リンパ脈管筋腫症および結節性硬化症複合体患者における肺病変のバイオマーカーとしての細胞外小胞の役割
2025年12月12日 更新者：Michele Mondoni、University of Milan
散発性リンパ脈管筋腫症（S-LAM）および結節性硬化症複合体関連LAM（TSC-LAM）患者における肺病変のバイオマーカーとしての細胞外小胞（EVs）の役割に関する前向き観察研究
リンパ脈管筋腫症（LAM）は、結節性硬化症複合体（TSC）に関連する、または散発的に発生するまれな肺疾患であり、異常なmTORC1活性化を伴います。
LAM細胞は腫瘍性であり、最近の焦点は、腫瘍の進行を媒介し、バイオマーカーとして機能する可能性のある細胞外小胞（EV）に移っています。
本研究は、ASST Santi Paolo e Carloの呼吸器科およびミラノ大学薬理学研究室で実施され、LAMおよびTSC患者の血清EVの特性を分析します。
定期的な外来診察時に、臨床および機能データならびに血液サンプルを収集します。
血漿を分離し、遠心分離によってEVを単離します。
EVについて、サイズ、濃度、および分子含有量（タンパク質、脂質、核酸）を分析します。
得られた結果を収集し、臨床および機能データと相関させます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
80
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Milano
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Milan、Milano、イタリア、20142
- 募集
- Pulmonology Unit ASST Santi Paolo e Carlo, Ospedale San Paolo
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コンタクト：
- Silvia Terraneo, MD, PhD
- 電話番号：+390281843025
- メール：silvia.terraneo@asst-santipaolocarlo.it
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
はい
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
結節性硬化症（TSC）および／またはリンパ脈管筋腫症（LAM）の確定診断を受け、ミラノのASST Santi Paolo e Carlo呼吸器科ユニットで経過観察中で、書面によるインフォームドコンセントを提供可能な18歳以上の女性参加者。
説明
参加基準：
18歳以上の女性参加者 結節性硬化症（TSC）および/またはリンパ脈管筋腫症（TSC-LAMまたはS-LAMの確定診断）の確定診断 ミランのASST Santi Paolo e Carlo呼吸器科でのフォローアップ 書面によるインフォームドコンセントの提供が可能
除外基準：
「疑い」または「可能性あり」のLAM診断 書面によるインフォームドコンセントの提供拒否
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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コントロール
健常者
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スパイロメトリー、プレチスモグラフィー、肺一酸化炭素拡散能（DLCO）、6分間歩行テスト（6MWT）。
静脈血サンプルから血漿を分離し、一連の遠心分離ステップを通じて細胞外小胞（EVs）を単離します。
EVsは、その濃度（粒子数/mL）とサイズ（ナノメートル、nm）を評価するために分析されます。
さらに、核酸、タンパク質、脂質を含むEVsの分子内容を研究するためにオミクス解析が実施されます。
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S-LAM
散発性LAM患者
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スパイロメトリー、プレチスモグラフィー、肺一酸化炭素拡散能（DLCO）、6分間歩行テスト（6MWT）。
静脈血サンプルから血漿を分離し、一連の遠心分離ステップを通じて細胞外小胞（EVs）を単離します。
EVsは、その濃度（粒子数/mL）とサイズ（ナノメートル、nm）を評価するために分析されます。
さらに、核酸、タンパク質、脂質を含むEVsの分子内容を研究するためにオミクス解析が実施されます。
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TSC-LAM
TSC関連LAMの患者
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スパイロメトリー、プレチスモグラフィー、肺一酸化炭素拡散能（DLCO）、6分間歩行テスト（6MWT）。
静脈血サンプルから血漿を分離し、一連の遠心分離ステップを通じて細胞外小胞（EVs）を単離します。
EVsは、その濃度（粒子数/mL）とサイズ（ナノメートル、nm）を評価するために分析されます。
さらに、核酸、タンパク質、脂質を含むEVsの分子内容を研究するためにオミクス解析が実施されます。
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結節性硬化症
肺病変のないTSC患者
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スパイロメトリー、プレチスモグラフィー、肺一酸化炭素拡散能（DLCO）、6分間歩行テスト（6MWT）。
静脈血サンプルから血漿を分離し、一連の遠心分離ステップを通じて細胞外小胞（EVs）を単離します。
EVsは、その濃度（粒子数/mL）とサイズ（ナノメートル、nm）を評価するために分析されます。
さらに、核酸、タンパク質、脂質を含むEVsの分子内容を研究するためにオミクス解析が実施されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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S-LAM、TSC-LAM、肺病変のないTSC患者、および健常対照群における細胞外小胞（EVs）の数と形態学的特徴を比較するため
時間枠：1年
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3群の患者（散発性LAM、TSC関連LAM、肺病変のないTSC）および1群の健康対照群の血漿から単離されたEVの濃度（粒子数/mL）とサイズ（nm）は、ナノ粒子追跡分析により評価されます。
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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S-LAM、TSC-LAM、肺病変のないTSC、および健常対照群の女性において、オミックス解析を通じてEVs（miRNA、脂質、タンパク質、代謝物）の含有量を評価する
時間枠：一年
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3群の患者（散発性LAM、TSC関連LAM、肺病変のないTSC）および1群の健常対照群の血漿から単離したEVsの内容物は、 -オミクス解析を通じて評価されます。 |
一年
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mTOR阻害薬療法がEVs数に及ぼす影響
時間枠：一年
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mTOR阻害剤療法（シロリムスまたはエベロリムス）を受けたLAM患者と、mTOR阻害剤療法を受けていない患者を比較して、細胞外小胞（EVs）の濃度（粒子数/mL）をナノ粒子追跡分析（NTA）を用いて評価します。
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一年
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mTOR阻害剤療法がEVs形態に及ぼす影響
時間枠：一年
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mTOR阻害剤療法（シロリムスまたはエベロリムス）を受けたLAM患者と、mTOR阻害剤療法を受けていない患者の細胞外小胞（EVs）のサイズ（ナノメートル、nm）を、電子顕微鏡（EM）を用いて評価します。
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一年
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EVの特性と疾患重症度との関連
時間枠：一年
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S-LAM、TSC-LAM、および肺病変を伴わないTSC患者の血漿から単離した細胞外小胞（EV）の濃度（粒子数/mL）およびサイズ（ナノメートル、nm）について、TSCの全身性症状の数と肺疾患の有無により評価される疾患重症度との関連性を解析します。
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一年
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EVs特性と肺疾患重症度との関連
時間枠：一年
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患者の血漿から単離された細胞外小胞（EV）の濃度（粒子数/mL）およびサイズ（ナノメートル、nm）を、気胸、乳び胸、呼吸不全の発症、肺移植の必要性を含む肺合併症の数に基づいて疾患の重症度との関連について分析します。対象はLAM（S-LAMおよびTSC-LAMの両方を含む）患者です。
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一年
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EVs特性と肺機能との関連
時間枠：一年
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LAM患者（S-LAMおよびTSC-LAMを含む）の血漿から単離された細胞外小胞（EVs）の濃度（粒子数/mL）とサイズ（ナノメートル、nm）が、スパイロメトリーおよび拡散パラメーター（FEV1、FVC、DLCO）によって測定された肺機能との関連について分析されます。FEV1とFVCはリットルおよび予測値％で表され、DLCOは予測値％で表されます。
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一年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年4月16日
一次修了 (推定)
2026年1月16日
研究の完了 (推定)
2026年8月20日
試験登録日
最初に提出
2025年9月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年12月12日
最初の投稿 (実際)
2025年12月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月12日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LAM_EVs
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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