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Rolle extrazellulärer Vesikel als Biomarker für pulmonale Beteiligung bei Patienten mit Lymphangioleiomyomatose und tuberöser Sklerose

12. Dezember 2025 aktualisiert von: Michele Mondoni, University of Milan

Prospektive Beobachtungsstudie zur Rolle extrazellulärer Vesikel (EVs) als Biomarker der pulmonalen Beteiligung bei Patienten mit sporadischer Lymphangioleiomyomatose (S-LAM) und tuberöser Sklerose-assoziiertem LAM (TSC-LAM)

Lymphangioleiomyomatose (LAM) ist eine seltene Lungenerkrankung, die mit dem Tuberösen-Sklerose-Komplex (TSC) in Verbindung steht oder sporadisch auftritt und eine abnorme mTORC1-Aktivierung beinhaltet. LAM-Zellen sind neoplastisch, und der jüngste Fokus hat sich auf extrazelluläre Vesikel (EVs) verlagert, die den Tumorfortschritt vermitteln und als Biomarker dienen können. Diese Studie, durchgeführt in der Pneumologie-Einheit der ASST Santi Paolo e Carlo und dem Pharmakologie-Labor der Universität Mailand, wird die Eigenschaften von Serum-EVs bei Patienten mit LAM und TSC analysieren. Während geplanter ambulanter Besuche werden klinische und funktionelle Daten sowie Blutproben gesammelt. Plasma wird abgetrennt, und EVs werden durch Zentrifugation isoliert. EVs werden auf Größe, Konzentration und molekularen Inhalt (Proteine, Lipide, Nukleinsäuren) analysiert. Die erzielten Ergebnisse werden gesammelt und mit den klinischen und funktionellen Daten korreliert.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

80

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien, 20142

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Weibliche Teilnehmerinnen im Alter von ≥18 Jahren mit einer bestätigten Diagnose von tuberöser Sklerose (TSC) und/oder Lymphangioleiomyomatose (LAM), die in der Pneumologie-Abteilung der ASST Santi Paolo e Carlo, Mailand, in Betreuung sind und in der Lage sind, eine schriftliche Einwilligungserklärung zu geben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Weibliche Teilnehmerinnen im Alter von ≥18 Jahren Bestätigte Diagnose von tuberöser Sklerose (TSC) und/oder Lymphangioleiomyomatose (definitive Diagnose von TSC-LAM oder S-LAM) Nachsorge in der Pneumologie-Einheit der ASST Santi Paolo e Carlo, Mailand Fähigkeit, eine schriftliche Einwilligungserklärung zu geben

Ausschlusskriterien:

Diagnose von "wahrscheinlicher" oder "möglicher" LAM Verweigerung der Abgabe einer schriftlichen Einwilligungserklärung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kontrolle
Gesunde Themen
Diagnosetest: Lungenfunktionstest
Spirometrie, Plethysmographie, Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO) und Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT).
Diagnosetest: Analyse extrazellulärer Vesikel
Aus der venösen Blutprobe wird Plasma abgetrennt, und extrazelluläre Vesikel (EVs) werden durch serielle Zentrifugationsschritte isoliert. Die EVs werden analysiert, um ihre Konzentration (Partikel/mL) und Größe (Nanometer, nm) zu bewerten. Zusätzlich werden Omics-Analysen durchgeführt, um den molekularen Inhalt der EVs zu untersuchen, einschließlich Nukleinsäuren, Proteine und Lipide.
S-LAM
Patienten mit sporadischer LAM
Diagnosetest: Lungenfunktionstest
Spirometrie, Plethysmographie, Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO) und Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT).
Diagnosetest: Analyse extrazellulärer Vesikel
Aus der venösen Blutprobe wird Plasma abgetrennt, und extrazelluläre Vesikel (EVs) werden durch serielle Zentrifugationsschritte isoliert. Die EVs werden analysiert, um ihre Konzentration (Partikel/mL) und Größe (Nanometer, nm) zu bewerten. Zusätzlich werden Omics-Analysen durchgeführt, um den molekularen Inhalt der EVs zu untersuchen, einschließlich Nukleinsäuren, Proteine und Lipide.
TSC-LAM
Patienten mit TSC-assoziiertem LAM
Diagnosetest: Lungenfunktionstest
Spirometrie, Plethysmographie, Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO) und Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT).
Diagnosetest: Analyse extrazellulärer Vesikel
Aus der venösen Blutprobe wird Plasma abgetrennt, und extrazelluläre Vesikel (EVs) werden durch serielle Zentrifugationsschritte isoliert. Die EVs werden analysiert, um ihre Konzentration (Partikel/mL) und Größe (Nanometer, nm) zu bewerten. Zusätzlich werden Omics-Analysen durchgeführt, um den molekularen Inhalt der EVs zu untersuchen, einschließlich Nukleinsäuren, Proteine und Lipide.
TSC
Patienten mit TSC und ohne pulmonale Beteiligung
Diagnosetest: Lungenfunktionstest
Spirometrie, Plethysmographie, Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO) und Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT).
Diagnosetest: Analyse extrazellulärer Vesikel
Aus der venösen Blutprobe wird Plasma abgetrennt, und extrazelluläre Vesikel (EVs) werden durch serielle Zentrifugationsschritte isoliert. Die EVs werden analysiert, um ihre Konzentration (Partikel/mL) und Größe (Nanometer, nm) zu bewerten. Zusätzlich werden Omics-Analysen durchgeführt, um den molekularen Inhalt der EVs zu untersuchen, einschließlich Nukleinsäuren, Proteine und Lipide.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um die Anzahl und morphologischen Eigenschaften von Extrazellulären Vesikeln (EVs) bei Frauen mit S-LAM, TSC-LAM, TSC ohne pulmonale Beteiligung und gesunden Kontrollen zu vergleichen
Zeitfenster: Ein Jahr
Die Konzentration (Partikel/mL) und die Größe (nm) von EVs, die aus dem Plasma von 3 Patientengruppen (sporadische LAM, LAM assoziiert mit TSC, TSC ohne pulmonale Beteiligung) und einer gesunden Kontrollgruppe isoliert wurden, werden mittels Nanopartikel-Tracking-Analyse bewertet.
Ein Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um den Inhalt von EVs (miRNA, Lipide, Proteine, Metaboliten) durch Omics-Analysen bei Frauen mit S-LAM, TSC-LAM, TSC ohne pulmonale Beteiligung und gesunden Kontrollen zu bewerten
Zeitfenster: Ein Jahr

Der Inhalt von EVs, die aus dem Plasma von 3 Patientengruppen (Plasma von 3 Patientengruppen (sporadische LAM, LAM assoziiert mit TSC, TSC ohne pulmonale Beteiligung) und einer gesunden Kontrollgruppe isoliert wurden, wird durch

-Omics-Analysen bewertet.
Ein Jahr
Wirkung der mTOR-Inhibitor-Therapie auf die EV-Zahl
Zeitfenster: Ein Jahr
Die Konzentration (Partikel/mL) extrazellulärer Vesikel (EVs) bei Patienten mit LAM, die mit mTOR-Inhibitor-Therapie (Sirolimus oder Everolimus) behandelt werden, im Vergleich zu Patienten, die keine mTOR-Inhibitor-Therapie erhalten, wird mittels Nanoparticle Tracking Analysis (NTA) bewertet.
Ein Jahr
Effekt der mTOR-Inhibitor-Therapie auf die EVs-Morphologie
Zeitfenster: Ein Jahr
Die Größe (Nanometer, nm) der extrazellulären Vesikel (EVs) bei Patienten mit LAM, die mit einer mTOR-Inhibitor-Therapie (Sirolimus oder Everolimus) behandelt wurden, wird im Vergleich zu Patienten, die keine mTOR-Inhibitor-Therapie erhalten, mittels Elektronenmikroskopie (EM) bewertet.
Ein Jahr
Zusammenhang zwischen EVs-Merkmalen und Krankheitsschwere
Zeitfenster: Ein Jahr
Die Konzentration (Partikel/mL) und Größe (Nanometer, nm) extrazellulärer Vesikel (EVs), die aus dem Plasma von Patienten mit S-LAM, TSC-LAM und TSC ohne pulmonale Beteiligung isoliert wurden, werden auf ihren Zusammenhang mit dem Schweregrad der Erkrankung analysiert, bewertet anhand der Anzahl systemischer Manifestationen von TSC und dem Vorliegen einer Lungenerkrankung.
Ein Jahr
Zusammenhang zwischen EV-Merkmalen und Schweregrad der Lungenerkrankung
Zeitfenster: Ein Jahr
Die Konzentration (Partikel/mL) und Größe (Nanometer, nm) extrazellulärer Vesikel (EVs), die aus dem Plasma von Patientinnen mit LAM (einschließlich sowohl S-LAM als auch TSC-LAM) isoliert wurden, werden auf ihren Zusammenhang mit dem Schweregrad der Erkrankung analysiert, basierend auf der Anzahl pulmonaler Komplikationen, einschließlich Pneumothoraces, Chylothoraces, Entwicklung von Atemversagen und der Notwendigkeit einer Lungentransplantation.
Ein Jahr
Zusammenhang zwischen EV-Charakteristika und Lungenfunktion
Zeitfenster: Ein Jahr
Die Konzentration (Partikel/mL) und Größe (Nanometer, nm) von extrazellulären Vesikeln (EVs), die aus dem Plasma von Patientinnen mit LAM (einschließlich sowohl S-LAM als auch TSC-LAM) isoliert wurden, werden auf ihren Zusammenhang mit der Lungenfunktion analysiert, gemessen mittels Spirometrie und Diffusionsparametern (FEV1, FVC und DLCO), wobei FEV1 und FVC in Litern und % der Vorhersage angegeben werden und DLCO als % der Vorhersage ausgedrückt wird.
Ein Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Milan

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. April 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

16. Januar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

20. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. September 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LAM_EVs

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Lymphangioleiomyomatose (LAM)

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