Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rola pęcherzyków zewnątrzkomórkowych jako biomarkerów zajęcia płuc u pacjentów z limfangioleiomiomatozą i stwardnieniem guzowatym

12 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Michele Mondoni, University of Milan

Prospektywne badanie obserwacyjne roli pęcherzyków zewnątrzkomórkowych (EV) jako biomarkerów zajęcia płuc u pacjentów z sporadyczną limfangioleiomiomatozą (S-LAM) i limfangioleiomiomatozą związaną ze stwardnieniem guzowatym (TSC-LAM)

Lymphangioleiomyomatosis (LAM) to rzadka choroba płuc, związana ze stwardnieniem guzowatym (TSC) lub występująca sporadycznie, która wiąże się z nieprawidłową aktywacją mTORC1. Komórki LAM są nowotworowe, a ostatnio uwaga skupiła się na pęcherzykach zewnątrzkomórkowych (EVs), które pośredniczą w progresji guza i mogą służyć jako biomarkery. Niniejsze badanie, przeprowadzone w Oddziale Pulmonologii ASST Santi Paolo e Carlo oraz w Laboratorium Farmakologii Uniwersytetu w Mediolanie, przeanalizuje charakterystykę pęcherzyków zewnątrzkomórkowych (EVs) w surowicy pacjentów z LAM i TSC. Podczas zaplanowanych wizyt ambulatoryjnych zostaną zebrane dane kliniczne i funkcjonalne oraz próbki krwi. Osocze zostanie oddzielone, a pęcherzyki zewnątrzkomórkowe (EVs) zostaną wyizolowane poprzez wirowanie. Pęcherzyki zewnątrzkomórkowe (EVs) zostaną przeanalizowane pod kątem wielkości, stężenia i składu molekularnego (białka, lipidy, kwasy nukleinowe). Uzyskane wyniki zostaną zebrane i skorelowane z danymi klinicznymi i funkcjonalnymi.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

80

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
    • Milano
      • Milan, Milano, Włochy, 20142

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestniczki płci żeńskiej w wieku ≥18 lat ze zdiagnozowanym stwardnieniem guzowatym (TSC) i/lub limfangioleiomiomatozą (LAM), obserwowane w Oddziale Pulmonologii ASST Santi Paolo e Carlo w Mediolanie, zdolne do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.

Opis

Kryteria włączenia:

Uczestniczki płci żeńskiej w wieku ≥18 lat Potwierdzone rozpoznanie stwardnienia guzowatego (TSC) i/lub limfangioleiomiomatozy (pewne rozpoznanie TSC-LAM lub S-LAM) Obserwacja w Oddziale Pulmonologii ASST Santi Paolo e Carlo w Mediolanie Możliwość wyrażenia pisemnej świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

Rozpoznanie „prawdopodobnej” lub „możliwej” LAM Odmowa wyrażenia pisemnej świadomej zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kontrola
Zdrowe przedmioty
Test diagnostyczny: Test funkcji płuc
Spirometria, Pletyzmografia, Zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO) oraz Test sześciominutowego marszu (6MWT).
Test diagnostyczny: Analiza pęcherzyków zewnątrzkomórkowych
Z próbki krwi żylnej zostanie oddzielone osocze, a pęcherzyki zewnątrzkomórkowe (EVs) zostaną wyizolowane poprzez serię kroków wirowania. EVs zostaną przeanalizowane pod kątem ich stężenia (cząsteczki/mL) i wielkości (nanometry, nm). Dodatkowo zostaną przeprowadzone analizy omiczne w celu zbadania składu molekularnego EVs, w tym kwasów nukleinowych, białek i lipidów.
S-LAM
Pacjenci z sporadyczną LAM
Test diagnostyczny: Test funkcji płuc
Spirometria, Pletyzmografia, Zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO) oraz Test sześciominutowego marszu (6MWT).
Test diagnostyczny: Analiza pęcherzyków zewnątrzkomórkowych
Z próbki krwi żylnej zostanie oddzielone osocze, a pęcherzyki zewnątrzkomórkowe (EVs) zostaną wyizolowane poprzez serię kroków wirowania. EVs zostaną przeanalizowane pod kątem ich stężenia (cząsteczki/mL) i wielkości (nanometry, nm). Dodatkowo zostaną przeprowadzone analizy omiczne w celu zbadania składu molekularnego EVs, w tym kwasów nukleinowych, białek i lipidów.
TSC-LAM
Pacjenci z LAM związanym z TSC
Test diagnostyczny: Test funkcji płuc
Spirometria, Pletyzmografia, Zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO) oraz Test sześciominutowego marszu (6MWT).
Test diagnostyczny: Analiza pęcherzyków zewnątrzkomórkowych
Z próbki krwi żylnej zostanie oddzielone osocze, a pęcherzyki zewnątrzkomórkowe (EVs) zostaną wyizolowane poprzez serię kroków wirowania. EVs zostaną przeanalizowane pod kątem ich stężenia (cząsteczki/mL) i wielkości (nanometry, nm). Dodatkowo zostaną przeprowadzone analizy omiczne w celu zbadania składu molekularnego EVs, w tym kwasów nukleinowych, białek i lipidów.
TSC
Pacjenci z TSC bez zajęcia płuc
Test diagnostyczny: Test funkcji płuc
Spirometria, Pletyzmografia, Zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO) oraz Test sześciominutowego marszu (6MWT).
Test diagnostyczny: Analiza pęcherzyków zewnątrzkomórkowych
Z próbki krwi żylnej zostanie oddzielone osocze, a pęcherzyki zewnątrzkomórkowe (EVs) zostaną wyizolowane poprzez serię kroków wirowania. EVs zostaną przeanalizowane pod kątem ich stężenia (cząsteczki/mL) i wielkości (nanometry, nm). Dodatkowo zostaną przeprowadzone analizy omiczne w celu zbadania składu molekularnego EVs, w tym kwasów nukleinowych, białek i lipidów.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby porównać liczbę i cechy morfologiczne pęcherzyków zewnątrzkomórkowych (EVs) u kobiet z S-LAM, TSC-LAM, TSC bez zajęcia płuc oraz u zdrowych osób z grupy kontrolnej
Ramy czasowe: Rok
Stężenie (cząstki/mL) i wielkość (nm) EV wyizolowanych z osocza 3 grup pacjentów (sporadyczna LAM, LAM związana z TSC, TSC bez zajęcia płuc) oraz 1 grupy kontrolnej zdrowych osób zostanie ocenione za pomocą analizy śledzenia nanocząstek.
Rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić zawartość EV (miRNA, lipidy, białka, metabolity) za pomocą analiz omicznych u kobiet z S-LAM, TSC-LAM, TSC bez zajęcia płuc oraz u zdrowych osób z grupy kontrolnej
Ramy czasowe: Jeden rok

Zawartość EV izolowanych z osocza 3 grup pacjentów (osocze 3 grup pacjentów (sporadyczna LAM, LAM związana z TSC, TSC bez zajęcia płuc) oraz 1 grupy kontrolnej zdrowych osób zostanie oceniona poprzez

analizy -omiczne.
Jeden rok
Wpływ terapii inhibitorami mTOR na liczbę EV
Ramy czasowe: Jeden rok
Stężenie (cząstki/mL) zewnątrzkomórkowych pęcherzyków (EVs) u pacjentów z LAM leczonych terapią inhibitorami mTOR (sirolimus lub ewerolimus) w porównaniu z pacjentami nieotrzymującymi terapii inhibitorami mTOR zostanie ocenione przy użyciu analizy śledzenia nanocząstek (NTA).
Jeden rok
Wpływ terapii inhibitorami mTOR na morfologię EV
Ramy czasowe: Jeden Rok
Wielkość (nanometry, nm) pęcherzyków zewnątrzkomórkowych (EVs) u pacjentów z LAM leczonych inhibitorami mTOR (sirolimus lub everolimus) w porównaniu z pacjentami nieotrzymującymi terapii inhibitorami mTOR będzie oceniana za pomocą mikroskopii elektronowej (EM).
Jeden Rok
Związek między cechami EV a ciężkością choroby
Ramy czasowe: Jeden rok
Stężenie (cząsteczki/mL) i wielkość (nanometry, nm) pęcherzyków zewnątrzkomórkowych (EV) izolowanych z osocza pacjentów z S-LAM, TSC-LAM i TSC bez zajęcia płuc zostaną przeanalizowane pod kątem ich związku z ciężkością choroby, ocenianą na podstawie liczby ogólnoustrojowych objawów TSC oraz obecności choroby płuc.
Jeden rok
Związek między charakterystyką EV a nasileniem choroby płuc
Ramy czasowe: Jeden rok
Stężenie (cząsteczki/ml) i wielkość (nanometry, nm) izolowanych z osocza pacjentów z LAM (w tym zarówno S-LAM, jak i TSC-LAM) pęcherzyków zewnątrzkomórkowych (EVs) będą analizowane pod kątem ich związku z ciężkością choroby, na podstawie liczby powikłań płucnych, w tym odmy opłucnowej, chylothorax, rozwoju niewydolności oddechowej oraz konieczności przeszczepienia płuc.
Jeden rok
Związek między cechami pojazdów elektrycznych a funkcją płuc
Ramy czasowe: Jeden rok
Stężenie (cząsteczki/mL) i rozmiar (nanometry, nm) izolowanych z osocza pacjentów z LAM (w tym zarówno S-LAM, jak i TSC-LAM) pęcherzyków zewnątrzkomórkowych (EVs) zostaną przeanalizowane pod kątem ich związku z czynnością płuc, mierzoną za pomocą spirometrii i parametrów dyfuzji (FEV1, FVC i DLCO), przy czym FEV1 i FVC wyrażone są w litrach i % wartości przewidywanej, a DLCO wyrażone jako % wartości przewidywanej.
Jeden rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Milan

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

16 stycznia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

20 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 września 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LAM_EVs

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Limfangioleiomiomatoza (LAM)

Badania kliniczne na Test funkcji płuc

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Canada

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj