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Iniezione di UGX202 in Pazienti con Retinite Pigmentosa Avanzata

16 dicembre 2025 aggiornato da: Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.

Studio per Valutare la Sicurezza e l'Efficacia Preliminare dell'Iniezione di UGX202 in Pazienti con Retinite Pigmentosa Avanzata

L'obiettivo primario di questo studio clinico è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola iniezione intravitreale del farmaco di terapia genica UGX202 in pazienti con RP avanzato. L'obiettivo secondario è valutare l'efficacia preliminare di una singola iniezione intravitreale del farmaco di terapia genica UGX202 nel trattamento di pazienti con RP avanzato.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è una sperimentazione non randomizzata, in aperto, avviata da un ricercatore (IIT). Prevede di arruolare circa 6 soggetti con retinite pigmentosa (RP) non sindromica che hanno una visione estremamente bassa (l'occhio dello studio è l'occhio con visione inferiore e l'acuità visiva migliore corretta [BCVA] > logMAR 1.9).

Il farmaco dello studio è suddiviso in due gruppi di dosaggio: dose bassa e dose alta. Viene adottato un approccio di escalation di dose modificato "3+3". Il gruppo a bassa dose (4,2E+10 vg/occhio) prevede di includere 3 soggetti. Innanzitutto, sarà arruolato 1 soggetto (sentinella) e osservato per 28 giorni. Se non si verifica alcuna tossicità dose-limitante (DLT), saranno arruolati altri 2 soggetti (non sentinella) e osservati per 28 giorni. Il secondo e il terzo soggetto saranno arruolati con un intervallo di 7 giorni.

Il gruppo ad alta dose (1,2E+11 vg/occhio) prevede di includere 3 soggetti. I soggetti del gruppo ad alta dose saranno arruolati e sottoposti alla somministrazione del farmaco in sequenza dopo aver superato lo screening. Ci sarà un intervallo di almeno 1 settimana tra ciascun soggetto. Il momento per arruolare tutti i 3 soggetti o interrompere l'arruolamento sarà determinato dalla valutazione della sicurezza da parte dello sperimentatore. Tutti i soggetti riceveranno un'iniezione intravitreale del farmaco dello studio UGX202 dopo l'arruolamento e saranno seguiti per 52 settimane per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di UGX202.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

6

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Jihong Wu, MD, Phd
  • Numero di telefono: +86 21 6437 7134
  • Email: 1217586177@qq.com

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Xiuqian Yi, MD, PHD
  • Numero di telefono: +86 21 6437 7134
  • Email: 1217586177@qq.com

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 200031
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Fornire il modulo di consenso informato scritto (ICF).
  • Età ≥18 anni al momento della firma dell'ICF.
  • Diagnosticato come RP non sindromico;
  • BCVA > logMAR 1,9 (valutato con FrACT) nell'occhio dello studio.
  • Conferma della conservazione della memoria dell'esperienza visiva.
  • Equivalente sferico compreso tra -9D e +6D.

Criteri di esclusione:

  • Terapia genica precedente in uno qualsiasi degli occhi.
  • Ricezione di qualsiasi farmaco investigativo interventistico entro 90 giorni prima dello screening.
  • Qualsiasi malattia dell'occhio dello studio o malattia sistemica ritenuta dallo sperimentatore in grado di influenzare la valutazione della funzione visiva.
  • Ipersensibilità ai corticosteroidi, intolleranza al regime corticosteroideo, infezione attuale concomitante che controindichi il trattamento.
  • Storia o tendenza a disturbi psichiatrici che influenzino la valutazione della sicurezza e/o dell'efficacia.
  • Qualsiasi altro fattore ritenuto non idoneo dallo sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo a bassa dose di UGX202
UGX202, 4,2E+10 vg per occhio, somministrato come singola iniezione intravitreale
Genetico: Iniezione di UGX202
Confronto tra diversi dosaggi di UGX202
Sperimentale: Gruppo ad alta dose di UGX202
UGX202, 1.2E+11 vg/occhio, somministrato come singola iniezione intravitreale
Genetico: Iniezione di UGX202
Confronto tra diversi dosaggi di UGX202

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: baseline al Giorno 3, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 6, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 52
A partire dal momento della somministrazione dell'iniezione di UGX202 fino alla 52a settimana, sulla base dei dati di sicurezza topici e sistemici, i ricercatori hanno riassunto i tassi di incidenza di AE, TEAE durante il trattamento, TRAE correlati al farmaco dello studio, TRAE correlati alle procedure dello studio, SAE, TRSAE correlati al farmaco dello studio e TRSAE correlati alle procedure dello studio durante il periodo di studio, e hanno determinato le correlazioni tra AE e il farmaco dello studio e le procedure dello studio.
baseline al Giorno 3, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 6, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 52
La variazione media della PIO
Lasso di tempo: da baseline al Giorno 3, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 6, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 52
La variazione media della PIO degli occhi in studio e degli occhi non in studio dal post-trattamento fino alla 52a settimana rispetto al basale. La PIO è stata misurata tre volte consecutive ad ogni visita ed è stato preso il valore medio.
da baseline al Giorno 3, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 6, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Le variazioni della BCVA
Lasso di tempo: baseline a Giorno 3, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 6, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 52
Le variazioni della BCVA degli occhi dello studio e degli occhi non dello studio ad ogni visita di follow-up rispetto al basale sono state valutate. La BCVA è stata valutata utilizzando il sistema Freiburg Vision Test (FrACT). Se i soggetti non avevano percezione della luce al basale: è stata valutata la proporzione di soggetti la cui BCVA è migliorata fino a percepire la luce dopo il trattamento, ed è stata valutata la variazione della loro visione rispetto al basale;
baseline a Giorno 3, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 6, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 52
Le variazioni nella soglia media dello stimolo
Lasso di tempo: dal baseline alla Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 52
Le variazioni della soglia media di stimolo misurata mediante il test della soglia di stimolo a campo intero (FST) degli occhi dello studio e/o degli occhi non dello studio a ciascuna visita di follow-up rispetto al basale;
dal baseline alla Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 52
I cambiamenti nei punteggi del questionario sulla funzione visiva (VFQ-25)
Lasso di tempo: dalla baseline al giorno 3, giorno 7, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 12, settimana 24, settimana 36, settimana 52
Le variazioni nei punteggi del questionario sulla funzione visiva (VFQ-25) dei soggetti ad ogni visita di follow-up dopo il trattamento rispetto al basale.
dalla baseline al giorno 3, giorno 7, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 12, settimana 24, settimana 36, settimana 52

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La variazione della latenza di N2, della latenza di P2 e della differenza di ampiezza N2-P2 verrà valutata nel VEP
Lasso di tempo: Baseline, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 24, settimana 52/EoS
La latenza di N2, la latenza di P2 e la differenza di ampiezza N2-P2 saranno valutate nei VEP sia nell'occhio in studio che negli occhi non in studio ad ogni visita rispetto al basale.
Baseline, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 24, settimana 52/EoS
La variazione di ERG 0.01 adattato al buio, ERG 3.0 adattato al buio, ERG 30.0 adattato al buio e ERG 3.0 adattato alla luce
Lasso di tempo: Baseline, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 24, settimana 52/EoS
L'elettroretinogramma valutato negli occhi dello studio e in quelli non dello studio a ogni visita rispetto al basale includerà: ERG adattato al buio 0.01, ERG adattato al buio 3.0, ERG adattato al buio 30.0 e ERG adattato alla luce 3.0.
Baseline, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 24, settimana 52/EoS
Variazione del difetto medio (MD) nei campi visivi
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24, settimana 52/EoS
Variazione del difetto medio (MD) nei campi visivi degli occhi in studio e degli occhi non in studio
Baseline, settimana 24, settimana 52/EoS
Variazione dell'indice del campo visivo (VFI) nei campi visivi
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24, settimana 52/EoS
Variazione dell'indice del campo visivo (VFI) nei campi visivi degli occhi dello studio e degli occhi non dello studio
Baseline, settimana 24, settimana 52/EoS
I risultati benefici per i pazienti con retinite pigmentosa (RP) di diversi genotipi in termini di acuità visiva migliore corretta (BCVA) o test di mobilità multi-luminanza (MLMT)
Lasso di tempo: Baseline
I risultati di beneficio per i pazienti con retinite pigmentosa (RP) di diversi genotipi, sia nell'acuità visiva meglio corretta (BCVA) che nel test di mobilità a luminosità multipla (MLMT), e condurranno la correlazione tra i fattori nell'analisi sopra menzionata.
Baseline
Cambiamenti nei punteggi di MLMT
Lasso di tempo: Baseline, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 24, settimana 52/EoS
Variazioni nei punteggi del test di mobilità a più livelli di luminanza (MLMT)
Baseline, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 24, settimana 52/EoS
Cambio del punteggio del test della visione dei colori
Lasso di tempo: Baseline, settimana 4, settimana 12, settimana 24, settimana 52/EoS
Il test della visione dei colori sarà condotto per valutare le capacità di giudizio e discriminazione dei pazienti per i diversi canali, con confronti delle variazioni dei punteggi nelle diverse visite di studio rispetto ai punteggi basali.
Baseline, settimana 4, settimana 12, settimana 24, settimana 52/EoS
Titolo di DNA del vettore virale rilevato nel sangue, nelle lacrime e nelle urine
Lasso di tempo: Baseline, Giorno 3, Giorno 7, settimana 2, settimana 12, settimana 24, settimana 52/EoS
Rilevamento del DNA del vettore virale nel sangue, nelle lacrime e nelle urine
Baseline, Giorno 3, Giorno 7, settimana 2, settimana 12, settimana 24, settimana 52/EoS
Numero di partecipanti con anticorpi anti-farmaco (ADA) e anticorpi neutralizzanti (Nab) positivi
Lasso di tempo: Baseline, settimana 2, settimana 4, settimana 12, settimana 24, settimana 36, settimana 52/EoS
Dal momento della somministrazione dell'iniezione di UGX202 fino al 52° ciclo, è stata effettuata la rilevazione di anticorpi anti-farmaco (ADA) e di anticorpi neutralizzanti (Nab) per la proteina capsidica del vettore virale.
Baseline, settimana 2, settimana 4, settimana 12, settimana 24, settimana 36, settimana 52/EoS
Numero di partecipanti con proteina fotosensibile anti-target positiva
Lasso di tempo: Baseline, settimana 2, settimana 4, settimana 12, settimana 24, settimana 36, settimana 52/EoS
Dal momento della somministrazione dell'iniezione UGX202 fino al 52° ciclo, è stata condotta la rilevazione di ADA (proteina fotosensibile anti-target).
Baseline, settimana 2, settimana 4, settimana 12, settimana 24, settimana 36, settimana 52/EoS
Concentrazione delle risposte immunitarie delle cellule T contro la proteina capsidica del vettore virale e la proteina fotosensibile bersaglio.
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12, settimana 24
Dal momento del trattamento con iniezione di UGX202 fino al 52° ciclo, è stato utilizzato ELISpot per rilevare le risposte immunitarie delle cellule T contro la proteina del capside del vettore virale e la proteina fotosensibile bersaglio.
Baseline, settimana 12, settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.

Collaboratori

Eye & ENT Hospital of Fudan University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

31 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UGENEXIIT002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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