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Ruolo delle Vescicole Extracellulari come Biomarcatori del Coinvolgimento Polmonare in Pazienti con Linfangioleiomiomatosi e Complesso della Sclerosi Tuberosa

12 dicembre 2025 aggiornato da: Michele Mondoni, University of Milan

Studio Osservazionale Prospettico sul Ruolo delle Vescicole Extracellulari (EV) come Biomarcatori del Coinvolgimento Polmonare in Pazienti con Linfangioleiomiomatosi Sporadica (S-LAM) e Linfangioleiomiomatosi Associata a Complesso della Sclerosi Tuberosa (TSC-LAM)

La linfangioleiomiomatosi (LAM) è una malattia polmonare rara, associata al complesso della sclerosi tuberosa (TSC) o che si presenta in modo sporadico, e comporta un'attivazione anomala di mTORC1.
Le cellule LAM sono neoplastiche e l'attenzione recente si è rivolta alle vescicole extracellulari (EV), che mediano la progressione tumorale e possono fungere da biomarcatori.
Questo studio, condotto presso l'Unità di Pneumologia dell'ASST Santi Paolo e Carlo e il Laboratorio di Farmacologia dell'Università di Milano, analizzerà le caratteristiche delle EV sieriche in pazienti con LAM e TSC.
Durante le visite ambulatoriali programmate, verranno raccolti dati clinici e funzionali e campioni di sangue.
Il plasma verrà separato e le EV verranno isolate tramite centrifugazione.
Le EV verranno analizzate per dimensione, concentrazione e contenuto molecolare (proteine, lipidi, acidi nucleici).
I risultati ottenuti verranno raccolti e correlati con i dati clinici e funzionali.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

80

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
    • Milano
      • Milan, Milano, Italia, 20142

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti di sesso femminile di età ≥18 anni con diagnosi confermata di sclerosi tuberosa (TSC) e/o linfangioleiomiomatosi (LAM), seguiti presso l'Unità di Pneumologia dell'ASST Santi Paolo e Carlo, Milano, e in grado di fornire il consenso informato scritto.

Descrizione

Criteri di inclusione:

Partecipanti di sesso femminile di età ≥18 anni Diagnosi confermata di sclerosi tuberosa complessa (TSC) e/o linfangioleiomiomatosi (diagnosi definitiva di TSC-LAM o S-LAM) Follow-up presso l'Unità di Pneumologia dell'ASST Santi Paolo e Carlo, Milano Capacità di fornire il consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

Diagnosi di LAM "probabile" o "possibile" Rifiuto di fornire il consenso informato scritto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Controllo
Soggetti sani
Test diagnostico: Test della Funzione Polmonare
Spirometria, Pletismografia, Capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio (DLCO) e Test del cammino di sei minuti (6MWT).
Test diagnostico: Analisi delle Vescicole Extracellulari
Dal campione di sangue venoso, il plasma verrà separato e le vescicole extracellulari (EV) verranno isolate attraverso passaggi di centrifugazione seriale. Le EV verranno analizzate per valutarne la concentrazione (particelle/mL) e le dimensioni (nanometri, nm). Inoltre, verranno eseguite analisi omiche per studiare il contenuto molecolare delle EV, inclusi acidi nucleici, proteine e lipidi.
S-LAM
Pazienti con LAM sporadica
Test diagnostico: Test della Funzione Polmonare
Spirometria, Pletismografia, Capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio (DLCO) e Test del cammino di sei minuti (6MWT).
Test diagnostico: Analisi delle Vescicole Extracellulari
Dal campione di sangue venoso, il plasma verrà separato e le vescicole extracellulari (EV) verranno isolate attraverso passaggi di centrifugazione seriale. Le EV verranno analizzate per valutarne la concentrazione (particelle/mL) e le dimensioni (nanometri, nm). Inoltre, verranno eseguite analisi omiche per studiare il contenuto molecolare delle EV, inclusi acidi nucleici, proteine e lipidi.
TSC-LAM
Pazienti con LAM associata a TSC
Test diagnostico: Test della Funzione Polmonare
Spirometria, Pletismografia, Capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio (DLCO) e Test del cammino di sei minuti (6MWT).
Test diagnostico: Analisi delle Vescicole Extracellulari
Dal campione di sangue venoso, il plasma verrà separato e le vescicole extracellulari (EV) verranno isolate attraverso passaggi di centrifugazione seriale. Le EV verranno analizzate per valutarne la concentrazione (particelle/mL) e le dimensioni (nanometri, nm). Inoltre, verranno eseguite analisi omiche per studiare il contenuto molecolare delle EV, inclusi acidi nucleici, proteine e lipidi.
TSC
Pazienti con TSC e nessun coinvolgimento polmonare
Test diagnostico: Test della Funzione Polmonare
Spirometria, Pletismografia, Capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio (DLCO) e Test del cammino di sei minuti (6MWT).
Test diagnostico: Analisi delle Vescicole Extracellulari
Dal campione di sangue venoso, il plasma verrà separato e le vescicole extracellulari (EV) verranno isolate attraverso passaggi di centrifugazione seriale. Le EV verranno analizzate per valutarne la concentrazione (particelle/mL) e le dimensioni (nanometri, nm). Inoltre, verranno eseguite analisi omiche per studiare il contenuto molecolare delle EV, inclusi acidi nucleici, proteine e lipidi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Confrontare il numero e le caratteristiche morfologiche delle Vescicole Extracellulari (EV) in donne con S-LAM, TSC-LAM, TSC senza coinvolgimento polmonare e controlli sani
Lasso di tempo: Un anno
La concentrazione (particelle/mL) e la dimensione (nm) degli EV isolati dal plasma di 3 gruppi di pazienti (LAM sporadica, LAM associata a TSC, TSC senza coinvolgimento polmonare) e di 1 gruppo di controllo sano saranno valutati attraverso l'Analisi di Tracciamento delle Nanoparticelle.
Un anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare il contenuto delle EV (miRNA, lipidi, proteine, metaboliti) mediante analisi omiche in donne con S-LAM, TSC-LAM, TSC senza coinvolgimento polmonare e controlli sani
Lasso di tempo: Un anno

Il contenuto delle EV isolate dal plasma di 3 gruppi di pazienti (plasma di 3 gruppi di pazienti (LAM sporadica, LAM associata a TSC, TSC senza coinvolgimento polmonare) e di 1 gruppo di controllo sano sarà valutato mediante

analisi -omiche.
Un anno
Effetto della terapia con inibitori mTOR sul conteggio delle EV
Lasso di tempo: Un anno
La concentrazione (particelle/mL) delle vescicole extracellulari (EVs) in pazienti con LAM trattati con terapia inibitrice mTOR (sirolimus o everolimus) rispetto a pazienti non trattati con terapia inibitrice mTOR sarà valutata utilizzando l'analisi di tracciamento delle nanoparticelle (NTA).
Un anno
Effetto della terapia con inibitori mTOR sulla morfologia delle EVs
Lasso di tempo: Un Anno
La dimensione (nanometri, nm) delle vescicole extracellulari (EVs) nei pazienti con LAM trattati con terapia inibitrice mTOR (sirolimus o everolimus) rispetto ai pazienti che non ricevono la terapia inibitrice mTOR sarà valutata utilizzando la Microscopia Elettronica (EM).
Un Anno
Associazione tra le caratteristiche degli EV e la gravità della malattia
Lasso di tempo: Un anno
La concentrazione (particelle/mL) e le dimensioni (nanometri, nm) delle vescicole extracellulari (EV) isolate dal plasma di pazienti con S-LAM, TSC-LAM e TSC senza coinvolgimento polmonare verranno analizzate per la loro associazione con la gravità della malattia, valutata in base al numero di manifestazioni sistemiche della TSC e alla presenza di malattia polmonare.
Un anno
Associazione tra le caratteristiche degli EV e la gravità della malattia polmonare
Lasso di tempo: Un anno
La concentrazione (particelle/mL) e le dimensioni (nanometri, nm) delle vescicole extracellulari (EV) isolate dal plasma di pazienti con LAM (inclusi sia S-LAM che TSC-LAM) saranno analizzate per la loro associazione con la gravità della malattia, in base al numero di complicanze polmonari, inclusi pneumotoraci, chilotoraci, sviluppo di insufficienza respiratoria e necessità di trapianto polmonare.
Un anno
Associazione tra caratteristiche degli EV e funzione polmonare
Lasso di tempo: Un anno
La concentrazione (particelle/mL) e la dimensione (nanometri, nm) delle vescicole extracellulari (EVs) isolate dal plasma di pazienti con LAM (inclusi sia S-LAM che TSC-LAM) saranno analizzate per la loro associazione con la funzione polmonare, misurata mediante spirometria e parametri di diffusione (FEV1, FVC e DLCO), con FEV1 e FVC espressi in litri e % previsti, e DLCO espresso come % previsto.
Un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Milan

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

16 gennaio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

20 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 settembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

26 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LAM_EVs

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Linfangioleiomiomatosi (LAM)

Prove cliniche su Test della Funzione Polmonare

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