Retrospektywne badanie bezpieczeństwa i skuteczności terapii miejscowych w połączeniu z lekami anty-VEGF/TKI oraz inhibitorami punktów kontrolnych układu odpornościowego u wszystkich pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym, zakwalifikowanych do leczenia z intencją przeszczepu wątroby, przekraczających kryteria UCSF
Retrospektywne badanie bezpieczeństwa i skuteczności terapii miejscowo-regionalnych w połączeniu z lekami anty-VEGF/TKI oraz inhibitorami punktów kontrolnych układu odpornościowego u wszystkich pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym leczonych z intencją przeszczepienia wątroby, wykraczających poza kryteria UCSF
Jest to jednoośrodkowe, retrospektywne badanie kohortowe, którego celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności skojarzonej strategii leczenia pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym (HCC), którzy wykraczają poza kryteria UCSF, ale są kandydatami do przeszczepienia wątroby. Głównym celem jest ocena wyników tych pacjentów leczonych "z intencją" ("intention-to-treat"), którzy otrzymali terapię miejscowo-regionalną (LRT, np. TACE lub radioterapię) w połączeniu z terapią systemową (leki anty-VEGF/inhibitory kinazy tyrozynowej oraz inhibitory punktów kontrolnych immunologicznych) jako "terapię konwersyjną" przed potencjalnym przeszczepieniem. Podejście to różni się od tradycyjnych terapii pomostowych lub redukujących zaawansowanie choroby poprzez włączenie bardziej agresywnych schematów systemowych. Badanie planuje włączyć 300 uczestników. Grupa ekspozycji obejmie około 100 pacjentów wykraczających poza kryteria UCSF, którzy otrzymali skojarzoną terapię konwersyjną między styczniem 2020 a grudniem 2024 roku. Do porównania zostanie wykorzystana grupa kontrolna około 200 pacjentów, którzy spełniali kryteria UCSF i zostali bezpośrednio zakwalifikowani do przeszczepienia w tym samym okresie. Dane będą zbierane z dokumentacji medycznej oraz z China Liver Transplant Registry (CLTR), z obserwacją do grudnia 2025 roku.
Główne miary oceny obejmują:
Odsetek obiektywnych odpowiedzi (ORR) terapii konwersyjnej według kryteriów mRECIST. Odsetek skutecznej redukcji zaawansowania choroby (down-staging) do spełnienia kryteriów UCSF.
1-, 2- i 3-letnie wskaźniki przeżycia całkowitego (OS) populacji leczonej "z intencją".
Rzeczywisty odsetek przeszczepień wątroby po skutecznej konwersji. 1-, 2- i 3-letnie wskaźniki przeżycia całkowitego (OS) i przeżycia wolnego od nawrotu (RFS) po przeszczepieniu.
Drugorzędowe punkty końcowe obejmują:
Profil bezpieczeństwa zarówno terapii konwersyjnej, jak i późniejszego przeszczepienia. Analizę czynników wpływających na powodzenie konwersji i skuteczność leczenia. Określenie optymalnego okresu karencji dla inhibitorów punktów kontrolnych immunologicznych przed przeszczepieniem.
Badanie ma na celu dostarczenie wysokiej jakości dowodów naukowych dla optymalizacji strategii konwersyjnych przed przeszczepieniem u pacjentów z zaawansowanym HCC, którzy obecnie nie spełniają standardowych kryteriów transplantacyjnych.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Caide Lu, Professor
- Numer telefonu: +8613957800900
- E-mail: lucaide@nbu.edu.cn
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Shuqi Mao, Professor
- Numer telefonu: +8617855848257
- E-mail: mmmaoshuqi@163.com
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
To retrospektywne, jednocentrowe badanie kohortowe planuje włączyć 300 pacjentów z HCC. Wszyscy pacjenci byli leczeni w ośrodku badawczym w okresie od 1 stycznia 2020 r. do 31 grudnia 2024 r.
- Kohorta wykraczająca poza kryteria UCSF (n = 100): Pacjenci z guzami HCC przekraczającymi kryteria transplantacyjne UCSF, ale zakwalifikowani do przeszczepienia wątroby. Wszyscy pacjenci w tej kohorcie otrzymali wielomodalną terapię konwersyjną, łączącą terapie lokoregionalne z terapią systemową.
- Kohorta spełniająca kryteria UCSF (n = 200): Grupa kontrolna pacjentów, których guzy HCC spełniały kryteria UCSF w momencie wpisania na listę oczekujących i zostali bezpośrednio zarejestrowani do przeszczepienia wątroby bez otrzymywania wspomnianej terapii konwersyjnej.
Opis
Kryteria włączenia:
- Wiek ≥16;
- Kliniczna diagnoza HCC;
- Stopień CNLC I-IIIA.
Kryteria wykluczenia:
- Przerzuty pozawątrobowe;
- Zakrzep nowotworowy żyły wrotnej typu IV.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Kohorta wykraczająca poza kryteria UCSF
Pacjenci z HCC poddawani terapii konwersyjnej poza kryteriami UCSF
|
Schematy leczenia, dawki i czas trwania różniły się w zależności od indywidualnych decyzji klinicznych i są zbierane retrospektywnie.
|
|
W ramach kohorty kryteriów UCSF
Pacjenci z HCC w kohorcie według kryteriów UCSF
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik obiektywnej odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia terapii konwersji do zakończenia terapii (oceniano do 24 miesięcy).
|
Odsetek pacjentów osiągających całkowitą odpowiedź (CR) lub częściową odpowiedź (PR) według kryteriów mRECIST w okresie terapii konwersyjnej.
|
Od rozpoczęcia terapii konwersji do zakończenia terapii (oceniano do 24 miesięcy).
|
|
Wskaźnik skutecznego obniżenia stopnia zaawansowania według kryteriów UCSF
Ramy czasowe: Od początku terapii konwersyjnej do daty spełnienia kryteriów UCSF lub zakończenia terapii (oceniano do 24 miesięcy).
|
Odsetek pacjentów, u których obciążenie guzem zmniejszyło się na tyle, by spełnić kryteria transplantacji UCSF po terapii konwersyjnej, na podstawie obrazowania i oceny markerów nowotworowych.
|
Od początku terapii konwersyjnej do daty spełnienia kryteriów UCSF lub zakończenia terapii (oceniano do 24 miesięcy).
|
|
1/2/3-letni wskaźnik całkowitego przeżycia (OS)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia terapii konwersyjnej, oceniane po 1, 2 i 3 latach.
|
Odsetek pacjentów, którzy otrzymali terapię konwersyjną i nadal żyją po 1, 2 i 3 latach po zabiegu transplantacji, przeanalizowany za pomocą metody Kaplana-Meiera.
|
Od rozpoczęcia terapii konwersyjnej, oceniane po 1, 2 i 3 latach.
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Caide Lu, Professor, Ningbo Medical Centre Lihuili Hospital
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- KY2025PJ483
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .