Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Extracelluláris Vezikulák Szerepe Pulmonális Érintettség Biomarkereiként Lymphangioleiomyomatosis és Tuberous Sclerosis Complex Betegségben Szenvedő Betegeknél

2025. december 12. frissítette: Michele Mondoni, University of Milan

Prospektív Megfigyelési Vizsgálat az Extracelluláris Vezikulák (EV-k) Biomarkerként Való Szerepéről a Tüdőérintettségben Sporadikus Lymphangioleiomyomatosis (S-LAM) és Tuberous Sclerosis Complex-Asszociált LAM (TSC-LAM) Betegségben Szenvedő Betegeknél

A Lymphangioleiomyomatosis (LAM) egy ritka tüdőbetegség, amely a Tuberous Sclerosis Complex (TSC) kórképhez kapcsolódik vagy sporadikusan fordul elő, és abnormális mTORC1 aktivációt foglal magában. A LAM sejtek neoplasztikusak, és a legújabb kutatások az extracelluláris vezikulumokra (EV-k) összpontosítanak, amelyek a tumorprogressziót közvetítik és biomarkerként szolgálhatnak. Ez a tanulmány, amelyet az ASST Santi Paolo e Carlo Pulmonológiai Osztályán és a Milánói Egyetem Farmakológiai Laboratóriumában végeztek, elemzi a LAM és TSC betegek szérum EV-k jellemzőit. A tervezett ambuláns látogatások során klinikai és funkcionális adatokat és vérvételt gyűjtenek. A plazmát elkülönítik, és az EV-ket centrifugálással izolálják. Az EV-ket méretük, koncentrációjuk és molekuláris tartalmuk (fehérjék, lipidek, nukleinsavak) szempontjából elemezzük. Az elért eredményeket összegyűjtik és összefüggésbe hozzák a klinikai és funkcionális adatokkal.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

80

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Női résztvevők, akik legalább 18 évesek, tuberózus sclerosis complex (TSC) és/vagy lymphangioleiomyomatosis (LAM) diagnózissal rendelkeznek, akiket a milánói ASST Santi Paolo e Carlo Pulmonológiai Osztályán követnek, és képesek írásbeli tájékoztatott beleegyezés megadására.

Leírás

Bevonási kritériumok:

Női résztvevők, akiknek életkora ≥18 év, tuberózus sclerosis complex (TSC) és/vagy lymphangioleiomyomatosis (TSC-LAM vagy S-LAM határozott diagnózisa) igazolt diagnózisa, a milánói ASST Santi Paolo e Carlo Pulmonológiai Osztályán történő követés, írásbeli tájékoztatott beleegyezés megadásának képessége

Kizárási kritériumok:

"Valószínű" vagy "lehetséges" LAM diagnózis, írásbeli tájékoztatott beleegyezés megtagadása

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Ellenőrzés
Egészséges alanyok
Diagnosztikai vizsgálat: Tüdőfunkció-vizsgálat
Spirometria, Pletizmográfia, Tüdő széndioxid-diffúziós kapacitása (DLCO) és Hatperces sétateszt (6MWT).
Diagnosztikai vizsgálat: Extracelluláris vezikulák elemzése
A vénás vér mintából plazma választódik el, és extracelluláris vezikulákat (EV-ket) izolálnak szériás centrifugálási lépéseken keresztül. Az EV-ket elemzik koncentrációjuk (részecskék/mL) és méretük (nanométer, nm) meghatározására. Emellett omikai elemzéseket végeznek az EV-k molekuláris tartalmának, beleértve a nukleinsavakat, fehérjéket és lipidek tanulmányozására.
S-LAM
Sporadikus LAM-mal rendelkező betegek
Diagnosztikai vizsgálat: Tüdőfunkció-vizsgálat
Spirometria, Pletizmográfia, Tüdő széndioxid-diffúziós kapacitása (DLCO) és Hatperces sétateszt (6MWT).
Diagnosztikai vizsgálat: Extracelluláris vezikulák elemzése
A vénás vér mintából plazma választódik el, és extracelluláris vezikulákat (EV-ket) izolálnak szériás centrifugálási lépéseken keresztül. Az EV-ket elemzik koncentrációjuk (részecskék/mL) és méretük (nanométer, nm) meghatározására. Emellett omikai elemzéseket végeznek az EV-k molekuláris tartalmának, beleértve a nukleinsavakat, fehérjéket és lipidek tanulmányozására.
TSC-LAM
TSC-hez társuló LAM-mal rendelkező betegek
Diagnosztikai vizsgálat: Tüdőfunkció-vizsgálat
Spirometria, Pletizmográfia, Tüdő széndioxid-diffúziós kapacitása (DLCO) és Hatperces sétateszt (6MWT).
Diagnosztikai vizsgálat: Extracelluláris vezikulák elemzése
A vénás vér mintából plazma választódik el, és extracelluláris vezikulákat (EV-ket) izolálnak szériás centrifugálási lépéseken keresztül. Az EV-ket elemzik koncentrációjuk (részecskék/mL) és méretük (nanométer, nm) meghatározására. Emellett omikai elemzéseket végeznek az EV-k molekuláris tartalmának, beleértve a nukleinsavakat, fehérjéket és lipidek tanulmányozására.
TSC
Páciensek TSC-vel, tüdőérintettség nélkül
Diagnosztikai vizsgálat: Tüdőfunkció-vizsgálat
Spirometria, Pletizmográfia, Tüdő széndioxid-diffúziós kapacitása (DLCO) és Hatperces sétateszt (6MWT).
Diagnosztikai vizsgálat: Extracelluláris vezikulák elemzése
A vénás vér mintából plazma választódik el, és extracelluláris vezikulákat (EV-ket) izolálnak szériás centrifugálási lépéseken keresztül. Az EV-ket elemzik koncentrációjuk (részecskék/mL) és méretük (nanométer, nm) meghatározására. Emellett omikai elemzéseket végeznek az EV-k molekuláris tartalmának, beleértve a nukleinsavakat, fehérjéket és lipidek tanulmányozására.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az Extracellular Vesicles (EVs) számának és morfológiai jellemzőinek összehasonlítása S-LAM, TSC-LAM, TSC tüdő érintettség nélkül, és egészséges kontrollcsoportokban lévő nők esetében
Időkeret: Egy év
A három betegcsoportból (sporadikus LAM, TSC-hez társuló LAM, tüdőérintettség nélküli TSC) és egy egészséges kontrollcsoportból izolált EV-k koncentrációját (részecskék/mL) és méretét (nm) Nanoparticle Tracking Analysis segítségével értékelik.
Egy év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az EVs tartalmának (miRNS, lipidek, fehérjék, metabolitok) értékelése omika-analízisek segítségével S-LAM-mal, TSC-LAM-mal, TSC-vel tüdőérintettség nélkül és egészséges kontrollcsoportokban szenvedő nőknél
Időkeret: Egy év

A 3 betegcsoport (sporadikus LAM, TSC-hez társuló LAM, TSC tüdőérintettség nélkül) és 1 egészséges kontrollcsoport plazmájából izolált EV-k tartalmát értékelik

-omikai analíziseken keresztül.
Egy év
Az mTOR-gátló terápia hatása az EVs számára
Időkeret: Egy év
A külső membránú vezikulák (EV) koncentrációját (részecskék/mL) LAM-betegekben, akik mTOR-gátló kezelésben részesülnek (sirolimus vagy everolimus), összehasonlítva az mTOR-gátló kezelést nem kapó betegekkel, Nanoparticle Tracking Analysis (NTA) segítségével értékelik.
Egy év
Az mTOR-gátló terápia hatása az EV-k morfológiájára
Időkeret: Egy év
Az extracelluláris vezikulák (EV) méretét nanométerben (nm) az mTOR-gátló terápiával (sirolimus vagy everolimus) kezelt LAM-betegekben összehasonlítják az mTOR-gátló terápiát nem kapó betegekkel elektronmikroszkópiás (EM) vizsgálattal.
Egy év
Az EV-k jellemzői és a betegség súlyossága közötti összefüggés
Időkeret: Egy év
A páciensek plazmájából izolált extracelluláris vezikulák (EV-k) koncentrációját (részecskék/ml) és méretét (nanométer, nm) elemezzük a TSC rendszerszintű megnyilvánulásainak számával és a tüdőbetegség jelenlétével értékelt betegség súlyosságával való összefüggésük szempontjából S-LAM, TSC-LAM és tüdői érintettség nélküli TSC esetén.
Egy év
Az EVs jellemzői és a tüdőbetegség súlyossága közötti összefüggés
Időkeret: Egy év
A LAM-betegek (beleértve az S-LAM és TSC-LAM betegeket is) plazmájából izolált extracelluláris vezikulák (EV-k) koncentrációját (részecskék/mL) és méretét (nanométer, nm) elemezzük a betegség súlyosságával való összefüggésük szempontjából, a tüdőszövődmények száma alapján, beleértve a pneumothoraxot, chylothoraxot, a légzési elégtelenség kialakulását és a tüdőátültetés szükségességét.
Egy év
Az EVs jellemzői és a tüdőfunkció közötti összefüggés
Időkeret: Egy év
A LAM-betegek (beleértve az S-LAM-ot és a TSC-LAM-ot is) plazmájából izolált extracelluláris vezikulák (EV-k) koncentrációját (részecskék/mL) és méretét (nanométer, nm) elemezzük a tüdőfunkcióval való összefüggésük szempontjából, amelyet spirometriával és diffúziós paraméterekkel (FEV1, FVC és DLCO) mérünk, ahol az FEV1 és FVC literben és % előrejelzettben, a DLCO pedig % előrejelzettben van kifejezve.
Egy év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Milan

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. április 16.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. január 16.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. augusztus 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. szeptember 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 12.

Első közzététel (Tényleges)

2025. december 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. december 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 12.

Utolsó ellenőrzés

2025. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LAM_EVs

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel