Estudio retrospectivo de seguridad y eficacia de terapias locorregionales combinadas con anti-VEGF/inhibidores de tirosina cinasa e inhibidores de puntos de control inmunitario para todos los pacientes incluidos con intención de tratar con carcinoma hepatocelular que superan los criterios de UCSF antes del trasplante hepático

Este es un estudio de cohorte retrospectivo de un solo centro que tiene como objetivo evaluar la seguridad y eficacia de una estrategia de tratamiento combinado para pacientes con carcinoma hepatocelular (CHC) que están más allá de los criterios de la UCSF pero destinados a trasplante hepático. El objetivo principal es evaluar los resultados de estos pacientes "intención de tratar" que recibieron terapias locorregionales (LRT, como TACE o radioterapia) en combinación con terapia sistémica (anti-VEGF/Inhibidores de Tirosina Quinasa e Inhibidores de Puntos de Control Inmunitario) como una "terapia de conversión" antes de un posible trasplante. Este enfoque se distingue de las terapias tradicionales de puente o reducción de estadio al incorporar regímenes sistémicos más agresivos. El estudio planea reclutar 300 sujetos. El grupo de exposición incluirá aproximadamente 100 pacientes más allá de los criterios de la UCSF que recibieron la terapia de conversión combinada entre enero de 2020 y diciembre de 2024. Se utilizará para comparación un grupo de control de unos 200 pacientes que cumplieron los criterios de la UCSF y fueron listados directamente para trasplante en el mismo período. Los datos se recopilarán de historiales médicos y del Registro de Trasplante Hepático de China (CLTR), con seguimiento hasta diciembre de 2025.

Las medidas de resultado primarias incluyen:

Tasa de Respuesta Objetiva (ORR) de la terapia de conversión según mRECIST. Tasa de reducción de estadio exitosa para cumplir los criterios de la UCSF.

1-, 2- y 3-años de tasas de supervivencia global (OS) de la población intención de tratar.

Tasa real de trasplante hepático tras conversión exitosa. 1-, 2- y 3-años postrasplante de tasas de supervivencia global (OS) y supervivencia libre de recaída (RFS).

Los resultados secundarios implican:

Perfiles de seguridad tanto de la terapia de conversión como del trasplante posterior. Análisis de factores que influyen en el éxito de la conversión y la eficacia del tratamiento. Determinación de un período de lavado óptimo para los Inhibidores de Puntos de Control Inmunitario antes del trasplante.

El estudio busca proporcionar evidencia de alto nivel para optimizar las estrategias de conversión pretrasplante para pacientes con CHC avanzado que actualmente están fuera de los criterios estándar de trasplante.