En tvådelad studie för att undersöka effekterna hos vuxna av två doser golexanolon hos patienter med primär biliär kolangit (PBC) med trötthet och kognitiv dysfunktion
27 augusti 2026 uppdaterad av: Umecrine Cognition AB
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, tvådelad studie för att utvärdera farmakokinetik, säkerhet och tolerabilitet samt preliminär effekt av två dosnivåer av golexanolon hos personer med primär biliär kolangit (PBC), trötthet och kognitiv dysfunktion
Denna fas 1b/2 randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade tvådelade studie är utformad för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiska egenskaperna och preliminär effekt av två dosnivåer av golexanolon jämfört med placebo hos patienter med en historia av icke-cirrotisk eller Child-Pugh klass A cirrotisk Primär Biliär Cholangit (PBC) med kliniskt signifikant trötthet och kognitiva symptom på stabil bakgrundsstandardbehandling (SoC) för PBC.
Syftet med denna forskningsstudie är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten samt farmakokinetiska (PK) egenskaperna hos golexanolon administrerat 40 mg BID i 5 dagar i målgruppen (del A) och att bedöma säkerheten och tolerabiliteten, effekterna av golexanolon på hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL), inklusive trötthet, dagtidssömnighet och kognitiv funktion samt undersökningsledarens övergripande intryck av behandlingseffekten av 28 dagars behandling två gånger per dag (BID) med två dosnivåer av golexanolon jämfört med placebo (del B).
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
84
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Athens, Grekland, 11527
- Hippokration General Hospital of Athens
-
Pátrai, Grekland, 26504
- University Hospital of Patras
-
-
-
-
-
Milan, Italien, 20162
- Università di Milano-Bicocca, S.C. ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Dipartimento di Medicina e Chirurgia, Epatologia e Gastroenterologia
-
Padova, Italien, 35128
- University of Padova, Department of Surgery, Oncology and Gastroenterology
-
Palermo, Italien, 90127
- University Hospital Paolo Giaccone, University of Palermo
-
Roma, Italien, 168
- A. Gemelli Polyclinic, Sacro Cuore Catholic University
-
Rozzano, Italien, 20089
- Humanitas University
-
Udine, Italien, 33100
- University of Udine
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- University Medical Center "Zvezdara"
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 8036
- Hospital Clinic Barcelona
-
Barcelona, Spanien, 08208
- Hospital Universitario Parc Taulí
-
Madrid, Spanien, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Spanien, 28041
- Hospital 12th October, Madrid
-
Málaga, Spanien, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Pontevedra, Spanien, 36071
- University Hospital Complex of Pontevedra & IIS Galicia South, Pontevedra
-
Santander, Spanien, 39008
- University Hospital Marquez de Valdecilla, Santander
-
Seville, Spanien, 41013
- Virgen del Rocío University Hospital
-
Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B15 2TT
- NIHR Birmingham BRC
-
Glasgow, Storbritannien, G4 0SF
- Glasgow Royal Infirmary
-
London, Storbritannien, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannien, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' Hospital, London
-
Newcastle, Storbritannien, NE7 7DN
- Freeman Hospital
-
Nottingham, Storbritannien, NG7 2UH
- Nottingham Digestive Diseases Centre and Biomedical Research Centre Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queen's Medical Centre
-
Oxford, Storbritannien
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Portsmouth, Storbritannien, PO6 3LY
- Dept of Gastroenterology & Hepatology Portsmouth Hospitals University NHS Trust Queen Alexandra Hospital
-
Wolverhampton, Storbritannien, WV10 0QP
- Royal Wolverhampton NHS Trust, New Cross Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turkiet (Türkiye), 06230
- Hacettepe University, Fakulty of Medicine, Department of Gastroenterology and Hepatology
-
Balçova, Turkiet (Türkiye), 35340
- 9 Eylul University Research and Application Hospital Department of Gastroenterology
-
Diyarbakır, Turkiet (Türkiye), 21280
- Dicle University Faculty of Medicine Department of Gastroenterology
-
Izmir, Turkiet (Türkiye), 35100
- Ege University Faculty of Medicine, Department of Gastroenterology
-
Kocaeli, Turkiet (Türkiye), 41100
- Kocaeli University Faculty of Medicine Gastroenterology and Hepatology Department
-
Rize, Turkiet (Türkiye), 53020
- Recep Tayyip Erdoğan University Training and Research Hospital, Department of Gastroenterology
-
Sanliurfa, Turkiet (Türkiye), 63300
- Harran Üniversitesi Osmanbey Campus Department of Gastroenterology
-
Trabzon, Turkiet (Türkiye), 61080
- Karadeniz Technical University, Farabi Hospital, Department of Gastroenterology
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Tyskland, 40225
- University Hospital Düsseldorf
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- University of Leipzig
-
-
-
-
-
Kistarcsa, Ungern, 2143
- Facility of CRU Hungary Ltd.
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Män och kvinnor i åldern ≥ 18 år
- Diagnos av PBC baserad på förekomsten av ≥2 av 3 nyckeldrag för sjukdomen
- Kliniskt signifikant trötthet, definierad för denna studie som ett PBC-40 trötthetsdomänpoäng på ≥29 vid screening
- Kliniskt signifikanta kognitiva symptom, definierade för denna studie som ett PBC-40 kognitivt domänpoäng på ≥16 vid screening
- Stabil PBC-standardbehandling (om någon) i minst 3 månader före randomisering
- För alla kvinnor i fertil ålder (WOCBP) ett negativt graviditetstest vid screening och ett negativt urinstickprov för graviditet vid baslinje, före första dosen av IMP
- WOCBP måste vara villiga att använda ett preventivmedel med en misslyckandefrekvens på < 1 % och samtycka till att fortsätta använda denna metod under hela studien och därefter i 1 månad efter sista dosen av IMP
- Kvinnor som inte är i fertil ålder måste ha dokumenterad tubarligatur eller hysterektomi; eller vara postmenopausala
- Fertila manliga försökspersoner måste vara villiga att använda kondom och säkerställa att deras kvinnliga partner använder preventivmedel med en misslyckandefrekvens på < 1 %
- Villig och kapabel att ge informerat samtycke
- Försökspersonen bör bedömas av undersökningsledaren som klar och orienterad till person, plats, tid och situation när informerat samtycke ges
Exklusionskriterier:
- Child-Pugh klass B eller C-cirros
- Kliniska tecken på leversvikt (t.ex. nuvarande eller tidigare HE, ascites eller varixblödning)
- Historia av hepatocellulärt karcinom
- Bilirubin >1,5 × ULN
- Glomerulär filtrationshastighet (GFR) <35 mL/min/1,73 m²
- Lågt hemoglobin (Hb), d.v.s. försökspersoner med måttlig/svår anemi
- Lågt S-B12 eller lågt P-folat
- Tecken på gallvägsobstruktion
- Ett positivt resultat vid screening för humant immunbristvirus (HIV) eller hepatit B (serum hepatit B ytantigen positivt)
- Förlängd QTcF (>500 ms), eller någon kliniskt signifikant avvikelse i vilande EKG, som bedöms av undersökningsledaren (vid screening)
- Samtidig sjukdom kännetecknad av kronisk trötthet och/eller kognitiv nedsättning
- Kliniskt signifikant tarmsjukdom, inklusive obstruktion, aktiv inflammatorisk tarmsjukdom eller malabsorption
- Kliniskt signifikant sömnapné
- En okontrollerad sköldkörtelsjukdom
- Försökspersoner med historia av eller för närvarande aktiv immunologisk sjukdom (d.v.s. okontrollerad) annan än PBC (inklusive autoimmun sjukdom) och/eller sjukdomar som kräver immunsuppressiva läkemedel
- Klinisk diagnos av autoimmun hepatitöverlappning
- Närvaron, som bedöms av undersökningsledaren, av kliniskt signifikant samtidig sjukdom som skulle äventyra säker deltagande i studien och/eller tolkningen av studieresultaten
- Regelbunden användning av receptbelagda eller receptfria (OTC) läkemedel som är kända för att orsaka trötthet eller kognitiv dysfunktion
- Användning av förbjudna läkemedel inom 14 dagar före randomisering
- Förväntad förändring av PBC-medicinering och/eller signifikant medicinsk eller kirurgisk intervention under studiens varaktighet
- Regelbunden (mer än 1 vecka per månad) alkoholkonsumtion över 14 enheter per vecka
- Administration av en annan ny kemisk enhet eller har deltagit i någon annan klinisk studie som inkluderade läkemedelsbehandling med den sista administrationen inom 3 månader före administration av IMP i denna studie
- Kvinnor som är gravida, ammar eller aktivt försöker bli gravida
- Förväntad oförmåga att svälja det nödvändiga antalet IMP-kapslar vid tillämplig dosnivå
- Historia av svår allergi/överkänslighet eller pågående allergi/överkänslighet, som bedöms av undersökningsledaren
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Del B: Behandlingsarm 1 (golexanolon 40 mg)
40 mg golexanolon två gånger dagligen
|
mjuka gelatinkapslar, oralt två gånger per dag i upp till 28 dagar
mjuka gelatinkapslar, oralt dos två gånger om dagen i upp till 28 dagar
mjuka gelatinkapslar, oral dosering två gånger per dag i 5 dagar
|
|
Experimentell: Del B: Behandlingsarm 2 (golexanolon 80 mg)
80 mg golexanolon BID
|
mjuka gelatinkapslar, oralt två gånger per dag i upp till 28 dagar
mjuka gelatinkapslar, oralt dos två gånger om dagen i upp till 28 dagar
mjuka gelatinkapslar, oral dosering två gånger per dag i 5 dagar
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Del B: Placebo BID
|
mjuka gelatinkapslar, oral dosering två gånger om dagen i upp till 28 dagar
mjuka gelatinkapslar, oral dosering två gånger per dag i 5 dagar
|
|
Experimentell: Del A: Golexanolon
40 mg golexanolon två gånger dagligen
|
mjuka gelatinkapslar, oralt två gånger per dag i upp till 28 dagar
mjuka gelatinkapslar, oralt dos två gånger om dagen i upp till 28 dagar
mjuka gelatinkapslar, oral dosering två gånger per dag i 5 dagar
|
|
Placebo-jämförare: Del A: Placebo
Placebo BID
|
mjuka gelatinkapslar, oral dosering två gånger om dagen i upp till 28 dagar
mjuka gelatinkapslar, oral dosering två gånger per dag i 5 dagar
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
1. Frekvens, intensitet och allvarlighetsgrad av biverkningar (AEs) från baslinjen till dag 28 (del B)
Tidsram: Från inskrivning till behandlingens slut efter 28 dagar
|
Frekvens, intensitet och allvarlighetsgrad av biverkningar (AE) från baseline till dag 28
|
Från inskrivning till behandlingens slut efter 28 dagar
|
|
Frekvens, intensitet och allvarlighetsgrad av biverkningar från baslinje till dag 5 (del A)
Tidsram: Från baslinjen till dag 5
|
Frekvens, intensitet och allvarlighetsgrad av biverkningar (AEs)
|
Från baslinjen till dag 5
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
1. Förändring från baslinjen till dag 28 i PBC-40-poäng för varje domän (kognition, klåda, trötthet, social, emotionell och allmänna symptom) (del B)
Tidsram: Från baslinje till dag 28
|
PBC-40 är ett patientbaserat, sjukdomsspecifikt hälsorelaterat livskvalitetsmått för PBC.
Pappersformuläret består av 40 frågor, var och en poängsatt på en skala från 1 till 5 (där 1=minst påverkan, 5=störst påverkan) grupperade i sex domäner (kognition, klåda, trötthet, sociala, emotionella och allmänna symtom).
För varje domän innebär poängsättning att summera enskilda frågesvarspoäng, med ett intervall på 6-30.
Högre poäng indikerar en sämre livskvalitet
|
Från baslinje till dag 28
|
|
2. Förändring från baseline till dag 28 i EQ-5D-3L-verktyget (del B)
Tidsram: Från baslinjen till dag 28
|
EQ-5D-verktyget är ett standardiserat mått på hälsotillstånd som utvecklats för att ge ett enkelt, generellt mått på hälsa för klinisk och ekonomisk bedömning.
|
Från baslinjen till dag 28
|
|
3. Förändring från baslinje till dag 28 i dagsömnighetsrelaterade symptom med hjälp av Epworth Sleepiness Scale (ESS) (del B)
Tidsram: Från baseline till Dag 28
|
ESS är ett validerat självadministrerat frågeformulär för bedömning av dagtidssömnighet.
Respondenter ombeds att betygsätta, på en 4-gradig skala (0-3), sina vanliga chanser att somna eller falla i sömn under åtta olika aktiviteter.
ESS-poängen (summan av åtta items poäng, 0-3) kan variera från 0 till 24.
Ju högre ESS-poäng, desto högre är personens genomsnittliga sömnbenägenhet i vardagslivet, eller deras 'dagtidssömnighet'.
|
Från baseline till Dag 28
|
|
4. Förändring från baslinje till dag 28 i Portosystemisk Hepatic Encephalopathy Score (PHES) totalpoäng (del B)
Tidsram: Från baseline till dag 28
|
PHES består av fem deltester: nummerkopplingstest-A (NCT-A), nummerkopplingstest-B (NCT-B), seriell prickningstest (SDT), linjespårningstest (LTT) och siffersymboltest (DST).
PHES bedömer motorisk hastighet, motorisk noggrannhet, koncentration, uppmärksamhet, visuell perception, visuell-rymdsorientering, visuell konstruktion och minne.
|
Från baseline till dag 28
|
|
5. Förändring från baslinje till dag 28 i Rey Auditory Verbal Learning test (RAVLT) (del B)
Tidsram: Från baslinje till dag 28
|
RAVLT är ett validerat ordlistinlärningsprov som består av 15 ord som läses upp för subjektet i en takt av ett ord/sekund, varefter subjektet ombeds att minnas så många ord som möjligt.
Denna procedur upprepas fem gånger.
Summan av de ord som minns under dessa fem försök utgör det omedelbara minnespoängresultatet.
|
Från baslinje till dag 28
|
|
6. Förändring från baslinjen till dag 28 i Delis och Kaplan Executive Function System (D-KEFS) Letter and Category fluency subtests (del B)
Tidsram: Från baslinjen till dag 28
|
Category Fluency- och Letter Fluency-testen från D-KEFS är validerade ideationsflödestest där försökspersonen ombeds säga så många ord som möjligt på 1 minut som följer en viss regel.
|
Från baslinjen till dag 28
|
|
7. Att utvärdera undersökarens övergripande intryck av behandlingseffekten med Clinical Global Impression of change, PBC-version (CGI-C-PBC) från baslinjen till dag 28 (del B)
Tidsram: Från baseline till dag 28
|
Skalan för klinisk global bedömning (CGI) består av två klinikerbedömda instrument, CGI-S-PBC och CGI-C-PBC, som mäter respektive övergripande sjukdomsallvarlighet och förändring.
CGI-S-PBC innefattar en 30–45 minuters semistrukturerad intervju som undersöker alla sex kliniska domäner som identifierats som kliniskt relevanta för patienter med PBC.
Domänspecifika och globala bedömningar görs av utbildade oberoende kliniska bedömare som är experter på PBC och har certifierats för detta ändamål att vara centrala bedömare.
Alla CGI-S-PBC- och CGI-C-PBC-intervjuer kommer att videofilmas och användas för att stödja bedömningarna som görs av bedömarna.
|
Från baseline till dag 28
|
|
8. Att utvärdera exponeringen av två dosnivåer av golexanolon i målgruppen behandlad i 28 dagar (del B)
Tidsram: På dag 1, 14 och 28
|
Den lägsta plasmakoncentrationen före nästa dos (Ctrough) kommer att bedömas före dosering på dag 1, 14 och 28
|
På dag 1, 14 och 28
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Pernilla Sandwall, Umecrine Cognition
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
14 april 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
30 september 2026
Avslutad studie (Beräknad)
30 september 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 november 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 december 2025
Första postat (Faktisk)
26 december 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- UCAB-CT-05
- 2024-515907-20-00 (Ctis)
- IRAS ID 1003871 (Annan identifierare: MHRA)
- 515-04-27580-22-1 (Annan identifierare: Medicines and Medical Devices Agency of Serbia)
- E-66175679-514.02.02-1264666 (Annan identifierare: Turkish Medicines and Medical Devices Agency)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .