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Uno studio in due parti per investigare gli effetti in adulti di due dosi di golexanolone in pazienti con colangite biliare primaria (PBC) con affaticamento e disfunzione cognitiva

13 maggio 2026 aggiornato da: Umecrine Cognition AB

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, in due parti per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità, e l'efficacia preliminare di due livelli di dose di Golexanolone in soggetti con colangite biliare primaria (PBC), affaticamento e disfunzione cognitiva

Il presente studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, in due parti di fase 1b/2 è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, le caratteristiche farmacocinetiche e l'efficacia preliminare di due livelli di dose di golexanolone rispetto al placebo in soggetti con una storia di colangite biliare primitiva (PBC) non cirrotica o cirrotica di classe A di Child-Pugh con affaticamento clinicamente significativo e sintomi cognitivi, in trattamento con una terapia standard di fondo (SoC) per la PBC stabile.
Gli obiettivi di questo studio di ricerca sono valutare la sicurezza e la tollerabilità, nonché le caratteristiche farmacocinetiche (PK) del golexanolone somministrato a 40 mg BID per 5 giorni nella popolazione target (parte A), e valutare la sicurezza e la tollerabilità, gli effetti del golexanolone sulla qualità della vita correlata alla salute (HRQoL), inclusi affaticamento, sonnolenza diurna e funzione cognitiva, nonché l'impressione complessiva dell'investigatore sull'effetto del trattamento dopo 28 giorni di trattamento due volte al giorno (BID) con due livelli di dose di golexanolone rispetto al placebo (parte B).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

84

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Germania
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Reclutamento
        • Hippokration General Hospital of Athens
        • Contatto:
      • Pátrai, Grecia, 26504
        • Reclutamento
        • University Hospital of Patras
        • Contatto:
  • Italia
      • Milan, Italia, 20162
        • Reclutamento
        • Università di Milano-Bicocca, S.C. ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Dipartimento di Medicina e Chirurgia, Epatologia e Gastroenterologia
        • Contatto:
      • Monza, Italia, 20900
        • Non ancora reclutamento
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, Autoimmune Liver Disease Centre, ERN-Rare Liver, Department of Medicine and Surgery, Division of Gastroenterology
        • Contatto:
      • Padova, Italia, 35128
        • Reclutamento
        • University of Padova, Department of Surgery, Oncology and Gastroenterology
        • Contatto:
      • Palermo, Italia, 90127
        • Reclutamento
        • University Hospital Paolo Giaccone, University of Palermo
        • Contatto:
      • Roma, Italia, 168
        • Reclutamento
        • A. Gemelli Polyclinic, Sacro Cuore Catholic University
        • Contatto:
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Reclutamento
        • Humanitas University
        • Contatto:
      • Udine, Italia, 33100
        • Reclutamento
        • University of Udine
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TT
        • Reclutamento
        • NIHR Birmingham BRC
        • Contatto:
      • Glasgow, Regno Unito, G4 0SF
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Reclutamento
        • Guy's and St Thomas' Hospital, London
        • Contatto:
      • Newcastle, Regno Unito, NE7 7DN
      • Nottingham, Regno Unito, NG7 2UH
        • Reclutamento
        • Nottingham Digestive Diseases Centre and Biomedical Research Centre Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queen's Medical Centre
        • Contatto:
      • Oxford, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contatto:
      • Portsmouth, Regno Unito, PO6 3LY
        • Reclutamento
        • Dept of Gastroenterology & Hepatology Portsmouth Hospitals University NHS Trust Queen Alexandra Hospital
        • Contatto:
      • Wolverhampton, Regno Unito, WV10 0QP
        • Reclutamento
        • Royal Wolverhampton NHS Trust, New Cross Hospital
        • Contatto:
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Reclutamento
        • University Medical Center "Zvezdara"
        • Contatto:
          • Petar Svorcan
          • Numero di telefono: +381 61 169 3779
          • Email: svorcanp@mts.rs
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8036
        • Reclutamento
        • Hospital Clinic Barcelona
        • Contatto:
      • Barcelona, Spagna, 08208
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Parc Taulí
        • Contatto:
      • Madrid, Spagna, 28007
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Reclutamento
        • Hospital 12th October, Madrid
        • Contatto:
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
        • Contatto:
      • Pontevedra, Spagna, 36071
        • Reclutamento
        • University Hospital Complex of Pontevedra & IIS Galicia South, Pontevedra
        • Contatto:
      • Santander, Spagna, 39008
        • Reclutamento
        • University Hospital Marquez de Valdecilla, Santander
        • Contatto:
      • Seville, Spagna, 41013
        • Reclutamento
        • Virgen del Rocio University Hospital
        • Contatto:
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
        • Contatto:
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06230
        • Reclutamento
        • Hacettepe University, Fakulty of Medicine, Department of Gastroenterology and Hepatology
        • Contatto:
      • Balçova, Turchia (Türkiye), 35340
        • Non ancora reclutamento
        • 9 Eylul University Research and Application Hospital Department of Gastroenterology
        • Contatto:
      • Diyarbakır, Turchia (Türkiye), 21280
        • Reclutamento
        • Dicle University Faculty of Medicine Department of Gastroenterology
        • Contatto:
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Reclutamento
        • Ege University Faculty of Medicine, Department of Gastroenterology
        • Contatto:
      • Kocaeli, Turchia (Türkiye), 41100
        • Reclutamento
        • Kocaeli University Faculty of Medicine Gastroenterology and Hepatology Department
        • Contatto:
      • Rize, Turchia (Türkiye), 53020
        • Non ancora reclutamento
        • Recep Tayyip Erdoğan University Training and Research Hospital, Department of Gastroenterology
        • Contatto:
      • Sanliurfa, Turchia (Türkiye), 63300
        • Non ancora reclutamento
        • Harran Üniversitesi Osmanbey Campus Department of Gastroenterology
        • Contatto:
      • Trabzon, Turchia (Türkiye), 61080
        • Non ancora reclutamento
        • Karadeniz Technical University, Farabi Hospital, Department of Gastroenterology
        • Contatto:
  • Ungheria
      • Gyula, Ungheria, 5700
        • Ritirato
        • Bekes County Central Hospital
      • Kistarcsa, Ungheria, 2143
        • Completato
        • Facility of CRU Hungary Ltd.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Soggetti di sesso maschile e femminile di età ≥ 18 anni
  • Diagnosi di PBC basata sulla presenza di ≥2 delle 3 caratteristiche principali della malattia
  • Fatica clinicamente significativa, definita per questo studio come un punteggio del dominio fatica PBC-40 ≥29 allo screening
  • Sintomi cognitivi clinicamente significativi, definiti per questo studio come un dominio cognitivo PBC-40 ≥16 allo screening
  • Terapia PBC SoC stabile (se presente) per almeno 3 mesi prima della randomizzazione
  • Per tutte le donne in età fertile (WOCBP) un test di gravidanza negativo allo screening e un test di gravidanza con striscia reattiva urinaria negativo al basale, prima della prima dose di IMP
  • Le WOCBP devono essere disposte a utilizzare un metodo contraccettivo con un tasso di fallimento < 1% e accettare di continuare a utilizzare questo metodo per tutta la durata dello studio e successivamente per 1 mese dopo l'ultima somministrazione dell'IMP
  • Le donne non in età fertile devono avere documentata legatura delle tube o isterectomia; o essere in post-menopausa
  • I soggetti maschi fertili devono essere disposti a utilizzare il preservativo e assicurare che la loro partner femminile utilizzi metodi contraccettivi con un tasso di fallimento < 1%
  • Disposti e in grado di fornire il consenso informato
  • Il soggetto deve essere giudicato dallo Sperimentatore come lucido e orientato rispetto a persona, luogo, tempo e situazione quando fornisce il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Cirrosi di classe B o C di Child-Pugh
  • Evidenza clinica di scompenso epatico (es. encefalopatia epatica attuale o precedente, ascite o sanguinamento varicoso)
  • Storia di carcinoma epatocellulare
  • Bilirubina >1.5 x ULN
  • Tasso di filtrazione glomerulare (GFR) <35 mL/min/1.73m²
  • Emoglobina bassa (HB), cioè soggetti con anemia moderata/grave
  • S-B12 bassa o P-folato basso
  • Evidenza di ostruzione biliare
  • Qualsiasi risultato positivo allo screening per virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o epatite B (antigene di superficie dell'epatite B sierico positivo)
  • QTcF prolungato (>500 ms) o qualsiasi anomalia clinicamente significativa all'ECG a riposo, come giudicato dallo Sperimentatore (allo screening)
  • Malattia concomitante caratterizzata da fatica cronica e/o compromissione cognitiva
  • Malattia intestinale clinicamente significativa, inclusa ostruzione, malattia infiammatoria intestinale attiva o malassorbimento
  • Apnea notturna clinicamente significativa
  • Disturbo tiroideo non controllato
  • Soggetti con una storia di o attualmente con disturbi immunitari attivi (cioè non controllati) diversi dalla PBC (inclusa malattia autoimmune) e/o malattie che richiedono farmaci immunosoppressori
  • Diagnosi clinica di sovrapposizione di epatite autoimmune
  • La presenza, come giudicato dallo Sperimentatore, di una malattia concomitante clinicamente significativa che metterebbe a rischio la partecipazione sicura allo studio e/o l'interpretazione dei risultati dello studio
  • Uso regolare di farmaci prescritti o da banco (OTC) noti per causare fatica o disfunzione cognitiva
  • Uso di farmaci vietati entro 14 giorni prima della randomizzazione
  • Cambio previsto della terapia PBC e/o intervento medico o chirurgico significativo durante la durata dello studio
  • Consumo regolare (più di 1 settimana al mese) di alcol in eccesso di 14 unità a settimana
  • Somministrazione di un'altra nuova entità chimica o partecipazione a qualsiasi altro studio clinico che includeva trattamento farmacologico con l'ultima somministrazione entro 3 mesi prima della somministrazione dell'IMP in questo studio
  • Donne in gravidanza, che allattano o che stanno attivamente cercando di concepire un figlio
  • Incapacità prevista di ingerire il numero richiesto di capsule IMP al livello di dose applicabile
  • Storia di grave allergia/ipersensibilità o allergia/ipersensibilità in corso, come giudicato dallo Sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte B: Braccio di trattamento 1 (golexanolone 40 mg)
40 mg di golexanololo BID
Droga: golexanolone
capsule in gelatina molle, dosaggio orale due volte al giorno per un massimo di 28 giorni
Droga: golexanolone
capsule di gelatina morbida, dosaggio orale due volte al giorno per un massimo di 28 giorni
Droga: golexanolone
capsule di gelatina morbida, dosaggio orale due volte al giorno per 5 giorni
Sperimentale: Parte B: Braccio di trattamento 2 (golexanolone 80 mg)
80 mg golexanololo BID
Droga: golexanolone
capsule in gelatina molle, dosaggio orale due volte al giorno per un massimo di 28 giorni
Droga: golexanolone
capsule di gelatina morbida, dosaggio orale due volte al giorno per un massimo di 28 giorni
Droga: golexanolone
capsule di gelatina morbida, dosaggio orale due volte al giorno per 5 giorni
Comparatore placebo: Placebo
Parte B: Placebo BID
Droga: Placebo
capsule in gelatina molle, dosaggio orale due volte al giorno per un massimo di 28 giorni
Droga: Placebo
capsule di gelatina molle, dosaggio orale due volte al giorno per 5 giorni
Sperimentale: Parte A: Golexanolone
40 mg golexanololo due volte al giorno (BID)
Droga: golexanolone
capsule in gelatina molle, dosaggio orale due volte al giorno per un massimo di 28 giorni
Droga: golexanolone
capsule di gelatina morbida, dosaggio orale due volte al giorno per un massimo di 28 giorni
Droga: golexanolone
capsule di gelatina morbida, dosaggio orale due volte al giorno per 5 giorni
Comparatore placebo: Parte A: Placebo
Placebo BID
Droga: Placebo
capsule in gelatina molle, dosaggio orale due volte al giorno per un massimo di 28 giorni
Droga: Placebo
capsule di gelatina molle, dosaggio orale due volte al giorno per 5 giorni

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
1. Frequenza, intensità e gravità degli eventi avversi (AE) dal basale al Giorno 28 (parte B)
Lasso di tempo: Dal reclutamento alla fine del trattamento a 28 giorni
Frequenza, intensità e gravità degli eventi avversi (EA) dal basale al Giorno 28
Dal reclutamento alla fine del trattamento a 28 giorni
Frequenza, intensità e gravità degli eventi avversi (EA) dal basale al Giorno 5 (parte A)
Lasso di tempo: Dal Basale al Giorno 5
Frequenza, intensità e gravità degli eventi avversi (AE)
Dal Basale al Giorno 5

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
1. Variazione dal basale al Giorno 28 nei punteggi PBC-40 per ciascuno dei domini (cognizione, prurito, affaticamento, sociale, emotivo e sintomi generali) (parte B)
Lasso di tempo: Dal baseline al Giorno 28
Il PBC-40 è una misura della qualità di vita correlata alla salute specifica per la PBC, derivata dal paziente. Il questionario cartaceo è composto da 40 domande, ciascuna valutata su una scala da 1 a 5 (dove 1=impatto minimo, 5=impatto massimo) raggruppate in sei domini (cognitivo, prurito, affaticamento, sociale, emotivo e sintomi generali). Per ogni dominio, il punteggio prevede la somma dei punteggi delle singole risposte, con un intervallo di 6-30. Punteggi più alti indicano una qualità di vita peggiore.
Dal baseline al Giorno 28
2. Variazione rispetto al basale al Giorno 28 nello strumento EQ-5D-3L (parte B)
Lasso di tempo: Dal basale al Giorno 28
Lo strumento EQ-5D è una misura standardizzata dello stato di salute sviluppata per fornire una misura semplice e generica della salute per la valutazione clinica ed economica.
Dal basale al Giorno 28
3. Variazione dalla baseline al Giorno 28 dei sintomi correlati alla sonnolenza diurna utilizzando la Scala di Sonnolenza di Epworth (ESS) (parte B)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 28
ESS è un questionario autosomministrato e validato per la valutazione dell'ipersonnolenza diurna. Ai rispondenti viene chiesto di valutare, su una scala a 4 punti (0-3), le loro abituali probabilità di addormentarsi o di cadere nel sonno mentre sono impegnati in otto diverse attività. Il punteggio ESS (la somma degli otto punteggi degli item, 0-3) può variare da 0 a 24. Più alto è il punteggio ESS, maggiore è la propensione media al sonno di quella persona nella vita quotidiana, o la sua 'sonnolenza diurna'.
Dal basale al giorno 28
4. Variazione dal basale al Giorno 28 nel punggio totale del Portosystemic Hepatic Encephalopathy Score (PHES) (parte B)
Lasso di tempo: Dal basale al Giorno 28
Il PHES è composto da cinque sub-test: number connection test-A (NCT-A), number connection test-B (NCT-B), serial dotting test (SDT), line tracing test (LTT) e digit symbol test (DST). PHES valuta la velocità motoria, la precisione motoria, la concentrazione, l'attenzione, la percezione visiva, l'orientamento visuo-spaziale, la costruzione visiva e la memoria.
Dal basale al Giorno 28
5. Variazione dal basale al Giorno 28 nel test di apprendimento verbale uditivo di Rey (RAVLT) (parte B)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 28
Il RAVLT è un compito di apprendimento di liste di parole validato, composto da 15 parole che vengono lette al soggetto alla velocità di una parola/secondo, dopodiché al soggetto viene chiesto di ricordare quante più parole possibile. Questa procedura viene ripetuta cinque volte. La somma delle parole ricordate in queste cinque prove costituisce il punteggio di richiamo immediato.
Dal basale al giorno 28
6. Cambiamento rispetto al basale al Giorno 28 nei sottotesti di fluenza di lettere e categorie del Delis and Kaplan Executive Function System (D-KEFS) (parte B)
Lasso di tempo: Dal baseline al Giorno 28
I test di Fluenza per Categoria e Fluenza per Lettera del D-KEFS sono compiti di fluenza ideazionale validati, in cui al soggetto viene chiesto di dire il maggior numero possibile di parole in 1 minuto che rispettino una regola specifica.
Dal baseline al Giorno 28
7. Valutare l'impressione complessiva dell'Investigatore sull'effetto del trattamento attraverso l'impressione clinica globale del cambiamento, versione PBC (CGI-C-PBC) dal basale al Giorno 28 (parte B)
Lasso di tempo: Dal basale al Giorno 28
La scala delle impressioni cliniche globali (CGI) è composta da due strumenti valutati dal clinico, CGI-S-PBC e CGI-C-PBC, che misurano rispettivamente la gravità complessiva della malattia e il cambiamento. Il CGI-S-PBC prevede un'intervista semistrutturata di 30-45 minuti che esamina tutti e sei i domini clinici identificati come clinicamente rilevanti per i pazienti affetti da PBC. Le valutazioni specifiche per dominio e quelle globali sono rese da valutatori clinici indipendenti formati, esperti in PBC e certificati a tale scopo come valutatori centrali. Tutte le interviste CGI-S-PBC e CGI-C-PBC saranno videoregistrate e utilizzate per supportare la valutazione effettuata dai valutatori.
Dal basale al Giorno 28
8. Valutare l'esposizione a due livelli di dose di golexanolone nella popolazione target trattata per 28 giorni (parte B)
Lasso di tempo: Al giorno 1, 14 e 28
La concentrazione plasmatica minima prima della dose successiva (Ctrough) sarà valutata prima della somministrazione nei Giorni 1, 14 e 28
Al giorno 1, 14 e 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Umecrine Cognition AB

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pernilla Sandwall, Umecrine Cognition

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 aprile 2023

Completamento primario (Stimato)

31 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

26 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UCAB-CT-05
  • 2024-515907-20-00 (Ctis)
  • IRAS ID 1003871 (Altro identificatore: MHRA)
  • 515-04-27580-22-1 (Altro identificatore: Medicines and Medical Devices Agency of Serbia)
  • E-66175679-514.02.02-1264666 (Altro identificatore: Turkish Medicines and Medical Devices Agency)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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