一项评估KITE-363在复发/难治性自身免疫性神经系统疾病中安全性与有效性的研究
2026年8月13日 更新者：Kite, A Gilead Company
一项评估KITE-363（一种自体抗CD19/CD20 CAR T细胞疗法）在复发/难治性自身免疫性神经系统疾病参与者中的安全性和有效性的1期开放标签、多区域、多中心、篮子研究
本研究将分为两个阶段：1a期和1b期。 本临床试验的目标是通过评估研究药物KITE-363在复发/难治性自身免疫性神经系统疾病患者中的安全性、耐受性和有效性，进一步了解该药物。
本研究的主要目标包括：
- 评估KITE-363在自身免疫性神经系统疾病患者中的安全性和耐受性
- 确定1b期的推荐剂量
- 评估KITE-363在自身免疫性神经系统疾病患者中的初步疗效
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
52
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Medical Information
- 电话号码：844-454-5483(1-844-454-KITE)
- 邮箱：medinfo@kitepharma.com
学习地点
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Montreal、加拿大、H3T 1E2
- 招聘中
- Jewish General Hospital
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、澳大利亚、2139
- 招聘中
- Concord Repatriation General Hospital
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Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- 招聘中
- Corner Hawkesbury Road and Darcy Road
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California
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Newport Beach、California、美国、92663
- 招聘中
- Hoag Memorial Hospital Presbyterian
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Palo Alto、California、美国、94304
- 招聘中
- Stanford Neuroscience Health Center
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- 招聘中
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84143
- 招聘中
- LDS Hospital - Intermountain Health
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98109
- 招聘中
- Fred Hutchinson Cancer Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
关键入选标准：
与生殖状态相关的资格和避孕要求：
- 参与者必须同意在适用时使用方案指定的避孕方法
多发性硬化症（MS）的入选标准：
MS（复发型和进展型）：
- 根据2017年修订的McDonald诊断标准诊断为MS
复发型MS（复发缓解型多发性硬化症（RRMS）、活动性继发进展型多发性硬化症（aSPMS））：
- 对先前疗法反应不足定义为在筛选前12个月内，使用高效疾病修饰疗法（DMT）期间出现突破性疾病活动证据；或对先前疗法反应不足定义为因副作用导致无法长期使用DMT，对≥2种DMT不耐受。
- 扩展残疾状态量表（EDSS）评分为0至5.5
进展型MS（原发进展型多发性硬化症（PPMS）和非活动性继发进展型多发性硬化症（naSPMS））：
- 对先前疗法反应不足定义为在筛选前12个月内，尽管naSPMS接受了标准护理治疗，或PPMS（在可用情况下）接受了奥瑞珠单抗治疗，仍出现疾病进展证据
- 至少24个月内无临床复发
- 筛选或基线时脑部磁共振成像（MRI）无钆增强（GadE+）证据
- EDSS评分为3至6.5且能行走
重症肌无力（MG）的入选标准：
- 记录有抗乙酰胆碱受体（AChR）、肌肉特异性激酶（MuSK）或低密度脂蛋白受体相关蛋白4（LRP4）的自身抗体
- 诊断为MG，伴有全身性无力，在筛选时符合美国重症肌无力基金会（MGFA）II-IV级分类标准
- 重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分≥6（>50%总分归因于非眼部症状）
- 定量重症肌无力（QMG）评分≥10
- 在服用至少2类免疫抑制剂（如类固醇、硫唑嘌呤（AZA）、霉酚酸酯（MMF）、静脉注射免疫球蛋白（IVIg）、生物制剂（如利妥昔单抗、抗新生儿Fc受体（FcRN）类、抗补体类））期间，对先前疗法反应不足
- 允许胸腺切除术，前提是在筛选前≥12个月完成
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的入选标准：
- 根据2010年欧洲神经病学学会联盟/周围神经学会（EFNS/PNS）标准，诊断为可能或明确的CIDP，复发型或进展型
- 筛选时CIDP疾病活动状态（CDAS）评分≥3
- 炎症性神经病病因和治疗（INCAT）评分≥3
- 尽管接受标准护理治疗（如类固醇、IVIg、皮下免疫球蛋白（SCIg）、血浆置换（PLEX）、利妥昔单抗或抗FcRN），对先前疗法反应不足；或因副作用无法耐受标准护理且疾病活动持续
- 除结节性/结旁性CIDP外，过去24个月内在使用IVIg、SCIg、PLEX或抗FcRN期间有客观改善的历史记录；或过去24个月内当IVIg、SCIg、PLEX或抗FcRN减少或中断时，有客观疾病恶化的历史记录
关键排除标准：
- 入组前有中枢神经系统（CNS）或周围神经系统疾病史或现病史，可能影响认知、力量或导致无力
- 有自体或异体干细胞移植和/或器官移植史
MS的排除标准：
- 队列1或2；无法在<240秒内完成9孔钉板测试（9-HPT）且25英尺定时步行（T25FW）<150秒
- 对钆基造影剂肠外给药有超敏反应史
- 任何会妨碍钆给药的肾脏疾病（针对复发型MS和进展型MS）
- 任何腰椎穿刺（LP）禁忌症（针对复发型MS和进展型MS）
MG的排除标准：
- 当前肌无力危象在入组前2周内未得到有效控制
- 基线前12个月内进行过胸腺切除术
CIDP的排除标准：
- 纯感觉性CIDP和局灶性CIDP
- 其他原因引起的多发性神经病
注：可能适用方案定义的其他入选/排除标准。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第一阶段a：KITE-363（剂量递增）
患有复发型多发性硬化症（RMS）、进展型多发性硬化症（PMS）、重症肌无力（MG）和/或慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的参与者将接受环磷酰胺和氟达拉滨的淋巴细胞清除化疗，随后单剂量输注KITE-363嵌合抗原受体（CAR）转导的自体T细胞，不同参与者将接受序贯剂量递增水平以确定1b期推荐剂量。
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静脉内给药
静脉内给药
单次输注经CAR转导的自体T细胞，通过静脉输注给药。
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实验性的：Phase 1b: KITE-363 (剂量扩展)
患有RMS、PMS、MG和/或CIDP的参与者将接受环磷酰胺和氟达拉滨的淋巴细胞清除化疗，随后接受KITE-363 CAR T细胞疗法的1a期推荐剂量。
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静脉内给药
静脉内给药
单次输注经CAR转导的自体T细胞，通过静脉输注给药。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第1a阶段：经历治疗突发不良事件（TEAEs）的参与者百分比
大体时间：最长2年
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最长2年
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1a期：输注KITE-363后出现剂量限制性毒性（DLT）的受试者百分比
大体时间：最多28天
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最多28天
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第一阶段b部分：（所有队列）出现治疗期间不良事件（TEAEs）的参与者百分比
大体时间：长达2年
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长达2年
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第1b阶段：复发型多发性硬化症（RRMS）和活动性继发进展型多发性硬化症（aSPMS）：第12周时磁共振成像（MRI）上新出现的T1钆增强（GadE+）病灶数量
大体时间：第12周
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这将在患有复发型多发性硬化症（RRMS）和（活动性继发进展型多发性硬化症aSPMS）的参与者中进行报告。
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第12周
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1b期：复发型多发性硬化（RRMS和aSPMS）：第12周MRI检查中新发和/或扩大的T2病灶数量
大体时间：第12周
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第12周
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Phase 1b：进展型多发性硬化症（原发进展型MS和活动性继发进展型MS）：12周内确认的残疾进展发生时间（CDP-12）
大体时间：最长2年
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最长2年
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1b 期：重症肌无力（MG）：重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）应答者参与者的比例
大体时间：截至第24周
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MG-ADL是一种用于评估重症肌无力（MG）对日常活动功能影响的量表。
总分为0至24分，分数越高表明残疾程度和疾病负担越重。
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截至第24周
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1b 期：慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP)：第 24 周时具有确认临床改善证据的参与者比例
大体时间：第24周
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临床改善将使用炎性神经病病因与治疗（INCAT）量表进行分析。
INCAT评分是一种由临床医生管理的工具，用于评估CIDP参与者的功能残疾程度。
总评分范围为0至10分，分数越高表示残疾程度越重，分数越低则表示临床改善。
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第24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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复发型多发性硬化症（RRMS和aSPMS）：年复发率
大体时间：最长2年
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参与者年度复发比例。
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最长2年
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复发型多发性硬化（RRMS 和 aSPMS）：12 个月确认残疾进展的参与者比例
大体时间：最长2年
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最长2年
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复发型多发性硬化症（RRMS和aSPMS）：24周确认残疾进展的参与者比例
大体时间：最长2年
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最长2年
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复发型多发性硬化症（RRMS和aSPMS）：CDP-12发生时间
大体时间：最长2年
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最长2年
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复发性多发性硬化症（RRMS 和 aSPMS）：CDP-24 发作时间
大体时间：最长2年
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最长2年
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进行性多发性硬化症（PPMS和naSPMS）：无疾病活动证据（NEDA）的参与者比例
大体时间：最长 2 年
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最长 2 年
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复发型多发性硬化症（RRMS和aSPMS）：随时间推移扩展残疾状态量表（EDSS）评分相对基线的变化
大体时间：最长 2 年
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EDSS是用于测量多发性硬化症参与者残疾和疾病进展的量表。
其评分范围从0（神经系统检查正常）到10（因多发性硬化症死亡），以0.5分为增量单位。
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最长 2 年
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复发型多发性硬化症（RRMS和aSPMS）：与基线相比，定时25英尺行走（T25FW）评分随时间的变化
大体时间：最多2年
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T25FW是一种基于表现的测量方法，用于评估多发性硬化症患者的步行速度和移动能力。
时间越短表示步行能力越好，而时间越长则反映功能障碍越严重。
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最多2年
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复发型多发性硬化症（RRMS 和 aSPMS）：9孔钉测试主导/非主导手（9-HPT D/ND）评分随时间较基线的变化
大体时间：最长2年
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9-HPT通过计时参与者将九个木钉放入和取出木板所需的时间，来评估手部灵活性和精细运动功能。
时间越短表示功能越好，而时间越长则反映残疾程度越高。
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最长2年
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复发型多发性硬化症（RRMS和aSPMS）：符号数字模态测试（SDMT）评分相对于基线的随时间变化
大体时间：最长2年
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SDMT是一种基于表现的认知评估，用于测量信息处理速度。
得分是在时限内完成的正确答案数量，分数越高表明认知处理速度越好。
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最长2年
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进展型多发性硬化（PPMS和naSPMS）：出现CDP-12的参与者比例
大体时间：长达2年
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长达2年
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进行性多发性硬化症（PPMS和naSPMS）：24周确诊残疾进展参与者比例
大体时间：长达2年
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长达2年
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多发性硬化症进展型（PPMS和naSPMS）：CDP-24发作时间
大体时间：最长2年
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最长2年
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MS的进展形式（PPMS和naSPMS）：MRI上新增和扩大的T2病灶数量
大体时间：最长2年
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最长2年
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复发型多发性硬化症（RRMS和aSPMS）：无疾病活动证据（NEDA）的参与者百分比
大体时间：长达2年
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长达2年
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进行性多发性硬化（PPMS和naSPMS）：随时间推移EDSS相对于基线的变化
大体时间：最长2年
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EDSS是一种用于衡量多发性硬化症（MS）参与者残疾程度和疾病进展的量表。
其评分范围从0（神经系统检查正常）到10（因MS死亡），以0.5分为增量单位。
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最长2年
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进展型多发性硬化（PPMS 和 naSPMS）：随时间推移 T25FW 相对于基线的变化
大体时间：长达2年
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T25FW是一种基于表现的测量方法，用于评估多发性硬化症患者的步行速度和活动能力。
时间越短表示步行能力越好，而时间越长则反映功能障碍越严重。
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长达2年
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进行性多发性硬化（PPMS和naSPMS）：9-HPT D/ND随时间相对于基线的变化
大体时间：长达2年
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9-HPT 通过计时参与者将九个钉柱放入和取出钉板所需的时间来评估手部灵活性和精细运动功能。
时间越短表明功能越好，而时间越长则反映残疾程度更严重。
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长达2年
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进展型MS（PPMS和naSPMS）：SDMT相对于基线的随时间变化
大体时间：最长2年
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SDMT是一种基于表现的认知评估，用于测量信息处理速度。
分数是在规定时间内完成的正确回答数量，分数越高表示认知处理速度越好。
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最长2年
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MG：截至第24周时，MG-ADL评分至少改善2分或5分的参与者比例
大体时间：长达24周
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MG-ADL是一种用于评估重症肌无力（MG）对日常活动功能影响的量表。
总分范围为0至24分，分数越高表示功能障碍和疾病负担越重。
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长达24周
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MG：第24周时MG-ADL评分相较于基线的变化
大体时间：基线，第24周
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MG-ADL是用于衡量重症肌无力对日常活动功能影响的量表。
总分范围为0至24分，分数越高表示功能障碍和疾病负担越重。
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基线，第24周
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MG：症状表达极轻微（MG-ADL评分为0或1分）的参与者比例
大体时间：最长2年
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MG-ADL是一种用于测量重症肌无力对日常活动功能影响的量表。
总分范围为0至24分，分数越高表示功能障碍和疾病负担越重。
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最长2年
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MG：第24周时医学研究委员会定量肌无力评分改善至少3分或5分的参与者比例
大体时间：基线，第24周
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QMG测试是一种专门为重症肌无力（MG）开发的标准化定量力量评分系统。
总QMG评分是13个项目得分的总和，最高可能得分为39分。
分数越高表示疾病受累越严重，而分数越低则表明功能受损较轻。
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基线，第24周
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MG：第24周时QMG评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第24周
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QMG测试是专门为重症肌无力（MG）开发的标准化定量肌力评分系统。
总QMG评分是13个项目得分的总和，最高可能得分为39分。
分数越高表示疾病累及越严重，而分数越低则提示功能损害较轻。
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基线，第24周
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MG：截至第24周MG-C评分至少改善3分的参与者比例
大体时间：基线期，最长24周
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MG-C 量表是用于评估重症肌无力（MG）疾病严重程度的工具。
总分范围为0至50分，分数越高表示功能障碍越严重。
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基线期，最长24周
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第24周MG-C量表评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第24周
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MG-C 量表是评估重症肌无力（MG）疾病严重程度的工具。
总分范围为0至50分，分数越高表明功能障碍越严重。
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基线，第24周
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MG：参与者在美国重症肌无力基金会干预后状态（MGFA-PIS）发生变化的人数，包括最小表现、完全稳定缓解、药物缓解
大体时间：最长2年
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MGFA-PIS 是一种标准化分类系统，将结局分为不同状态，如完全稳定缓解（CSR）、药物缓解（PR）、最小表现（MM）、改善、未变、恶化和加重。
CSR 表示至少一年内无需治疗且无症状或体征，而 MM 反映轻微无力但无功能限制。
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最长2年
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CIDP：首次调整INCAT恶化时间
大体时间：最长2年
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INCAT是一种由临床医生管理的工具，用于评估CIDP患者的功能性残疾程度。
总评分范围为0至10分，分数越高表示残疾程度越严重，而分数越低则表明临床改善。
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最长2年
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CIDP：具有临床改善确认证据的参与者比例
大体时间：第 48 周
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临床改善将使用INCAT量表进行分析。
INCAT评分是一种由临床医生管理的工具，用于评估CIDP患者的功能残疾程度。
总分范围从0到10，分数越高表示残疾程度越重，分数越低则表示改善。
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第 48 周
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CIDP：有临床改善证据的参与者比例
大体时间：截至第48周
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临床改善将使用炎症性Rasch构建的总体残疾量表（I-RODS）进行分析。
I-RODS是一种评估慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）患者活动和参与限制的量表。
评分范围为0至48分，分数越高表示功能能力越好。
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截至第48周
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CIDP：通过I-RODS评估疾病进展时间
大体时间：基线，最长48周
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I-RODS 是一种评估慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）患者活动与参与受限程度的量表。
评分范围为0至48分，分数越高表示功能能力越好。
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基线，最长48周
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CIDP：基于基线的24项I-RODS评分随时间变化
大体时间：最长 2 年
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I-RODS 是一个评估慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）患者活动与参与限制程度的量表。
评分范围为0至48分，分数越高表示功能能力越好。
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最长 2 年
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CIDP：医学研究委员会（MRC）总分随时间较基线的变化
大体时间：最长2年
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MRC总分是用于评估慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）患者肌肉力量的一项测量指标。
该评分范围为0至60分。分数越高表示肌肉力量越好，而分数越低则反映肌肉力量越弱。
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最长2年
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CIDP：调整后INCAT评分相对于基线的随时间变化
大体时间：最长2年
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INCAT是一种用于评估CIDP患者功能残疾的工具。
总分范围为0到10分，分数越高表示残疾程度越严重。
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最长2年
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CIDP：随时间推移的“起立-行走”计时测试（TUG）评分相对于基线的变化
大体时间：最长 2 年
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TUG测试是衡量活动能力、平衡能力和跌倒风险的一项指标。
分数以秒为单位记录；时间越短表示活动能力越好，而时间越长则表明平衡或步态受损。
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最长 2 年
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CIDP：随时间推移从基线变化的平均握力（通过马丁握力计评估）
大体时间：长达2年
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Mean Grip Strength是手和前臂肌肉力量的定量测量指标。
数值越高表示肌肉力量越好，而数值较低则反映肌肉无力或功能受损。
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长达2年
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血液中T细胞水平
大体时间：最多 2 年
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最多 2 年
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药代动力学：血液中嵌合抗原受体（CAR）T细胞水平
大体时间：最长2年
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最长2年
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药效学参数：血液中B细胞水平
大体时间：最长2年
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最长2年
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药效动力学参数：血液中疾病特异性生物标志物和自身抗体水平
大体时间：最长2年
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最长2年
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血液中针对 KITE-363 CAR T 细胞抗体阳性的参与者比例
大体时间：最长2年
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最长2年
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药效动力学参数：血液中细胞因子和趋化因子水平
大体时间：最长2年
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一组炎症、免疫调节和效应分子，包括细胞因子和趋化因子，将使用基于配体的免疫测定法（如MSD、Ella和O-link）以血清浓度单位（例如pg/ml）进行测量。
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最长2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Kite Study Director、Kite, A Gilead Company
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年4月10日
初级完成 (估计的)
2029年6月1日
研究完成 (估计的)
2029年6月1日
研究注册日期
首次提交
2025年12月12日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月12日
首次发布 (实际的)
2025年12月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月13日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
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其他研究编号
- KT-US-728-0204
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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