Rollen til ekstracellulære vesikler som biomarkører for lungeinvolvering hos pasienter med lymfangioleiomyomatose og tuberøs sklerose kompleks
12. desember 2025 oppdatert av: Michele Mondoni, University of Milan
Prospektiv observasjonsstudie av rollen til ekstracellulære vesikler (EV) som biomarkører for lungeinvolvering hos pasienter med sporadisk lymfangioleiomyomatose (S-LAM) og tuberøs sklerose-kompleks-assosiert LAM (TSC-LAM)
Lymfangioleiomyomatose (LAM) er en sjelden lungesykdom, knyttet til tuberøs sklerosekompleks (TSC) eller forekommer sporadisk, og involverer unormal mTORC1-aktivering.
LAM-celler er neoplastiske, og nylig har fokuset vendt seg mot ekstracellulære vesikler (EV-er), som formidler tumorprogresjon og kan fungere som biomarkører.
Denne studien, utført ved pulmonologiavdelingen til ASST Santi Paolo e Carlo og farmakologilaboratoriet ved Universitetet i Milano, vil analysere egenskapene til serum-EV-er hos pasienter med LAM og TSC.
Under planlagte polikliniske besøk vil kliniske og funksjonelle data og blodprøver bli samlet inn.
Plasma vil bli separert, og EV-er vil bli isolert via sentrifugering.
EV-er vil bli analysert for størrelse, konsentrasjon og molekylært innhold (proteiner, lipider, nukleinsyrer).
De oppnådde resultatene vil bli samlet og korrelert med de kliniske og funksjonelle dataene.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
80
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italia, 20142
- Rekruttering
- Pulmonology Unit ASST Santi Paolo e Carlo, Ospedale San Paolo
-
Ta kontakt med:
- Silvia Terraneo, MD, PhD
- Telefonnummer: +390281843025
- E-post: silvia.terraneo@asst-santipaolocarlo.it
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Ja
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Kvinner med alder ≥18 år med bekreftet diagnose av tuberøs sklerose (TSC) og/eller lymfangioleiomyomatose (LAM), som følges opp ved lungemedisinsk avdeling ved ASST Santi Paolo e Carlo i Milano, og som er i stand til å gi skriftlig informert samtykke.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Kvinner i alderen ≥18 år Bekreftet diagnose av tuberøs sklerosekompleks (TSC) og/eller lymfangioleiomyomatose (definitiv diagnose av TSC-LAM eller S-LAM) Oppfølging ved Lungemedisinsk avdeling ved ASST Santi Paolo e Carlo, Milano Evne til å gi skriftlig samtykke
Eksklusjonskriterier:
Diagnose av "sannsynlig" eller "mulig" LAM Avslag på å gi skriftlig samtykke
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Kontroll
Sunne fag
|
Spirometri, pletysmografi, diffusjonskapasitet for karbonmonoksid (DLCO) og seks-minutters gangtest (6MWT).
Fra veneblodprøven vil plasma bli separert, og ekstracellulære vesikler (EV-er) vil bli isolert gjennom serielle sentrifugeringstrinn.
EV-ene vil bli analysert for å vurdere deres konsentrasjon (partikler/mL) og størrelse (nanometer, nm).
I tillegg vil omics-analyser bli utført for å studere det molekylære innholdet i EV-ene, inkludert nukleinsyrer, proteiner og lipider.
|
|
S-LAM
Pasienter med sporadisk LAM
|
Spirometri, pletysmografi, diffusjonskapasitet for karbonmonoksid (DLCO) og seks-minutters gangtest (6MWT).
Fra veneblodprøven vil plasma bli separert, og ekstracellulære vesikler (EV-er) vil bli isolert gjennom serielle sentrifugeringstrinn.
EV-ene vil bli analysert for å vurdere deres konsentrasjon (partikler/mL) og størrelse (nanometer, nm).
I tillegg vil omics-analyser bli utført for å studere det molekylære innholdet i EV-ene, inkludert nukleinsyrer, proteiner og lipider.
|
|
TSC-LAM
Pasienter med TSC-assosiert LAM
|
Spirometri, pletysmografi, diffusjonskapasitet for karbonmonoksid (DLCO) og seks-minutters gangtest (6MWT).
Fra veneblodprøven vil plasma bli separert, og ekstracellulære vesikler (EV-er) vil bli isolert gjennom serielle sentrifugeringstrinn.
EV-ene vil bli analysert for å vurdere deres konsentrasjon (partikler/mL) og størrelse (nanometer, nm).
I tillegg vil omics-analyser bli utført for å studere det molekylære innholdet i EV-ene, inkludert nukleinsyrer, proteiner og lipider.
|
|
TSC
Pasienter med TSC uten lungeinvolvering
|
Spirometri, pletysmografi, diffusjonskapasitet for karbonmonoksid (DLCO) og seks-minutters gangtest (6MWT).
Fra veneblodprøven vil plasma bli separert, og ekstracellulære vesikler (EV-er) vil bli isolert gjennom serielle sentrifugeringstrinn.
EV-ene vil bli analysert for å vurdere deres konsentrasjon (partikler/mL) og størrelse (nanometer, nm).
I tillegg vil omics-analyser bli utført for å studere det molekylære innholdet i EV-ene, inkludert nukleinsyrer, proteiner og lipider.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Å sammenligne antall og morfologiske egenskaper av ekstracellulære vesikler (EV) hos kvinner med S-LAM, TSC-LAM, TSC uten lungepåvirkning, og friske kontroller
Tidsramme: Ett år
|
Konsentrasjonen (partikler/mL) og størrelsen (nm) av EVs isolert fra plasma fra 3 pasientgrupper (sporadisk LAM, LAM assosiert med TSC, TSC uten lungemedvirkning) og fra 1 sunn kontrollgruppe vil bli vurdert gjennom Nanopartikkelsporingsanalyse.
|
Ett år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Å evaluere innholdet av EVs (miRNA, lipider, proteiner, metabolitter) gjennom omik-analyser hos kvinner med S-LAM, TSC-LAM, TSC uten lungesykdom, og friske kontroller
Tidsramme: Ett år
|
Innholdet av EVs isolert fra plasmaet av 3 pasientgrupper (sporadisk LAM, LAM assosiert med TSC, TSC uten lungeinvolvering) og av 1 sunn kontrollgruppe vil bli vurdert gjennom -omikk analyser. |
Ett år
|
|
Effekten av mTOR-hemmerbehandling på EVs-antall
Tidsramme: Ett år
|
Konsentrasjonen (partikler/mL) av ekstracellular vesikler (EVs) hos pasienter med LAM behandlet med mTOR-hemmerbehandling (sirolimus eller everolimus) sammenlignet med pasienter som ikke mottar mTOR-hemmerbehandling vil bli vurdert ved hjelp av Nanoparticle Tracking Analysis (NTA).
|
Ett år
|
|
Effekten av mTOR-hemmerbehandling på EVs-morfologi
Tidsramme: Ett år
|
Størrelsen (nanometer, nm) av ekstracellulære vesikler (EV) hos pasienter med LAM behandlet med mTOR-hemmerterapi (sirolimus eller everolimus) sammenlignet med pasienter som ikke mottar mTOR-hemmerterapi, vil bli vurdert ved bruk av elektronmikroskopi (EM).
|
Ett år
|
|
Sammenheng mellom EV-egenskaper og sykdommens alvorlighetsgrad
Tidsramme: Ett år
|
Konsentrasjonen (partikler/mL) og størrelsen (nanometer, nm) av ekstracellulære vesikler (EV-er) isolert fra plasma hos pasienter med S-LAM, TSC-LAM og TSC uten lungeinvolvering vil bli analysert for deres assosiasjon med sykdommens alvorlighet, vurdert ut fra antall systemiske manifestasjoner av TSC og tilstedeværelsen av lunge-sykdom.
|
Ett år
|
|
Sammenheng mellom EVs-egenskaper og alvorlighetsgrad av lunge sykdom
Tidsramme: Ett år
|
Konsentrasjonen (partikler/mL) og størrelsen (nanometer, nm) av ekstracellulære vesikler (EV-er) isolert fra plasma hos pasienter med LAM (inkludert både S-LAM og TSC-LAM) vil bli analysert for deres sammenheng med sykdommens alvorlighetsgrad, basert på antall lungekomplikasjoner, inkludert pneumothorax, chylothorax, utvikling av respiratorisk svikt og behovet for lunge transplantasjon.
|
Ett år
|
|
Sammenheng mellom EVs-egenskaper og lungefunksjon
Tidsramme: Ett år
|
Konsentrasjonen (partikler/mL) og størrelsen (nanometer, nm) av ekstracellulære vesikler (EV-er) isolert fra plasmaet til pasienter med LAM (inkludert både S-LAM og TSC-LAM) vil bli analysert for deres sammenheng med lungefunksjon, målt ved spirometri og diffusjonsparametre (FEV1, FVC og DLCO), med FEV1 og FVC uttrykt i liter og % predikert, og DLCO uttrykt som % predikert.
|
Ett år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. april 2025
Primær fullføring (Antatt)
16. januar 2026
Studiet fullført (Antatt)
20. august 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. september 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. desember 2025
Først lagt ut (Faktiske)
26. desember 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
26. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. desember 2025
Sist bekreftet
1. september 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer
- Sykdommer i immunsystemet
- Neoplasmer etter histologisk type
- Lymfesykdommer
- Lymfoproliferative lidelser
- Immunproliferative lidelser
- Neoplasmer, bindevev og mykt vev
- Lymfangiomyom
- Perivaskulær epiteloid celle neoplasmer
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Neoplasma, lymfatisk vev
- Lymfangioleiomyomatose
- Diagnostiske teknikker og prosedyrer
- Diagnose
- Diagnostiske teknikker, luftveissystem
- Åndedrettsfunksjonstester
Andre studie-ID-numre
- LAM_EVs
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .