En retrospektiv undersøgelse af sikkerhed og effekt af lokoregionale behandlinger kombineret med anti-VEGF/TKI'er og immunkontrolhæmmere for alle intention-to-treat patienter med hepatocellulært karcinom ud over UCSF-kriterierne før levertransplantation

Dette er en single-center, retrospektiv kohortestudie, der har til formål at evaluere sikkerheden og effektiviteten af en kombineret behandlingsstrategi for patienter med hepatocellulært karcinom (HCC), der er uden for UCSF-kriterierne, men er tiltænkt levertransplantation. Det primære mål er at vurdere resultaterne for disse "intention-to-treat"-patienter, der modtog lokoregionale terapier (LRT, såsom TACE eller stråleterapi) i kombination med systemisk terapi (anti-VEGF/Tyrosinkinasehæmmere og Immune Checkpoint-hæmmere) som en "konverteringsterapi" før en potentiel transplantation. Denne tilgang adskiller sig fra traditionelle bro- eller nedtrappningsterapier ved at inkorporere mere aggressive systemiske behandlingsregimer. Studiet planlægger at inkludere 300 forsøgspersoner. Eksponeringsgruppen vil omfatte cirka 100 patienter uden for UCSF-kriterierne, der modtog den kombinerede konverteringsterapi mellem januar 2020 og december 2024. En kontrolgruppe på cirka 200 patienter, der opfyldte UCSF-kriterierne og blev direkte noteret til transplantation i samme periode, vil blive brugt til sammenligning. Data vil blive indsamlet fra patientjournaler og China Liver Transplant Registry (CLTR), med opfølgning indtil december 2025.

Primære udfaldsmål omfatter:

Objektiv responsrate (ORR) for konverteringsterapi ifølge mRECIST. Rate for succesfuld nedtrapping til at opfylde UCSF-kriterierne.

1-, 2- og 3-års overall overlevelse (OS) for intention-to-treat-populationen.

Faktisk levertransplantationsrate efter succesfuld konvertering. Post-transplantations 1-, 2- og 3-års OS og recidivfri overlevelse (RFS).

Sekundære resultater involverer:

Sikkerhedsprofiler for både konverteringsterapi og efterfølgende transplantation. Analyse af faktorer, der påvirker konverteringssucces og behandlingseffektivitet. Bestemmelse af en optimal washout-periode for Immune Checkpoint-hæmmere før transplantation.

Studiet søger at levere højniveau-bevis for at optimere pre-transplantationskonverteringsstrategier for avancerede HCC-patienter, der i øjeblikket er uden for standard transplantationskriterier.