Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En to-delt undersøgelse til at undersøge effekterne hos voksne af to doser af golexanolon hos patienter med primær biliær kolangitis (PBC) med træthed og kognitiv dysfunktion

13. maj 2026 opdateret af: Umecrine Cognition AB

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, to-delt studie til evaluering af farmakokinetik, sikkerhed og tolerabilitet samt foreløbig effekt af to dosisniveauer af golexanolon hos patienter med primær biliær kolangitis (PBC), træthed og kognitiv dysfunktion

Denne fase 1b/2 randomiserede, dobbeltblindede, placebo-kontrollerede, todelte undersøgelse er designet til at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetiske egenskaber og foreløbig effekt af to dosisniveauer af golexanolon sammenlignet med placebo blandt forsøgspersoner med en historie af ikke-cirrotisk eller Child-Pugh klasse A cirrotisk Primær Biliær Kolangitis (PBC) med klinisk signifikant træthed og kognitive symptomer på stabil baggrundsstandardbehandling (SoC) PBC-medicin. Formålet med denne forskningsundersøgelse er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten samt de farmakokinetiske (PK) egenskaber af golexanolon administreret 40 mg to gange dagligt i 5 dage i målgruppen (del A) og at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten, effekten af golexanolon på sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL), herunder træthed, daglig søvnighed og kognitiv funktion samt undersøgelseslederens overordnede indtryk af behandlingseffekten af 28 dages behandling to gange dagligt (BID) med to dosisniveauer af golexanolon versus placebo (del B).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

84

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TT
        • Rekruttering
        • NIHR Birmingham BRC
        • Kontakt:
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G4 0SF
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Rekruttering
        • Guy's and St Thomas' Hospital, London
        • Kontakt:
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG7 2UH
        • Rekruttering
        • Nottingham Digestive Diseases Centre and Biomedical Research Centre Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queen's Medical Centre
        • Kontakt:
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
      • Portsmouth, Det Forenede Kongerige, PO6 3LY
        • Rekruttering
        • Dept of Gastroenterology & Hepatology Portsmouth Hospitals University NHS Trust Queen Alexandra Hospital
        • Kontakt:
      • Wolverhampton, Det Forenede Kongerige, WV10 0QP
        • Rekruttering
        • Royal Wolverhampton NHS Trust, New Cross Hospital
        • Kontakt:
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Rekruttering
        • Hippokration General Hospital of Athens
        • Kontakt:
      • Pátrai, Grækenland, 26504
        • Rekruttering
        • University Hospital of Patras
        • Kontakt:
  • Italien
      • Milan, Italien, 20162
        • Rekruttering
        • Università di Milano-Bicocca, S.C. ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Dipartimento di Medicina e Chirurgia, Epatologia e Gastroenterologia
        • Kontakt:
      • Monza, Italien, 20900
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, Autoimmune Liver Disease Centre, ERN-Rare Liver, Department of Medicine and Surgery, Division of Gastroenterology
        • Kontakt:
      • Padova, Italien, 35128
        • Rekruttering
        • University of Padova, Department of Surgery, Oncology and Gastroenterology
        • Kontakt:
      • Palermo, Italien, 90127
        • Rekruttering
        • University Hospital Paolo Giaccone, University of Palermo
        • Kontakt:
      • Roma, Italien, 168
        • Rekruttering
        • A. Gemelli Polyclinic, Sacro Cuore Catholic University
        • Kontakt:
      • Rozzano, Italien, 20089
        • Rekruttering
        • Humanitas University
        • Kontakt:
      • Udine, Italien, 33100
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekruttering
        • University Medical Center "Zvezdara"
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8036
        • Rekruttering
        • Hospital Clinic Barcelona
        • Kontakt:
      • Barcelona, Spanien, 08208
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Parc Taulí
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28007
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Rekruttering
        • Hospital 12th October, Madrid
        • Kontakt:
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
        • Kontakt:
      • Pontevedra, Spanien, 36071
        • Rekruttering
        • University Hospital Complex of Pontevedra & IIS Galicia South, Pontevedra
        • Kontakt:
      • Santander, Spanien, 39008
        • Rekruttering
        • University Hospital Marquez de Valdecilla, Santander
        • Kontakt:
      • Seville, Spanien, 41013
        • Rekruttering
        • Virgen del Rocio University Hospital
        • Kontakt:
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
        • Kontakt:
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06230
        • Rekruttering
        • Hacettepe University, Fakulty of Medicine, Department of Gastroenterology and Hepatology
        • Kontakt:
      • Balçova, Tyrkiet (Türkiye), 35340
        • Ikke rekrutterer endnu
        • 9 Eylul University Research and Application Hospital Department of Gastroenterology
        • Kontakt:
      • Diyarbakır, Tyrkiet (Türkiye), 21280
        • Rekruttering
        • Dicle University Faculty of Medicine Department of Gastroenterology
        • Kontakt:
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Rekruttering
        • Ege University Faculty of Medicine, Department of Gastroenterology
        • Kontakt:
      • Kocaeli, Tyrkiet (Türkiye), 41100
        • Rekruttering
        • Kocaeli University Faculty of Medicine Gastroenterology and Hepatology Department
        • Kontakt:
      • Rize, Tyrkiet (Türkiye), 53020
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Recep Tayyip Erdoğan University Training and Research Hospital, Department of Gastroenterology
        • Kontakt:
      • Sanliurfa, Tyrkiet (Türkiye), 63300
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Harran Üniversitesi Osmanbey Campus Department of Gastroenterology
        • Kontakt:
      • Trabzon, Tyrkiet (Türkiye), 61080
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Karadeniz Technical University, Farabi Hospital, Department of Gastroenterology
        • Kontakt:
  • Tyskland
  • Ungarn
      • Gyula, Ungarn, 5700
        • Trukket tilbage
        • Bekes County Central Hospital
      • Kistarcsa, Ungarn, 2143
        • Afsluttet
        • Facility of CRU Hungary Ltd.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen ≥ 18 år
  • Diagnose af PBC baseret på tilstedeværelsen af ≥2 af 3 centrale sygdomsegenskaber
  • Klinisk signifikant træthed defineret for dette studie som en PBC-40 træthedsscore på ≥29 ved screening
  • Klinisk signifikante kognitive symptomer, defineret for dette studie som en PBC-40 kognitiv score ≥16 ved screening
  • Stabil PBC standardbehandling (hvis nogen) i mindst 3 måneder før randomisering
  • For alle kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) en negativ graviditetstest ved screening og en negativ urinstiks graviditetstest ved baseline, før første dosis af IMP
  • WOCBP skal være villige til at bruge en præventionsmetode med en fiaskorate på < 1% og acceptere at fortsætte brugen af denne metode i studiet og i 1 måned efter sidste dosis af IMP
  • Kvinder uden fødedygtighed skal have dokumenteret tubarligatur eller hysterektomi; eller være postmenopausale
  • Fertile mandlige forsøgspersoner skal være villige til at bruge kondom og sikre, at deres kvindelige partner bruger præventionsmetoder med en fiaskorate på < 1%
  • Villig og i stand til at give informeret samtykke
  • Forsøgspersonen skal vurderes af undersøgeren til at være klar og orienteret om person, sted, tid og situation, når der gives informeret samtykke

Eksklusionskriterier:

  • Child-Pugh klasse B eller C cirrose
  • Klinisk tegn på leversvigt (f.eks. nuværende eller tidligere HE, ascites eller varixblødning)
  • Historie med hepatocellulært karcinom
  • Bilirubin >1,5 x ULN
  • Glomerulær filtrationsrate (GFR) <35 mL/min/1,73m2
  • Lavt hæmoglobin (HB), dvs. forsøgspersoner med moderat/svær anæmi
  • Lavt S-B12 eller lavt P-folat
  • Tegn på galleobstruktion
  • Positivt resultat ved screening for humant immundefektvirus (HIV) eller hepatitis B (positivt serum hepatitis B overfladeantigen)
  • Forlænget QTcF (>500 ms) eller enhver klinisk signifikant abnormalitet i hvile-ECG'en, som vurderet af undersøgeren (ved screening)
  • Sammenløbende sygdom kendetegnet ved kronisk træthed og/eller kognitiv nedsættelse
  • Klinisk signifikant tarmsygdom, inklusive obstruktion, aktiv inflammatorisk tarmsygdom eller malabsorption
  • Klinisk signifikant søvnapnø
  • En ukontrolleret thyreoideasygdom
  • Forsøgspersoner med historie om eller nuværende aktive immunsygdomme (dvs. ukontrollerede) ud over PBC (inklusive autoimmun sygdom) og/eller sygdomme, der kræver immunsuppressive lægemidler
  • Klinisk diagnose af autoimmun hepatitis overlap
  • Tilstedeværelsen, som vurderet af undersøgeren, af klinisk signifikant sammenløbende sygdom, der ville kompromittere sikker deltagelse i studiet og/eller fortolkningen af studie resultaterne
  • Regelmæssig brug af receptpligtige eller håndkøbsmedicin (OTC), der er kendt for at forårsage træthed eller kognitiv dysfunktion
  • Brug af forbudt medicin inden for 14 dage før randomisering
  • Forventet ændring i PBC-medicin og/eller signifikant medicinsk eller kirurgisk intervention i løbet af studiet
  • Regelmæssigt (mere end 1 uge om måneden) alkoholforbrug over 14 enheder om ugen
  • Administration af et andet nyt kemisk stof eller har deltaget i et andet klinisk studie, der inkluderede medicinbehandling med sidste administration inden for 3 måneder før administration af IMP i dette studie
  • Kvinder, der er gravide, ammer eller aktivt forsøger at blive gravide
  • Forventet manglende evne til at synke det nødvendige antal IMP-kapsler ved den gældende dosisniveau
  • Historie med svær allergi/overfølsomhed eller igangværende allergi/overfølsomhed, som vurderet af undersøgeren

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del B: Behandlingsarm 1 (golexanolon 40 mg)
40 mg golexanolon to gange dagligt
Medicin: golexanolon
bløde gelatinekapsler, oral dosis to gange dagligt i op til 28 dage
Medicin: golexanolon
bløde gelatinkapsler, oral dosering to gange dagligt i op til 28 dage
Medicin: golexanolone
bløde gelatinkapsler, oral dosering to gange dagligt i 5 dage
Eksperimentel: Del B: Behandlingsarm 2 (golexanolon 80 mg)
80 mg golexanolon BID
Medicin: golexanolon
bløde gelatinekapsler, oral dosis to gange dagligt i op til 28 dage
Medicin: golexanolon
bløde gelatinkapsler, oral dosering to gange dagligt i op til 28 dage
Medicin: golexanolone
bløde gelatinkapsler, oral dosering to gange dagligt i 5 dage
Placebo komparator: Placebo
Del B: Placebo BID
Medicin: Placebo
bløde gelatinkapsler, oral dosering to gange dagligt i op til 28 dage
Medicin: Placebo
bløde gelatinkapsler, oral dosering to gange dagligt i 5 dage
Eksperimentel: Del A: Golexanolon
40 mg golexanolon to gange daglig
Medicin: golexanolon
bløde gelatinekapsler, oral dosis to gange dagligt i op til 28 dage
Medicin: golexanolon
bløde gelatinkapsler, oral dosering to gange dagligt i op til 28 dage
Medicin: golexanolone
bløde gelatinkapsler, oral dosering to gange dagligt i 5 dage
Placebo komparator: Del A: Placebo
Placebo BID
Medicin: Placebo
bløde gelatinkapsler, oral dosering to gange dagligt i op til 28 dage
Medicin: Placebo
bløde gelatinkapsler, oral dosering to gange dagligt i 5 dage

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
1. Hyppighed, intensitet og alvorlighed af bivirkninger (AEs) fra baseline til dag 28 (del B)
Tidsramme: Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 28 dage
Hyppighed, intensitet og alvorlighed af bivirkninger (AEs) fra baseline til dag 28
Fra tilmelding til behandlingens afslutning efter 28 dage
Hyppighed, intensitet og alvorlighed af bivirkninger (AEs) fra baseline til dag 5 (del A)
Tidsramme: Fra baseline til dag 5
Hyppighed, intensitet og alvorlighed af bivirkninger (AEs)
Fra baseline til dag 5

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
1. Ændring fra baseline til dag 28 i PBC-40-scoringer for hvert af domænerne (kognition, kløe, træthed, socialt, følelsesmæssigt og generelle symptomer) (del B)
Tidsramme: Fra baseline til dag 28
PBC-40 er et patientafledt, sygdoms-specifikt mål for sundhedsrelateret livskvalitet for PBC. Det papirbaserede spørgeskema består af 40 spørgsmål, som hver scores på en skala fra 1 til 5 (hvor 1=mindst påvirkning, 5=størst påvirkning) grupperet i seks domæner (kognition, kløe, træthed, socialt, følelsesmæssigt og generelle symptomer). For hvert domæne indebærer scoring summeringen af individuelle spørgsmålssvarscoringer, med et interval på 6-30. Højere scorer indikerer en ringere livskvalitet
Fra baseline til dag 28
2. Ændring fra baseline til dag 28 i EQ-5D-3L-værktøjet (del B)
Tidsramme: Fra baseline til dag 28
EQ-5D-værktøjet er en standardiseret måling af sundhedsstatus, udviklet til at give et simpelt, generisk mål for sundhed til klinisk og økonomisk vurdering.
Fra baseline til dag 28
3. Ændring fra baseline til dag 28 i døgnrytmeforstyrrelserelaterede symptomer ved brug af Epworth Sleepiness Scale (ESS) (del B)
Tidsramme: Fra baseline til dag 28
ESS er et valideret, selvadministreret spørgeskema til vurdering af døgnhypersomni. Respondenterne bliver bedt om at vurdere, på en 4-punkts skala (0-3), deres sædvanlige chancer for at blive døsig eller falde i søvn, mens de er engageret i otte forskellige aktiviteter. ESS-scoren (summen af otte enkeltvurderinger, 0-3) kan variere fra 0 til 24. Jo højere ESS-scoren er, desto højere er personens gennemsnitlige søvntendens i dagligdagen, eller deres 'døgnsøvnighed'.
Fra baseline til dag 28
4. Ændring fra baseline til dag 28 i Portosystemisk Hepatisk Encefalopati Score (PHES) totalscore (del B)
Tidsramme: Fra baseline til dag 28
PHES består af fem deltests: talforbindelsestest-A (NCT-A), talforbindelsestest-B (NCT-B), seriel priktest (SDT), linjefølgetest (LTT) og cifresymboltest (DST). PHES vurderer motorisk hastighed, motorisk præcision, koncentration, opmærksomhed, visuel perception, visuel-rumlig orientering, visuel konstruktion og hukommelse.
Fra baseline til dag 28
5. Ændring fra baseline til dag 28 i Rey Auditory Verbal Learning test (RAVLT) (del B)
Tidsramme: Fra baseline til dag 28
RAVLT er en valideret ordlistelæringsopgave bestående af 15 ord, der læses op for forsøgspersonen med en hastighed på ét ord/sekund, hvorefter forsøgspersonen bedes om at huske så mange ord som muligt.
Denne procedure gentages fem gange.
Summen af ord, der huskes i løbet af disse fem forsøg, udgør den umiddelbare hukommelsesscore.
Fra baseline til dag 28
6. Ændring fra udgangspunktet til dag 28 i Delis og Kaplan Executive Function System (D-KEFS) Bogstav- og kategoriflydensundertests (del B)
Tidsramme: Fra baseline til dag 28
Category Fluency- og Letter Fluency-testene fra D-KEFS er validerede ideationsfluency-opgaver, hvor forsøgspersonen bedes om at sige så mange ord som muligt på 1 minut, der overholder en bestemt regel.
Fra baseline til dag 28
7. At evaluere undersøgelseslederens samlede indtryk af behandlingseffekten ved Clinical Global Impression of change, PBC-version (CGI-C-PBC) fra baseline til dag 28 (del B)
Tidsramme: Fra baseline til dag 28
Den kliniske globale vurderingsskala (CGI) består af to kliniker-vurderede instrumenter, CGI-S-PBC og CGI-C-PBC, som henholdsvis måler den samlede sygdomsalvorlighed og forandring. CGI-S-PBC indebærer et 30-45 minutters semistruktureret interview, der undersøger alle seks kliniske domæner, der er identificeret som klinisk relevante for patienter med PBC. Domænespecifikke og globale vurderinger udføres af uddannede, uafhængige kliniske vurderere, der er eksperter i PBC og er certificerede til dette formål som centrale vurderere. Alle CGI-S-PBC og CGI-C-PBC interviews vil blive videooptaget og anvendt til at understøtte vurderingerne foretaget af vurdererne.
Fra baseline til dag 28
8. At vurdere eksponeringen for to dosisniveauer af golexanolon i målgruppen behandlet i 28 dage (del B)
Tidsramme: På dag 1, 14 og 28
Den laveste plasmakoncentration før næste dosis (Ctrough) vil blive vurderet før dosering på dag 1, 14 og 28
På dag 1, 14 og 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Umecrine Cognition AB

Efterforskere

  • Studieleder: Pernilla Sandwall, Umecrine Cognition

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. april 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. december 2025

Først opslået (Faktiske)

26. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UCAB-CT-05
  • 2024-515907-20-00 (Ctis)
  • IRAS ID 1003871 (Anden identifikator: MHRA)
  • 515-04-27580-22-1 (Anden identifikator: Medicines and Medical Devices Agency of Serbia)
  • E-66175679-514.02.02-1264666 (Anden identifikator: Turkish Medicines and Medical Devices Agency)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær biliær kolangitis (PBC)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner