Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Rolle af ekstracellulære vesikler som biomarkører for lungeinvolvering hos patienter med lymfangioleiomyomatose og tuberøs sklerose kompleks

12. december 2025 opdateret af: Michele Mondoni, University of Milan

Prospektiv Observationsundersøgelse af Ekstracellulære Vesiklers (EV'er) Rolle som Biomarkører for Lungeinvolvering hos Patienter med Sporadisk Lymphangioleiomyomatose (S-LAM) og Tuberøs Sklerose-Kompleks-associeret LAM (TSC-LAM)

Lymphangioleiomyomatosis (LAM) er en sjælden lunge sygdom, der er forbundet med tuberøs sklerose kompleks (TSC) eller forekommer sporadisk, og involverer unormal mTORC1-aktivering. LAM-celler er neoplastiske, og den seneste fokus har vendt sig mod ekstracellulære vesikler (EV'er), som formidler tumorprogression og kan fungere som biomarkører. Denne undersøgelse, udført på Pulmonologienheden i ASST Santi Paolo e Carlo og Farmakologilaboratoriet på Universitetet i Milano, vil analysere karakteristika for serum EV'er hos patienter med LAM og TSC. Under planlagte ambulante besøg vil kliniske og funktionelle data samt blodprøver blive indsamlet. Plasma vil blive adskilt, og EV'er vil blive isoleret via centrifugering. EV'er vil blive analyseret for størrelse, koncentration og molekylært indhold (proteiner, lipider, nukleinsyrer). De opnåede resultater vil blive indsamlet og korreleret med de kliniske og funktionelle data.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

80

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien, 20142

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Kvindelige deltagere på 18 år eller ældre med en bekræftet diagnose af tuberøs sklerosekompleks (TSC) og/eller lymfangioleiomyomatose (LAM), som følges på Lungemedicinsk Afdeling ved ASST Santi Paolo e Carlo, Milano, og som er i stand til at give skriftligt informeret samtykke.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Kvindelige deltagere i alderen ≥18 år Bekræftet diagnose af tuberøs sklerose (TSC) og/eller lymfangioleiomyomatose (klar diagnose af TSC-LAM eller S-LAM) Opfølgning på Lungemedicinsk Afdeling ved ASST Santi Paolo e Carlo, Milano Evne til at give skriftligt informeret samtykke

Eksklusionskriterier:

Diagnose af "sandsynlig" eller "mulig" LAM Afvisning af at give skriftligt informeret samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Styring
Sunde emner
Diagnostisk test: Lungefunktionsprøve
Spirometri, pletysmografi, diffusionskapacitet for kulilte i lungerne (DLCO) og seks-minutters gangtest (6MWT).
Diagnostisk test: Analyse af ekstracellulære vesikler
Fra veneblodprøven vil plasma blive separeret, og extracellulære vesikler (EV'er) vil blive isoleret gennem serielle centrifugeringstrin. EV'erne vil blive analyseret for at vurdere deres koncentration (partikler/mL) og størrelse (nanometer, nm). Derudover vil omics-analyser blive udført for at studere EV'ernes molekylære indhold, herunder nukleinsyrer, proteiner og lipider.
S-LAM
Patienter med sporadisk LAM
Diagnostisk test: Lungefunktionsprøve
Spirometri, pletysmografi, diffusionskapacitet for kulilte i lungerne (DLCO) og seks-minutters gangtest (6MWT).
Diagnostisk test: Analyse af ekstracellulære vesikler
Fra veneblodprøven vil plasma blive separeret, og extracellulære vesikler (EV'er) vil blive isoleret gennem serielle centrifugeringstrin. EV'erne vil blive analyseret for at vurdere deres koncentration (partikler/mL) og størrelse (nanometer, nm). Derudover vil omics-analyser blive udført for at studere EV'ernes molekylære indhold, herunder nukleinsyrer, proteiner og lipider.
TSC-LAM
Patienter med TSC-associeret LAM
Diagnostisk test: Lungefunktionsprøve
Spirometri, pletysmografi, diffusionskapacitet for kulilte i lungerne (DLCO) og seks-minutters gangtest (6MWT).
Diagnostisk test: Analyse af ekstracellulære vesikler
Fra veneblodprøven vil plasma blive separeret, og extracellulære vesikler (EV'er) vil blive isoleret gennem serielle centrifugeringstrin. EV'erne vil blive analyseret for at vurdere deres koncentration (partikler/mL) og størrelse (nanometer, nm). Derudover vil omics-analyser blive udført for at studere EV'ernes molekylære indhold, herunder nukleinsyrer, proteiner og lipider.
TSC
Patienter med TSC og ingen lungepåvirkning
Diagnostisk test: Lungefunktionsprøve
Spirometri, pletysmografi, diffusionskapacitet for kulilte i lungerne (DLCO) og seks-minutters gangtest (6MWT).
Diagnostisk test: Analyse af ekstracellulære vesikler
Fra veneblodprøven vil plasma blive separeret, og extracellulære vesikler (EV'er) vil blive isoleret gennem serielle centrifugeringstrin. EV'erne vil blive analyseret for at vurdere deres koncentration (partikler/mL) og størrelse (nanometer, nm). Derudover vil omics-analyser blive udført for at studere EV'ernes molekylære indhold, herunder nukleinsyrer, proteiner og lipider.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At sammenligne antallet og de morfologiske karakteristika af ekstracellulære vesikler (EV'er) hos kvinder med S-LAM, TSC-LAM, TSC uden lungeinvolvering og raske kontroller
Tidsramme: Ét år
Koncentrationen (partikler/mL) og størrelsen (nm) af EV'er isoleret fra plasma fra 3 patientgrupper (sporadisk LAM, LAM associeret med TSC, TSC uden pulmonal involvering) og fra 1 sund kontrolgruppe vil blive vurderet gennem Nanoparticle Tracking Analysis.
Ét år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere indholdet af EVs (miRNA, lipider, proteiner, metabolitter) gennem omics-analyser hos kvinder med S-LAM, TSC-LAM, TSC uden lungeinvolvering og raske kontrolpersoner
Tidsramme: Et år

Indholdet af EVs isoleret fra plasma fra 3 patientgrupper (plasma fra 3 patientgrupper (sporadisk LAM, LAM associeret med TSC, TSC uden pulmonal involvering) og fra 1 sund kontrolgruppe vil blive vurderet gennem

-omics-analyser.
Et år
Effekten af mTOR-hæmmerbehandling på EV-tælling
Tidsramme: Et år
Koncentrationen (partikler/mL) af ekstracellulære vesikler (EV'er) hos patienter med LAM behandlet med mTOR-hæmmerterapi (sirolimus eller everolimus) sammenlignet med patienter, der ikke modtager mTOR-hæmmerterapi, vil blive vurderet ved hjælp af Nanoparticle Tracking Analysis (NTA).
Et år
Effekten af mTOR-hæmmerbehandling på EV-morfologi
Tidsramme: Et År
Størrelsen (nanometer, nm) af ekstracellulære vesikler (EV'er) hos patienter med LAM, der behandles med mTOR-hæmmerterapi (sirolimus eller everolimus), sammenlignet med patienter, der ikke modtager mTOR-hæmmerterapi, vil blive vurderet ved hjælp af elektronmikroskopi (EM).
Et År
Sammenhæng mellem EV-egenskaber og sygdomsalvorlighed
Tidsramme: Et år
Koncentrationen (partikler/mL) og størrelsen (nanometer, nm) af ekstracellulære vesikler (EVs), isoleret fra plasma fra patienter med S-LAM, TSC-LAM og TSC uden pulmonal involvering, vil blive analyseret for deres sammenhæng med sygdomsgraden, som vurderes ud fra antallet af systemiske manifestationer af TSC og tilstedeværelsen af lunge sygdom.
Et år
Sammenhæng mellem EVs karakteristika og lunge sygdomssværhed
Tidsramme: Ét år
Koncentrationen (partikler/mL) og størrelsen (nanometer, nm) af ekstracellulære vesikler (EV'er) isoleret fra plasma hos patienter med LAM (herunder både S-LAM og TSC-LAM) vil blive analyseret for deres sammenhæng med sygdomsalvorlighed, baseret på antallet af lungekomplikationer, herunder pneumothoraces, chylothoraces, udvikling af respiratorisk svigt og behovet for lunge transplantation.
Ét år
Sammenhæng mellem EVs-egenskaber og lungefunktion
Tidsramme: Et år
Koncentrationen (partikler/mL) og størrelsen (nanometer, nm) af ekstracellulære vesikler (EV'er) isoleret fra plasma hos patienter med LAM (inklusive både S-LAM og TSC-LAM) vil blive analyseret for deres sammenhæng med lungefunktion, målt ved spirometri og diffusionsparametre (FEV1, FVC og DLCO), hvor FEV1 og FVC udtrykkes i liter og % forventet, og DLCO udtrykkes som % forventet.
Et år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Milan

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

16. januar 2026

Studieafslutning (Anslået)

20. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. september 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. december 2025

Først opslået (Faktiske)

26. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. december 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LAM_EVs

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lymfangioleiomyomatose (LAM)

Kliniske forsøg med Lungefunktionsprøve

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner