피로와 인지 기능 장애가 있는 원발성 담관염(PBC) 환자를 대상으로 두 가지 용량의 골렉사놀론이 성인에게 미치는 효과를 조사하는 두 부분으로 구성된 연구
2026년 8월 27일 업데이트: Umecrine Cognition AB
1차 담도성 간염(PBC), 피로 및 인지 기능 장애를 가진 대상자에서 두 가지 용량 수준의 Golexanolone의 약동학, 안전성 및 내약성, 그리고 예비 효능을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 두 부분으로 구성된 연구
본 1b/2상 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 두 부분으로 구성된 연구는 비간경변성 또는 Child-Pugh 등급 A 간경변성 원발성 담관염(PBC) 병력이 있고 안정적인 표준 치료(SoC) PBC 약물을 복용 중인 환자 중 임상적으로 유의한 피로 및 인지 증상을 보이는 대상자를 대상으로 두 용량 수준의 golexanolone을 위약과 비교하여 안전성, 내약성, 약동학적 특성 및 예비 효능을 평가하도록 설계되었습니다.
본 연구의 목적은 대상 인구(파트 A)에서 5일 동안 40 mg BID로 투여된 golexanolone의 안전성, 내약성 및 약동학적(PK) 특성을 평가하고, 두 용량 수준의 golexanolone과 위약을 28일 동안 하루 두 번(BID) 투여한 치료(파트 B)에 대한 안전성, 내약성, 피로, 주간 졸림 및 인지 기능을 포함한 건강 관련 삶의 질(HRQoL)에 대한 golexanolone의 효과, 그리고 연구자의 전반적인 치료 효과 인상을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
84
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, 11527
- Hippokration General Hospital of Athens
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Pátrai, 그리스, 26504
- University Hospital of Patras
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Düsseldorf, 독일, 40225
- University Hospital Düsseldorf
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Leipzig, 독일, 04103
- University of Leipzig
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Belgrade, 세르비아, 11000
- University Medical Center "Zvezdara"
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Barcelona, 스페인, 8036
- Hospital Clinic Barcelona
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Barcelona, 스페인, 08208
- Hospital Universitario Parc Taulí
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Madrid, 스페인, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
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Madrid, 스페인, 28041
- Hospital 12th October, Madrid
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Málaga, 스페인, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Pontevedra, 스페인, 36071
- University Hospital Complex of Pontevedra & IIS Galicia South, Pontevedra
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Santander, 스페인, 39008
- University Hospital Marquez de Valdecilla, Santander
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Seville, 스페인, 41013
- Virgen del Rocío University Hospital
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Birmingham, 영국, B15 2TT
- NIHR Birmingham BRC
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Glasgow, 영국, G4 0SF
- Glasgow Royal Infirmary
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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London, 영국, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' Hospital, London
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Newcastle, 영국, NE7 7DN
- Freeman Hospital
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Nottingham, 영국, NG7 2UH
- Nottingham Digestive Diseases Centre and Biomedical Research Centre Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queen's Medical Centre
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Oxford, 영국
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Portsmouth, 영국, PO6 3LY
- Dept of Gastroenterology & Hepatology Portsmouth Hospitals University NHS Trust Queen Alexandra Hospital
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Wolverhampton, 영국, WV10 0QP
- Royal Wolverhampton NHS Trust, New Cross Hospital
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Milan, 이탈리아, 20162
- Università di Milano-Bicocca, S.C. ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Dipartimento di Medicina e Chirurgia, Epatologia e Gastroenterologia
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Padova, 이탈리아, 35128
- University of Padova, Department of Surgery, Oncology and Gastroenterology
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Palermo, 이탈리아, 90127
- University Hospital Paolo Giaccone, University of Palermo
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Roma, 이탈리아, 168
- A. Gemelli Polyclinic, Sacro Cuore Catholic University
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Rozzano, 이탈리아, 20089
- Humanitas University
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Udine, 이탈리아, 33100
- University of Udine
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Ankara, 터키 (Türkiye), 06230
- Hacettepe University, Fakulty of Medicine, Department of Gastroenterology and Hepatology
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Balçova, 터키 (Türkiye), 35340
- 9 Eylul University Research and Application Hospital Department of Gastroenterology
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Diyarbakır, 터키 (Türkiye), 21280
- Dicle University Faculty of Medicine Department of Gastroenterology
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Izmir, 터키 (Türkiye), 35100
- Ege University Faculty of Medicine, Department of Gastroenterology
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Kocaeli, 터키 (Türkiye), 41100
- Kocaeli University Faculty of Medicine Gastroenterology and Hepatology Department
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Rize, 터키 (Türkiye), 53020
- Recep Tayyip Erdoğan University Training and Research Hospital, Department of Gastroenterology
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Sanliurfa, 터키 (Türkiye), 63300
- Harran Üniversitesi Osmanbey Campus Department of Gastroenterology
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Trabzon, 터키 (Türkiye), 61080
- Karadeniz Technical University, Farabi Hospital, Department of Gastroenterology
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Kistarcsa, 헝가리, 2143
- Facility of CRU Hungary Ltd.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남성 및 여성 피험자
- 3가지 주요 질병 특성 중 2개 이상 존재에 기반한 PBC 진단
- 본 연구의 목적상 선별 시 PBC-40 피로 영역 점수 ≥29로 정의된 임상적으로 유의한 피로
- 본 연구의 목적상 선별 시 PBC-40 인지 영역 ≥16으로 정의된 임상적으로 유의한 인지 증상
- 무작위 배정 전 최소 3개월 동안 안정된 PBC 표준 치료(있는 경우)
- 가임 가능한 모든 여성(WOCBP)의 경우 선별 시 음성 임신 테스트 및 IMP 첫 투여 전 기준선에서 음성 소변 디프스틱 임신 테스트
- WOCBP는 실패율 <1%의 피임법 사용을 희망하며 연구 기간 동안 및 IMP 마지막 투여 후 1개월 동안 이 방법의 사용을 계속하기로 동의해야 함
- 비가임 가능 여성은 문서화된 난관 결찰 또는 자궁 적출술이 있어야 하거나 폐경 후 상태여야 함
- 가임 가능 남성 피험자는 콘돔 사용을 희망하며 여성 파트너가 실패율 <1%의 피임법을 사용할 것을 보장해야 함
- 정보에 입각한 동의를 제공할 의사와 능력이 있음
- 정보에 입각한 동의를 제공할 때 피험자는 연구자가 사람, 장소, 시간 및 상황에 대해 명료하고 지남력이 있다고 판단되어야 함
제외 기준:
- Child-Pugh B급 또는 C급 간경변증
- 간기능 부전의 임상적 증거(예: 현재 또는 과거 간성뇌증, 복수, 또는 정맥류 출혈)
- 간세포암종 병력
- 빌리루빈 >1.5 x 상한 정상치(ULN)
- 사구체 여과율(GFR) <35 mL/min/1.73m²
- 낮은 혈색소(HB), 즉 중등도/중증 빈혈 피험자
- 낮은 혈청 비타민 B12 또는 낮은 혈청 엽산
- 담도 폐쇄 증거
- 인간면역결핍바이러스(HIV) 또는 B형 간염(혈청 B형 간염 표면 항원 양성) 선별 검사에서 양성 결과
- 연장된 QTcF(>500 ms), 또는 연구자가 판단한 휴식 심전도에서 임상적으로 유의한 이상(선별 시)
- 만성 피로 및/또는 인지 장애를 특징으로 하는 동반 질환
- 임상적으로 유의한 장 질환, 폐쇄, 활동성 염증성 장질환 또는 흡수장애 포함
- 임상적으로 유의한 수면무호흡증
- 조절되지 않는 갑상선 질환
- PBC(자가면역 질환 포함) 이외의 조절되지 않는 면역 장애 및/또는 면역억제제가 필요한 질환의 병력이 있거나 현재 활동성인 피험자
- 자가면역 간염 중첩의 임상적 진단
- 연구자가 판단한 연구에 안전하게 참여하는 것 및/또는 연구 결과 해석을 위태롭게 할 임상적으로 유의한 동반 질환의 존재
- 피로 또는 인지 기능 장애를 유발하는 것으로 알려진 처방 또는 일반의약품(OTC)의 정기적 사용
- 무작위 배정 전 14일 이내 금지 약물 사용
- 연구 기간 내 예상되는 PBC 약물 변경 및/또는 중대한 의학적 또는 외과적 개입
- 주당 14단위를 초과하는 정기적(월 1주 이상) 알코올 섭취
- 다른 신약 투여 또는 본 연구에서 IMP 투여 전 3개월 이내에 마지막 투여가 포함된 약물 치료 임상 연구에 참여한 경력
- 임신 중, 수유 중 또는 적극적으로 임신을 시도 중인 여성
- 적용 용량 수준에서 필요한 IMP 캡슐 수를 삼킬 수 없을 것으로 예상됨
- 연구자가 판단한 중증 알레르기/과민반응 병력 또는 진행 중인 알레르기/과민반응
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Part B: 치료군 1 (golexanolone 40 mg)
40 mg golexanolone 하루 2회
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소프트 젤라틴 캡슐, 28일 동안 하루에 두 번 경구 투여
소프트 젤라틴 캡슐, 28일 동안 하루에 두 번 경구 투여
연질 젤라틴 캡슐, 5일 동안 하루 두 번 경구 투여
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실험적: 파트 B: 치료군 2 (golexanolone 80 mg)
80 mg golexanolone BID
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소프트 젤라틴 캡슐, 28일 동안 하루에 두 번 경구 투여
소프트 젤라틴 캡슐, 28일 동안 하루에 두 번 경구 투여
연질 젤라틴 캡슐, 5일 동안 하루 두 번 경구 투여
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위약 비교기: 위약
Part B: 위약 1일 2회 투여
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소프트 젤라틴 캡슐, 28일 동안 하루 두 번 경구 투여
소프트 젤라틴 캡슐, 5일간 하루 두 번 경구 투여
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실험적: 파트 A: 골렉사놀로네
40 mg 골렉사놀론 하루 2회
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소프트 젤라틴 캡슐, 28일 동안 하루에 두 번 경구 투여
소프트 젤라틴 캡슐, 28일 동안 하루에 두 번 경구 투여
연질 젤라틴 캡슐, 5일 동안 하루 두 번 경구 투여
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위약 비교기: 파트 A: 플라시보
플라시보 BID
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소프트 젤라틴 캡슐, 28일 동안 하루 두 번 경구 투여
소프트 젤라틴 캡슐, 5일간 하루 두 번 경구 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1. 기준선부터 28일차까지의 이상반응(AEs) 발생 빈도, 강도 및 중증도 (파트 B)
기간: 등록부터 28일 치료 종료까지
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기저선에서 28일차까지의 이상반응(AE) 발생 빈도, 강도 및 심각도
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등록부터 28일 치료 종료까지
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기준선부터 제5일까지의 이상반응(AE) 빈도, 강도 및 심각도 (파트 A)
기간: 기준선부터 5일차까지
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부작용(AE)의 빈도, 강도 및 심각성
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기준선부터 5일차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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1. 기준선부터 28일차까지 각 영역(인지, 가려움, 피로, 사회적, 정서적 및 일반 증상)에서의 PBC-40 점수 변화 (B부)
기간: 기초선부터 28일차까지
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PBC-40은 PBC 환자로부터 도출된, 질병 특이적 건강 관련 삶의 질 측정 도구입니다.
종이 설문지는 40개의 질문으로 구성되어 있으며, 각 질문은 1에서 5까지의 척도(1=최소 영향, 5=최대 영향)로 평가되며, 여섯 가지 영역(인지, 가려움, 피로, 사회적, 정서적, 일반 증상)으로 그룹화됩니다.
각 영역에 대해 점수는 개별 질문 응답 점수를 합산하여 계산하며, 점수 범위는 6-30입니다.
높은 점수는 더 나쁜 삶의 질을 나타냅니다.
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기초선부터 28일차까지
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2. EQ-5D-3L 도구(파트 B)의 기준선부터 28일차까지의 변화
기간: 기초선부터 28일차까지
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EQ-5D 도구는 임상 및 경제적 평가를 위한 간단하고 포괄적인 건강 측정치를 제공하기 위해 개발된 건강 상태의 표준화된 측정 도구입니다.
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기초선부터 28일차까지
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3. 에프워스 졸음 척도(ESS)(B 부문)를 사용한 주간 졸음 관련 증상의 기준선에서 28일차까지의 변화
기간: 기저선에서 28일까지
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ESS는 주간 과도한 졸음을 평가하기 위해 검증된 자가 보고 설문지입니다.
응답자는 4점 척도(0-3)를 사용하여 8가지 다른 활동 중에 평소 졸음이 오거나 잠들 가능성을 평가하도록 요청받습니다.
ESS 점수(8개 항목 점수의 합, 0-3)는 0에서 24까지의 범위를 가질 수 있습니다.
ESS 점수가 높을수록 해당 개인의 일상 생활에서 평균 수면 경향이 높거나 '주간 졸음'이 높다는 것을 의미합니다.
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기저선에서 28일까지
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4. 기준선 대비 28일째 Portosystemic Hepatic Encephalopathy Score(PHES) 총점(B 부문)의 변화
기간: 기준 시점부터 28일차까지
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PHES는 숫자 연결 검사-A(NCT-A), 숫자 연결 검사-B(NCT-B), 연속 점찍기 검사(SDT), 선 따라가기 검사(LTT), 숫자 기호 검사(DST)의 다섯 가지 하위 검사로 구성됩니다.
PHES는 운동 속도, 운동 정확도, 집중력, 주의력, 시지각, 시공간 지향력, 시각 구성력 및 기억력을 평가합니다.
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기준 시점부터 28일차까지
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5. Rey 청각 언어 학습 검사(RAVLT) (파트 B)에서 기준선부터 28일차까지의 변화
기간: 기저선에서 28일차까지
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RAVLT는 검증된 단어 목록 학습 과제로, 피험자에게 초당 한 단어씩 읽어주는 15개의 단어로 구성되어 있으며, 이후 피험자는 기억나는 단어를 최대한 많이 회상하도록 요청받습니다.
이 절차는 총 다섯 번 반복됩니다. 이 다섯 번의 시행 동안 회상된 단어의 합계가 즉각 회상 점수를 구성합니다. |
기저선에서 28일차까지
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6. Delis와 Kaplan 실행 기능 시스템(D-KEFS) 문자 및 범주 유창성 하위 검사(파트 B)에서 기준선부터 28일차까지의 변화
기간: 기준선부터 28일까지
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D-KEFS의 카테고리 유창성과 글자 유창성 검사는 검증된 관념 유창성 과제로, 피험자가 특정 규칙을 따르는 단어를 1분 동안 가능한 한 많이 말하도록 요청받습니다.
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기준선부터 28일까지
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7. 기저선(baseline)부터 28일차(파트 B)까지 임상적 전반적 인상 변화, PBC 버전(CGI-C-PBC)에 의한 치료 효과에 대한 연구자의 전반적 인상을 평가하기 위함
기간: 기준선부터 28일차까지
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임상 전반적 인상(CGI) 척도는 각각 전반적인 질병 중증도와 변화를 측정하는 두 가지 임상의 평가 도구인 CGI-S-PBC와 CGI-C-PBC로 구성됩니다.
CGI-S-PBC는 PBC 환자에게 임상적으로 관련성이 있는 것으로 확인된 6가지 임상 영역을 모두 검토하는 30-45분의 반구조화된 면담을 포함합니다.
영역별 및 전반적 평가는 PBC 전문가로서 이 목적을 위해 중앙 평가자로 인증받은 훈련된 독립 임상 평가자가 수행합니다.
모든 CGI-S-PBC 및 CGI-C-PBC 면담은 녹화되어 평가자의 평가를 지원하는 데 사용됩니다.
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기준선부터 28일차까지
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8. 28일 동안 치료된 대상 집단에서 두 가지 용량 수준의 golexanolone 노출을 평가하기 위해 (파트 B)
기간: 1일차, 14일차 및 28일차에
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다음 투여 전 최저 혈장 농도(Ctrough)는 1일차, 14일차, 28일차 투여 전에 평가됩니다
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1일차, 14일차 및 28일차에
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Pernilla Sandwall, Umecrine Cognition
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 4월 14일
기본 완료 (추정된)
2026년 9월 30일
연구 완료 (추정된)
2026년 9월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 12월 12일
처음 게시됨 (실제)
2025년 12월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 27일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- UCAB-CT-05
- 2024-515907-20-00 (씨티스)
- IRAS ID 1003871 (기타 식별자: MHRA)
- 515-04-27580-22-1 (기타 식별자: Medicines and Medical Devices Agency of Serbia)
- E-66175679-514.02.02-1264666 (기타 식별자: Turkish Medicines and Medical Devices Agency)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .