一项回顾性研究：关于局部区域疗法联合抗VEGF/TKIs和免疫检查点抑制剂在肝移植前超出UCSF标准的所有意向治疗肝细胞癌患者中的安全性与疗效

这是一项单中心回顾性队列研究，旨在评估针对超出加州大学旧金山分校（UCSF）标准但计划接受肝移植的肝细胞癌（HCC）患者的联合治疗策略的安全性和有效性。 主要目标是评估这些“意向性治疗”患者在接受局部区域治疗（LRT，如TACE或放射治疗）联合全身治疗（抗VEGF/酪氨酸激酶抑制剂和免疫检查点抑制剂）作为潜在移植前的“转化治疗”后的结果。 这种方法通过纳入更具侵袭性的全身治疗方案，与传统桥接或降期治疗有所不同。 该研究计划招募300名受试者。 暴露组将包括约100名在2020年1月至2024年12月期间接受联合转化治疗的超出UCSF标准的患者。 对照组将包括约200名在同一时期符合UCSF标准并直接列入移植名单的患者，用于比较。 数据将从医疗记录和中国肝移植登记系统（CLTR）中收集，随访至2025年12月。

主要结局指标包括：

根据mRECIST标准评估转化治疗的客观缓解率（ORR）。 成功降期至符合UCSF标准的比率。

意向性治疗人群的1年、2年和3年总生存（OS）率。

成功转化后的实际肝移植率。 移植后1年、2年和3年的总生存（OS）和无复发生存（RFS）率。

次要结局涉及：

转化治疗及后续移植的安全性特征。 影响转化成功和治疗效果的因素分析。 确定移植前免疫检查点抑制剂的最佳洗脱期。

该研究旨在为优化目前不符合标准移植标准的晚期HCC患者的移植前转化策略提供高级别证据。