Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kaksiosainen tutkimus kahden goleksanolon annoksen vaikutuksista aikuisilla primaarisen biliaarisen kolangiitin (PBC) potilailla, joilla on väsymystä ja kognitiivista dysfunktiota

torstai 27. elokuuta 2026 päivittänyt: Umecrine Cognition AB

Satunnaistettu, kaksinkertainen sokea, lumekontrolloitu, kaksiosainen tutkimus golexanolonin kahden annostason farmakokinetiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden sekä alustavan tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen biliaarinen kolangitis (PBC), väsymys ja kognitiivinen toimintahäiriö

Tämä vaiheen 1b/2 satunnaistettu, kaksoissokko, lumelääkekontrolloitu, kaksiosainen tutkimus on suunniteltu arvioimaan kahden golexanolone-annostason turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokineettisiä ominaisuuksia ja alustavaa tehoa verrattuna lumelääkkeeseen potilailla, joilla on historia ei-siroottisesta tai Child-Pugh luokan A siroottisesta primaarisesta sappitietulehduksesta (PBC) ja kliinisesti merkittävästä väsymyksestä ja kognitiivisista oireista stabiililla taustalla olevalla standardinmukaisella PBC-lääkehoidolla (SoC). Tämän tutkimuksen tavoitteet ovat arvioida turvallisuutta ja siedettävyyttä sekä golexanolonen farmakokineettisiä (PK) ominaisuuksia, kun sitä annetaan 40 mg kahdesti päivässä (BID) 5 päivän ajan kohdeväestössä (osa A), ja arvioida turvallisuutta ja siedettävyyttä, golexanolonen vaikutuksia terveyteen liittyvään elämänlaatuun (HRQoL), mukaan lukien väsymys, päiväaikainen uneliaisuus ja kognitiivinen toiminta sekä tutkijan kokonaisarvio hoitovaikutuksesta kahden golexanolone-annostason ja lumelääkkeen 28 päivän kahdesti päivässä (BID) hoidon osalta (osa B).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

84

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

      • Barcelona, Espanja, 8036
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Barcelona, Espanja, 08208
        • Hospital Universitario Parc Taulí
      • Madrid, Espanja, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Madrid, Espanja, 28041
        • Hospital 12th October, Madrid
      • Málaga, Espanja, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Pontevedra, Espanja, 36071
        • University Hospital Complex of Pontevedra & IIS Galicia South, Pontevedra
      • Santander, Espanja, 39008
        • University Hospital Marquez de Valdecilla, Santander
      • Seville, Espanja, 41013
        • Virgen del Rocío University Hospital
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
      • Milan, Italia, 20162
        • Università di Milano-Bicocca, S.C. ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Dipartimento di Medicina e Chirurgia, Epatologia e Gastroenterologia
      • Padova, Italia, 35128
        • University of Padova, Department of Surgery, Oncology and Gastroenterology
      • Palermo, Italia, 90127
        • University Hospital Paolo Giaccone, University of Palermo
      • Roma, Italia, 168
        • A. Gemelli Polyclinic, Sacro Cuore Catholic University
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Humanitas University
      • Udine, Italia, 33100
        • University of Udine
      • Athens, Kreikka, 11527
        • Hippokration General Hospital of Athens
      • Pátrai, Kreikka, 26504
        • University Hospital of Patras
      • Düsseldorf, Saksa, 40225
        • University Hospital Düsseldorf
      • Leipzig, Saksa, 04103
        • University of Leipzig
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University Medical Center "Zvezdara"
      • Ankara, Turkki (Türkiye), 06230
        • Hacettepe University, Fakulty of Medicine, Department of Gastroenterology and Hepatology
      • Balçova, Turkki (Türkiye), 35340
        • 9 Eylul University Research and Application Hospital Department of Gastroenterology
      • Diyarbakır, Turkki (Türkiye), 21280
        • Dicle University Faculty of Medicine Department of Gastroenterology
      • Izmir, Turkki (Türkiye), 35100
        • Ege University Faculty of Medicine, Department of Gastroenterology
      • Kocaeli, Turkki (Türkiye), 41100
        • Kocaeli University Faculty of Medicine Gastroenterology and Hepatology Department
      • Rize, Turkki (Türkiye), 53020
        • Recep Tayyip Erdoğan University Training and Research Hospital, Department of Gastroenterology
      • Sanliurfa, Turkki (Türkiye), 63300
        • Harran Üniversitesi Osmanbey Campus Department of Gastroenterology
      • Trabzon, Turkki (Türkiye), 61080
        • Karadeniz Technical University, Farabi Hospital, Department of Gastroenterology
      • Kistarcsa, Unkari, 2143
        • Facility of CRU Hungary Ltd.
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TT
        • NIHR Birmingham BRC
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' Hospital, London
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
        • Freeman Hospital
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
        • Nottingham Digestive Diseases Centre and Biomedical Research Centre Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queen's Medical Centre
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Portsmouth, Yhdistynyt kuningaskunta, PO6 3LY
        • Dept of Gastroenterology & Hepatology Portsmouth Hospitals University NHS Trust Queen Alexandra Hospital
      • Wolverhampton, Yhdistynyt kuningaskunta, WV10 0QP
        • Royal Wolverhampton NHS Trust, New Cross Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • Mies- ja naiskoehenkilöt, ikä ≥ 18 vuotta
  • PBC-diagnoosi perustuen ≥2:een kolmesta keskeisestä taudille ominaisesta piirteestä
  • Kliinisesti merkittävä väsymys, joka tässä tutkimuksessa määritellään PBC-40 väsymysalueen pistemääräksi ≥29 seulonnassa
  • Kliinisesti merkittävät kognitiiviset oireet, jotka tässä tutkimuksessa määritellään PBC-40 kognitiivisen alueen pistemääräksi ≥16 seulonnassa
  • Vakaa PBC:n vakihoito (jos sellainen on), vähintään 3 kuukautta ennen satunnaistamista
  • Kaikille lapsentekoiän naisille (WOCBP) negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsan dip-stick raskaustesti alkuarvioinnissa ennen ensimmäistä IMP-annosta
  • WOCBP:n on oltava halukas käyttämään ehkäisyvälinettä, jonka epäonnistumisprosentti on < 1 %, ja suostuttava jatkamaan tämän menetelmän käyttöä tutkimuksen ajan ja sen jälkeen 1 kuukauden viimeisen IMP-annoksen jälkeen
  • Ei-lapsentekoiän naisten on oltava dokumentoitu munajohdonsidonta tai kohdunpoisto; tai oltava menopaussin jälkeisiä
  • Hedelmällisten miesten on oltava halukkaita käyttämään kondomia ja varmistettava, että heidän naispuolinen kumppaninsa käyttää ehkäisyvälineitä, joiden epäonnistumisprosentti on < 1 %
  • Halukas ja kykenevä antamaan tietoon perustuvan suostumuksen
  • Tutkijan tulisi arvioida koehenkilön olevan selväjärkinen ja suuntautunut henkilöön, paikkaan, aikaan ja tilanteeseen antaessaan tietoon perustuvan suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Child-Pugh-luokan B tai C maksakirroosi
  • Kliininen todiste maksan dekompensaatiosta (esim. nykyinen tai aiempi HE, askiitti tai variseellinen verenvuoto)
  • Hepatosellulaarisen karsinooman historia
  • Bilirubiini >1,5 × ULN
  • Glomerulaarinen suodatusnopeus (GFR) <35 ml/min/1,73 m²
  • Alhainen hemoglobiini (HB), eli koehenkilöt, joilla on keskivaikea/vaikea anemia
  • Alhainen S-B12 tai alhainen P-folaatti
  • Todiste sappitien tukoksesta
  • Mikä tahansa positiivinen tulos ihmisen immunikatoviruksen (HIV) tai hepatiitti B:n seulonnassa (seerumin hepatiitti B pintaa vasta-aine positiivinen)
  • Pitkittynyt QTcF (>500 ms) tai mikä tahansa kliinisesti merkittävä poikkeavuus lepo-EKG:ssä tutkijan arvioimana (seulonnassa)
  • Samanaikainen sairaus, jolle on ominaista krooninen väsymys ja/tai kognitiivinen heikentyminen
  • Kliinisesti merkittävä suolistosairaus, mukaan lukien obstruktio, aktiivinen tulehduksellinen suolistosairaus tai imeytymishäiriö
  • Kliinisesti merkittävä uniapnea
  • Hallitsematon kilpirauhashäiriö
  • Koehenkilöt, joilla on historiaa tai jotka ovat tällä hetkellä aktiivisia immunihäiriöistä (eli hallitsemattomia) muuta kuin PBC (mukaan lukien autoimmuunisairaus) ja/tai sairauksista, jotka vaativat immunosuppressiivisia lääkkeitä
  • Kliininen diagnoosi autoimmuunihepatiitin limittyvyydestä
  • Tutkijan arvioiman kliinisesti merkittävän samanaikaisen sairauden läsnäolo, joka vaarantaisi turvallisen osallistumisen tutkimukseen ja/tai tutkimustulosten tulkinnan
  • Säännöllinen määrättyjen tai ilman reseptiä saatavien (OTC) lääkkeiden käyttö, jotka tunnetaan väsymystä tai kognitiivista dysfunktiota aiheuttavina
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö 14 päivän kuluessa ennen satunnaistamista
  • Ennakoitava muutos PBC-lääkityksessä ja/tai merkittävä lääketieteellinen tai kirurginen toimenpide tutkimuksen keston aikana
  • Säännöllinen (yli 1 viikko kuukaudessa) alkoholinkulutus yli 14 annosta viikossa
  • Toisen uuden kemiallisen yhdisteen antaminen tai osallistuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen, joka sisälsi lääkehoitoa viimeisen annoksen ollessa 3 kuukauden kuluessa ennen tämän tutkimuksen IMP:n antamista
  • Raskaana olevat, imettävät tai aktiivisesti lasta yrittävät naiset
  • Odotettu kyvyttömyys nieleä vaadittu määrä IMP-kapseleita sovellettavalla annostasolla
  • Vakavan allergian/yläherkkyyden historia tai jatkuva allergia/yläherkkyys tutkijan arvioimana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa B: Hoitoryhmä 1 (goleksanoloni 40 mg)
40 mg golexanolonia BID
pehmeät gelatiinikapselit, suun kautta annosteltuna kahdesti päivässä enintään 28 päivän ajan
pehmeät gelatiinikapselit, suun kautta annosteltuna kahdesti päivässä enintään 28 päivän ajan
pehmeät gelatiinikapselit, suun kautta kahdesti päivässä 5 päivän ajan
Kokeellinen: Osa B: Hoitoryhmä 2 (goleksanoloni 80 mg)
80 mg golexanolonia BID
pehmeät gelatiinikapselit, suun kautta annosteltuna kahdesti päivässä enintään 28 päivän ajan
pehmeät gelatiinikapselit, suun kautta annosteltuna kahdesti päivässä enintään 28 päivän ajan
pehmeät gelatiinikapselit, suun kautta kahdesti päivässä 5 päivän ajan
Placebo Comparator: Plasebo
Osa B: Placebo BID
pehmeägelatiinikapselit, suun kautta kahdesti päivässä enintään 28 päivän ajan
pehmeät gelatiinikapselit, suun kautta otettava annos kahdesti päivässä 5 päivän ajan
Kokeellinen: Osa A: Golexanoloni
40 mg golexanolonia BID
pehmeät gelatiinikapselit, suun kautta annosteltuna kahdesti päivässä enintään 28 päivän ajan
pehmeät gelatiinikapselit, suun kautta annosteltuna kahdesti päivässä enintään 28 päivän ajan
pehmeät gelatiinikapselit, suun kautta kahdesti päivässä 5 päivän ajan
Placebo Comparator: Osio A: Placebo
Placebo BID
pehmeägelatiinikapselit, suun kautta kahdesti päivässä enintään 28 päivän ajan
pehmeät gelatiinikapselit, suun kautta otettava annos kahdesti päivässä 5 päivän ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
1. Haittatapahtumien (AE) esiintymistiheys, vakavuus ja vakavuusaste perusarvosta päivään 28 (osa B)
Aikaikkuna: Rekisteröinnistä 28 päivän hoitojakson loppuun
Haitallisten tapahtumien (AEs) esiintymistiheys, voimakkuus ja vakavuus lähtötilanteesta 28. päivään saakka
Rekisteröinnistä 28 päivän hoitojakson loppuun
Haittatapahtumien (AE) esiintymistiheys, voimakkuus ja vakavuus perustasosta päivään 5 (osa A)
Aikaikkuna: Alkutasosta viidenteen päivään
Haittatapahtumien (AEs) esiintymistiheys, vakavuus ja vakavuus
Alkutasosta viidenteen päivään

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
1. PBC-40-pisteiden muutos perusarvosta 28. päivään kussakin osa-alueessa (kognitio, kutina, väsymys, sosiaalinen, emotionaalinen ja yleiset oireet) (osa B)
Aikaikkuna: Perustilasta 28. päivään
PBC-40 on potilaan kokemuksiin perustuva, taudille spesifinen elämänlaatumittari PBC-taudille. Paperinen kyselylomake sisältää 40 kysymystä, joista jokainen pisteytetään asteikolla 1-5 (missä 1=vähiten vaikutusta, 5=eniten vaikutusta) jaon kuuteen osa-alueeseen (kognitio, kutina, väsymys, sosiaalinen, emotionaalinen ja yleiset oireet). Jokaiselle osa-alueelle pisteytys tarkoittaa yksittäisten kysymysten vastauspisteiden summaamista, alueella 6-30. Korkeammat pisteet osoittavat heikompaa elämänlaatua.
Perustilasta 28. päivään
2. Muutos lähtöarvosta 28. päivään EQ-5D-3L-työkalussa (osa B)
Aikaikkuna: Alkuperäisestä tasosta päivään 28 asti
EQ-5D-työkalu on standardoitu terveydentilamittari, joka on kehitetty tarjoamaan yksinkertainen, yleispätevä terveyden mittari kliinistä ja taloudellista arviointia varten.
Alkuperäisestä tasosta päivään 28 asti
3. Päiväaikaiseen uneliaisuuteen liittyvien oireiden muutos lähtöarvosta 28. päivään Epworthin uneliaisuusasteikolla (ESS) (osa B)
Aikaikkuna: Perustasosta 28. päivään
ESS on validoitu itse täytettävä kyselylomake päiväaikaista yliuneliaisuuden arviointia varten. Vastaajia pyydetään arvioimaan neliportaisella asteikolla (0-3) tavallisia mahdollisuuksiaan torkkua tai nukahtaa kahdeksan eri toiminnan aikana. ESS-pisteet (kahdeksan kohteen pisteiden summa, 0-3) voivat vaihdella 0:sta 24:ään. Mitä korkeampi ESS-pistemäärä, sitä korkeampi on henkilön keskimääräinen unen taipumus arjessa eli 'päiväaikainen uneliaisuus'.
Perustasosta 28. päivään
4. Muutos Portosysteemisen Hepaattisen Enkefalopatian Pistemäärän (PHES) kokonaispisteissä (osa B) lähtöarvosta 28. päivään
Aikaikkuna: Perustasosta 28. päivään
PHES koostuu viidestä alatestistä: numeroyhteystesti-A (NCT-A), numeroyhteystesti-B (NCT-B), sarjapisteitystesti (SDT), viivanseuraustesti (LTT) ja numerosymbolitesti (DST). PHES arvioi motorista nopeutta, motorista tarkkuutta, keskittymistä, tarkkaavaisuutta, visuaalista hahmottamista, visuaalis-spatiaalista suuntautumista, visuaalista rakentamista ja muistia.
Perustasosta 28. päivään
5. Muutos lähtöarvosta 28. päivään Rey Auditory Verbal Learning -testissä (RAVLT) (osa B)
Aikaikkuna: Alkutasosta 28. päivään
RAVLT on validoitu sanalistamuotoinen oppimistehtävä, joka koostuu 15 sanasta. Sanat luetaan kohteelle yhden sanan sekuntivauhdilla, minkä jälkeen kohteen pyydetään muistelemaan niin monta sanaa kuin hän pystyy. Tämä toimenpide toistetaan viisi kertaa. Näiden viiden testikerran aikana muistettujen sanojen summa muodostaa välittömän muistamisen pistemäärän.
Alkutasosta 28. päivään
6. Muutos lähtöarvosta päivään 28 Delis ja Kaplan Executive Function System (D-KEFS) Letter and Category -sujuvuuden alatestien osassa B
Aikaikkuna: Alustasta päivään 28
D-KEFS:n Kategoriafluenssi- ja Kirjainfluenssi-testit ovat validoituja ideatiivisia sujuvuustehtäviä, joissa koehenkilöä pyydetään sanomaan mahdollisimman monta sellaista sanaa minuutissa, jotka noudattavat tiettyä sääntöä.
Alustasta päivään 28
7. Arvioida tutkijan kokonaisvaikutelmaa hoidon vaikutuksesta käyttäen Clinical Global Impression of change, PBC version (CGI-C-PBC) -menetelmää perustasosta päivään 28 (osa B)
Aikaikkuna: Perusarvosta 28. päivään
Kliininen yleisvaikutelma (CGI) -asteikko koostuu kahdesta lääkärin arvioimasta instrumentista, CGI-S-PBC ja CGI-C-PBC, jotka mittaavat vastaavasti kokonaisvaltaista sairauden vakavuutta ja muutosta. CGI-S-PBC sisältää 30-45 minuutin puolistrukturoidun haastattelun, jossa tarkastellaan kaikkia kuutta kliinistä aluetta, jotka on tunnistettu kliinisesti merkityksellisiksi PBC-potilaille. Alakohtaiset ja kokonaisarvioinnit antavat koulutetut riippumattomat kliiniset arvioijat, jotka ovat PBC:n asiantuntijoita ja jotka on sertifioitu tätä tarkoitusta varten keskeisiksi arvioijiksi. Kaikki CGI-S-PBC ja CGI-C-PBC -haastattelut videoidaan ja niitä käytetään arvioijien tekemien arviointien tukena.
Perusarvosta 28. päivään
8. Arvioida kahden golexanolone-annostason altistumista kohdeväestössä, jota hoidetaan 28 päivän ajan (osa B)
Aikaikkuna: Päivänä 1, 14 ja 28
Pienintä plasmapitoisuutta ennen seuraavaa annosta (Ctrough) arvioidaan ennen annostelua päivinä 1, 14 ja 28.
Päivänä 1, 14 ja 28

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Pernilla Sandwall, Umecrine Cognition

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 14. huhtikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 26. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 28. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UCAB-CT-05
  • 2024-515907-20-00 (Ctis)
  • IRAS ID 1003871 (Muu tunniste: MHRA)
  • 515-04-27580-22-1 (Muu tunniste: Medicines and Medical Devices Agency of Serbia)
  • E-66175679-514.02.02-1264666 (Muu tunniste: Turkish Medicines and Medical Devices Agency)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa