细胞外囊泡作为淋巴管平滑肌瘤病和结节性硬化症患者肺部受累生物标志物的作用
2025年12月12日 更新者：Michele Mondoni、University of Milan
前瞻性观察研究：细胞外囊泡（EVs）作为散发性淋巴管平滑肌瘤病（S-LAM）和结节性硬化症相关LAM（TSC-LAM）患者肺部受累生物标志物的作用
淋巴管平滑肌瘤病（LAM）是一种罕见的肺部疾病，与结节性硬化症（TSC）相关或偶发，涉及异常的mTORC1激活。
LAM细胞具有肿瘤性，近期研究焦点已转向细胞外囊泡（EVs），其介导肿瘤进展并可能作为生物标志物。
本研究在ASST Santi Paolo e Carlo呼吸科和米兰大学药理学实验室进行，将分析LAM和TSC患者血清EVs的特征。
在计划的门诊访视期间，将收集临床和功能数据及血液样本。
血浆将通过离心分离，EVs将通过离心法分离。
将分析EVs的大小、浓度和分子含量（蛋白质、脂质、核酸）。
所得结果将与临床和功能数据进行收集和关联分析。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
80
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Milano
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Milan、Milano、意大利、20142
- 招聘中
- Pulmonology Unit ASST Santi Paolo e Carlo, Ospedale San Paolo
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接触：
- Silvia Terraneo, MD, PhD
- 电话号码：+390281843025
- 邮箱：silvia.terraneo@asst-santipaolocarlo.it
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
是的
取样方法
非概率样本
研究人群
年龄≥18岁、确诊为结节性硬化症（TSC）和/或淋巴管平滑肌瘤病（LAM）、在米兰ASST Santi Paolo e Carlo医院呼吸科随访、并能提供书面知情同意的女性参与者。
描述
纳入标准：
年龄≥18岁的女性参与者 确诊为结节性硬化症（TSC）和/或淋巴管平滑肌瘤病（明确诊断为TSC-LAM或S-LAM） 在米兰ASST Santi Paolo e Carlo医院肺科门诊随访 能够提供书面知情同意
排除标准：
诊断为“疑似”或“可能”LAM 拒绝提供书面知情同意
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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控制
健康受试者
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肺量测定法、体描法、一氧化碳弥散量（DLCO）和六分钟步行试验（6MWT）。
从静脉血样本中，血浆将被分离，并通过连续离心步骤分离出细胞外囊泡（EVs）。
将分析EVs以评估其浓度（颗粒/毫升）和大小（纳米，nm）。
此外，将进行组学分析以研究EVs的分子内容，包括核酸、蛋白质和脂质。
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S-LAM
散发性LAM患者
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肺量测定法、体描法、一氧化碳弥散量（DLCO）和六分钟步行试验（6MWT）。
从静脉血样本中，血浆将被分离，并通过连续离心步骤分离出细胞外囊泡（EVs）。
将分析EVs以评估其浓度（颗粒/毫升）和大小（纳米，nm）。
此外，将进行组学分析以研究EVs的分子内容，包括核酸、蛋白质和脂质。
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TSC-LAM
患有TSC相关LAM的患者
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肺量测定法、体描法、一氧化碳弥散量（DLCO）和六分钟步行试验（6MWT）。
从静脉血样本中，血浆将被分离，并通过连续离心步骤分离出细胞外囊泡（EVs）。
将分析EVs以评估其浓度（颗粒/毫升）和大小（纳米，nm）。
此外，将进行组学分析以研究EVs的分子内容，包括核酸、蛋白质和脂质。
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TSC
无肺部受累的TSC患者
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肺量测定法、体描法、一氧化碳弥散量（DLCO）和六分钟步行试验（6MWT）。
从静脉血样本中，血浆将被分离，并通过连续离心步骤分离出细胞外囊泡（EVs）。
将分析EVs以评估其浓度（颗粒/毫升）和大小（纳米，nm）。
此外，将进行组学分析以研究EVs的分子内容，包括核酸、蛋白质和脂质。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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比较患有S-LAM、TSC-LAM、无肺部受累的TSC患者以及健康对照组女性中细胞外囊泡（EVs）的数量和形态学特征
大体时间：一年
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将通过纳米颗粒跟踪分析评估从三组患者（散发性LAM、与TSC相关的LAM、无肺部受累的TSC）和一组健康对照组的血浆中分离的EVs的浓度（颗粒/毫升）和大小（纳米）。
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一年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过组学分析评估患有S-LAM、TSC-LAM、无肺部受累的TSC以及健康对照的女性中EVs（miRNA、脂质、蛋白质、代谢物）的含量
大体时间：一年
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将从3组患者（散发性LAM、与TSC相关的LAM、无肺部受累的TSC）和1组健康对照组的血浆中分离的EVs内容物通过 组学分析进行评估。 |
一年
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mTOR抑制剂治疗对EVs数量的影响
大体时间：一年
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将采用纳米颗粒跟踪分析（NTA）评估接受mTOR抑制剂疗法（西罗莫司或依维莫司）治疗的LAM患者与未接受mTOR抑制剂疗法治疗的患者之间细胞外囊泡（EVs）浓度（颗粒数/mL）的差异。
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一年
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mTOR抑制剂治疗对EVs形态的影响
大体时间：一年
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将使用电子显微镜（EM）评估接受mTOR抑制剂治疗（西罗莫司或依维莫司）的LAM患者与未接受mTOR抑制剂治疗的患者之间细胞外囊泡（EVs）的大小（纳米，nm）。
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一年
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EVs特征与疾病严重程度之间的关联
大体时间：一年
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将对从S-LAM、TSC-LAM及无肺部受累TSC患者血浆中分离出的细胞外囊泡（EVs）的浓度（颗粒数/毫升）和大小（纳米，nm）进行分析，以评估其与疾病严重程度的相关性。疾病严重程度通过结节性硬化症（TSC）全身性表现的数量以及是否存在肺部疾病进行评估。
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一年
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EVs特征与肺部疾病严重程度之间的关联
大体时间：一年
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将从淋巴管平滑肌瘤病（LAM）患者（包括S-LAM和TSC-LAM）血浆中分离出的细胞外囊泡（EVs）的浓度（颗粒/毫升）和大小（纳米，nm）与疾病严重程度进行关联分析，分析依据包括肺并发症的数量，如气胸、乳糜胸、呼吸衰竭的发展以及肺移植的需求。
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一年
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EVs特征与肺功能之间的关联
大体时间：一年
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将从淋巴管平滑肌瘤病（LAM，包括S-LAM和TSC-LAM）患者血浆中分离出的细胞外囊泡（EVs）的浓度（颗粒/毫升）和大小（纳米，nm）与肺功能指标进行关联分析，肺功能通过肺活量测定和弥散参数（FEV1、FVC和DLCO）进行评估，其中FEV1和FVC以升和预测百分比表示，DLCO以预测百分比表示。
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一年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年4月16日
初级完成 (估计的)
2026年1月16日
研究完成 (估计的)
2026年8月20日
研究注册日期
首次提交
2025年9月15日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月12日
首次发布 (实际的)
2025年12月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月12日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
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