En retrospektiv studie om sikkerhet og effekt av lokale/regionale terapier kombinert med anti-VEGF/TKI-er og immun-sjekkpunkthemmere for alle pasienter i intensjonsbehandlingsgruppen med hepatocellulært karcinom utenfor UCSF-kriteriene før levertransplantasjon

Dette er en ensenter, retrospektiv kohortstudie som har som mål å evaluere sikkerheten og effekten av en kombinert behandlingsstrategi for pasienter med hepatocellulært karsinom (HCC) som er utenfor UCSF-kriteriene, men som er tiltenkt levertransplantasjon. Hovedmålet er å vurdere resultatene for disse "intention-to-treat"-pasientene som mottok lokoregionale terapier (LRT, som TACE eller strålebehandling) i kombinasjon med systemisk terapi (anti-VEGF/Tyrosinkinasehemmere og immunpunkteringshemmere) som en "konverteringsterapi" før potensiell transplantasjon. Denne tilnærmingen skiller seg fra tradisjonell brobygging eller nedstadieterapi ved å inkorporere mer aggressive systemiske behandlingsregimer. Studien planlegger å inkludere 300 deltakere. Eksponeringsgruppen vil omfatte omtrent 100 pasienter utenfor UCSF-kriteriene som mottok den kombinerte konverteringsterapien mellom januar 2020 og desember 2024. En kontrollgruppe på omtrent 200 pasienter som oppfylte UCSF-kriteriene og ble direkte listet for transplantasjon i samme periode vil bli brukt til sammenligning. Data vil bli samlet inn fra medisinske journaler og China Liver Transplant Registry (CLTR), med oppfølging frem til desember 2025.

Primære utfallsmål inkluderer:

Objektiv responsrate (ORR) for konverteringsterapi etter mRECIST. Rate for vellykket nedstadiing for å oppfylle UCSF-kriteriene.

1-, 2- og 3-års total overlevelse (OS) for intention-to-treat-populasjonen.

Faktisk levertransplantasjonsrate etter vellykket konvertering. Post-transplant 1-, 2- og 3-års OS og tilbakefallsfri overlevelse (RFS).

Sekundære utfall involverer:

Sikkerhetsprofiler for både konverteringsterapi og påfølgende transplantasjon. Analyse av faktorer som påvirker konverteringssuksess og behandlingseffekt. Fastsettelse av en optimal utvaskingsperiode for immunpunkteringshemmere før transplantasjon.

Studien søker å gi høynivå-bevis for å optimalisere pre-transplant konverteringsstrategier for avanserte HCC-pasienter som for øyeblikket er utenfor standard transplantasjonskriterier.