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Rôle des vésicules extracellulaires en tant que biomarqueurs de l'atteinte pulmonaire chez les patients atteints de lymphangioléiomyomatose et de sclérose tubéreuse de Bourneville

12 décembre 2025 mis à jour par: Michele Mondoni, University of Milan

Étude observationnelle prospective sur le rôle des vésicules extracellulaires (VE) en tant que biomarqueurs de l'atteinte pulmonaire chez les patients atteints de lymphangioléiomyomatose sporadique (S-LAM) et de LAM associée au complexe de la sclérose tubéreuse (TSC-LAM)

La lymphangioléiomyomatose (LAM) est une maladie pulmonaire rare, liée au complexe de sclérose tubéreuse (TSC) ou survenant sporadiquement, et implique une activation anormale de mTORC1. Les cellules LAM sont néoplasiques, et l'attention récente s'est tournée vers les vésicules extracellulaires (EVs), qui médient la progression tumorale et peuvent servir de biomarqueurs. Cette étude, menée à l'unité de pneumologie de l'ASST Santi Paolo e Carlo et au laboratoire de pharmacologie de l'Université de Milan, analysera les caractéristiques des EVs sériques chez les patients atteints de LAM et de TSC. Lors des visites ambulatoires programmées, les données cliniques et fonctionnelles ainsi que les échantillons sanguins seront collectés. Le plasma sera séparé, et les EVs seront isolées par centrifugation. Les EVs seront analysées pour leur taille, leur concentration et leur contenu moléculaire (protéines, lipides, acides nucléiques). Les résultats obtenus seront collectés et corrélés avec les données cliniques et fonctionnelles.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

80

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
    • Milano
      • Milan, Milano, Italie, 20142
        • Recrutement
        • Pulmonology Unit ASST Santi Paolo e Carlo, Ospedale San Paolo
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Oui

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Participantes féminines âgées de ≥18 ans avec un diagnostic confirmé de sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) et/ou de lymphangioléiomyomatose (LAM), suivies à l'Unité de Pneumologie de l'ASST Santi Paolo e Carlo, Milan, et capables de fournir un consentement éclairé écrit.

La description

Critères d'inclusion :

Participantes femmes âgées de ≥18 ans Diagnostic confirmé de sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) et/ou de lymphangioléiomyomatose (diagnostic certain de TSC-LAM ou S-LAM) Suivi à l'unité de pneumologie de l'ASST Santi Paolo e Carlo, Milan Capacité à fournir un consentement éclairé écrit

Critères d'exclusion :

Diagnostic de LAM « probable » ou « possible » Refus de fournir un consentement éclairé écrit

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Contrôle
Sujets sains
Test diagnostique: Test de Fonction Pulmonaire
Spirométrie, Pléthysmographie, Capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLCO), et Test de marche de six minutes (6MWT).
Test diagnostique: Analyse des vésicules extracellulaires
À partir de l'échantillon de sang veineux, le plasma sera séparé et les vésicules extracellulaires (VE) seront isolées par étapes successives de centrifugation.
Les VE seront analysées pour évaluer leur concentration (particules/mL) et leur taille (nanomètres, nm).
De plus, des analyses omiques seront réalisées pour étudier le contenu moléculaire des VE, incluant les acides nucléiques, les protéines et les lipides.
S-LAM
Patients atteints de LAM sporadique
Test diagnostique: Test de Fonction Pulmonaire
Spirométrie, Pléthysmographie, Capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLCO), et Test de marche de six minutes (6MWT).
Test diagnostique: Analyse des vésicules extracellulaires
À partir de l'échantillon de sang veineux, le plasma sera séparé et les vésicules extracellulaires (VE) seront isolées par étapes successives de centrifugation.
Les VE seront analysées pour évaluer leur concentration (particules/mL) et leur taille (nanomètres, nm).
De plus, des analyses omiques seront réalisées pour étudier le contenu moléculaire des VE, incluant les acides nucléiques, les protéines et les lipides.
TSC-LAM
Patients atteints de LAM associée à la TSC
Test diagnostique: Test de Fonction Pulmonaire
Spirométrie, Pléthysmographie, Capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLCO), et Test de marche de six minutes (6MWT).
Test diagnostique: Analyse des vésicules extracellulaires
À partir de l'échantillon de sang veineux, le plasma sera séparé et les vésicules extracellulaires (VE) seront isolées par étapes successives de centrifugation.
Les VE seront analysées pour évaluer leur concentration (particules/mL) et leur taille (nanomètres, nm).
De plus, des analyses omiques seront réalisées pour étudier le contenu moléculaire des VE, incluant les acides nucléiques, les protéines et les lipides.
TSC
Patients atteints de TSC sans atteinte pulmonaire
Test diagnostique: Test de Fonction Pulmonaire
Spirométrie, Pléthysmographie, Capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLCO), et Test de marche de six minutes (6MWT).
Test diagnostique: Analyse des vésicules extracellulaires
À partir de l'échantillon de sang veineux, le plasma sera séparé et les vésicules extracellulaires (VE) seront isolées par étapes successives de centrifugation.
Les VE seront analysées pour évaluer leur concentration (particules/mL) et leur taille (nanomètres, nm).
De plus, des analyses omiques seront réalisées pour étudier le contenu moléculaire des VE, incluant les acides nucléiques, les protéines et les lipides.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Comparer le nombre et les caractéristiques morphologiques des Vésicules Extracellulaires (VE) chez les femmes atteintes de S-LAM, de TSC-LAM, de TSC sans atteinte pulmonaire et chez les témoins sains
Délai: Un an
La concentration (particules/mL) et la taille (nm) des VE isolés du plasma de 3 groupes de patients (LAM sporadique, LAM associée à la TSC, TSC sans atteinte pulmonaire) et d'un groupe témoin sain seront évaluées par analyse de suivi de nanoparticules.
Un an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour évaluer le contenu des VE (miARN, lipides, protéines, métabolites) par des analyses omiques chez les femmes atteintes de LAM-S, LAM-TSC, TSC sans atteinte pulmonaire et témoins sains
Délai: Un an

Le contenu des vésicules extracellulaires isolées du plasma de 3 groupes de patients (plasma de 3 groupes de patients (LAM sporadique, LAM associée à la TSC, TSC sans atteinte pulmonaire) et d'un groupe témoin sain sera évalué par des

analyses -omiques.
Un an
Effet de la thérapie par inhibiteur de mTOR sur le nombre de VE
Délai: Un an
La concentration (particules/mL) de vésicules extracellulaires (VE) chez les patientes atteintes de LAM traitées par une thérapie inhibitrice de mTOR (sirolimus ou everolimus) par rapport aux patientes ne recevant pas de thérapie inhibitrice de mTOR sera évaluée par Analyse de suivi de nanoparticules (NTA).
Un an
Effet de la thérapie par inhibiteur de mTOR sur la morphologie des VEs
Délai: Un An
La taille (nanomètres, nm) des vésicules extracellulaires (VE) chez les patients atteints de LAM traités par une thérapie à base d'inhibiteurs de mTOR (sirolimus ou everolimus) par rapport aux patients ne recevant pas de thérapie à base d'inhibiteurs de mTOR sera évaluée par microscopie électronique (ME).
Un An
Association entre les caractéristiques des VE et la sévérité de la maladie
Délai: Un an
La concentration (particules/mL) et la taille (nanomètres, nm) des vésicules extracellulaires (VE) isolées du plasma de patients atteints de S-LAM, de TSC-LAM et de TSC sans atteinte pulmonaire seront analysées pour leur association avec la sévérité de la maladie, telle qu'évaluée par le nombre de manifestations systémiques de la TSC et la présence de maladie pulmonaire.
Un an
Association entre les caractéristiques des VE et la sévérité de la maladie pulmonaire
Délai: Un an
La concentration (particules/mL) et la taille (nanomètres, nm) des vésicules extracellulaires (VE) isolées du plasma de patients atteints de LAM (incluant à la fois la S-LAM et la TSC-LAM) seront analysées pour leur association avec la sévérité de la maladie, sur la base du nombre de complications pulmonaires, incluant les pneumothorax, les chylothorax, le développement d'une insuffisance respiratoire et le besoin de transplantation pulmonaire.
Un an
Association entre les caractéristiques des VE et la fonction pulmonaire
Délai: Un an
La concentration (particules/mL) et la taille (nanomètres, nm) des vésicules extracellulaires (VE) isolées du plasma de patients atteints de LAM (incluant à la fois la S-LAM et la TSC-LAM) seront analysées pour leur association avec la fonction pulmonaire, mesurée par spirométrie et paramètres de diffusion (FEV1, FVC et DLCO), avec le FEV1 et le FVC exprimés en litres et en % prédit, et le DLCO exprimé en % prédit.
Un an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Milan

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 avril 2025

Achèvement primaire (Estimé)

16 janvier 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

20 août 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 septembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 décembre 2025

Première publication (Réel)

26 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 décembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LAM_EVs

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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