Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dvoučástní studie zkoumající účinky dvou dávek golexanolonu u dospělých pacientů s primární biliární cholangitidou (PBC) s únavou a kognitivní dysfunkcí

13. května 2026 aktualizováno: Umecrine Cognition AB

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná dvoudílná studie hodnotící farmakokinetiku, bezpečnost a snášenlivost a předběžnou účinnost dvou dávkových úrovní golexanolonu u pacientů s primární biliární cholangitidou (PBC), únavou a kognitivní dysfunkcí

Tato studie fáze 1b/2 je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, dvoudílná studie navržená tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetické charakteristiky a předběžnou účinnost dvou dávkových úrovní golexanolonu ve srovnání s placebem u subjektů s anamnézou necirhotické nebo cirhotické Primary Biliary Cholangitis (PBC) Child-Pugh třídy A s klinicky významnou únavou a kognitivními příznaky při stabilní standardní léčbě (SoC) PBC. Cílem této výzkumné studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost a také farmakokinetické (PK) charakteristiky golexanolonu podávaného v dávce 40 mg dvakrát denně (BID) po dobu 5 dnů u cílové populace (část A) a posoudit bezpečnost a snášenlivost, účinky golexanolonu na kvalitu života související se zdravím (HRQoL), včetně únavy, denní ospalosti a kognitivních funkcí, stejně jako celkový dojem vyšetřovatele o léčebném účinku dvou dávkových úrovní golexanolonu podávaného dvakrát denně (BID) po dobu 28 dnů ve srovnání s placebem (část B).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

84

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20162
        • Nábor
        • Università di Milano-Bicocca, S.C. ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Dipartimento di Medicina e Chirurgia, Epatologia e Gastroenterologia
        • Kontakt:
      • Monza, Itálie, 20900
        • Zatím nenabíráme
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, Autoimmune Liver Disease Centre, ERN-Rare Liver, Department of Medicine and Surgery, Division of Gastroenterology
        • Kontakt:
      • Padova, Itálie, 35128
        • Nábor
        • University of Padova, Department of Surgery, Oncology and Gastroenterology
        • Kontakt:
      • Palermo, Itálie, 90127
        • Nábor
        • University Hospital Paolo Giaccone, University of Palermo
        • Kontakt:
      • Roma, Itálie, 168
        • Nábor
        • A. Gemelli Polyclinic, Sacro Cuore Catholic University
        • Kontakt:
      • Rozzano, Itálie, 20089
        • Nábor
        • Humanitas University
        • Kontakt:
      • Udine, Itálie, 33100
  • Maďarsko
      • Gyula, Maďarsko, 5700
        • Staženo
        • Bekes County Central Hospital
      • Kistarcsa, Maďarsko, 2143
        • Dokončeno
        • Facility of CRU Hungary Ltd.
  • Německo
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TT
        • Nábor
        • NIHR Birmingham BRC
        • Kontakt:
      • Glasgow, Spojené království, G4 0SF
      • London, Spojené království, NW3 2QG
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Nábor
        • Guy's and St Thomas' Hospital, London
        • Kontakt:
      • Newcastle, Spojené království, NE7 7DN
      • Nottingham, Spojené království, NG7 2UH
        • Nábor
        • Nottingham Digestive Diseases Centre and Biomedical Research Centre Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queen's Medical Centre
        • Kontakt:
      • Oxford, Spojené království
      • Portsmouth, Spojené království, PO6 3LY
        • Nábor
        • Dept of Gastroenterology & Hepatology Portsmouth Hospitals University NHS Trust Queen Alexandra Hospital
        • Kontakt:
      • Wolverhampton, Spojené království, WV10 0QP
        • Nábor
        • Royal Wolverhampton NHS Trust, New Cross Hospital
        • Kontakt:
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Nábor
        • University Medical Center "Zvezdara"
        • Kontakt:
          • Petar Svorcan
          • Telefonní číslo: +381 61 169 3779
          • E-mail: svorcanp@mts.rs
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06230
        • Nábor
        • Hacettepe University, Fakulty of Medicine, Department of Gastroenterology and Hepatology
        • Kontakt:
      • Balçova, Turecko (Türkiye), 35340
        • Zatím nenabíráme
        • 9 Eylul University Research and Application Hospital Department of Gastroenterology
        • Kontakt:
      • Diyarbakır, Turecko (Türkiye), 21280
        • Nábor
        • Dicle University Faculty of Medicine Department of Gastroenterology
        • Kontakt:
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Nábor
        • Ege University Faculty of Medicine, Department of Gastroenterology
        • Kontakt:
      • Kocaeli, Turecko (Türkiye), 41100
        • Nábor
        • Kocaeli University Faculty of Medicine Gastroenterology and Hepatology Department
        • Kontakt:
      • Rize, Turecko (Türkiye), 53020
        • Zatím nenabíráme
        • Recep Tayyip Erdoğan University Training and Research Hospital, Department of Gastroenterology
        • Kontakt:
      • Sanliurfa, Turecko (Türkiye), 63300
        • Zatím nenabíráme
        • Harran Üniversitesi Osmanbey Campus Department of Gastroenterology
        • Kontakt:
      • Trabzon, Turecko (Türkiye), 61080
        • Zatím nenabíráme
        • Karadeniz Technical University, Farabi Hospital, Department of Gastroenterology
        • Kontakt:
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11527
        • Nábor
        • Hippokration General Hospital of Athens
        • Kontakt:
      • Pátrai, Řecko, 26504
        • Nábor
        • University Hospital of Patras
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8036
        • Nábor
        • Hospital Clinic Barcelona
        • Kontakt:
      • Barcelona, Španělsko, 08208
        • Nábor
        • Hospital Universitario Parc Taulí
        • Kontakt:
      • Madrid, Španělsko, 28007
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Nábor
        • Hospital 12th October, Madrid
        • Kontakt:
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
        • Kontakt:
      • Pontevedra, Španělsko, 36071
        • Nábor
        • University Hospital Complex of Pontevedra & IIS Galicia South, Pontevedra
        • Kontakt:
      • Santander, Španělsko, 39008
        • Nábor
        • University Hospital Marquez de Valdecilla, Santander
        • Kontakt:
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Nábor
        • Virgen del Rocio University Hospital
        • Kontakt:
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku ≥ 18 let
  • Diagnóza PBC na základě přítomnosti ≥2 ze 3 klíčových charakteristik onemocnění
  • Klinicky významná únava definovaná pro účely této studie jako skóre únavové domény PBC-40 ≥29 při screeningu
  • Klinicky významné kognitivní příznaky definované pro účely této studie jako kognitivní doména PBC-40 ≥16 při screeningu
  • Stabilní standardní léčba PBC (pokud je podávána) po dobu alespoň 3 měsíců před randomizací
  • Pro všechny ženy v reprodukčním věku (WOCBP) negativní těhotenský test při screeningu a negativní těhotenský test z moči pomocí testovacího proužku při vstupním vyšetření před první dávkou IMP
  • WOCBP musí být ochotny používat antikoncepční metodu s mírou selhání < 1 % a souhlasit s jejím používáním po dobu trvání studie a následně 1 měsíc po posledním podání IMP
  • Ženy mimo reprodukční věk musí mít doloženou podvázání vejcovodů nebo hysterektomii; nebo být po menopauze
  • Plodní mužští subjekty musí být ochotni používat kondom a zajistit, aby jejich partnerka používala antikoncepční metody s mírou selhání < 1 %
  • Ochota a schopnost poskytnout informovaný souhlas
  • Subjekt by měl být podle posouzení vyšetřujícího lékaře při poskytování informovaného souhlasu při vědomí a orientovaný k osobě, místu, času a situaci

Kritéria pro vyloučení:

  • Cirhóza Child-Pugh třídy B nebo C
  • Klinické známky jaterní dekompenzace (např. současná nebo předchozí HE, ascites nebo krvácení z varixů)
  • Anamnéza hepatocelulárního karcinomu
  • Bilirubin >1,5 × ULN
  • Glomerulární filtrace (GFR) <35 ml/min/1,73 m²
  • Nízký hemoglobin (HB), tj. subjekty se středně těžkou/těžkou anémií
  • Nízký S-B12 nebo nízký P-folát
  • Známky biliární obstrukce
  • Jakýkoli pozitivní výsledek screeningu na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo hepatitidu B (pozitivní povrchový antigen hepatitidy B v séru)
  • Prodloužený QTcF (>500 ms) nebo jakákoli klinicky významná abnormalita v klidovém EKG podle posouzení vyšetřujícího lékaře (při screeningu)
  • Přidružené onemocnění charakterizované chronickou únavou a/nebo kognitivní poruchou
  • Klinicky významné onemocnění střev včetně obstrukce, aktivního zánětlivého onemocnění střev nebo malabsorpce
  • Klinicky významná spánková apnoe
  • Nekontrolovaná porucha štítné žlázy
  • Subjekty s anamnézou nebo aktuálně aktivními imunitními poruchami (tj. nekontrolovanými) jinými než PBC (včetně autoimunitních onemocnění) a/nebo onemocnění vyžadujícími imunosupresivní léky
  • Klinická diagnóza překryvu autoimunitní hepatitidy
  • Přítomnost klinicky významného přidruženého onemocnění, které by podle posouzení vyšetřujícího lékaře ohrozilo bezpečnou účast ve studii a/nebo interpretaci výsledků studie
  • Pravidelné užívání předepsaných nebo volně prodejných (OTC) léků, u kterých je známo, že způsobují únavu nebo kognitivní dysfunkci
  • Užívání zakázaných léků do 14 dnů před randomizací
  • Očekávaná změna medikace PBC a/nebo významný lékařský nebo chirurgický zákrok v průběhu trvání studie
  • Pravidelná (více než 1 týden měsíčně) konzumace alkoholu přesahující 14 jednotek týdně
  • Podání jiné nové chemické entity nebo účast v jakékoli jiné klinické studii zahrnující léčbu léky s posledním podáním do 3 měsíců před podáním IMP v této studii
  • Ženy, které jsou těhotné, kojí nebo se aktivně snaží otěhotnět
  • Očekávaná neschopnost spolknout požadovaný počet kapslí IMP na příslušné dávce
  • Anamnéza těžké alergie/přecitlivělosti nebo probíhající alergie/přecitlivělosti podle posouzení vyšetřujícího lékaře

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část B: Léčebná větev 1 (golexanolon 40 mg)
40 mg golexanololu 2× denně
Lék: golexanolon
měkké želatinové tobolky, perorální dávkování dvakrát denně po dobu až 28 dní
Lék: golexanolone
měkké želatinové kapsle, perorální dávkování dvakrát denně po dobu až 28 dní
Lék: golexanolon
měkké želatinové kapsle, perorální dávkování dvakrát denně po dobu 5 dnů
Experimentální: Část B: Léčebná skupina 2 (golexanolon 80 mg)
80 mg golexanololu 2× denně
Lék: golexanolon
měkké želatinové tobolky, perorální dávkování dvakrát denně po dobu až 28 dní
Lék: golexanolone
měkké želatinové kapsle, perorální dávkování dvakrát denně po dobu až 28 dní
Lék: golexanolon
měkké želatinové kapsle, perorální dávkování dvakrát denně po dobu 5 dnů
Komparátor placeba: Placebo
Část B: Placebo BID
Lék: Placebo
měkké želatinové kapsle, perorální dávkování dvakrát denně po dobu až 28 dnů
Lék: Placebo
měkké želatinové tobolky, perorální dávkování dvakrát denně po dobu 5 dnů
Experimentální: Část A: Golexanolon
40 mg golexanolonu dvakrát denně (BID)
Lék: golexanolon
měkké želatinové tobolky, perorální dávkování dvakrát denně po dobu až 28 dní
Lék: golexanolone
měkké želatinové kapsle, perorální dávkování dvakrát denně po dobu až 28 dní
Lék: golexanolon
měkké želatinové kapsle, perorální dávkování dvakrát denně po dobu 5 dnů
Komparátor placeba: Část A: Placebo
Placebo BID
Lék: Placebo
měkké želatinové kapsle, perorální dávkování dvakrát denně po dobu až 28 dnů
Lék: Placebo
měkké želatinové tobolky, perorální dávkování dvakrát denně po dobu 5 dnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
1. Frekvence, intenzita a závažnost nežádoucích příhod (AEs) od výchozího stavu do 28. dne (část B)
Časové okno: Od zařazení do konce léčby po 28 dnech
Frekvence, intenzita a závažnost nežádoucích příhod (AE) od výchozího stavu do 28. dne
Od zařazení do konce léčby po 28 dnech
Četnost, intenzita a závažnost nežádoucích příhod (AEs) od výchozího stavu do 5. dne (část A)
Časové okno: Od výchozího stavu do 5. dne
Frekvence, intenzita a závažnost nežádoucích příhod (AE)
Od výchozího stavu do 5. dne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
1. Změna od výchozího stavu k 28. dni u skóre PBC-40 pro každou z domén (kognice, svědění, únava, sociální, emocionální a obecné příznaky) (část B)
Časové okno: Od výchozího stavu do 28. dne
PBC-40 je měřítko kvality života související se zdravím specifické pro onemocnění PBC, odvozené od pacientů. Papírový dotazník se skládá ze 40 otázek, z nichž každá je hodnocena na stupnici od 1 do 5 (kde 1=nejmenší dopad, 5=největší dopad) rozdělených do šesti domén (kognice, svědění, únava, sociální, emoční a obecné příznaky). Pro každou doménu se bodování provádí sečtením skóre odpovědí na jednotlivé otázky, rozsah je 6-30. Vyšší skóre indikuje horší kvalitu života.
Od výchozího stavu do 28. dne
2. Změna oproti výchozí hodnotě do 28. dne podle nástroje EQ-5D-3L (část B)
Časové okno: Od základní hodnoty do 28. dne
Nástroj EQ-5D je standardizovaným měřítkem zdravotního stavu vyvinutým za účelem poskytnutí jednoduchého, obecného měřítka zdraví pro klinické a ekonomické hodnocení.
Od základní hodnoty do 28. dne
3. Změna od výchozí hodnoty do 28. dne v příznacích souvisejících s denní ospalostí pomocí Epworthovy škály ospalosti (ESS) (část B)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 28. dne
ESS je ověřený dotazník pro samovyplňování k posouzení denní hypersomnie. Respondenti jsou požádáni, aby na 4bodové škále (0-3) ohodnotili své obvyklé šance na podřimování nebo usínání při osmi různých činnostech. Skóre ESS (součet osmi položek, 0-3) se může pohybovat od 0 do 24. Čím vyšší je skóre ESS, tím vyšší je průměrná spánková náklonnost dané osoby v každodenním životě, neboli její 'denní ospalost'.
Od výchozí hodnoty do 28. dne
4. Změna od výchozí hodnoty k 28. dni v celkovém skóre portosystémové hepatické encefalopatie (PHES) (část B)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 28. dne
PHES se skládá z pěti subtestů: test spojování čísel-A (NCT-A), test spojování čísel-B (NCT-B), test sériového tečkování (SDT), test sledování čáry (LTT) a test symbolů číslic (DST). PHES hodnotí motorickou rychlost, motorickou přesnost, koncentraci, pozornost, vizuální vnímání, vizuálně-prostorovou orientaci, vizuální konstrukci a paměť.
Od výchozí hodnoty do 28. dne
5. Změna od výchozí hodnoty do 28. dne v Reyově testu auditivního verbálního učení (RAVLT) (část B)
Časové okno: Od výchozího stavu do 28. dne
RAVLT je ověřený úkol učení seznamu slov složený z 15 slov, která jsou předčítána subjektu rychlostí jedno slovo/sekundu, poté je subjekt požádán, aby si vzpomněl na co nejvíce slov. Tento postup se opakuje pětkrát. Součet slov vybavených během těchto pěti pokusů tvoří skóre okamžitého vybavení.
Od výchozího stavu do 28. dne
6. Změna od výchozí hodnoty do 28. dne v subtesech plynulosti písmen a kategorií Delis a Kaplan Executive Function System (D-KEFS) (část B)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 28. dne
Testy Kategoriální plynulosti a Literární plynulosti z D-KEFS jsou validované úlohy ideové plynulosti, ve kterých je subjekt požádán, aby během 1 minuty řekl co nejvíce slov, která dodržují určité pravidlo.
Od výchozí hodnoty do 28. dne
7. Posoudit celkový dojem vyšetřujícího lékaře o účinku léčby pomocí klinického globálního dojmu o změně, verze pro PBC (CGI-C-PBC) od výchozího stavu do 28. dne (část B)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 28. dne
Klinické celkové posouzení (CGI) sestává ze dvou nástrojů hodnocených kliniky, CGI-S-PBC a CGI-C-PBC, které měří celkovou závažnost onemocnění a změnu. CGI-S-PBC zahrnuje 30-45 minutový polostrukturovaný rozhovor zkoumající všech šest klinických domén identifikovaných jako klinicky relevantní pro pacienty s PBC. Oblastně specifická a globální hodnocení jsou prováděna vyškolenými nezávislými klinickými hodnotiteli, kteří jsou odborníky na PBC a byli pro tento účel certifikováni jako centrální hodnotitelé. Všechny rozhovory CGI-S-PBC a CGI-C-PBC budou nahrány na video a použity k podpoře hodnocení provedeného hodnotiteli.
Od výchozí hodnoty do 28. dne
8. Posoudit expozici dvou dávkových úrovní golexanolonu v cílové populaci léčené po dobu 28 dnů (část B)
Časové okno: Dne 1, 14 a 28
Nejnižší koncentrace v plazmě před podáním další dávky (Ctrough) bude hodnocena před podáním dávky v den 1, 14 a 28.
Dne 1, 14 a 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Umecrine Cognition AB

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pernilla Sandwall, Umecrine Cognition

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. dubna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

26. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UCAB-CT-05
  • 2024-515907-20-00 (Ctis)
  • IRAS ID 1003871 (Jiný identifikátor: MHRA)
  • 515-04-27580-22-1 (Jiný identifikátor: Medicines and Medical Devices Agency of Serbia)
  • E-66175679-514.02.02-1264666 (Jiný identifikátor: Turkish Medicines and Medical Devices Agency)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Paraguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit