Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Extracellulära vesiklers roll som biomarkörer för lunginvolvering hos patienter med lymfangioleiomyomatos och tuberös skleros

12 december 2025 uppdaterad av: Michele Mondoni, University of Milan

Prospektiv observationsstudie om rollen av extracellulära vesiklar (EV) som biomarkörer för lungpåverkan hos patienter med sporadisk lymfangioleiomyomatos (S-LAM) och tuberös skleros-komplex-associerad LAM (TSC-LAM)

Lymfangioleiomyomatos (LAM) är en sällsynt lungsjukdom, som är kopplad till tuberös skleros (TSC) eller förekommer sporadiskt, och involverar onormal mTORC1-aktivering. LAM-celler är neoplastiska, och det senaste fokuset har riktats mot extracellulära vesiklar (EV), som medierar tumörprogression och kan fungera som biomarkörer. Denna studie, som genomförs vid lungmedicinska enheten på ASST Santi Paolo e Carlo och farmakologiska laboratoriet vid universitetet i Milano, kommer att analysera egenskaperna hos serum-EV hos patienter med LAM och TSC. Under schemalagda öppenvårdsbesök kommer kliniska och funktionella data samt blodprover att samlas in. Plasma kommer att separeras, och EV kommer att isoleras via centrifugering. EV kommer att analyseras med avseende på storlek, koncentration och molekylärt innehåll (proteiner, lipider, nukleinsyror). De erhållna resultaten kommer att samlas in och korreleras med de kliniska och funktionella data.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

80

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien, 20142

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Ja

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Kvinnliga deltagare i åldern ≥18 år med en bekräftad diagnos av tuberös skleros (TSC) och/eller lymfangioleiomyomatos (LAM), som följs upp på lungmedicinska enheten vid ASST Santi Paolo e Carlo i Milano och som kan lämna skriftligt informerat samtycke.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Kvinnliga deltagare i åldern ≥18 år Bekräftad diagnos av tuberös skleros (TSC) och/eller lymfangioleiomyomatos (definitiv diagnos av TSC-LAM eller S-LAM) Uppföljning vid pulmonologienheten på ASST Santi Paolo e Carlo, Milano Förmåga att lämna skriftligt informerat samtycke

Exklusionskriterier:

Diagnos av "sannolik" eller "möjlig" LAM Vägran att lämna skriftligt informerat samtycke

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Kontrollera
Friska ämnen
Diagnostiskt test: Lungfunktionstest
Spirometri, Pletysmografi, Diffusionskapacitet för koldioxid i lungorna (DLCO) och Sexminuterspromenadtest (6MWT).
Diagnostiskt test: Analys av extracellulära vesiklar
Från venblodprovet kommer plasma att separeras, och extracellulära vesiklar (EVs) kommer att isoleras genom seriella centrifugeringssteg. EVs kommer att analyseras för att bedöma deras koncentration (partiklar/mL) och storlek (nanometer, nm). Dessutom kommer omics-analyser att utföras för att studera EVs molekylära innehåll, inklusive nukleinsyror, proteiner och lipider.
S-LAM
Patienter med sporadisk LAM
Diagnostiskt test: Lungfunktionstest
Spirometri, Pletysmografi, Diffusionskapacitet för koldioxid i lungorna (DLCO) och Sexminuterspromenadtest (6MWT).
Diagnostiskt test: Analys av extracellulära vesiklar
Från venblodprovet kommer plasma att separeras, och extracellulära vesiklar (EVs) kommer att isoleras genom seriella centrifugeringssteg. EVs kommer att analyseras för att bedöma deras koncentration (partiklar/mL) och storlek (nanometer, nm). Dessutom kommer omics-analyser att utföras för att studera EVs molekylära innehåll, inklusive nukleinsyror, proteiner och lipider.
TSC-LAM
Patienter med TSC-associerad LAM
Diagnostiskt test: Lungfunktionstest
Spirometri, Pletysmografi, Diffusionskapacitet för koldioxid i lungorna (DLCO) och Sexminuterspromenadtest (6MWT).
Diagnostiskt test: Analys av extracellulära vesiklar
Från venblodprovet kommer plasma att separeras, och extracellulära vesiklar (EVs) kommer att isoleras genom seriella centrifugeringssteg. EVs kommer att analyseras för att bedöma deras koncentration (partiklar/mL) och storlek (nanometer, nm). Dessutom kommer omics-analyser att utföras för att studera EVs molekylära innehåll, inklusive nukleinsyror, proteiner och lipider.
TSC
Patienter med TSC och utan lungpåverkan
Diagnostiskt test: Lungfunktionstest
Spirometri, Pletysmografi, Diffusionskapacitet för koldioxid i lungorna (DLCO) och Sexminuterspromenadtest (6MWT).
Diagnostiskt test: Analys av extracellulära vesiklar
Från venblodprovet kommer plasma att separeras, och extracellulära vesiklar (EVs) kommer att isoleras genom seriella centrifugeringssteg. EVs kommer att analyseras för att bedöma deras koncentration (partiklar/mL) och storlek (nanometer, nm). Dessutom kommer omics-analyser att utföras för att studera EVs molekylära innehåll, inklusive nukleinsyror, proteiner och lipider.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Att jämföra antalet och morfologiska egenskaper hos Extracellulära Vesiklar (EVs) hos kvinnor med S-LAM, TSC-LAM, TSC utan lungpåverkan och friska kontroller
Tidsram: Ett år
Koncentrationen (partiklar/mL) och storleken (nm) av EV isolerade från plasman hos 3 patientgrupper (sporadisk LAM, LAM associerad med TSC, TSC utan lungpåverkan) och 1 frisk kontrollgrupp kommer att analyseras med Nanoparticle Tracking Analysis.
Ett år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Att utvärdera innehållet av EV (miRNA, lipider, proteiner, metaboliter) genom omics-analyser hos kvinnor med S-LAM, TSC-LAM, TSC utan lungpåverkan och friska kontroller
Tidsram: Ett år

Innehållet i EV isolerade från plasman av 3 patientgrupper (plasman från 3 patientgrupper (sporadisk LAM, LAM associerad med TSC, TSC utan lungpåverkan) och från 1 hälsokontrollgrupp kommer att bedömas genom

-omik-analyser.
Ett år
Effekten av mTOR-hämmande terapi på EVs-antal
Tidsram: Ett år
Koncentrationen (partiklar/mL) av extracellulära vesiklar (EV) hos patienter med LAM som behandlats med mTOR-hämmartherapi (sirolimus eller everolimus) jämfört med patienter som inte fått mTOR-hämmartherapi kommer att bedömas med Nanoparticle Tracking Analysis (NTA).
Ett år
Effekten av mTOR-hämmarebehandling på EVs-morfologi
Tidsram: Ett år
Storleken (nanometer, nm) av extracellulära vesiklar (EV) hos patienter med LAM som behandlas med mTOR-hämmartherapy (sirolimus eller everolimus) jämfört med patienter som inte får mTOR-hämmartherapy kommer att utvärderas med hjälp av elektronmikroskopi (EM).
Ett år
Samband mellan EVs egenskaper och sjukdomsallvarlighet
Tidsram: Ett år
Koncentrationen (partiklar/mL) och storleken (nanometer, nm) av extracellulära vesiklar (EVs) som isolerats från plasman hos patienter med S-LAM, TSC-LAM och TSC utan lungpåverkan kommer att analyseras för deras association med sjukdomens svårighetsgrad, bedömd utifrån antalet systemiska manifestationer av TSC och närvaron av lungsjukdom.
Ett år
Samband mellan EVs egenskaper och lungsjukdomens svårighetsgrad
Tidsram: Ett år
Koncentrationen (partiklar/mL) och storleken (nanometer, nm) av extracellulära vesiklar (EVs) isolerade från plasman hos patienter med LAM (inklusive både S-LAM och TSC-LAM) kommer att analyseras för deras association med sjukdomens svårighetsgrad, baserat på antalet pulmonala komplikationer, inklusive pneumotorax, chylotorax, utveckling av respiratorisk svikt och behov av lungtransplantation.
Ett år
Samband mellan EVs egenskaper och lungfunktion
Tidsram: Ett år
Koncentrationen (partiklar/mL) och storleken (nanometer, nm) av extracellulära vesiklar (EVs) som isolerats från plasma hos patienter med LAM (inklusive både S-LAM och TSC-LAM) kommer att analyseras för deras association med lungfunktion, mätt med spirometri och diffusionsparametrar (FEV1, FVC och DLCO), med FEV1 och FVC uttryckta i liter och % predikterat, och DLCO uttryckt som % predikterat.
Ett år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Milan

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 april 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

16 januari 2026

Avslutad studie (Beräknad)

20 augusti 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 september 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 december 2025

Första postat (Faktisk)

26 december 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 december 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LAM_EVs

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera