Tässä tutkimuksessa on kaksi vaihetta: Vaihe 1a ja Vaihe 1b. Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on saada lisätietoa tutkimuslääkkeestä KITE-363 arvioimalla sen turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta autoimmuunineurologisia sairauksia sairastavilla osallistujilla.

Tämän tutkimuksen ensisijaiset tavoitteet ovat:

  • Arvioida KITE-363:n turvallisuutta ja siedettävyyttä autoimmuunineurologisia sairauksia sairastavilla osallistujilla
  • Määrittää suositeltu annos Vaiheelle 1b.
  • Arvioida KITE-363:n alustavaa tehokkuutta autoimmuunineurologisia sairauksia sairastavilla osallistujilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

52

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2139
        • Rekrytointi
        • Concord Repatriation General Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Rekrytointi
        • Stanford Neuroscience Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84143
        • Rekrytointi
        • LDS Hospital - Intermountain Health
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Rekrytointi
        • Fred Hutchinson Cancer Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät sisällyttämiskriteerit:

  • Lisääntymiskykyyn liittyvät kelpoisuus- ja ehkäisyvaatimukset:

    • Osallistujien on sovittava käyttävänsä soveltuvissa tapauksissa tutkimussuunnitelman määrittelemää ehkäisymenetelmää(-menetelmiä)

Sisällyttämiskriteerit moniskleroosille (MS):

MS (Relapsi- ja progressiiviset muodot):

  • MS-diagnoosi 2017 version mukaisesti McDonald-diagnostiikkakriteerien mukaan

Relapsimuotoiset MS (relapsi-remittoiva moniskleroosi (RRMS), aktiivinen sekundaariprogressiivinen moniskleroosi (aSPMS)):

  • Riittämätön vaste aiemmille hoitoille määritellään todisteeksi läpimurtotaudin aktiivisuudesta 12 kuukauden sisällä seulontaa ennen ollessa korkean tehon tautimuuntavalla hoidolla (DMT) TAI Riittämätön vaste aiemmille hoitoille määritellään sietämättömyydeksi ≥ 2 DMT:lle sivuvaikutusten vuoksi, jotka estävät DMT:n pitkäaikaisen käytön.
  • Laajennettu vammaisuusasteikko (EDSS) 0–5,5

Progressiiviset MS-muodot (primaariprogressiivinen moniskleroosi (PPMS) ja ei-aktiivinen sekundaariprogressiivinen moniskleroosi (naSPMS)):

  • Riittämätön vaste aiemmille hoitoille määritellään todisteeksi taudin etenemisestä 12 kuukauden sisällä seulontaa ennen huolimatta standardihoidosta naSPMS:lle tai huolimatta ocrelizumabista, jos saatavilla, PPMS:lle
  • Kliinistä relapsia ei ole ollut vähintään 24 kuukautta
  • Ei todistetta magneettikuvauksessa (MRI) aivoista seulonnassa tai perustasolla havaittavasta gadoliniumvahvistuksesta (GadE+)
  • EDSS 3–6,5, joka liikkuu omin jaloin

Sisällyttämiskriteerit myasthenia gravisille (MG):

  • Dokumentoituja autoantikehoja asetyylikoliinireseptoria (AChR), lihasspesifistä kinaasia (MuSK) tai matalan tiheyden lipoproteiinireseptoriin liittyvää proteiinia 4 (LRP4) vastaan
  • MG-diagnoosi yleistynyttä heikkoutta täyttäen kriteerit, jotka määrittelee Myasthenia Gravis Foundation of American (MGFA) luokitus II–IV seulonnassa
  • Myasthenia Gravis -päivittäisten toimintojen (MG-ADL) pistemäärä ≥ 6 (> 50 % kokonaispisteistä ei-silmäoireista johtuen)
  • Kvantitatiivinen Myasthenia Gravis (QMG) pistemäärä ≥ 10
  • Riittämätön vaste aiemmille hoitoille ollessa vähintään kahden immuunivasteen estäjäluokan hoidossa (eli steroidit, atsatiopriini (AZA), mykofenolaattimofetiili (MMF), intravenoosi-immunoglobuliini (IVIg), biologiset lääkkeet (esim. rituksimabi, anti-neonataali fragmentti kiteytyvä (Fc) reseptori (FcRN) -luokka ja anti-komplementtiluokka))
  • Thymektomia sallittu, jos suoritettu ≥ 12 kuukautta ennen seulontaa

Sisällyttämiskriteerit krooniselle tulehdukselliselle demyelinisoivalle polyneuropatialle (CIDP):

  • Todennäköinen tai varma CIDP, kuten 2010 Euroopan neurologisen yhdistyksen/Perifeerisen hermoston seuran (EFNS/PNS) kriteerit määrittelevät, relapsi- tai progressiiviset muodot
  • CIDP-tautitoiminnan tilan (CDAS) pistemäärä ≥ 3 seulonnassa
  • Tulehduksellisen neuropatian syyn ja hoidon (INCAT) pistemäärä ≥ 3
  • Riittämätön vaste aiemmille hoitoille huolimatta standardihoidosta (eli steroidit, IVIg, ihonalainen immunoglobuliini (SCIg), plasmanvaihto (PLEX), rituksimabi tai anti-FcRN) TAI Kykenemätön sietämään standardihoitoa sivuvaikutusten vuoksi jatkuvan tautitoiminnan ollessa
  • Poikkeuksena solmu-/paranodaalinen CIDP, historiallinen dokumentaatio objektiivisesta paranemisesta viimeisen 24 kuukauden aikana ollessa IVIg-, SCIg-, PLEX- tai anti-FcRN-hoidossa TAI Historiallinen dokumentaatio objektiivisesta taudin pahenemisesta viimeisen 24 kuukauden aikana, kun IVIg-, SCIg-, PLEX- tai anti-FcRN-hoitoa on vähennetty tai keskeytetty

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Historia tai läsnäolo keskeisestä (CNS) tai perifeerisestä hermostohäiriöstä ennen osallistumista, joka voi vaikuttaa kognitioon, voimaan tai aiheuttaa heikkoutta
  • Historia autologisesta tai allogeenisesta kantasolusiirrosta ja/tai elinsiirrosta

Poissulkemiskriteerit MS:lle:

  • Kohortti 1 tai 2; kykenemätön suorittamaan 9-reikäisen nappitestiä (9-HPT) < 240 sekunnissa ja Ajastettua 25 jalan kävelytestia (T25FW) < 150 sekunnissa
  • Historia yliherkkyydestä gadoliniumpohjaisten kontrastiaineiden parenteraaliseen antamiseen
  • Mikä tahansa munuaistila, joka estäisi gadoliniumin antamisen (relapsimuotoisille MS:lle ja progressiivisille MS-muodoille)
  • Mikä tahansa kontraindikaatio lumbaalipunktiolle (LP) (relapsimuotoisille MS:lle ja progressiivisille MS-muodoille)

Poissulkemiskriteerit MG:lle:

  • Nykyinen myastheninen kriisi, jota ei ole tehokkaasti hallittu 2 viikkoa ennen osallistumista
  • Thymektomia suoritettu 12 kuukauden sisällä perustasosta

Poissulkemiskriteerit CIDP:lle:

  • Puhdas sensorinen CIDP ja fokaalinen CIDP
  • Muita syitä oleva polyneuropatia

Huomio: Muut tutkimussuunnitelman määrittelemät sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vaihe 1a: KITE-363 (Annoksen nosto)
Osallistujat, joilla on toistuvia muotoja multippeliskleroosista (RMS), progressiivisia muotoja multippeliskleroosista (PMS), myasthenia gravis (MG) ja/tai krooninen tulehduksellinen demyelinisoiva polyneuropatia (CIDP), saavat lymfodepletoivaa kemoterapiaa syklofosfamidilla ja fludarabiinilla, minkä jälkeen heille infusoidaan KITE-363 chimäärinen antigeenireseptori (CAR) -transduktoituja autologisia T-soluja yhdellä annostustasolla, ja eri osallistujat saavat peräkkäisiä annoksenkorotustasoja löytääkseen vaiheen 1b suositellun annoksen.
Lääke: Syklofosfamidi
Annetaan suonensisäisesti
Lääke: Fludarabiini
Annetaan suonensisäisesti
Biologinen: KITE-363
Yksi annos CAR-transduktoituja autologisia T-soluja annettuna laskimonsisäisenä infuusiona.
Kokeellinen: Vaihe 1b: KITE-363 (Annoksen laajennus)
RMS-, PMS-, MG- ja/tai CIDP-potilaat saavat lymfodepletoivaa kemoterapiaa syklofosfamidilla ja fludarabiinilla, jota seuraa KITE-363 CAR T-solujen vaiheen 1a suositeltu annos.
Lääke: Syklofosfamidi
Annetaan suonensisäisesti
Lääke: Fludarabiini
Annetaan suonensisäisesti
Biologinen: KITE-363
Yksi annos CAR-transduktoituja autologisia T-soluja annettuna laskimonsisäisenä infuusiona.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe 1a: Osallistujien prosenttiosuus, joilla esiintyy hoidon aiheuttamia haittatapahtumia (TEAE:t)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Jopa 2 vuotta
Vaihe 1a: Prosenttiosuus potilaista, joilla esiintyy annosrajoittavia myrkytyksiä (DLT) KITE-363:n infuusion jälkeen
Aikaikkuna: Enintään 28 päivää
Enintään 28 päivää
Vaihe 1b: (Kaikki kohortit) Osallistujien prosenttiosuus, joilla esiintyy TEAE:itä
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
Enintään 2 vuotta
Vaihe 1b: Uusiutuvat MS-muodot (RRMS) ja (aSPMS): Uusien T1-gadoliniumia vahvistavien (GadE+) leesioiden määrä magneettikuvauksessa (MRI) viikolla 12
Aikaikkuna: Viikko 12
Tästä raportoidaan osallistujille, joilla on toistuvaa muotoa MS-taudista (RRMS) ja (aSPMS).
Viikko 12
Vaihe 1b: MS:n uusiutuvat muodot (RRMS ja aSPMS): Uusien ja/tai suurenevat T2-lesioonien määrä MRI:ssä viikolla 12
Aikaikkuna: Viikko 12
Viikko 12
Vaihe 1b: MS:n progressiiviset muodot (PPMS) ja (naSPMS): Vammautumisen vahvistuneen etenemisen alkamisaika 12 viikon aikana (CDP-12)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Jopa 2 vuotta
Vaihe 1b: Myasthenia gravis (MG): Osuus osallistujista, jotka ovat MG-ADL-vastausantureita (MG-päivittäisten toimintojen arviointiasteikon vastausantureita)
Aikaikkuna: Aina 24. viikkoon asti
MG-ADL on asteikko, jolla mitataan MG:n toiminnallista vaikutusta päivittäisiin toimintoihin. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–24, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa toimintakyvyn heikkenemistä ja sairauden kuormitusta.
Aina 24. viikkoon asti
Vaihe 1b: Krooninen tulehduksellinen demyelinisoiva polyneuropatia (CIDP): Osa osallistujista, joilla on vahvistettu todiste kliinisestä parantumisesta viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
Kliinistä parantumista analysoidaan käyttäen inflammatorisen neuropatian syyn ja hoidon (INCAT) asteikkoa. INCAT-pistemäärä on lääkärin toteuttama työkalu, jota käytetään CIDP-potilaiden toiminnallisen vajaakyvyn arvioimiseen. Kokonaispistemäärät vaihtelevat 0:sta 10:een, korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vajaakykyä ja alemmat pisteet osoittaisivat kliinistä parantumista.
Viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Toistuvat MS-muodot (RRMS ja aSPMS): Vuotuinen relapsiprosentti
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Osallistujien osuus, joilla on vuosittainen relapsi.
Jopa 2 vuotta
MS:n uusiutuvat muodot (RRMS ja aSPMS): Osallistujien osuus CDP-12:lla
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Jopa 2 vuotta
MS:n uusiutuvat muodot (RRMS ja aSPMS): Osallistujien osuus, joilla on CDP-24
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Jopa 2 vuotta
MS:n toistuvat muodot (RRMS ja aSPMS): Aika CDP-12:n ilmaantumiseen
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
Enintään 2 vuotta
MS:n uusiutuvat muodot (RRMS ja aSPMS): Aika CDP-24:n ilmaantumiseen
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
Enintään 2 vuotta
MS:n progressiiviset muodot (PPMS ja naSPMS): Osallistujien osuus ilman merkkejä sairauden aktiivisuudesta (NEDA)
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
Enintään 2 vuotta
MS:n uusiutuvat muodot (RRMS ja aSPMS): Muutos laajennetun vammaisuusasteen (EDSS) pistemäärässä lähtöarvosta ajan kuluessa
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
EDSS on asteikko, jota käytetään MS-tautia sairastavien osallistujien vammaisuuden ja taudin etenemisen mittaamiseen. Se vaihtelee 0:sta (normaali neurologinen tutkimus) 10:een (kuolema MS-taudin vuoksi) 0,5 pisteen välein.
Enintään 2 vuotta
MS:n uusiutuvat muodot (RRMS ja aSPMS): Muutos lähtöarvosta Timed 25-foot Walk (T25FW) -pisteytyksessä ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
T25FW on suorituskykyyn perustuva mitta, jota käytetään MS-potilailla kävelynopeuden ja liikkuvuuden arvioimiseen. Lyhyemmät ajat osoittavat parempaa kävelykuntoa, kun taas pidemmät ajat heijastavat suurempaa toiminnanvajetta.
Jopa 2 vuotta
Toistuvat MS-muodot (RRMS ja aSPMS): Muutos lähtöarvosta 9-reiän naulatestin hallitseva/ei-hallitseva (9-HPT D/ND) pisteissä ajan kuluessa
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
9-HPT arvioi kädentaitoa ja hienomotoriikkaa mittaamalla, kuinka kauan osallistujalla kestää asettaa ja poistaa yhdeksän tappia laudasta. Nopeammat ajat osoittavat parempaa toimintakykyä, kun taas hitaammat ajat heijastavat suurempaa vammaisuutta.
Enintään 2 vuotta
MS:n uusiutuvat muodot (RRMS ja aSPMS): Symbol Digit Modalities Test (SDMT) -pisteiden muutos lähtöarvosta ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
SDMT on suoritusperusteinen kognitiivinen arvio, jolla mitataan tiedonkäsittelyn nopeutta. Pisteet määräytyvät oikeiden vastausten määrän mukaan annetussa aikarajassa, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa kognitiivista käsittelynopeutta.
Jopa 2 vuotta
Progresiiviset MS-muodot (PPMS ja naSPMS): Osallistujien osuus, joilla on CDP-12
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
Enintään 2 vuotta
Progressiiviset MS-muodot (PPMS ja naSPMS): Osallistujien osuus, joilla on CDP-24
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
Enintään 2 vuotta
Progresiiviset MS-muodot (PPMS ja naSPMS): Aika CDP-24:n ilmaantumiseen
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
Enintään 2 vuotta
Progredientoivat MS:n muodot (PPMS ja naSPMS): Uusien ja laajenevien T2-lesioiden määrä MRI:ssä
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
Enintään 2 vuotta
MS:n uusiutuvat muodot (RRMS ja aSPMS): Osallistujien prosenttiosuus, joilla NEDA
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
Enintään 2 vuotta
Progresiiviset MS-muodot (PPMS ja naSPMS): EDSS:n muutos lähtötasosta ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
EDSS on asteikko, jota käytetään MS-potilaiden vammaisuuden ja sairauden etenemisen mittaamiseen.
Se vaihtelee 0:sta (normaali neurologinen tutkimus) 10:een (kuolema MS:ään) 0,5 pisteen välein.
Jopa 2 vuotta
Progrestiiviset MS-muodot (PPMS ja naSPMS): Muutos lähtöarvosta T25FW:ssä ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
T25FW on suorituskykyyn perustuva mitta, jota käytetään MS-potilailla kävelynopeuden ja liikkuvuuden arviointiin. Lyhyemmät ajat osoittavat parempaa kävelykykyä, kun taas pidemmät ajat kuvastavat suurempaa vajaatoimintaa.
Jopa 2 vuotta
Progredienttiset MS:n muodot (PPMS ja naSPMS): Muutos lähtötasosta 9-HPT D/ND:ssä ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
9-HPT arvioi käden taitavuutta ja hienomotoriikkaa mittaamalla, kuinka kauan osallistujalla kestää asettaa ja poistaa yhdeksän tappia laudasta. Nopeammat ajat osoittavat parempaa toimintakykyä, kun taas hitaammat ajat heijastavat suurempaa vammautumista.
Jopa 2 vuotta
Progredienttiset MS:n muodot (PPMS ja naSPMS): Muutos SDMT:ssä lähtötasosta ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
SDMT on suorituskykyyn perustuva kognitiivinen arviointi, joka mittaa tiedonkäsittelyn nopeutta. Pistemäärä on oikeiden vastausten määrä annetussa aikarajassa, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa kognitiivista käsittelynopeutta.
Jopa 2 vuotta
MG: Osallistujien osuus, joilla on vähintään 2 tai 5 pisteen parannus MG-ADL-pisteissä viikkoon 24 mennessä
Aikaikkuna: Enintään 24 viikkoa
MG-ADL on asteikko, jolla mitataan MG:n toiminnallista vaikutusta päivittäisiin toimintoihin. Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0–24, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vammaisuutta ja sairastuneisuuden kuormitusta.
Enintään 24 viikkoa
MG: Muutos lähtöarvosta MG-ADL-pisteissä viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
MG-ADL on asteikko, jolla mitataan MG:n toiminnallista vaikutusta päivittäisiin toimintoihin. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–24, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa toimintakyvyn heikkenemistä ja sairauden taakkaa.
Perustaso, viikko 24
MG: Osallistujien osuus, joilla on minimaalinen oireilmaisu (MG-ADL-pistemäärä 0 tai 1)
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
MG-ADL on asteikko, jolla mitataan MG:n toiminnallista vaikutusta päivittäisiin toimintoihin. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–24, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vammaisuutta ja sairaustautta.
Enintään 2 vuotta
MG: Osallistujien osuus, joilla on vähintään 3 tai 5 pisteen parannus Medical Research Council (QMG) -pisteissä viikkoon 24 asti
Aikaikkuna: Perustaso, Viikko 24
QMG-testi on standardoitu kvantitatiivinen voimien pisteytysjärjestelmä, joka on kehitetty erityisesti MG:lle. Kokonais-QMG-pistemäärä on 13 kohdan pistemäärien summa, ja suurin mahdollinen pistemäärä on 39. Korkeampi pistemäärä osoittaa vakavampaa sairauden vaikutusta, kun taas matalampi pistemäärä viittaa vähempään toiminnalliseen haittaan.
Perustaso, Viikko 24
MG: QMG-pisteen muutos lähtöarvosta viikolle 24
Aikaikkuna: Perusarvo, Viikko 24
QMG-testi on MG:lle erityisesti kehitetty standardoitu määrällinen voimapisteytysjärjestelmä. Kokonais-QMG-pisteet saadaan laskemalla yhteen 13 kohdan pisteet, ja mahdollinen maksimipistemäärä on 39. Korkeampi pistemäärä osoittaa vakavampaa sairauden vaikutusta, kun taas matalampi pistemäärä viittaa vähempään toiminnalliseen vajaatoimintaan.
Perusarvo, Viikko 24
MG: Osallistujien osuus, joilla on vähintään 3 pisteen parannus MG-C-pisteissä aina viikkoon 24 saakka
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 24 viikkoa
MG-C-asteikko on työkalu, jolla mitataan MG-taudin vakavuutta. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–50, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa toiminnan heikentymistä.
Perustaso, jopa 24 viikkoa
Muutos lähtötason MG-C-asteikon pisteistä viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
MG-C-asteikko on työkalu, jolla mitataan MG-taudin vakavuutta. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–50, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa toiminnan heikkenemistä.
Perustaso, viikko 24
MG: Osallistujien määrä, joilla on muutoksia Myasthenia Gravis Foundation of American -intervention jälkeisessä tilassa (MGFA-PIS), mukaan lukien minimaalinen ilmeneminen, täydellinen pysyvä remissio, farmakologinen remissio
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
MGFA-PIS on standardoitu luokittelujärjestelmä, joka luokittelee tulokset erillisiin tiloihin, kuten täydellinen vakaantunut remissio (CSR), farmakologinen remissio (PR), minimaaliset ilmenemät (MM), parantunut, muuttumaton, huonontunut ja paheneminen. CSR tarkoittaa, että oireita tai merkkejä ei ole ollut vähintään vuoden ajan ilman hoitoa, kun taas MM kuvaa minimaalista heikkoutta ilman toiminnallista rajoitusta.
Enintään 2 vuotta
CIDP: Ensimmäisen säädetyn INCAT-heikentymisen aika
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
INCAT on lääkärin käyttämä työkalu, jolla arvioidaan toimintakyvyn vajausta CIDP-potilailla. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–10, jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vammaisuutta ja matalammat pisteet viittaavat kliiniseen paranemiseen.
Enintään 2 vuotta
CIDP: Osallistujien osuus, joilla on vahvistettu todisteita kliinisestä parantumisesta
Aikaikkuna: Viikko 48
Kliinistä parantumista analysoidaan käyttäen INCAT-asteikkoa. INCAT-pistemäärä on kliinikon käyttämä työkalu, jota käytetään toimintakyvyn vajavuuden arvioimiseen CIDP-potilailla. Kokonaispistemäärät vaihtelevat 0:sta 10:een, jossa korkeammat pistemäärät osoittavat suurempaa vammautumista ja alhaisemmat pistemäärät osoittaisivat parantumista.
Viikko 48
CIDP: Osallistujien osuus, joilla on kliinisen paranemisen todisteita
Aikaikkuna: Aina viikkoon 48 asti
Kliinistä paranemista analysoidaan käyttämällä Rasch-mallin mukaisesti rakennettua tulehdustaisten kokonaisvammaisuusasteikkoa (I-RODS). I-RODS on asteikko, joka arvioi toiminta- ja osallistumisrajoituksia CIDP-potilailla. Pistemäärä vaihtelee välillä 0–48, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintakykyä.
Aina viikkoon 48 asti
CIDP: Sairauden etenemisaika I-RODS-mittarilla
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 48 viikkoa
I-RODS on asteikko, joka arvioi toiminta- ja osallistumisrajoitteita henkilöillä, joilla on CIDP. Pistemäärä vaihtelee välillä 0–48, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintakykyä.
Perustaso, jopa 48 viikkoa
CIDP: Muutos perusarvosta ajan kuluessa 24-kohdaisessa I-RODS-pisteessä
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
I-RODS on asteikko, joka arvioi toiminnallisuuden ja osallistumisen rajoituksia ihmisillä, joilla on CIDP. Pistemäärä vaihtelee välillä 0–48, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintakykyä.
Enintään 2 vuotta
CIDP: Medical Research Council (MRC) -summapisteen muutos lähtötasosta ajan kuluessa
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
MRC Sum Score on mittari, jolla arvioidaan CIDP-potilaiden lihasvoimaa. Pistemäärä vaihtelee välillä 0–60. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi lihasvoima, kun taas matalammat pistemäärät osoittavat suurempaa heikkoutta.
Enintään 2 vuotta
CIDP: Muutos perusarvosta ajan kuluessa säädetyissä INCAT-pisteissä
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
INCAT on työkalu, jota käytetään CIDP-potilaiden toiminnallisen vammaisuuden arvioimiseen. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–10, jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vammaisuutta.
Jopa 2 vuotta
CIDP: Ajastetun ylös-ja-alla (TUG) pistemäärän muutos lähtöarvosta ajan kuluessa
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
TUG-testi on mittaus liikkuvuudesta, tasapainosta ja kaatumisriskistä. Tulos tallennetaan sekunteina; lyhyemmät ajat osoittavat parempaa liikkuvuutta, kun taas pidemmät ajat viittaavat tasapaino- tai kävelyhäiriöihin.
Enintään 2 vuotta
CIDP: Perusarvosta tapahtunut muutos ajan kuluessa Martin Vigorimeter -laitteella arvioidussa keskimääräisessä puristusvoimassa
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Mean Grip Strength on kvantitatiivinen mitta käden ja kyynärvarren lihasvoimasta. Korkeammat arvot osoittavat parempaa lihasvoimaa, kun taas alhaisemmat arvot heijastavat heikkoutta tai toiminnallista heikentymistä.
Jopa 2 vuotta
T-solujen pitoisuudet veressä
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Jopa 2 vuotta
Farmakokinetiikka: Kimeerisen antigeenireseptorin (CAR) T-solujen pitoisuudet veressä
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
Enintään 2 vuotta
Farmakodynamiikan parametrit: B-solujen tasot veressä
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Jopa 2 vuotta
Farmakodynamiikan parametrit: Tautikohtaisten biomarkkereiden ja autoantigeenivasta-aineiden pitoisuudet veressä
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
Enintään 2 vuotta
Osallistujien osuus, joilla on vasta-aineita KITE-363 CAR T -soluille veressä
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
Enintään 2 vuotta
Farmakodynamiikka-parametrit: Sytokiinien ja kemokiinien pitoisuudet veressä
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
Tulehdus-, immunomodulatori- ja efektorimolekyylien paneeli, mukaan lukien sytokiinit ja kemokiinit, mitataan pitoisuusyksikköinä seerumissa (esim. pg/ml) käyttäen ligandipohjaisia immunoanalyysejä, kuten MSD, Ella ja O-link.
Enintään 2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kite, A Gilead Company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Kite Study Director, Kite, A Gilead Company

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 10. huhtikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. kesäkuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. kesäkuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 12. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 26. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 8. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KT-US-728-0204

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Multippeliskleroosi

Kliiniset tutkimukset Syklofosfamidi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mexico

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa