進行性網膜色素変性症患者におけるUGX202注射
2025年12月16日 更新者：Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.
進行性網膜色素変性症患者におけるUGX202注射の安全性と予備的有効性を評価する研究
本臨床試験の主目的は、進行性網膜色素変性症（RP）患者における遺伝子治療薬UGX202の単回硝子体内注射の安全性と忍容性を評価することです。
副次的目標は、進行性網膜色素変性症（RP）患者の治療における遺伝子治療薬UGX202の単回硝子体内注射の予備的有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
本研究は、非無作為化、非盲検の研究者主導治験（IIT）です。 極度に低い視力を持つ非症候性網膜色素変性症（RP）患者約6名を対象に計画しています（研究対象眼は視力の低い方の眼であり、最矯正視力［BCVA］＞logMAR 1.9）。
研究薬は低用量群と高用量群の2つの用量群に分けられます。 修正「3+3」用量漸増法を採用しています。 低用量群（4.2E+10 vg/眼）には3名の被験者を含めることを計画しています。 まず、1名の被験者（センチネル）を登録し、28日間観察します。 用量制限毒性（DLT）が発生しない場合、さらに2名の被験者（非センチネル）を登録し、28日間観察します。 2番目と3番目の被験者は7日間の間隔を空けて登録されます。
高用量群（1.2E+11 vg/眼）には3名の被験者を含めることを計画しています。 高用量群の被験者は、スクリーニングを通過した後、順次登録され薬剤を投与されます。 各被験者間には少なくとも1週間の間隔を設けます。 3名全員を登録するタイミングまたは登録を中止するタイミングは、研究者の安全性評価に基づいて決定されます。すべての被験者は、登録後、研究薬UGX202の硝子体内注射を受け、UGX202の安全性、忍容性、および予備的有効性を評価するために52週間追跡調査されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
6
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Jihong Wu, MD, Phd
- 電話番号：+86 21 6437 7134
- メール：1217586177@qq.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Xiuqian Yi, MD, PHD
- 電話番号：+86 21 6437 7134
- メール：1217586177@qq.com
研究場所
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Shanghai Municipality
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Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200031
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
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コンタクト：
- Jihong Wu, MD, Phd
- 電話番号：+86 21 6437 7134
- メール：1217586177@qq.com
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 文面によるインフォームド・コンセント（ICF）を提供すること。
- ICF署名時に年齢が18歳以上であること。
- 非症候性網膜色素変性症（RP）と診断されていること。
- 研究対象眼のBCVA（FrACTで評価）がlogMAR 1.9を超えること。
- 視覚体験の記憶が保持されていることの確認。
- 球面等価値が-9Dから+6Dの間であること。
除外基準：
- いずれかの眼での遺伝子治療の既往歴があること。
- スクリーニング前90日以内に介入的な研究薬を投与されたこと。
- 視機能評価に影響を与えると研究者が判断する研究対象眼の疾患または全身疾患があること。
- コルチコステロイドに対する過敏症、コルチコステロイド療法への不耐性、治療を禁忌とする活動性の併発感染症があること。
- 安全性および/または有効性評価に影響を与える精神疾患の既往歴または傾向があること。
- 研究者が不適切と判断するその他の要因があること。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：UGX202低用量群
UGX202、4.2E+10 vg/眼、単回硝子体内注射として投与
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UGX202の異なる投与量の比較
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実験的：高用量UGX202群
UGX202、1.2E+11 vg/眼、単回硝子体内注射として投与
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UGX202の異なる投与量の比較
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象および重篤な有害事象の発生率
時間枠：ベースラインから第3日、第7日、第2週、第4週、第6週、第8週、第12週、第24週、第36週、第52週
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UGX202注射剤の投与時から第52週まで、局所および全身的な安全性データに基づき、有害事象（AEs）、治療中の治療関連有害事象（TEAEs）、試験薬に関連する治療関連有害事象（TRAEs）、試験手順に関連する治療関連有害事象（TRAEs）、重篤な有害事象（SAEs）、試験薬に関連する治療関連重篤な有害事象（TRSAEs）、および試験手順に関連する治療関連重篤な有害事象（TRSAEs）の発生率が試験責任医師によって要約され、有害事象と試験薬および試験手順との関連性が評価されました。
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ベースラインから第3日、第7日、第2週、第4週、第6週、第8週、第12週、第24週、第36週、第52週
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平均眼圧変化
時間枠：ベースラインから3日目、7日目、2週目、4週目、6週目、8週目、12週目、24週目、36週目、52週目
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治療後のベースラインと比較した、治療後から第52週までの研究対象眼と非研究対象眼の平均眼圧変化。
各来院時に眼圧を連続3回測定し、その平均値を採用した。
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ベースラインから3日目、7日目、2週目、4週目、6週目、8週目、12週目、24週目、36週目、52週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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BCVAの変化
時間枠：ベースラインから第3日、第7日、第2週、第4週、第6週、第8週、第12週、第24週、第36週、第52週
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ベースラインと比較した各フォローアップ訪問時の研究眼および非研究眼のBCVAの変化を評価した。
BCVAはフライブルク視力テスト（FrACT）システムを用いて評価した。
被験者がベースラインで光覚を有していなかった場合：治療後にBCVAが光覚を有するまで改善した被験者の割合を評価し、ベースラインと比較した視力の変化を評価した。
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ベースラインから第3日、第7日、第2週、第4週、第6週、第8週、第12週、第24週、第36週、第52週
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平均刺激閾値の変化
時間枠：ベースラインから第4週、第12週、第24週、第52週
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研究対象眼および／または非研究対象眼の全視野刺激閾値検査（FST）により測定した平均刺激閾値の、各追跡時点におけるベースラインとの比較による変化；
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ベースラインから第4週、第12週、第24週、第52週
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視覚機能質問票（VFQ-25）スコアの変化
時間枠：ベースラインから第3日目、第7日目、第2週、第4週、第6週、第8週、第12週、第24週、第36週、第52週
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治療後の各追跡調査時点における被験者の視機能質問票（VFQ-25）スコアのベースラインとの比較。
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ベースラインから第3日目、第7日目、第2週、第4週、第6週、第8週、第12週、第24週、第36週、第52週
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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VEPにおいて、N2の潜時、P2の潜時、N2-P2振幅差の変化が評価されます
時間枠：ベースライン、第4週、第8週、第12週、第24週、第52週/EoS
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研究眼および非研究眼のVEPにおいて、N2の潜時、P2の潜時、N2-P2振幅差を各来院時にベースラインと比較して評価します。
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ベースライン、第4週、第8週、第12週、第24週、第52週/EoS
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暗順応0.01 ERG、暗順応3.0 ERG、暗順応30.0 ERG、および明順応3.0 ERGの変化
時間枠：ベースライン、第4週、第8週、第12週、第24週、第52週／EoS
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暗順応0.01 ERG、暗順応3.0 ERG、暗順応30.0 ERGおよび明順応3.0 ERGは、ベースラインと比較して、各来院時に研究眼および非研究眼の両方で網膜電図により評価されます。
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ベースライン、第4週、第8週、第12週、第24週、第52週／EoS
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視野の平均欠損（MD）の変化
時間枠：ベースライン、24週目、52週目/EoS
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研究対象眼および非研究対象眼の視野における平均欠損（MD）の変化
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ベースライン、24週目、52週目/EoS
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視野検査における視野指数（VFI）の変化
時間枠：ベースライン、24週目、52週目/EoS
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研究眼および非研究眼の視野における視野指数（VFI）の変化
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ベースライン、24週目、52週目/EoS
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異なる遺伝子型の網膜色素変性症（RP）患者における、最矯正視力（BCVA）または多輝度移動テスト（MLMT）のいずれかの有益な結果
時間枠：ベースライン
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異なる遺伝子型の網膜色素変性症（RP）患者のベスト矯正視力（BCVA）または多輝度移動テスト（MLMT）における有益なアウトカム、および上記の解析結果と因子間の相関を実施します。
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ベースライン
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MLMTスコアの変化
時間枠：ベースライン、第4週、第8週、第12週、第24週、第52週/EoS
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多輝度移動テスト（MLMT）のスコアの変化
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ベースライン、第4週、第8週、第12週、第24週、第52週/EoS
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色覚検査スコアの変化
時間枠：ベースライン、週4、週12、週24、週52/EoS
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カラービジョンテストは、患者の異なるチャネルに対する判断力と識別能力を評価するために実施され、ベースラインスコアに関連する異なる研究訪問時点でのスコアの変化が比較されます。
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ベースライン、週4、週12、週24、週52/EoS
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血液、涙、尿中で検出されたウイルスベクターDNAの力価
時間枠：ベースライン、3日目、7日目、2週間、12週間、24週間、52週間/EoS
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血液、涙、尿におけるウイルスベクターDNAの検出
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ベースライン、3日目、7日目、2週間、12週間、24週間、52週間/EoS
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抗薬物抗体（ADA）および中和抗体（Nab）陽性の参加者数
時間枠：ベースライン、週2、週4、週12、週24、週36、週52／EoS
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UGX202注射の投与時から第52サイクルまで、ウイルスベクターカプシドタンパク質に対する抗薬物抗体（ADA）および中和抗体（Nab）の検出が行われた。
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ベースライン、週2、週4、週12、週24、週36、週52／EoS
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陽性抗ターゲット光感受性タンパク質を有する参加者数
時間枠：ベースライン、第2週、第4週、第12週、第24週、第36週、第52週/EoS
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UGX202注射の投与時から第52サイクルまで、ADA（抗ターゲット光感受性タンパク質）検出が実施されました。
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ベースライン、第2週、第4週、第12週、第24週、第36週、第52週/EoS
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ウイルスベクターカプシドタンパク質と標的光感受性タンパク質に対するT細胞免疫応答の濃度。
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
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UGX202注射治療の開始から52サイクル目まで、ウイルスベクターカプシドタンパク質および標的光感受性タンパク質に対するT細胞免疫応答を検出するためにELISpotが使用されました。
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ベースライン、12週目、24週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年1月1日
一次修了 (推定)
2027年3月1日
研究の完了 (推定)
2027年3月1日
試験登録日
最初に提出
2025年11月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年12月16日
最初の投稿 (実際)
2025年12月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月16日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- UGENEXIIT002
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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