Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Rol van extracellulaire vesikels als biomarkers van pulmonale betrokkenheid bij patiënten met lymfangioleiomyomatose en tubereuze sclerose complex

12 december 2025 bijgewerkt door: Michele Mondoni, University of Milan

Prospectief Observationeel Onderzoek naar de Rol van Extracellulaire Vesikels (EV's) als Biomarkers van Pulmonale Betrokkenheid bij Patiënten met Sporadische Lymphangioleiomyomatose (S-LAM) en Tubereuze Sclerose Complex-Gerelateerde LAM (TSC-LAM)

Lymphangioleiomyomatosis (LAM) is een zeldzame longziekte, gerelateerd aan Tubereuze Sclerose Complex (TSC) of sporadisch voorkomend, en houdt abnormale mTORC1-activatie in. LAM-cellen zijn neoplastisch, en recente aandacht is gericht op extracellulaire blaasjes (EV's), die tumorprogressie mediëren en als biomarkers kunnen dienen. Deze studie, uitgevoerd bij de Pulmonologie-eenheid van ASST Santi Paolo e Carlo en het Farmacologielaboratorium van de Universiteit van Milaan, zal de kenmerken van serum EV's bij patiënten met LAM en TSC analyseren. Tijdens geplande poliklinische bezoeken zullen klinische en functionele gegevens en bloedmonsters worden verzameld. Plasma zal worden gescheiden, en EV's zullen worden geïsoleerd via centrifugatie. EV's zullen worden geanalyseerd op grootte, concentratie en moleculaire inhoud (eiwitten, lipiden, nucleïnezuren). De verkregen resultaten zullen worden verzameld en gecorreleerd met de klinische en functionele gegevens.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

80

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Vrouwelijke deelnemers van 18 jaar en ouder met een bevestigde diagnose van tubereuze sclerose complex (TSC) en/of lymfangioleiomyomatose (LAM), die worden gevolgd op de longgeneeskunde-afdeling van ASST Santi Paolo e Carlo in Milaan en in staat zijn schriftelijke geïnformeerde toestemming te verlenen.

Beschrijving

Insluitingscriteria:

Vrouwelijke deelnemers van 18 jaar en ouder Bevestigde diagnose van tubereuze sclerose complex (TSC) en/of lymfangioleiomyomatose (definitieve diagnose van TSC-LAM of S-LAM) Follow-up bij de Longgeneeskunde Eenheid van ASST Santi Paolo e Carlo, Milaan In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te verlenen

Uitsluitingscriteria:

Diagnose van "waarschijnlijke" of "mogelijke" LAM Weigering om schriftelijke geïnformeerde toestemming te verlenen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Controle
Gezonde onderwerpen
Diagnostische toets: Longfunctietest
Spirometrie, plethysmografie, diffusiecapaciteit van de longen voor koolmonoxide (DLCO) en zesminuten wandeltest (6MWT).
Diagnostische toets: Analyse van extracellulaire blaasjes
Uit het veneuze bloedmonster zal plasma worden gescheiden en extracellulaire vesikels (EV's) zullen worden geïsoleerd door middel van opeenvolgende centrifugatiestappen. De EV's zullen worden geanalyseerd om hun concentratie (deeltjes/mL) en grootte (nanometers, nm) te beoordelen. Daarnaast zullen omics-analyses worden uitgevoerd om de moleculaire inhoud van de EV's te bestuderen, inclusief nucleïnezuren, eiwitten en lipiden.
S-LAM
Patiënten met sporadische LAM
Diagnostische toets: Longfunctietest
Spirometrie, plethysmografie, diffusiecapaciteit van de longen voor koolmonoxide (DLCO) en zesminuten wandeltest (6MWT).
Diagnostische toets: Analyse van extracellulaire blaasjes
Uit het veneuze bloedmonster zal plasma worden gescheiden en extracellulaire vesikels (EV's) zullen worden geïsoleerd door middel van opeenvolgende centrifugatiestappen. De EV's zullen worden geanalyseerd om hun concentratie (deeltjes/mL) en grootte (nanometers, nm) te beoordelen. Daarnaast zullen omics-analyses worden uitgevoerd om de moleculaire inhoud van de EV's te bestuderen, inclusief nucleïnezuren, eiwitten en lipiden.
TSC-LAM
Patiënten met TSC-geassocieerde LAM
Diagnostische toets: Longfunctietest
Spirometrie, plethysmografie, diffusiecapaciteit van de longen voor koolmonoxide (DLCO) en zesminuten wandeltest (6MWT).
Diagnostische toets: Analyse van extracellulaire blaasjes
Uit het veneuze bloedmonster zal plasma worden gescheiden en extracellulaire vesikels (EV's) zullen worden geïsoleerd door middel van opeenvolgende centrifugatiestappen. De EV's zullen worden geanalyseerd om hun concentratie (deeltjes/mL) en grootte (nanometers, nm) te beoordelen. Daarnaast zullen omics-analyses worden uitgevoerd om de moleculaire inhoud van de EV's te bestuderen, inclusief nucleïnezuren, eiwitten en lipiden.
TSC
Patiënten met TSC zonder pulmonale betrokkenheid
Diagnostische toets: Longfunctietest
Spirometrie, plethysmografie, diffusiecapaciteit van de longen voor koolmonoxide (DLCO) en zesminuten wandeltest (6MWT).
Diagnostische toets: Analyse van extracellulaire blaasjes
Uit het veneuze bloedmonster zal plasma worden gescheiden en extracellulaire vesikels (EV's) zullen worden geïsoleerd door middel van opeenvolgende centrifugatiestappen. De EV's zullen worden geanalyseerd om hun concentratie (deeltjes/mL) en grootte (nanometers, nm) te beoordelen. Daarnaast zullen omics-analyses worden uitgevoerd om de moleculaire inhoud van de EV's te bestuderen, inclusief nucleïnezuren, eiwitten en lipiden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om het aantal en de morfologische kenmerken van extracellulaire blaasjes (EV's) te vergelijken bij vrouwen met S-LAM, TSC-LAM, TSC zonder longbetrokkenheid en gezonde controles
Tijdsspanne: Een jaar
De concentratie (deeltjes/mL) en de grootte (nm) van EV's geïsoleerd uit het plasma van 3 groepen patiënten (sporadische LAM, LAM geassocieerd met TSC, TSC zonder pulmonale betrokkenheid) en van 1 gezonde controlegroep zullen worden beoordeeld via Nanoparticle Tracking Analysis.
Een jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de inhoud van EV's (miRNA, lipiden, eiwitten, metabolieten) te evalueren door middel van omics-analyses bij vrouwen met S-LAM, TSC-LAM, TSC zonder longbetrokkenheid en gezonde controles
Tijdsspanne: Een jaar

De inhoud van EV's geïsoleerd uit het plasma van 3 groepen patiënten (plasma van 3 groepen patiënten (sporadische LAM, LAM geassocieerd met TSC, TSC zonder pulmonale betrokkenheid) en van 1 gezonde controlegroep zal worden beoordeeld door middel van

-omics-analyses.
Een jaar
Effect van mTOR-remmertherapie op EV-aantallen
Tijdsspanne: Een jaar
De concentratie (deeltjes/mL) van extracellulaire blaasjes (EV's) in patiënten met LAM die behandeld worden met mTOR-remmertherapie (sirolimus of everolimus) vergeleken met patiënten die geen mTOR-remmertherapie krijgen, zal worden beoordeeld met behulp van Nanoparticle Tracking Analysis (NTA).
Een jaar
Effect van mTOR-remmertherapie op EVs-morfologie
Tijdsspanne: Eén Jaar
De grootte (nanometers, nm) van extracellulaire blaasjes (EV's) bij patiënten met LAM die behandeld zijn met mTOR-remmertherapie (sirolimus of everolimus) vergeleken met patiënten die geen mTOR-remmertherapie krijgen, zal worden beoordeeld met behulp van elektronenmicroscopie (EM).
Eén Jaar
Verband tussen kenmerken van EV's en ernst van de ziekte
Tijdsspanne: Een jaar
De concentratie (deeltjes/mL) en grootte (nanometers, nm) van extracellulaire blaasjes (EV's) die geïsoleerd zijn uit het plasma van patiënten met S-LAM, TSC-LAM en TSC zonder pulmonale betrokkenheid, zullen worden geanalyseerd op hun verband met de ernst van de ziekte, zoals beoordeeld aan de hand van het aantal systemische manifestaties van TSC en de aanwezigheid van longziekte.
Een jaar
Verband tussen EV-kenmerken en ernst van longziekte
Tijdsspanne: Een jaar
De concentratie (deeltjes/mL) en grootte (nanometers, nm) van extracellulaire vesikels (EV's) die zijn geïsoleerd uit het plasma van patiënten met LAM (inclusief zowel S-LAM als TSC-LAM) zullen worden geanalyseerd op hun verband met de ernst van de ziekte, gebaseerd op het aantal pulmonale complicaties, waaronder pneumothorax, chylothorax, ontwikkeling van respiratoir falen en de noodzaak voor longtransplantatie.
Een jaar
Verband tussen EV-karakteristieken en longfunctie
Tijdsspanne: Een jaar
De concentratie (deeltjes/mL) en grootte (nanometers, nm) van extracellulaire vesikels (EV's) die geïsoleerd zijn uit het plasma van patiënten met LAM (inclusief zowel S-LAM als TSC-LAM) zullen worden geanalyseerd op hun associatie met longfunctie, zoals gemeten door spirometrie en diffusieparameters (FEV1, FVC en DLCO), waarbij FEV1 en FVC worden uitgedrukt in liters en % voorspeld, en DLCO wordt uitgedrukt als % voorspeld.
Een jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Milan

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 april 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

16 januari 2026

Studie voltooiing (Geschat)

20 augustus 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 september 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 december 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LAM_EVs

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren