一次胆汁性胆管炎（PBC）に伴う疲労および認知機能障害を有する患者におけるGolexanoloneの2用量の成人への影響を調査する二部構成の研究
2026年8月27日 更新者：Umecrine Cognition AB
一次性胆汁性胆管炎（PBC）、疲労、および認知機能障害を有する被験者におけるGolexanoloneの2用量レベルの薬物動態、安全性および忍容性、ならびに予備的有効性を評価するための無作為化、二重盲検、プラセボ対照、二部構成の研究
本フェーズ1b/2無作為化二重盲検プラセボ対照二部構成研究は、非肝硬変またはChild-Pugh分類Aの肝硬変原発性胆汁性胆管炎（PBC）の既往があり、臨床的に有意な疲労および認知症状を呈し、安定した背景標準治療（SoC）PBC薬物療法を受けている被験者において、2用量レベルのゴレキサノロンとプラセボを比較し、安全性、忍容性、薬物動態特性および予備的有効性を評価することを目的としている。
本研究の目的は、対象集団（A部）においてゴレキサノロン40 mg 1日2回（BID）を5日間投与した際の安全性・忍容性および薬物動態（PK）特性を評価すること、ならびに2用量レベルのゴレキサノロンとプラセボを28日間1日2回（BID）投与した場合（B部）の安全性・忍容性、健康関連QOL（HRQoL）（疲労、日中の眠気、認知機能を含む）に対するゴレキサノロンの効果、および治験責任医師による治療効果の全体的印象を評価することである。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
84
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Birmingham、イギリス、B15 2TT
- NIHR Birmingham BRC
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Glasgow、イギリス、G4 0SF
- Glasgow Royal Infirmary
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London、イギリス、NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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London、イギリス、SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' Hospital, London
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Newcastle、イギリス、NE7 7DN
- Freeman Hospital
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Nottingham、イギリス、NG7 2UH
- Nottingham Digestive Diseases Centre and Biomedical Research Centre Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queen's Medical Centre
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Oxford、イギリス
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Portsmouth、イギリス、PO6 3LY
- Dept of Gastroenterology & Hepatology Portsmouth Hospitals University NHS Trust Queen Alexandra Hospital
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Wolverhampton、イギリス、WV10 0QP
- Royal Wolverhampton NHS Trust, New Cross Hospital
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Milan、イタリア、20162
- Università di Milano-Bicocca, S.C. ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Dipartimento di Medicina e Chirurgia, Epatologia e Gastroenterologia
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Padova、イタリア、35128
- University of Padova, Department of Surgery, Oncology and Gastroenterology
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Palermo、イタリア、90127
- University Hospital Paolo Giaccone, University of Palermo
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Roma、イタリア、168
- A. Gemelli Polyclinic, Sacro Cuore Catholic University
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Rozzano、イタリア、20089
- Humanitas University
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Udine、イタリア、33100
- University of Udine
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Athens、ギリシャ、11527
- Hippokration General Hospital of Athens
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Pátrai、ギリシャ、26504
- University Hospital of Patras
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Barcelona、スペイン、8036
- Hospital Clinic Barcelona
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Barcelona、スペイン、08208
- Hospital Universitario Parc Taulí
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Madrid、スペイン、28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
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Madrid、スペイン、28041
- Hospital 12th October, Madrid
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Málaga、スペイン、29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Pontevedra、スペイン、36071
- University Hospital Complex of Pontevedra & IIS Galicia South, Pontevedra
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Santander、スペイン、39008
- University Hospital Marquez de Valdecilla, Santander
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Seville、スペイン、41013
- Virgen del Rocío University Hospital
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Belgrade、セルビア、11000
- University Medical Center "Zvezdara"
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Ankara、トルコ（Türkiye）、06230
- Hacettepe University, Fakulty of Medicine, Department of Gastroenterology and Hepatology
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Balçova、トルコ（Türkiye）、35340
- 9 Eylul University Research and Application Hospital Department of Gastroenterology
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Diyarbakır、トルコ（Türkiye）、21280
- Dicle University Faculty of Medicine Department of Gastroenterology
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Izmir、トルコ（Türkiye）、35100
- Ege University Faculty of Medicine, Department of Gastroenterology
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Kocaeli、トルコ（Türkiye）、41100
- Kocaeli University Faculty of Medicine Gastroenterology and Hepatology Department
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Rize、トルコ（Türkiye）、53020
- Recep Tayyip Erdoğan University Training and Research Hospital, Department of Gastroenterology
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Sanliurfa、トルコ（Türkiye）、63300
- Harran Üniversitesi Osmanbey Campus Department of Gastroenterology
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Trabzon、トルコ（Türkiye）、61080
- Karadeniz Technical University, Farabi Hospital, Department of Gastroenterology
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Düsseldorf、ドイツ、40225
- University Hospital Düsseldorf
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Leipzig、ドイツ、04103
- University of Leipzig
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Kistarcsa、ハンガリー、2143
- Facility of CRU Hungary Ltd.
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 18歳以上の男女被験者
- 3つの主要疾患特性のうち2つ以上が存在することに基づくPBCの診断
- 本研究の目的で定義される臨床的に有意な疲労：スクリーニング時のPBC-40疲労領域スコア≥29
- 本研究の目的で定義される臨床的に有意な認知症状：スクリーニング時のPBC-40認知領域スコア≥16
- 無作為化前少なくとも3ヶ月間の安定したPBC標準治療（ある場合）
- すべての妊娠可能女性（WOCBP）において、スクリーニング時の陰性妊娠検査およびIMP初回投与前のベースライン時の陰性尿試験紙妊娠検査
- WOCBPは失敗率<1%の避妊法を使用する意思があり、研究期間中およびIMP最終投与後1ヶ月間この方法の使用を継続することに同意すること
- 妊娠可能でない女性は、卵管結紮または子宮摘出術の記録があること、または閉経後であること
- 妊娠可能な男性被験者はコンドームを使用する意思があり、女性パートナーが失敗率<1%の避妊法を使用することを保証すること
- インフォームドコンセントを提供する意思と能力があること
- 被験者は、インフォームドコンセント提供時に、人物、場所、時間、状況に対して明瞭かつ適切な見当識があると治験責任医師が判断すること
除外基準：
- Child-Pugh分類BまたはCの肝硬変
- 肝不全の臨床的証拠（例：現在または既往の肝性脳症、腹水、または食道静脈瘤出血）
- 肝細胞癌の既往
- 総ビリルビン＞1.5×ULN
- 糸球体濾過率（GFR）＜35 mL/min/1.73m²
- 低ヘモグロビン（HB）、すなわち中等度/重度の貧血を有する被験者
- 低血清ビタミンB12または低血漿葉酸
- 胆道閉塞の証拠
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）またはB型肝炎（血清B型肝炎表面抗原陽性）のスクリーニングにおける陽性結果
- 延長QTcF（＞500 ms）、または治験責任医師が判断する安静時心電図の臨床的に有意な異常（スクリーニング時）
- 慢性疲労および/または認知障害を特徴とする併存疾患
- 閉塞、活動性炎症性腸疾患、または吸収不良を含む臨床的に有意な腸疾患
- 臨床的に有意な睡眠時無呼吸
- 管理不良の甲状腺疾患
- PBC以外の（自己免疫疾患を含む）免疫疾患の既往または現在の活動性（すなわち管理不良）および/または免疫抑制薬を必要とする疾患の既往
- 自己免疫性肝炎オーバーラップの臨床診断
- 治験責任医師が判断する、研究への安全な参加および/または研究結果の解釈を危険にさらす臨床的に有意な併存疾患の存在
- 疲労または認知機能障害を引き起こすことが知られている処方薬または市販薬（OTC）の定期的使用
- 無作為化前14日以内の禁止薬物の使用
- 研究期間中のPBC薬剤および/または重要な医学的または外科的介入の予定変更
- 定期的（月1週間以上）な週14単位を超えるアルコール摂取
- 別の新規化学物質の投与、または本研究のIMP投与前3ヶ月以内に最終投与を含む薬物治療を伴う他の臨床試験への参加
- 妊娠中、授乳中、または積極的に妊娠を試みている女性
- 適用用量レベルで必要な数のIMPカプセルを服用できないと予想されること
- 治験責任医師が判断する重度のアレルギー/過敏症の既往または進行中のアレルギー/過敏症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パートB：治療群1（ゴレキサノロン40 mg）
40 mg ゴレキサノロン 1日2回投与
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ソフトジェラチンカプセル、1日2回経口投与、最大28日間
ソフトジェラチンカプセル、経口投与、1日2回、最大28日間
ソフトジェラチンカプセル、1日2回経口投与、5日間
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実験的：パートB：治療アーム2（ゴレキサノロン80 mg）
80 mg ゴレキサノロン 1日2回
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ソフトジェラチンカプセル、1日2回経口投与、最大28日間
ソフトジェラチンカプセル、経口投与、1日2回、最大28日間
ソフトジェラチンカプセル、1日2回経口投与、5日間
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プラセボコンパレーター：プラセボ
パートB：プラセボ 1日2回
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ソフトジェラチンカプセル、1日2回経口投与、最大28日間
ソフトジェラチンカプセル、1日2回経口投与、5日間
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実験的：パートA: ゴレキサノロン
40 mg ゴレキサノロン 1日2回
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ソフトジェラチンカプセル、1日2回経口投与、最大28日間
ソフトジェラチンカプセル、経口投与、1日2回、最大28日間
ソフトジェラチンカプセル、1日2回経口投与、5日間
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プラセボコンパレーター：Part A: プラセボ
プラセボ BID
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ソフトジェラチンカプセル、1日2回経口投与、最大28日間
ソフトジェラチンカプセル、1日2回経口投与、5日間
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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1. ベースラインから28日目までの有害事象（AE）の頻度、強度、および重大度（パートB）
時間枠：登録から28日目の治療終了まで
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ベースラインから28日目までの有害事象（AE）の頻度、強度、および重症度
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登録から28日目の治療終了まで
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ベースラインからDay 5までの有害事象（AEs）の頻度、強度、および深刻度（パートA）
時間枠：ベースラインから5日目まで
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有害事象（AEs）の頻度、強度、および重篤性
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ベースラインから5日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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1. 各ドメイン（認知、かゆみ、疲労、社会的、感情的、および一般的症状）におけるベースラインから第28日までのPBC-40スコアの変化（パートB）
時間枠：ベースラインから28日目まで
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PBC-40は、PBC患者由来の疾患特異的な健康関連QOL（生活の質）測定尺度です。
紙の質問票は40問から構成され、各質問は1から5のスケール（1＝影響最小、5＝影響最大）で採点され、6つの領域（認知、かゆみ、疲労、社会的、感情的、一般症状）にグループ化されています。
各領域の採点では、個々の質問への回答スコアを合計し、スコア範囲は6～30です。
スコアが高いほど、生活の質が低下していることを示します。
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ベースラインから28日目まで
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2. EQ-5D-3Lツール（パートB）におけるベースラインから28日目までの変化
時間枠：ベースラインから28日目まで
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EQ-5Dツールは、臨床的および経済的評価のために健康状態を簡潔かつ一般的に測定するために開発された、標準化された健康状態測定ツールです。
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ベースラインから28日目まで
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3. エプワース眠気尺度（ESS）（パートB）を用いた日中傾眠関連症状のベースラインから第28日への変化
時間枠：ベースラインから28日目まで
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ESSは、日中の過度の眠気を評価するための検証済みの自己記入式質問票です。
回答者は、8つの異なる活動中に居眠りしたり眠りに落ちたりする通常の可能性を、4段階の尺度（0～3）で評価するよう求められます。
ESSスコア（8項目のスコアの合計、0～3）は0から24の範囲になります。
ESSスコアが高いほど、その人の日常生活における平均的な睡眠傾向、つまり「日中の眠気」が高いことを示します。
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ベースラインから28日目まで
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4. ベースラインから第28日までの門脈体循環性肝性脳症スコア（PHES）総合スコアの変化（パートB）
時間枠：ベースラインから第28日まで
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PHESは、ナンバーコネクションテストA（NCT-A）、ナンバーコネクションテストB（NCT-B）、シリアルドッティングテスト（SDT）、ライントレーシングテスト（LTT）、およびデジットシンボルテスト（DST）の5つのサブテストで構成されています。
PHESは、運動速度、運動精度、集中力、注意力、視覚知覚、視空間的定位、視覚構成、および記憶を評価します。
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ベースラインから第28日まで
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5. レイ聴覚言語学習テスト（RAVLT）（パートB）におけるベースラインから28日目までの変化
時間枠：ベースラインから28日目まで
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RAVLTは、被験者に1秒に1語の速度で読み上げられる15語からなる検証済みの単語リスト学習課題です。その後、被験者はできるだけ多くの単語を思い出すように求められます。
この手順は5回繰り返されます。
これら5回の試行で思い出された単語の合計が即時想起スコアを構成します。
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ベースラインから28日目まで
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6. ベースラインから28日目までのDelis and Kaplan Executive Function System (D-KEFS) 文字およびカテゴリー流暢性下位検査（パートB）の変化
時間枠：ベースラインから第28日目まで
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D-KEFSのカテゴリー流暢性テストとレター流暢性テストは、特定のルールに従って1分間にできるだけ多くの単語を言うように求められる、検証済みの観念流暢性課題です。
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ベースラインから第28日目まで
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7. ベースラインからDay 28（パートB）までの治療効果についての臨床医の全体的印象を、原発性胆汁性胆管炎（PBC）版の臨床的全体的印象変化評価尺度（CGI-C-PBC）により評価すること
時間枠：ベースラインから第28日まで
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臨床全般印象（CGI）尺度は、CGI-S-PBCとCGI-C-PBCの2つの臨床医評価用ツールから構成され、それぞれ疾患の全般的な重症度と変化を測定します。
CGI-S-PBCでは、PBC患者にとって臨床的に重要とされる6つの臨床領域すべてを検討する30〜45分の半構造化面接が行われます。
領域別および全体的評価は、PBCの専門家であり、中央評価者として認定された訓練を受けた独立した臨床評価者によって行われます。
すべてのCGI-S-PBCおよびCGI-C-PBC面接はビデオ録画され、評価者による評価をサポートするために使用されます。
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ベースラインから第28日まで
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8. 28日間治療を受けた対象集団における2つの用量レベルのゴレキサノロンの曝露を評価すること（パートB）
時間枠：1日目、14日目、および28日目に
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次の投与前の最低血漿濃度（Ctrough）は、1日目、14日目、および28日目の投薬前に評価されます。
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1日目、14日目、および28日目に
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Pernilla Sandwall、Umecrine Cognition
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年4月14日
一次修了 (推定)
2026年9月30日
研究の完了 (推定)
2026年9月30日
試験登録日
最初に提出
2025年11月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年12月12日
最初の投稿 (実際)
2025年12月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月27日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- UCAB-CT-05
- 2024-515907-20-00 (Ctis)
- IRAS ID 1003871 (その他の識別子：MHRA)
- 515-04-27580-22-1 (その他の識別子：Medicines and Medical Devices Agency of Serbia)
- E-66175679-514.02.02-1264666 (その他の識別子：Turkish Medicines and Medical Devices Agency)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。