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Función de las Vesículas Extracelulares como Biomarcadores de la Afectación Pulmonar en Pacientes con Linfangioleiomiomatosis y Complejo de Esclerosis Tuberosa

12 de diciembre de 2025 actualizado por: Michele Mondoni, University of Milan

Estudio Observacional Prospectivo del Papel de las Vesículas Extracelulares (VE) como Biomarcadores de la Afectación Pulmonar en Pacientes con Linfangioleiomiomatosis Esporádica (S-LAM) y Linfangioleiomiomatosis Asociada al Complejo de Esclerosis Tuberosa (TSC-LAM)

La Linfangioleiomiomatosis (LAM) es una enfermedad pulmonar rara, vinculada al Complejo de Esclerosis Tuberosa (TSC) o que ocurre de forma esporádica, e implica una activación anormal de mTORC1. Las células LAM son neoplásicas, y el enfoque reciente se ha dirigido a las vesículas extracelulares (EVs), que median la progresión tumoral y pueden servir como biomarcadores. Este estudio, realizado en la Unidad de Neumología de ASST Santi Paolo e Carlo y en el Laboratorio de Farmacología de la Universidad de Milán, analizará las características de las EVs séricas en pacientes con LAM y TSC. Durante las visitas programadas de pacientes ambulatorios, se recopilarán datos clínicos y funcionales y muestras de sangre. Se separará el plasma y las EVs se aislarán mediante centrifugación. Las EVs se analizarán para determinar su tamaño, concentración y contenido molecular (proteínas, lípidos, ácidos nucleicos). Los resultados obtenidos se recopilarán y correlacionarán con los datos clínicos y funcionales.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

80

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Italia
    • Milano
      • Milan, Milano, Italia, 20142
        • Reclutamiento
        • Pulmonology Unit ASST Santi Paolo e Carlo, Ospedale San Paolo
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Participantes femeninas de edad ≥18 años con diagnóstico confirmado de complejo de esclerosis tuberosa (CET) y/o linfangioleiomiomatosis (LAM), seguidas en la Unidad de Neumología de ASST Santi Paolo e Carlo, Milán, y capaces de proporcionar consentimiento informado por escrito.

Descripción

Criterios de inclusión:

Participantes femeninas de edad ≥18 años Diagnóstico confirmado de esclerosis tuberosa compleja (ETC) y/o linfangioleiomiomatosis (diagnóstico definitivo de TSC-LAM o S-LAM) Seguimiento en la Unidad de Neumología de ASST Santi Paolo e Carlo, Milán Capacidad para proporcionar consentimiento informado por escrito

Criterios de exclusión:

Diagnóstico de LAM "probable" o "posible" Negativa a proporcionar consentimiento informado por escrito

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Control
Sujetos sanos
Prueba de diagnóstico: Prueba de Función Pulmonar
Espirometría, Pletismografía, Capacidad de difusión pulmonar para el monóxido de carbono (DLCO) y Prueba de marcha de seis minutos (6MWT).
Prueba de diagnóstico: Análisis de Vesículas Extracelulares
A partir de la muestra de sangre venosa, se separará el plasma y se aislarán las vesículas extracelulares (EV) mediante pasos de centrifugación en serie. Se analizarán las EV para evaluar su concentración (partículas/mL) y tamaño (nanómetros, nm). Además, se realizarán análisis ómicos para estudiar el contenido molecular de las EV, incluidos ácidos nucleicos, proteínas y lípidos.
S-LAM
Pacientes con LAM esporádica
Prueba de diagnóstico: Prueba de Función Pulmonar
Espirometría, Pletismografía, Capacidad de difusión pulmonar para el monóxido de carbono (DLCO) y Prueba de marcha de seis minutos (6MWT).
Prueba de diagnóstico: Análisis de Vesículas Extracelulares
A partir de la muestra de sangre venosa, se separará el plasma y se aislarán las vesículas extracelulares (EV) mediante pasos de centrifugación en serie. Se analizarán las EV para evaluar su concentración (partículas/mL) y tamaño (nanómetros, nm). Además, se realizarán análisis ómicos para estudiar el contenido molecular de las EV, incluidos ácidos nucleicos, proteínas y lípidos.
TSC-LAM
Pacientes con LAM asociada a TSC
Prueba de diagnóstico: Prueba de Función Pulmonar
Espirometría, Pletismografía, Capacidad de difusión pulmonar para el monóxido de carbono (DLCO) y Prueba de marcha de seis minutos (6MWT).
Prueba de diagnóstico: Análisis de Vesículas Extracelulares
A partir de la muestra de sangre venosa, se separará el plasma y se aislarán las vesículas extracelulares (EV) mediante pasos de centrifugación en serie. Se analizarán las EV para evaluar su concentración (partículas/mL) y tamaño (nanómetros, nm). Además, se realizarán análisis ómicos para estudiar el contenido molecular de las EV, incluidos ácidos nucleicos, proteínas y lípidos.
TSC
Pacientes con TSC y sin afectación pulmonar
Prueba de diagnóstico: Prueba de Función Pulmonar
Espirometría, Pletismografía, Capacidad de difusión pulmonar para el monóxido de carbono (DLCO) y Prueba de marcha de seis minutos (6MWT).
Prueba de diagnóstico: Análisis de Vesículas Extracelulares
A partir de la muestra de sangre venosa, se separará el plasma y se aislarán las vesículas extracelulares (EV) mediante pasos de centrifugación en serie. Se analizarán las EV para evaluar su concentración (partículas/mL) y tamaño (nanómetros, nm). Además, se realizarán análisis ómicos para estudiar el contenido molecular de las EV, incluidos ácidos nucleicos, proteínas y lípidos.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para comparar el número y las características morfológicas de las Vesículas Extracelulares (EV) en mujeres con S-LAM, TSC-LAM, TSC sin afectación pulmonar y controles sanos
Periodo de tiempo: Un año
La concentración (partículas/mL) y el tamaño (nm) de los EVs aislados del plasma de 3 grupos de pacientes (LAM esporádica, LAM asociada a TSC, TSC sin afectación pulmonar) y de 1 grupo de control sano se evaluarán mediante Nanoparticle Tracking Analysis.
Un año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para evaluar el contenido de EVs (miARN, lípidos, proteínas, metabolitos) mediante análisis ómicos en mujeres con S-LAM, TSC-LAM, TSC sin afectación pulmonar y controles sanos
Periodo de tiempo: Un año

El contenido de los EV aislados del plasma de 3 grupos de pacientes (plasma de 3 grupos de pacientes (LAM esporádico, LAM asociado a TSC, TSC sin afectación pulmonar) y de 1 grupo de control sano se evaluará mediante

análisis -ómicos.
Un año
Efecto de la terapia con inhibidores de mTOR sobre el recuento de EVs
Periodo de tiempo: Un año
La concentración (partículas/mL) de vesículas extracelulares (VE) en pacientes con LAM tratados con terapia inhibidora de mTOR (sirolimus o everolimus) en comparación con pacientes que no reciben terapia inhibidora de mTOR se evaluará mediante Análisis de Seguimiento de Nanopartículas (NTA).
Un año
Efecto de la terapia con inhibidores de mTOR en la morfología de los EV
Periodo de tiempo: Un Año
Se evaluará el tamaño (nanómetros, nm) de las vesículas extracelulares (VE) en pacientes con LAM tratados con terapia inhibidora de mTOR (sirolimus o everolimus) en comparación con pacientes que no reciben terapia inhibidora de mTOR mediante Microscopía Electrónica (ME).
Un Año
Asociación entre las características de los VE y la gravedad de la enfermedad
Periodo de tiempo: Un año
Se analizará la concentración (partículas/mL) y el tamaño (nanómetros, nm) de las vesículas extracelulares (VE) aisladas del plasma de pacientes con S-LAM, TSC-LAM y TSC sin afectación pulmonar para evaluar su asociación con la gravedad de la enfermedad, según lo determinado por el número de manifestaciones sistémicas de TSC y la presencia de enfermedad pulmonar.
Un año
Asociación entre las características de los EV y la gravedad de la enfermedad pulmonar
Periodo de tiempo: Un año
La concentración (partículas/mL) y el tamaño (nanómetros, nm) de las vesículas extracelulares (VE) aisladas del plasma de pacientes con LAM (incluyendo tanto S-LAM como TSC-LAM) se analizarán para determinar su asociación con la gravedad de la enfermedad, en función del número de complicaciones pulmonares, incluyendo neumotórax, quilotórax, desarrollo de insuficiencia respiratoria y la necesidad de trasplante de pulmón.
Un año
Asociación entre las características de los EV y la función pulmonar
Periodo de tiempo: Un año
La concentración (partículas/mL) y el tamaño (nanómetros, nm) de las vesículas extracelulares (VE) aisladas del plasma de pacientes con LAM (incluyendo tanto S-LAM como TSC-LAM) se analizarán para determinar su asociación con la función pulmonar, medida mediante espirometría y parámetros de difusión (FEV1, FVC y DLCO), con FEV1 y FVC expresados en litros y % predicho, y DLCO expresado como % predicho.
Un año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Milan

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de abril de 2025

Finalización primaria (Estimado)

16 de enero de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

20 de agosto de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de septiembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

26 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LAM_EVs

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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