肝移植前のUCSF基準を超えた肝細胞癌患者の治療意図集団全例を対象とした局所療法と抗VEGF/TKIおよび免疫チェックポイント阻害剤併用の安全性と有効性に関する後方視的研究

本研究は、単一施設における後ろ向きコホート研究であり、UCSF基準を超えているが肝移植を意図している肝細胞癌（HCC）患者に対する併用治療戦略の安全性と有効性を評価することを目的としています。 主な目的は、潜在的な移植前に「転換療法」として局所療法（LRT、TACEや放射線療法など）と全身療法（抗VEGF/チロシンキナーゼ阻害剤および免疫チェックポイント阻害剤）を併用して治療を受けた「意図治療」患者の転帰を評価することです。 このアプローチは、より積極的な全身レジメンを組み込むことにより、従来のブリッジング療法やダウンステージング療法とは異なります。 本研究は300名の対象者を登録する計画です。 曝露群には、2020年1月から2024年12月の間に併用転換療法を受けたUCSF基準を超える約100名の患者が含まれます。 比較のために、同じ期間にUCSF基準を満たし、直接移植待機リストに登録された約200名の患者からなる対照群を使用します。 データは医療記録および中国肝移植登録（CLTR）から収集され、2025年12月まで追跡調査が行われます。

主要なアウトカム指標には以下が含まれます：

mRECISTに基づく転換療法の客観的奏効率（ORR）。 UCSF基準を満たすための成功したダウンステージング率。

意図治療集団の1年、2年、3年全生存率（OS）。

転換成功後の実際の肝移植率。 移植後の1年、2年、3年全生存率（OS）および無再発生存率（RFS）。

副次的アウトカムには以下が含まれます：

転換療法およびその後の移植の安全性プロファイル。 転換の成功と治療効果に影響を与える要因の分析。 移植前の免疫チェックポイント阻害剤の最適なウォッシュアウト期間の決定。

本研究は、現在標準的な移植基準外の進行HCC患者に対する移植前転換戦略を最適化するための高水準のエビデンスを提供することを目指しています。