Een retrospectieve studie naar de veiligheid en effectiviteit van locoregionale therapieën gecombineerd met anti-VEGF/TKI's en immuuncheckpointremmers voor alle patiënten die in aanmerking komen voor de intention-to-treat-populatie met hepatocellulair carcinoom buiten de UCSF-criteria vóór levertransplantatie
Een retrospectieve studie naar de veiligheid en werkzaamheid van locoregionale therapieën gecombineerd met anti-VEGF/TKI's en immuuncheckpointremmers voor alle patiënten in de intention-to-treat-populatie met hepatocellulair carcinoom buiten de UCSF-criteria vóór levertransplantatie
Dit is een single-center, retrospectieve cohortstudie die tot doel heeft de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van een gecombineerde behandelingsstrategie voor patiënten met hepatocellular carcinoma (HCC) die buiten de UCSF-criteria vallen maar bedoeld zijn voor levertransplantatie. Het primaire doel is om de uitkomsten te beoordelen van deze "intention-to-treat"-patiënten die locoregionale therapieën (LRT, zoals TACE of radiotherapie) kregen in combinatie met systemische therapie (anti-VEGF/Tyrosine Kinase Remmers en Immune Checkpoint Remmers) als een "conversietherapie" vóór mogelijke transplantatie. Deze aanpak onderscheidt zich van traditionele brug- of downstagingtherapieën door agressievere systemische regimes te incorporeren. De studie plant 300 proefpersonen in te schrijven. De blootstellingsgroep zal ongeveer 100 patiënten buiten UCSF-criteria omvatten die de gecombineerde conversietherapie kregen tussen januari 2020 en december 2024. Een controlegroep van ongeveer 200 patiënten die aan de UCSF-criteria voldeden en in dezelfde periode direct op de wachtlijst voor transplantatie werden geplaatst, zal worden gebruikt voor vergelijking. Gegevens zullen worden verzameld uit medische dossiers en het China Liver Transplant Registry (CLTR), met follow-up tot december 2025.
Primaire uitkomstmaten omvatten:
Objective Response Rate (ORR) van conversietherapie volgens mRECIST. Succespercentage van downstaging om aan UCSF-criteria te voldoen.
1-, 2- en 3-jaar overall survival (OS) van de intention-to-treat-populatie.
Werkelijk levertransplantatiepercentage na succesvolle conversie. Post-transplant 1-, 2- en 3-jaar OS en recurrence-free survival (RFS).
Secundaire uitkomsten betreffen:
Veiligheidsprofielen van zowel conversietherapie als daaropvolgende transplantatie. Analyse van factoren die conversiesucces en behandelingseffectiviteit beïnvloeden. Bepaling van een optimale wash-outperiode voor Immune Checkpoint Remmers vóór transplantatie.
De studie tracht hoogwaardig bewijs te leveren voor het optimaliseren van pre-transplant conversiestrategieën voor gevorderde HCC-patiënten die momenteel buiten de standaard transplantatiecriteria vallen.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Caide Lu, Professor
- Telefoonnummer: +8613957800900
- E-mail: lucaide@nbu.edu.cn
Studie Contact Back-up
- Naam: Shuqi Mao, Professor
- Telefoonnummer: +8617855848257
- E-mail: mmmaoshuqi@163.com
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Deze retrospectieve, enkelvoudige-centrum cohortstudie is van plan 300 patiënten met HCC te includeren. Alle patiënten werden behandeld in het studiecentrum tussen 1 januari 2020 en 31 december 2024.
- Buiten UCSF-criteria Cohort (n = 100): Patiënten met HCC-tumoren die de UCSF-transplantatiecriteria overschrijden maar bedoeld zijn voor levertransplantatie. Alle patiënten in dit cohort kregen multimodale conversietherapie, waarbij locoregionale therapieën werden gecombineerd met systemische therapie.
- Binnen UCSF-criteria Cohort (n = 200): Een controlegroep van patiënten wier HCC-tumoren voldeden aan de UCSF-criteria op het moment van aanmelding en die rechtstreeks werden geregistreerd voor levertransplantatie zonder de bovengenoemde conversietherapie te ontvangen.
Beschrijving
Insluitingscriteria:
- Leeftijd ≥16;
- Klinische diagnose van HCC;
- CNLC-stadium I-IIIA.
Uitsluitingscriteria:
- Extrahepatische metastase;
- Type IV portale veneuze tumortrombus.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Cohort buiten UCSF-criteria
HCC-patiënten die conversietherapie ontvangen buiten de UCSF-criteria
|
Behandelingsregimes, doseringen en behandelduur varieerden op basis van individuele klinische beslissingen en worden retrospectief verzameld.
|
|
Binnen UCSF Criteria Cohort
HCC-patiënten binnen UCSF Criteria Cohort
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Objectieve Respons Ratio (ORR)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van conversietherapie tot de voltooiing van de therapie (geëvalueerd tot 24 maanden).
|
Aandeel van patiënten dat een complete respons (CR) of gedeeltelijke respons (PR) bereikt volgens de mRECIST-criteria tijdens de conversietherapieperiode.
|
Vanaf het begin van conversietherapie tot de voltooiing van de therapie (geëvalueerd tot 24 maanden).
|
|
Succesvol Down-staging Percentage volgens UCSF Criteria
Tijdsspanne: Vanaf het begin van conversietherapie tot de datum van het voldoen aan UCSF-criteria of therapiebeëindiging (geëvalueerd tot 24 maanden).
|
Aandeel patiënten bij wie de tumorbelasting zodanig is gereduceerd dat deze voldoet aan de UCSF-transplantatiecriteria na conversietherapie, gebaseerd op beeldvorming en beoordeling van tumormarkers.
|
Vanaf het begin van conversietherapie tot de datum van het voldoen aan UCSF-criteria of therapiebeëindiging (geëvalueerd tot 24 maanden).
|
|
1/2/3-jaar algehele overlevingskans (OS)
Tijdsspanne: Vanaf de start van conversietherapie, geëvalueerd na 1, 2 en 3 jaar.
|
Het aandeel patiënten die conversietherapie kregen en nog in leven zijn na 1, 2 en 3 jaar na de transplantatiechirurgie, geanalyseerd met behulp van de Kaplan-Meier-methode.
|
Vanaf de start van conversietherapie, geëvalueerd na 1, 2 en 3 jaar.
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Caide Lu, Professor, Ningbo Medical Centre Lihuili Hospital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- KY2025PJ483
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .